公司拥有的全新的第三代小核酸递送系统，有望突破核酸药物的递送瓶颈，实现全新的多功能基因组件的靶向递送，力争打造全球领先的平台型核酸创新药公司。 2024年9月12日至14日，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD （亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国Strasbourg举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。 ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。

2024年9月19日，山东京卫制药有限公司注册的丙戊酸钠口服溶液获得国家药品监督管理局生产批件，规格：300ml：12g；批准文号：国药准字H20244941。 据米内网最新数据显示，2022年在中国三大终端六大市场（涵盖城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心、乡镇卫生院、实体药店和网上药店等）中，丙戊酸钠的合计销售额已突破26亿元人民币大关，显示出其强大的市场影响力和患者认可度。 丙戊酸钠作为一种不含氮的广谱抗癫痫药物，其独特的药理机制在于能够作用于GABAA受体和NMDA受体，从而有效控制各种类型的癫痫发作。

为指导和规范该类临床试验设计， 国家药品监督管理局药品审评中心 起草了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》 并公开征求意见。 征求意见截至 2024 年 10 月 24 日。

为规范和指导疫苗免疫原性桥接临床试验，在国家药品监督管理局的部署下，国家药品监督管理局药品审评中心组织制定了《疫苗免疫原性桥接临床试验技术指导原则（试行）》。 根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意并发布，自发布之日起施行。

9 月 26 日，2024 医药创新与发展国际会议在烟台蓝色药谷国际会议中心举行。 会议期间颁发了 2023 年度生物医药产业高质量发展奖励，迈百瑞 “抗体药物研发和产业化公共服务平台” 凭借高速的发展业绩、高质量的服务体系、高标准的建设进度，荣获此项奖励。 作为国内 CDMO 行业的领跑者，迈百瑞组建的“抗体药物研发和产业化公共服务平台”已成为行业头部的生物医药研发生产定制（CDMO）服务平台。

2024年江苏独角兽企业。 苏州高新区医疗器械及大健康领域。 潜在独角兽企业 12家。

Genentech公司宣布，其产品Gazyva（奥比珠单抗）在治疗活动性狼疮性肾炎的III期REGENCY研究中取得了积极的上限结果。与单独使用标准疗法（霉酚酸酯和糖皮质激素）的患者相比，接受Gazyva加上标准疗法的患者中有更高比例的人在76周时实现了完全肾脏反应（CRR）。安全性与Gazyva已知的特征性轮廓一致。没有发现新的安全信号。该研究的主要终点达成，Gazyva在狼疮性肾炎中实现了稳健的完全肾脏反应率，这与长期保护肾脏功能和延缓或预防终末期肾脏病相关。数据正在与卫生当局共享，包括美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA），目标是尽快使这种潜在的新治疗选项在狼疮性肾炎患者中可用。数据也将提交给医学期刊发表和未来医学会议的展示。狼疮性肾炎是一种可能危及生命的自身免疫性疾病的表现，全球约有170万人受到影响，主要是女性，大多数是女性有色人种和育龄妇女。在狼疮性肾炎中，致病B细胞驱动的持续炎症损害肾脏。尽管目前有治疗选择，但高达三分之一的人将在10年内发展为终末期肾脏病，此时透析或移植是唯一的选择，死亡率高。数据表明，Gazyva耗竭致病B细胞，有助于限制肾脏的进一步损伤，并可能预防或延缓

2024 年 9 月 25 日，英百瑞提交的 IBR900 细胞注射液获得国家药品监督管理局（ NMPA ）的临床试验默示许可（通知书编号： 2024LP02169 ） 。 适应症为 B 细胞淋巴瘤。 IBR900 是一种同种异体健康供者 PBMC 来源的、非基因改造的、具有杀伤肿瘤细胞能力的通用现货型 NK 细胞。

君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗(欧洲商品名：LOQTORZI)于近日获得欧盟委员会(EC)批准用于治疗两项适应症：。 · 特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性鼻咽癌(NPC)成人患者的一线治疗；。 2024年7月，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)发布积极审评意见，建议批准特瑞普利单抗用于以上两项适应症。

