ADHERE研究是迄今为止规模最大、最具创新性的CIDP患者临床试验，其结果显示VYVGART Hytrulo（efgartigimod alfa和hyaluronidase-qvfc）能够减少疾病进展、降低复发风险并快速起效。VYVGART Hytrulo是首个也是唯一获得FDA批准用于治疗CIDP的FcRn阻断剂。该研究发表在《柳叶刀神经病学》上，强调了VYVGART Hytrulo在改善CIDP患者功能方面的潜力。研究数据显示，VYVGART Hytrulo能显著降低复发风险，减少疾病进展，并具有快速起效的特点。VYVGART Hytrulo已于2024年6月获得美国FDA批准用于治疗CIDP成人患者，并已获得治疗gMG的批准。

Ensysce Biosciences宣布向FDA提交了PF614-301研究方案，这是一项针对腹部整形术后中度至重度疼痛的多中心、随机、双盲、安慰剂和活性对照研究。该研究旨在评估PF614的镇痛疗效和安全性，并与安慰剂和活性对照药物进行比较。Ensysce的统计分析计划也将提交给FDA审查。研究将在美国四个至六个临床中心进行，预计将在2025年底获得结果。Ensysce致力于将PF614这一“下一代阿片类药物”推向市场，以提供更安全、更持久的疼痛缓解。

Cytokinetics公司宣布将在2024年9月27日于亚特兰大的HCMS科学会议和9月27日至30日于同地的HFSA年度科学会议上进行三项口头摘要展示和一项突破性临床试验展示。这些展示将介绍Aficamten在治疗肥厚型心肌病中的效果和安全性，包括全球重塑变化、疗效和安全性分析以及Aficamten在梗阻性肥厚型心肌病中的全球临床影响。Cytokinetics正在准备Aficamten的监管提交，该药物在关键III期临床试验SEQUOIA-HCM中显示出积极结果。此外，Cytokinetics还在开发其他心脏疾病治疗药物。

Astria Therapeutics公司宣布将在2024年9月26日于荷兰阿姆斯特丹举行的欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上展示其新药navenibart（STAR-0215）的初步临床试验数据。这项名为ALPHA-STAR的1b/2期临床试验评估了STAR-0215在遗传性血管性水肿患者中的单次和多次剂量安全性及疗效。由加州大学洛杉矶分校（UCLA）医学院过敏和临床免疫学系的Raffi Tachdjian博士将展示该研究成果。Astria Therapeutics致力于开发治疗过敏和免疫疾病的生命改变性疗法，其主打产品navenibart针对遗传性血管性水肿，另一项目STAR-0310则针对特应性皮炎处于临床前研究阶段。

Xspray Pharma AB利用其专有的HyNap™技术平台开发增强型癌症疗法，与美国食品药品监督管理局（FDA）会议后取得显著进展。公司计划于2024年第四季度重新提交Dasynoc的新药申请（NDA），并纳入FDA在2024年7月发出的完整回复信（CRL）中的反馈。如果FDA在重新提交后设定两个月审查期，Dasynoc的上市可能最早在2025年第一季度。FDA建议调整Dasynoc的药片强度以降低用药错误的风险。尽管这些变化很小，但FDA要求在提交前生产新批次。Xspray Pharma已开始生产这些批次，并将进一步阐明生产过程以确保与FDA的要求完全一致。公司CEO Per Andersson表示，与FDA的积极合作讨论令人鼓舞，新药片强度将增强患者安全，减少剂量错误的可能性，公司正努力满足所有必要要求。Xspray Pharma特别渴望将Dasynoc推向市场，因为它针对现有癌症治疗中由于pH值变化导致的吸收不一致的问题，其创新的pH独立配方可最小化与药物吸收波动相关的风险，确保患者能够接受一致的治疗。公司预计在重新提交后，FDA将分配新的处方药用户费用法案（PDUFA）日期，最终决定预计在重新提

2024年9月19日，女性中年健康虚拟护理平台运营商Midi Health今天宣布其B轮融资的突破性增加。一群来自不同领域的女性领袖和偶像通过500万美元的特殊目的载体（SPV）加入了这轮超额认购的融资。该SPV由迷地投资者Operator Collective成立和管理，汇聚了来自娱乐、体育、媒体、科技等领域的有影响力的女性，她们认识到6000亿美元的女性健康市场中存在大量未满足的需求。

