Lupus Research Alliance宣布了2024年多样性 lupus 研究奖项的获得者。该奖项旨在支持来自少数族裔群体的早期职业和博士后科学家，以促进 lupus 研究的发展。今年的获奖者包括三位获得职业发展奖的研究人员，他们将获得最高600万美元的资助，以及两位获得博士后奖的研究人员，他们将获得最高17万美元的资助。这些研究人员将致力于探索 lupus 的发病机制，寻找新的治疗方法，并推动 lupus 研究的进步。Lupus 研究联盟致力于通过资助创新研究、培养多元化的科学人才，以及推动对 lupus 的诊断、治疗和治愈的研究，以改变 lupus 的治疗方式。

Mitotech Ltd在2024年9月14日至17日举行的美国神经学协会第149届年会上展示了其针对弗里德赖希共济失调（FA）模型的新型线粒体靶向铁死亡抑制剂的新数据。公司的研究表明，其领先化合物SkQ1在低剂量下对铁死亡和氧化应激具有高疗效，保护了来自FA患者的成纤维细胞免受多种类似疾病病理的损害。SkQ1与目前可用的疗法omaveloxolone联合使用显示出更高的疗效，为SkQ1在临床上的联合治疗研究打开了大门。该研究首次突出了SkQ1的抗铁死亡作用，特别是在FA患者成纤维细胞中。SkQ1是一种新型口服生物利用度的小分子，靶向铁死亡，其有效性在许多体外和体内模型中得到证实。Mitotech Ltd是一家基于新型小分子抑制线粒体内铁死亡的英国后期临床阶段生物技术公司，其产品基于抑制铁死亡的线粒体靶向药物。

西班牙巴塞罗那，费雷尔，一家B Corp认证的国际制药公司，宣布开始进行PROSPER二期临床试验，这是首个参与者的剂量给药。该研究旨在评估新型疗法FNP-223治疗进行性核上性麻痹（PSP）的安全性和有效性。PROSPER是一项随机、双盲、安慰剂对照的二期临床试验，持续52周治疗期和4周随访期，预计将包括来自美国、英国和欧盟7个国家的220名参与者及46个临床试验点。目前在美国招募，预计2024年第四季度开始在其他国家招募。费雷尔首席科学官奥斯卡·佩雷斯表示，这是寻找PSP治疗方案的里程碑。PSP是一种罕见的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法，但有一些疗法可以缓解症状。该病主要影响60岁以上人群，平均生存期约7年。费雷尔希望FNP-223能够有效预防tau蛋白在神经元中的异常积累，从而减缓疾病的进展。费雷尔首席医疗官豪尔赫·库尼奥表示，公司致力于改善罕见病患者的体验，并与全球主要患者协会合作设计试验。CurePSP执行董事克里斯托夫·迪亚兹表示，PROSPER二期临床试验的启动是寻找PSP治疗的重要一步。

Infinity Bio推出全球最全面的自身抗体分析服务HuSIGHT-Total，该服务利用其专有的MIPSA技术，提供对人类蛋白质组的全面覆盖，包括超过385,000个独特的人类蛋白质序列。这项服务旨在研究自身抗体，它们在多种疾病中扮演关键角色，如自身免疫性疾病、炎症性疾病和癌症。Infinity Bio的CEO Joy Nassif表示，HuSIGHT-Total是自身抗体研究的一次突破性进展，具有高质量管理体系、尖端信息学流程和客户满意度。目前，该服务仅限研究用途，适用于转化研究、高通量血清学、单克隆抗体靶标鉴定和交叉反应性表征。Infinity Bio还提供VeriSIGHT和AllerSIGHT等互补服务，以及定制MIPSA抗原库以满足特定研究需求。

Charles River国际公司的一项比较研究表明，Kytopen公司的Flowfect Tx平台在细胞工程领域优于传统的电穿孔平台。该研究通过CRISPR/Cas9基因敲除实验，发现Flowfect Tx平台在细胞存活率和编辑效率方面均优于传统电穿孔平台。Flowfect技术结合了机械、电和化学力量，可调整多个参数以最大化转染效率、细胞健康和细胞产量。Flowfect Tx平台采用连续流动处理，能够在短时间内编辑大量细胞，实现从临床到GMP规模生产的自动化。这项研究的结果表明，Kytopen公司准备利用其易于实施的细胞工程平台加速高级细胞疗法的研发和制造。

