近日， 未米生物科技（青岛）有限公司(以下简称“未米生物”)正式宣布完成亿元A轮融资。 本轮募得资金将助力公司基因编辑玉米相关的研发和市场推广，特别是加速核心战略产品高蛋白玉米的研发和商业化进度。 未米生物是一家专注于基因编辑和生物育种技术创新研发的高新技术企业。

党的二十届三中全会通过的《决定》明确提出，“深化医药卫生体制改革”“加强新领域新赛道制度供给”“以国家标准提升引领传统产业优化升级”。 在生物医药领域，随着人工智能（AI）技术的飞速发展，AI制药正成为推动行业创新与升级的重要力量。 浦东新区张江生物医药科技产业基地作为国家级的科技创新平台，为生物医药企业提供了充足的产业空间。

9月13日，宜联生物在2024年ESMO大会上首次展示了YL201（靶向B7H3 ADC）的临床数据，该药物在小细胞肺癌（SCLC）中显示出超过 6 个月的无进展生存期（PFS），并且显示出对多种肿瘤类型的益处。 加拿大玛格丽特公主肿瘤中心的Lillian L Siu教授：“该类药物在小细胞肺癌中均展示了良好的疗效， YL201纳入的样本量最大，数据量最多，而且有效率也是最高的。 国外媒体ApexOnco的撰稿人Madeleine Armstrong ：“YL201看起来在二线及以上的小细胞肺癌中具有特别好的疗效，由于另外两家也公布了数据，跨试验比较非常容易得出结果， 确认的客观有效率高达61%使YL201处于一个颇有竞争力的地位，加上待确认的缓解例数，总客观有效率可达到68% 。”。

阿尔茨海默症（Alzheimer’s Disease，AD）是一种复杂的且逐渐进展的神经退行性疾病，其特征是淀粉样蛋白amyloid-β（Aβ）斑块的沉积和神经纤维缠结在大脑中的积累，这种疾病影响着全球众多家庭。 目前，AD的早期诊断和治疗主要以临床症状为依据。 FDA批准的神经影像和脑脊液（CSF）中的生物标志物可以辅助AD的检测和诊断。

9月18日，CDE网站最新公示， 普方生物申报的1类新药注射用PRO1286获批临床，拟用于治疗实体瘤患者。 根据普方生物公开资料，这是一款在研的 EGFR与cMET靶向双特异性ADC。 今年5月，Genmab公司已经完成对普方生物的收购，收购金额为18亿美元。

远大医药（股票代码：00512.HK）是一家集制药科技、放射性药物抗肿瘤诊疗及心脑血管精准介入诊疗科技、生物科技于一体的科技创新型国际化医药企业。 在放射性药物抗肿瘤诊疗板块，远大医药已实现研发、生产、销售、监管资质等多个环节的全方位布局，建立了完整的产业链。 目前已储备10多款创新产品，涵盖 68Ga、177Lu、131I、90Y、89Zr、99mTc 在內6种核素，覆盖肝癌、前列腺癌、脑癌等在内的8个癌种。

联合抑制 NEDD8 激活酶与 mTOR 可以遏制 NF2 缺失驱动的肿瘤形成。 Jonathan Cooper 1,2 , Qingwen Xu 3 , Lu Zhou 4 , Milica Pavlovic 1,3 , Virginia Ojeda 1 , Kamalika Moulick 1 , Elisa de Stanchina 5 , John T. Poirier 6 , Marjorie Zauderer 6,7 , Charles M. Rudin 6 , Matthias A. Karajannis 8 , C. Oliver Hanemann 4 , and Filippo G. Giancotti 3。 在这项研究中，我们展示了一种名为 MLN4924 的 NEDD8 激活酶（ NAE ）抑制剂，它能够抑制 CRL4 DCAF1 的活性，并在 NF2 突变的肿瘤细胞中减弱 YAP 的激活。

胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）在糖尿病综合管理中占据着重要地位，得到国内外权威相关指南的一致推荐。 依苏帕格鲁肽α [Efsubaglutide Alfa（Suba）] 是 我国首个自主研发的人源化超长效GLP-1RA ，具有疗效显著、安全耐受、便捷性佳等优点。 该研究 提示表明依苏帕格鲁肽α或可成为治疗T2D及其相关代谢紊乱的一种创新性治疗方法。

关于间充质干细胞外泌体（MSC-EVs）。 间充质干细胞来源的细胞外囊泡（Mesenchymal Stem Cell-Derived Extracellular Vesicles，MSC-EVs）是由间充质干细胞（MSCs）分泌的纳米级膜囊泡。 这些囊泡的直径通常在30-150 nm之间，具有双层磷脂膜结构，包含多种生物活性物质，如蛋白质、mRNA、miRNA和脂质等，这些成分在细胞间通讯和调节生理功能中起重要作用。