Flor公司推出针对神经多样性人群的新款益生菌产品，Pathways Support和Mood Support，这些产品基于与亚利桑那州立大学合作进行的开创性研究，研究探讨了定制益生菌补充剂对自闭症谱系障碍（ASD）患者积极影响。Pathways Support旨在增强代谢功能、提升维生素B1水平、减少有害细菌并改善大脑中的神经递质GABA水平，而Mood Support则专注于调节情绪和整体心理健康。研究显示，使用Flor益生菌的参与者经历了显著的肠胃问题改善、微生物群多样性和代谢能力提升，60%的个体在ASD症状上有所改善。

Neuraptive Therapeutics Inc.宣布，其2期NEUROFUSE研究的24周中期结果将在2024年美国手外科学会年会上公布，该研究旨在评估NTX-001在急性单横断上肢周围神经损伤患者中的安全性和有效性。NTX-001是一种药物-器械组合，旨在提高与标准手术修复一起使用时功能恢复的速度和持久性。中期发现显示NTX-001在增强周围神经损伤患者功能恢复和支持进一步好转方面具有潜力，论文获得10佳论文称号，将由华盛顿大学的David Brogan博士进行呈报。Neuraptive Therapeutics Inc.首席运营官兼研发负责人Evan Tzanis表示，这些中期结果代表了NTX-001作为周围神经损伤新型治疗选择的重要里程碑，并感谢所有参与研究的人员。

欧洲委员会批准了MVA-BN疫苗在12至17岁青少年中使用，以预防猴痘和天花。这一决定基于美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所提交的临床研究数据，显示该疫苗在青少年和成人中具有非劣效的免疫反应和相似的安全状况。这是EMA第二次批准基于MVA-BN的疫苗用于年轻人群，之前Mvabea疫苗在2020年作为预防埃博拉病毒疫苗的一部分获得批准。Bavarian Nordic公司正在准备针对2至12岁儿童的临床试验，并资助了一项评估MVA-BN在暴露后疫苗接种效果的加拿大麦马士达大学领导的研究。MVA-BN疫苗是唯一在美国、瑞士、新加坡、墨西哥、加拿大、欧盟/欧洲经济区以及英国获得批准的非复制性猴痘疫苗。

欧洲药品管理局批准Wegovy®（semaglutide 2.4 mg）标签更新，以反映其在肥胖相关心衰（HFpEF）患者中减少心衰症状和改善身体功能的效果。这一批准基于STEP HFpEF和STEP HFpEF-DM试验的结果，显示Wegovy®与安慰剂相比，对肥胖相关HFpEF患者是有效的治疗。标签更新纳入的数据表明，Wegovy®作为标准治疗的补充，可减少心衰相关症状，改善身体限制和运动功能，无论患者是否患有2型糖尿病。Wegovy®在两个试验中均显示出比安慰剂更大的心衰相关症状减少和身体限制改善，同时伴随更大的体重减轻。此外，接受Wegovy®的患者在6分钟步行距离（6MWD）方面的改善也更为显著。这一建议对于目前治疗选择有限的肥胖相关HFpEF患者来说是一个重要的进步，有助于提高患者的生活质量。

Alector公司宣布在阿姆斯特丹举行的会议上展示了INFRONT-3三期临床试验的参与者基线特征，该试验评估了新型人源单克隆抗体latozinemab在治疗携带progranulin基因突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者中的安全性和有效性。该试验纳入了119名参与者，包括103名有症状的FTD-GRN患者和16名FTD-GRN风险携带者。基线特征显示，该试验的参与者代表了更广泛的FTD-GRN人群。Latozinemab旨在通过抑制降解受体sortilin来增加PGRN水平，从而治疗FTD-GRN。该试验的目的是测试治疗是否可能减缓疾病进展。

Kiromic BioPharma宣布，亚利桑那大学癌症中心（UACC）已激活为Deltacel-01 Phase 1临床试验的第五个临床试验点，该试验评估Kiromics的异基因、现货Gamma Delta T细胞（GDT）疗法Deltacel（KB-GDT-01）在四期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。UACC是美国57个NCI指定的综合癌症中心之一，由Ricklie Ann Julian博士担任主要研究员。Kiromic BioPharma对与UACC合作感到高兴，并期待在临床试验中登记更多鼓舞人心的结果。UACC在临床试验和为癌症患者提供高质量护理方面享有盛誉。该中心的使命是减轻亚利桑那州癌症的负担，特别是为少数族裔和原住民等弱势群体提供帮助。Deltacel-01试验旨在评估Deltacel的安全性，并包括客观反应、无进展生存期、总生存期、疾病进展时间、治疗反应时间和疾病控制率等次要测量指标。Deltacel是一种正在进行的Deltacel-01 Phase 1临床试验中的gamma delta T细胞（GDT）疗法，旨在利用GDT细胞针对实体瘤，最初专注于NSCLC。Kiromic BioP

