2024年9月24日，上海瑞吉康生物医药有限公司（以下简称“瑞吉康”）自主研发的肌萎缩侧索硬化症（简称“ALS”，也称“渐冻症”）AAV基因治疗药物RJK002 Ⅰ期临床试验启动会在北京大学第三医院(以下简称“北医三院”)顺利举行，标志着RJK002项目正式进入临床试验研究全速推进阶段。 RJK002 Ⅰ期临床试验启动会现场，前排左起依次为：王晨琛博士、樊东升教授、李凌松教授、何及教授。 启动会现场，樊东升教授对RJK002临床前的研究给予了充分肯定，并对接下来的Ⅰ期临床试验寄予厚望。

2024年09月25日，博晖创新发布公告，控股孙公司博晖生物制药股份有限公司（曾用名： 中科生物 制药股份有限公司，以下简称“廊坊博晖”）与成都 柏奥特克生物 科技股份有限公司（以下简称“柏奥特克”） 联合申报的冻干人用狂犬病疫苗（无血清Vero细胞）项目正式终止，并终止双方合作研发的临床试验。 2024年9月，廊坊博晖与柏奥特克及其他相关方签订《 之补充协议》，约定满足条件后， 终止双方于2020年1月签订的《项目合作合同》，并终止双方合作研发的冻干人用狂犬病疫苗（无血清Vero细胞）的临床试验。 根据补充协议， 柏奥特克同意向廊坊博晖补偿人民币1800万元， 以终止双方之间的《项目合作合同》以及《项目合作合同》项下的双方合作。

该公司计划在2024年10月启动递交BLA申请，并在2024年底完成全部提交。 DMD是一种毁灭性的遗传性疾病，其特征是骨骼、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症。 目前还没有批准的 DMD心肌病疗法。

首位患者在移植后恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，目前疗效已稳定持续1年以上（图1） 。 该研究 初步证明化学重编程多能干细胞制备的胰岛细胞疗法安全有效，实现了1型糖尿病的临床功能性治 愈。 2023年6月25日，患者接受了自体人CiPS细胞分化胰岛移植的治疗。

该试验涉及160例中度至重度膝骨关节炎患者，患者依次接受3次递增剂量的Allocetra™注射治疗，且在治疗期间或治疗后未报告严重不良反应。 审查结束后，DSMB确认Allocetra™的安全性足以推进到I/II期试验的II期阶段。 II期阶段将是一项双盲、随机的研究，旨在评估与安慰剂相比，膝关节内注射Allocetra™的安全性和有效性。

导读： 基于 “事件驱动”的药理学，蛋白水解靶向嵌合体（ PROTAC ）技术借助泛素 - 蛋白酶体系统（ UPS ）可以实现“不可成药”目标蛋白（ POI ）的降解，是药物开发的新兴技术。 然而，当前在研的 PROTAC 技术主要有小分子药物和重组蛋白（ bioPROTAC ）两种类型。 其中小分子药物存在靶蛋白结合部分优化异常困难的挑战，而重组蛋白面临着膜渗透性差等难题。

在基于 T4 噬菌体胸苷酸合成酶基因或者鱼腥藻 pre-tRNA 的 I 型内含子 PIE 环化策略 中，exoGTP (外源添加) 中游离-3'OH 率先攻击位于 E1-5' Intron halfs 之间的 5'自剪接位点，使得 E1 末端核苷酸 （U） 暴露出-3'OH，进而攻击位于 3'' Intron halfs （ωG） -E2 之间的 3'自剪接位点，发生两次连续的转酯反应，E2/E1 末端核苷酸共价连接，形成封闭环状结构。 所谓 一步法 共环化 ， 指的是在体外转录反应体系中，由于存在 GTP 和 Mg2+ ，因此，从线性化模板转录形成的 precusor RNA 会紧接着发生环化反应，从而使得 IVT 反应产物中存在一定比例的 circRNA。 测定不同温度下野生型 （WT） T7 RNA Polymerase 的催化活性。

摘要: 疫苗被认为是现代医学最重要的进步之一，通过减少或消除许多严重的传染病，极大地提高了我们的生活质量。 完成初始疫苗接种系列后，成功疫苗的一个共同特点是它们能诱导长期保护性免疫。 疫苗对公共卫生的影响确实令人瞩目。

摘要： 过继免疫治疗使用嵌合抗原受体（CAR）重定向的T细胞是一种新的治疗范式，它使用一类新的治疗“药物”在某些迄今为止难以治疗的B细胞恶性肿瘤患者中产生完全且持久的缓解。 CAR激活细胞毒性T细胞以有效、重复和持久的方式破坏和消除识别的癌细胞。 1.原型嵌合抗原受体（CAR，T-Body，免疫受体）。

TMB是衡量肿瘤突变数量的指标；突变越多，新抗原越多，其中一个或多个自身新抗原具有免疫原性并触发T细胞反应的几率就越高。 许多研究报告了较高的TMB和ICI疗效之间的联系，表明TMB可能是一个良好的预测性生物标记物。 2020年6月16日， FDA批准了Pembrolizumab用于治疗不可切除或转移性的高肿瘤组织样本突变负荷（ TMB-H ）≥10个突变/Mb的成人和儿童实体瘤患者。