Merus公司宣布，其针对EGFR和LGR5的双特异性抗体petosemtamab（MCLA-158）在治疗复发/转移性头颈鳞状细胞癌（r/m HNSCC）患者的II期临床试验中表现出37%的响应率。该研究将在2024年12月6日至8日在新加坡举行的欧洲肿瘤学会（ESMO®）亚洲大会上进行口头报告。Merus还确认了petosemtamab在头颈癌治疗中的进一步开发计划，并正在开展一项名为LiGeR-HN2的III期临床试验，以评估petosemtamab与化疗或西妥昔单抗相比在r/m HNSCC患者中的疗效和安全性。此外，Merus计划在2024年底启动LiGeR-HN1试验，评估petosemtamab与派姆单抗联合治疗一线（1L）HNSCC的疗效。

Aptevo Therapeutics Inc.宣布与多家医疗保健和机构投资者达成证券购买协议，以每股0.33美元的价格购买909万股普通股或等值的预付权证，以及购买至多1818万股普通股的认股权证。此次注册直接发行预计将筹集约300万美元，公司将用于产品候选人的临床开发、营运资金和其他一般企业用途。此外，公司还将修改之前发行的11,822,774股普通股认股权证，将其行权价格从每股0.515美元降低至每股0.33美元，并需股东批准后才能行使。

Altamira Therapeutics Ltd. 宣布完成了一项总额为4,000万美元的公开募股，包括发行555,555,556股普通股及其相应的认股权证，以及Series A-1和Series A-2认股权证，每股（或每认股权证）价格为0.72美元。Series A-1认股权证的行权价格为0.72美元，可立即行使，并在公司宣布AM-401或AM-411纳米颗粒的阳性生物分布数据后的较早日期或60天后到期。Series A-2认股权证的行权价格和行使条件与Series A-1相同，但到期条件为自初始发行日期起五年或公司宣布与AM-401或AM-411进一步开发及商业化相关的协议后的六个月内的较早日期。公司预计从此次募股中获得约4000万美元的净收入，用于营运资金和一般企业用途。此外，公司还同意修改2023年7月发行的555,556股普通股的认股权证，将行权价格从9美元降低至0.72美元，并延长至募股关闭后的五年内到期。

EpicentRx公司从美国国防部国会指导医疗研究项目（CDMRP）获得资金，用于开发其小分子药物RRx-001（nibrozetone）作为神经保护剂和针对神经毒性化学物质暴露的医疗对策。该资金将支持在澳大利亚布里斯班昆士兰科技大学转化研究所（QUT-TRI）与EpicentRx的合作研究，旨在将RRx-001从实验室研究推进到临床应用。RRx-001在临床和预临床研究中显示出对辐射和化疗引起的细胞毒性具有保护作用，有望用于预防与神经退行性疾病相关的化学物质暴露。这笔160万美元的三年期资金将支持RRx-001的进一步开发和新型配方的研究，以保护中枢神经系统免受化学物质暴露的损害。EpicentRx首席执行官Tony Reid表示，这笔资金将推进RRx-001的临床开发，以治疗遭受神经毒性影响的退伍军人。

Edgewise Therapeutics公司宣布，其管理团队将于2024年9月19日早上8:30 ET举行网络直播，讨论EDG-7500在健康受试者中进行的1期临床试验和患有梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者中进行的2期CIRRUS-HCM试验的单剂量臂的初步数据。会议将邀请CIRRUS-HCM研究者Anjali T. Owens，医学博士，分享她对EDG-7500和HCM的看法。同时，还将提供相关的幻灯片演示。EDG-7500是一种新型口服、选择性心脏肌节调节剂，旨在减缓早期收缩速度并解决与HCM和其他舒张功能障碍相关的受损心脏松弛。Edgewise Therapeutics是一家领先的肌肉疾病生物制药公司，致力于开发治疗肌肉萎缩症和严重心脏病的创新疗法。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司的Kisqali（ribociclib）与芳香酶抑制剂联合使用，用于治疗激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）的II期和III期早期乳腺癌（EBC）患者，以降低复发风险。这一批准基于III期NATALEE试验的结果，该试验显示，与单独使用内分泌治疗（ET）相比，Kisqali联合ET显著降低了25.1%的复发风险。Kisqali是一种选择性细胞周期蛋白依赖性激酶抑制剂，通过抑制CDK4/6蛋白来减缓癌症的进展。这一批准标志着治疗早期乳腺癌的新进展，有助于降低癌症复发的风险。