Eupraxia Pharmaceuticals Inc.将在2024年9月22日至24日在苏格兰爱丁堡举行的第20届国际消化内镜学研讨会（ISDE World Congress for Esophageal Diseases）上展示其DiffuSphere™技术优化药物递送的数据。该公司专注于开发针对高未满足医疗需求的局部递送、长效产品，DiffuSphere™技术旨在促进现有和新型药物的靶向递送。Eupraxia的EP-104GI正在进行的1b/2a期临床试验（RESOLVE）用于治疗嗜酸性食管炎（EoE），EP-104GI作为注射剂注入食管壁，提供局部药物递送。此外，Eupraxia还完成了EP-104IAR用于治疗膝骨关节炎疼痛的2b期临床试验（SPRINGBOARD），该试验达到了主要终点和三个次要终点。Eupraxia正在开发一系列后续和早期阶段的长期作用制剂，包括针对其他炎症性关节疾病和肿瘤学的候选药物。

Kyowa Kirin公司在2024年ASBMR年会上将分享关于burosumab治疗XLH（X连锁低磷血症）的新研究成果，包括真实世界临床实践中的使用情况和患者的生活负担。会议将展示一项口头报告和九个海报，内容涉及burosumab治疗的真实世界效果、不同年龄段患者的生化指标、青少年XLH患者的症状分析、中国成人及儿童XLH患者的疗效和安全性、疼痛药物使用与患者报告结果的相关性、遗传性低磷血症患者的生活负担以及改善XLH临床决策的证据桥接等。Kyowa Kirin致力于通过这些研究，提高对XLH的科学理解和患者的生活质量。

Adicet Bio公司宣布，其临床阶段的生物技术产品ADI-001在1期GLEAN临床试验中表现出显著的组织渗透性和对B细胞的完全清除，这些数据将支持ADI-001作为一类同种异体细胞疗法在自身免疫疾病治疗中的潜力。ADI-001在次要淋巴组织中表现出比已发表的第三方数据更好的暴露，这些数据将在2024年9月19日在波士顿举行的第9届CAR-TCR峰会上由Adicet生物的首席科学官Dr. Blake Aftab展示。Adicet计划在2025年上半年报告关于狼疮性肾炎、系统性红斑狼疮、系统性硬化症和抗中性粒细胞胞质抗体相关血管炎的初步临床数据。

Longboard Pharmaceuticals宣布启动全球3期DEEp SEA研究，评估其研究药物bexicaserin治疗Dravet综合征相关癫痫发作的疗效。该研究旨在招募160名2至65岁的参与者，评估bexicaserin的安全性和耐受性。DEEp SEA是DEEp项目中的首个试验，该项目旨在治疗多种发育性和癫痫性脑病。Longboard致力于开发新型神经疾病药物，其产品基于20多年的G蛋白偶联受体研究。此外，Longboard还正在开发LP659，一种口服的S1P受体亚型1和5调节剂，用于治疗罕见神经炎症性疾病。

Aegis Life, Inc.和Entos® Pharmaceuticals宣布，Covigenix VAX-002（NCT06436911）的Phase 1/2临床试验的Phase 1部分已全面完成招募。该疫苗采用Entos Fusogenix™ PLV™技术和表达关键SARS-CoV-2抗原的质粒DNA，旨在针对当前流行的omicron变种提供保护。试验于2024年8月开始招募，旨在评估Covigenix VAX-002作为COVID-19加强疫苗的安全性和最佳剂量。该试验在加拿大12个地点进行，Phase 1部分旨在确定疫苗的安全性和最佳剂量，Phase 2部分旨在评估最佳剂量的安全性和免疫原性反应。Aegis Life首席医疗官Steve Chen表示，该疫苗的招募速度反映了临床社区对Covigenix VAX-002激发对当前SARS-CoV-2变种的强大免疫力的兴奋。此外，Fusogenix平台作为DNA递送的新方法在Cell杂志上发表的研究成果显示，使用FAST蛋白的质体脂质载体克服了当前病毒和非病毒遗传药物递送系统的局限性。