2024 年 5 月 8 日，谷歌 DeepMind 与 Isomorphic Labs 联合在《自然》期刊上发布蛋白质领域最新人工智能模型 AlphaFold 3！ 这一模型能够准确预测蛋白质、DNA、RNA 以及配体等生命分子的结构及其相互作用方式。 在 PoseBusters 的基准测试中， AlphaFold 3 的准确率比现有最佳传统方法高出 50%，而且无需任何结构信息输入，成为首个超越传统物理预测工具的人工智能系统。

除K-Ras 以外的许多小 GTP 酶均存在已成药 Switch II 口袋，但具体的药物开发却研究有限。 哈佛医学院研究人员通过 X 射线或 HDX-MS 对配体结合的 H-Ras、RalA 和 Rab1A 进行表征。 在体外和细胞中证实了Switch II 口袋抑制剂对多种 GTP 酶功能的抑制。

9月25日，中国科学院上海免疫与感染研究所王程远研究组、美国罗格斯大学Richard Ebright团队及科罗拉多州立大学Thomas Santangelo团队合作在 Nature 上发表了题为“ Structural basis of archaeal FttA-dependent transcription termination ”的研究论文，该研究解析了古菌FttA因子依赖型转录终止复合物的三维结构，揭示了FttA因子介导古菌RNA聚合酶转录终止的分子机制。 Factordependent。 古菌转录终止因子FttA（Factor terminates transcription in Archaea），也称作aCPSF1（Archaeal cleavage and polyadenylation specificity factor 1），是真核生物整合子复合物（INT）中INTS11亚基和切割与加聚腺苷酸特异性因子复合物（CPSF）中CPSF73亚基的同源蛋白（图1a），负责古菌中大多数转录单元的转录终止。

美国生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）选定了CSL Seqirus公司为其生产额外的流感疫苗，以扩充国家流感疫苗储备库。CSL Seqirus将交付约300万剂MF59®佐剂的H5N1流感疫苗，并生产额外的H5N8抗原。这一价值3400万美元的项目将支持美国政府对禽流感的预防措施。CSL Seqirus的 Holly Springs工厂是全球最大的基于细胞的流感疫苗生产商，能够快速响应流感大流行。该项目得到了美国卫生与公众服务部战略预备和响应局（ASPR）的资助。

Tiny Blue Dot Foundation启动了第三轮神经科学研究项目，聚焦于“感知盒”的科学，为全球数百个创新性提案提供高达900,000美元的连续三年资助。该项目由Tiny Blue Dot Foundation创始人Elizabeth R. Koch和首席科学家Christof Koch宣布，旨在支持跨学科研究，包括研究迷幻药物、死亡焦虑、呼吸练习、正念、热瑜伽、慢性疼痛的正念干预、青少年对身体信号的意识、创伤恢复中的梦境诱导、向少数族裔青少年教授叙事技巧以及通过建立警察与黑人社区成员之间的同情关系来减少偏见等。申请过程已于本周开始，预计将有30个申请者被邀请提交完整提案，并在2025年6月最终确定资助项目。过去十年中，Elizabeth R. Koch通过其旗下组织Unlikely Collaborators，致力于通过感知盒工作坊和其他课程、对迷幻药物治疗潜力的投资、出版书籍、制作电影、成立神经科学研究基金会以及与非营利组织、大学和研究大脑、偏见、情绪、现实和意识的组织合作，以帮助解决冲突，通过自我调查和自我理解实现自我提升。

Telesis Bio与全球实验室自动化和创新的领导者Beckman Coulter Life Sciences达成新合作，共同打造高效可扩展的生物制造工厂，提供可持续且快速现场合成DNA的解决方案。该合作利用Telesis Bio的Gibson SOLA酶促试剂平台在Beckman Coulter Life Sciences自动化系统上运行，确保快速、可靠且高度可扩展的高保真DNA生产，助力研究人员在众多发现应用中实现更高的生产力和创新。合作将Telesis Bio的Gibson SOLA酶促合成技术与Beckman Coulter Life Sciences的新Biomek Echo One系统相结合，并推出面向市场的开放解决方案，允许集成其他供应商的与Gibson SOLA兼容的构建体，进一步扩展技术的灵活性以合成独特或具有挑战性的生物学。Telesis Bio联合创始人兼CTO Dan Gibson表示，Gibson SOLA酶促DNA合成与Beckman Coulter Life Sciences的合作将通过下一代合成技术革新合成生物学。Telesis Bio首席执行官Eric Esser表示，该合

MultiPlan公司与国家农村卫生协会宣布建立战略联盟，旨在通过创新技术和数据洞察力，改善农村社区的医疗保健服务可及性。该联盟将利用双方超过40年的专业知识和创新技术，旨在降低成本、提高透明度，并最终改善农村地区的医疗保健质量和患者可及性。MultiPlan公司CEO Travis Dalton强调，这一合作旨在确保所有患者无论身处何地都能获得高质量的医疗服务。该联盟还将通过技术解决方案和数据科学专业知识，支持可持续的医疗保健系统，同时增强农村医疗保健提供者的财务可持续性，并促进知识共享和合作。