Endomimetics公司获得280万美元的SBIR二期资助，用于评估其Bionanomatrix生物材料在治疗脑动脉瘤中应用的可能性。这项研究旨在通过加速内皮化过程，降低血栓栓塞并发症和脑出血风险，改善患者预后。Bionanomatrix涂层能够模拟天然内皮细胞特性，促进内皮细胞附着和迁移，减少炎症。Endomimetics计划与Mayo Clinic的Kadirvel博士和Kallmes博士合作，进行为期两到六个月的疗效和安全性评估。如果研究成功，公司将寻求与流导体制造商合作，进行IND试验和临床开发。

Cellworks Group Inc.利用其平台对卵巢、胰腺、前列腺和三阴性乳腺癌患者进行个性化治疗生物模拟研究，发现同源重组缺陷（HRD）在癌症患者中存在，且不仅限于BRCA突变状态。研究结果表明，通过Cellworks的机制生物模拟模型，可以更全面地预测患者对PARPi疗法的反应。该研究在2024年9月13日至17日在西班牙巴塞罗那举行的ESMO大会上展出，并展示了使用生物模拟预测卵巢、胰腺、前列腺和三阴性乳腺癌患者同源重组缺陷和PARPi益处的可能性。研究设计包括对来自TCGA的四个真实世界回顾性队列进行计算生物模拟，包括卵巢、胰腺、前列腺和三阴性乳腺癌患者。研究结果显示，HRD分类器与BRCA状态在所有四个验证集中显著相关，表明在卵巢、胰腺、前列腺和三阴性乳腺癌中，预测的PARPi疗效在BRCA野生型患者中显著更高。Cellworks平台通过计算生物模拟蛋白质-蛋白质相互作用，使用综合基因组数据对肿瘤行为进行虚拟建模，从而评估个性化治疗策略与患者独特肿瘤网络的相互作用。

HERTHENA-Lung02临床试验评估了针对接受过EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的局部晚期或转移性EGFR突变型非小细胞肺癌（NSCLC）患者使用patritumab deruxtecan的疗效，结果显示该药物在无进展生存期（PFS）方面取得了显著改善。该试验由Daiichi Sankyo和Merck共同开发，patritumab deruxtecan是一种针对HER3的DXd抗体药物偶联物（ADC）。NSCLC占全球肺癌的约85%，其中70%的患者在晚期被诊断，而全球NSCLC肿瘤中EGFR激活突变的发生率在14%至38%之间。该药物的安全性与先前肺癌临床试验中观察到的结果一致，没有发现新的安全信号。HERTHENA-Lung02试验将在即将召开的医学会议上展示，并与全球监管机构共享。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，其基因疗法RP-A501的全球关键性2期临床试验已成功招募所有患者，用于治疗Danon疾病男性患者。该试验在完成两例患者安全启动后，在美国和欧盟的多个中心迅速招募了剩余的10名患者。RP-A501是一种针对Danon疾病的基因疗法，旨在通过向心脏组织传递功能性的LAMP2B基因，改善与Danon疾病相关的心脏异常并帮助维持正常的心脏功能。该疗法已获得美国FDA和欧洲EMA的优先审批资格。Danon疾病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，目前唯一的治疗方法是心脏移植，但这并非治愈方法，存在很高的未满足医疗需求。Rocket Pharmaceuticals公司致力于开发治疗复杂罕见疾病的基因疗法，其产品线包括治疗Fanconi贫血、白细胞粘附缺陷-I和吡哆酸激酶缺乏症等疾病的晚期项目，以及治疗Danon疾病和心脏病的项目。

Dermata Therapeutics成功完成私募融资，筹集约780万美元，预计将支持公司运营至2025年第二季度。公司通过发行191万2579股普通股及其相关认股权证和短期认股权证，每股价格为1.83美元。此次融资前，公司已从5月份以来筹集约780万美元。资金将用于研发、临床试验、新技术的开发、投资或收购与公司技术互补的公司、许可活动以及新兴技术的投资和收购。

LEO Pharma宣布在美国推出Adbry®（tralokinumab-ldrm）300 mg/2 mL单剂量自动注射器。Adbry针对12岁及以上患有中重度特应性皮炎（AD）的患者，这些患者的病情未通过局部处方疗法得到充分控制或这些疗法不适宜。新推出的自动注射器使成人患者有了更方便的选择，所需注射次数减少一半。Adbry成人患者现在可以选择每月一次的单剂量（每四周300 mg/2 mL），适用于16周后皮肤达到清晰或几乎清晰且体重低于220磅的患者。LEO Pharma表示，这一新选择支持了其改善皮肤疾病患者护理标准的宗旨，并强调了对创新的承诺。Adbry在美国以150 mg/1 mL单剂量预充式注射器和300 mg/2 mL单剂量自动注射器两种形式提供。