蛋白质组学在后基因组时代的生物医学研究中发挥着至关重要的作用，随着技术革命和新兴计算工具的出现，蛋白质组学方法在过去十年中发展迅速，为解决复杂的生物医学问题提供了思路。 高通量蛋白质组学的发展不仅有助于更好地理解发病的分子机制，而且有助于识别特定疾病的信号网络。 因此，蛋白质组学在基础研究、预后肿瘤学、精准医学和药物发现方面等具有广泛的潜在应用。

目前，在最新来自参议院的修正案中（S.3558），药明生物并没有出现，但药明康德、华大基因、华大智造及其子公司Complete Genomics依旧在列。 同时，在众议院的法案（H.R.8333）中，前述五家公司均在其中。 在最新来自参议院的修正案中（S.3558），药明生物的名字并没有出现，但药明康德 、华大基因、华大智造及其子公司Complete Genomics依旧在列。

9月25日，中国科学院上海免疫与感染研究所王程远研究组、美国罗格斯大学Richard Ebright团队及科罗拉多州立大学Thomas Santangelo团队合作在Nature上发表了题为“Structural basis of archaeal FttA-dependent transcription termination”的研究论文，该研究解析了古菌FttA因子依赖型转录终止复合物的三维结构，揭示了FttA因子介导古菌RNA聚合酶转录终止的分子机制。 转录终止是RNA聚合酶停止转录延伸，并使RNA从DNA上解离释放的过程。 异常的转录终止会干扰下游基因的表达，阻碍RNA聚合酶的循环利用，破坏基因组的稳定性。

近日，致力于提供循环肿瘤细胞（CTC）解决方案的全球液体活检领导企业，伦敦交易所（AIM代码：AGL）和美国 OTCQX交易所（OTCQX代码：ANPCY）上市公司 ANGLE plc（以下简称ANGLE）宣布，该公司已经与基因组学和分子诊断公司阅尔基因（NuProbe）达成了一项专利授权许可协议。 根据协议条款，ANGLE可获得阅尔基因专有的一款泛癌种（ Pan-Cancer） NGS panel的全球独家许可（除中国之外的区域），用于 CTC 和循环肿瘤 DNA（ctDNA）中的基因组突变的同步分析以强化其 CTC 检测平台。 该泛癌种NGS Panel在Illumina测序仪上运行，能够对61个临床相关基因的6500多个DNA突变进行高灵敏度和高特异度的检测，这些基因包括了目前使用肿瘤组织或肿瘤ctDNA检测的靶向治疗的相关基因，是ANGLE到目前为止评估的多基因检测试剂盒中性能最高的产品。

北京时间2024年9月26日，爱科百发宣布齐瑞索韦治疗婴幼儿呼吸道合胞病毒（RSV）感染患者的III期临床研究结果全文发表于《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine, NEJM）。 这是《新英格兰医学杂志》发表的首个中国自主研发的儿童创新药临床研究，也是全球首个治疗RSV病毒感染靶向药的III期临床试验结果。 RSV是婴幼儿呼吸道感染住院的首要检出病原。

匹康奇拜单抗是全球首个注册III期临床首要研究终点中第16周达到PASI 90的受试者比例突破80%的IL-23p19抗体药物，同时在同类生物药中具有最长的维持期给药间隔（每12周一次），有望为中国中重度斑块状银屑病患者带来皮损清除、生活质量改善和用药便利性提升等多方面的综合获益 。 此次NDA受理是基于一项在中国中重度斑块状银屑病受试者中开展的III期注册临床研究CLEAR-1（NCT05645627）的积极结果。 该研究于2024年5月顺利达成主要研究终点和全部关键次要研究终点，研究显示匹康奇拜单抗组达成皮损清除（PASI 90、PASI 75、PASI 100、sPGA 0/1和sPGA 0）和生活质量改善（DLQI 0/1）的受试者比例均显著优于安慰剂组。

百济PD-1面临FDA大考。 FDA、默沙东、百时美施贵宝（BMS）和百济神州都为本次重要会议做了很充分的准备，单单文件就15个，多达611页。 FDA ODAC资料：15个，多达611页！

3、建立“并购速递”长期发布合作， 请发邮件到 。 1. 威迈斯拟通过芜湖威迈斯收购上海传南企业管理所持有的威迪斯38.50%的股权。 近日，威迈斯拟通过芜湖威迈斯使用自有资金人民币 14,437.50 万元收购上海传南企业管理服务合伙企业（有限合伙）所持有的 威迪斯 电机技术（上海）有限公司38.50%的股权。