2024年9月14日，国家药品监督管理局官网显示，药友制药成员企业湖南洞庭药业利培酮口崩片（1mg、2mg）获批上市并视同过评。 利培酮片1993年首次在美国获批上市，后于2003年推出口崩片，用于治疗：。 ①急性和慢性精神分裂症以及其它各种精神病性状态的明显的阳性症状和明显的阴性症状，也可减轻与精神分裂症有关的情感症状；。

【中国北京-2024年9月19日】华辉安健（北京）生物科技有限公司（“华辉安健”），一家创立于中国北京，专注于创新药物研发的临床阶段生物科技公司，近日在美国芝加哥举办的2024年国际乙型肝炎病毒会议(HBV International Meeting 2024)上，报告了一种针对钠离子牛磺胆酸共转运蛋白（NTCP）的新型口服小分子抑制剂的临床前研究结果。 NTCP是特异表达在肝细胞上的胆酸转运蛋白，也是乙型肝炎病毒（HBV）和丁型肝炎病毒（HDV）感染人体所必需的受体蛋白。 临床前的研究数据显示，HH-1270具有良好的药化特性、药效和安全性，显示出良好的临床开发潜力。

今日，希格生科（深圳）有限公司（以下简称“希格生科”）宣布， 其自主研发的全球首款用于治疗弥漫性胃癌及其他晚期实体瘤的靶向药SIGX1094，比预计时间提前三周获得国家药品监督管理局（NMPA）批准临床，体现了国家药监局对于急需的未满足的临床需求的创新药加速审批力度 ，标志着SIGX1094将在中国和美国启动临床试验，为全球患者带来新的治疗希望。 SIGX1094此前在今年6月底获得美国FDA的IND批件，是全球首款整合类器官疾病模型与AI研发出的一类创新靶向药。 获得NMPA的IND申请对于SIGX1094在中国市场的临床试验具有重要意义，不仅因为中国拥有庞大的患者群体，还因为其在临床试验的性价比和高效的执行效率的优势将显著加速SIGX1094的全球上市步伐。

然而传统 RNA-seq 技术对样本数量的要求较高，对于 量极少的珍贵临床样本如组织、血液或细胞培养物常常面临样本量不足的困境。 DRUG-seq2 技术凭借其高灵敏度和低样本量需求，以及易于批量化的优势，为疾病探索提供了强有力的支持。 DRUG-seq2的核心优势。

胶质母细胞瘤是成人最常见的原发性脑肿瘤 【1】 。 这些高分级胶质瘤的标准治疗 (Standard-of-care，简称SoC) 包括手术、替莫唑胺为基础的化疗和分离电离辐射 (IR) 。 几乎所有胶质母细胞瘤患者最终在治疗后复发，这也说明学界亟需更加深入研究治疗胶质母细胞瘤各疗法的耐药机制。

阻塞性睡眠呼吸暂停 (Obstructive sleep apnea, OSA) 是一种常见的睡眠呼吸障碍疾病，其主要特征是在睡眠过程中反复发生的上呼吸气道塌陷阻塞，导致上呼吸道部分或全部堵塞，进而出现慢性间歇性缺氧 (Chronic intermittent hypoxia, CIH) 和睡眠片段化为特征的睡眠结构紊。 OSA对人体健康具有较大危害，多项临床研究均表明OSA是糖尿病、心脑血管疾病及非酒精性脂肪肝等代谢疾病的独立危险因素 【3】 。 因此明确OSA所导致的机体代谢紊乱机制，寻找可干预的治疗靶点具有重要意义。

在中枢神经系统中，星形胶质细胞-小胶质细胞交互作用对神经元存活和异常聚集的病理性蛋白清除具有重要作用。 有报道， 星形胶质细胞释放的细胞因子白细胞介素-3 （IL-3） 可以促进小胶质细胞对于阿尔茨海默病 （Alzheimer's disease） 中Aβ和tau聚集体的清除 （McAlpine CS, et al. Nature 2021） 。 虽然IL-3也可以通过抗炎和促进抗凋亡蛋白表达来保护神经元，但是，IL-3对帕金森病 （Parkinson’s disease, PD） 中病理蛋白α-突触核蛋白 （α-Syn） 的作用尚不清楚。

新生儿的“第一口呼吸”依赖于完善发育的肺泡结构。 肺泡上皮祖细胞分化异常可引起肺泡成熟度不足，表面活性物质产生障碍，肺气囊不张，是导致呼吸窘迫综合征 （Respiratory Distress Syndome，RDS） 这一新生儿临床危重症的重要因素之一。 2024年9月16日，四川大学华西二院研究员何骅联合辛辛那提儿童医院 Jeffrey Whitsett 教授团队在 Nature Communications 上发表题为 PRDM3/16 regulate chromatin accessibility required for NKX2-1 mediated alveolar epithelial differentiation and function 的研究性论文。