Medexus Pharmaceuticals宣布，其合作伙伴medac通知，美国食品药品监督管理局（FDA）将treosulfan的新药申请（NDA）审查期延长三个月，新的PDUFA目标行动日期为2025年1月30日。FDA要求更多时间来审查medac提交的补充分析，认为这些信息构成重大修改。Medexus首席执行官Ken d'Entremont表示，尽管审查期延长，但公司对FDA与medac的积极合作表示鼓舞，并继续为treosulfan在美国的批准和2025年上半年的商业化做准备。treosulfan NDA寻求批准treosulfan与氟达拉滨联合使用，作为成人及儿童急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的预处理方案。Medexus是一家专注于肿瘤学、血液学、风湿病学、自身免疫疾病、过敏和皮肤科的创新和罕见病治疗解决方案的领先制药公司。

Biodexa Pharmaceuticals PLC宣布支付了300万美元的最终匹配款项，从而获得了来自德克萨斯癌症预防研究机构（CPRIT）的1700万美元剩余拨款。这笔资金将用于支持其即将进行的eRapa三期临床试验，该试验针对的是家族性腺瘤性息肉病（FAP）这一罕见疾病。eRapa是一种针对FAP的口服药物，前期临床试验显示其在减少息肉负担和防止疾病进展方面具有潜力。CPRIT自成立以来，已为德克萨斯州的研究机构和组织提供了超过30亿美元的拨款，支持癌症研究和预防。Biodexa是一家专注于开发治疗未满足医疗需求的创新药物的临床阶段生物制药公司，其产品线包括eRapa、tolimidone和MTX110等。

TEL AVIV, Israel, Sept. 16, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SciSparc Ltd. (Nasdaq: SPRC) ("Company" or "SciSparc"), a specialty clinical-stage pharmaceutical company focusing on the development of therapies to treat disorders and rare diseases of the central nervous system, announced today that as part of its ongoing collaboration with Clearmind Medicine Inc. (Clearmind) (Nasdaq: CMND) (FSE: CWY0), a biotechnology company focused on discovery and development of novel psychedelic-derived therapeutics to solve major

New capital structure in place, reducing interest expense by approximately $39 million on an annualized basis (1)PRINCETON, N.J., Sept. 16, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- ANI Pharmaceuticals, Inc. (ANI or the Company) (Nasdaq: ANIP) today announced the completion of its previously announced acquisition of Alimera Sciences, Inc. (Nasdaq: ALIM) (Alimera).Nikhil Lalwani, President and CEO of ANI, stated, Today marks a major milestone in our strategy to expand our Rare Disease business and deliver on our purpose of S

2024年9月16日，诊断检测服务提供商Quest Diagnostics已完成对总部位于明尼阿波利斯的Allina Health的某些实验室资产的收购。作为最初于6月宣布的交易的一部分，Quest将为Allina在明尼苏达州和威斯康星州的临床医生和外展提供商客户提供实验室服务。此次收购的财务条款未披露。

Eisbach Bio GmbH宣布，其在研抗癌药物EIS-12656的Phase 1/2 MATCH临床试验已开始进行，这是首个接受药物治疗的病人。EIS-12656是一种针对ALC1（CHD1L）的小分子抑制剂，旨在抑制DNA损伤和基因组修复中的关键分子机制。该试验旨在评估EIS-12656在单一治疗中的安全性、药代动力学、药效学以及初步的疗效。临床试验由德克萨斯大学MD安德森癌症中心（MD Anderson）进行，并获得Cancer Focus Fund的资金支持。EIS-12656具有选择性、强效、口服和脑渗透性，在Eisbach的体内前临床数据中显示出快速肿瘤生长抑制、高生物利用度和良好的耐受性。Eisbach致力于开发针对肿瘤基因组重组的allosteric药物，结合遗传脆弱性和其专有的ALLOS平台，旨在开发具有较少副作用的创新疗法。

| Source: Shuttle Pharmaceuticals Holdings, Inc.GAITHERSBURG, Md., Sept. 16, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Shuttle Pharmaceuticals Holdings, Inc. (Nasdaq: SHPH) (Shuttle Pharma), a discovery and development stage specialty pharmaceutical company focused on improving outcomes for cancer patients treated with radiation therapy (RT), announced today it has entered into agreements with two additional site locations to administer the Phase 2 clinical trial of Ropidoxuridine for the treatment of patients with glioblas

Global registrational strategy in first-line non-squamous and squamous non-small cell lung cancer (NSCLC)Global registrational strategy in first-line triple-negative breast cancer (TNBC)DALLAS and SHANGHAI, Sept. 16, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Instil Bio, Inc. (Nasdaq: TIL, "Instil") and ImmuneOnco Biopharmaceuticals (Shanghai) Inc. (HKEX:1541, ImmuneOnco) announced today the global registrational strategy for the PD-L1xVEGF bispecific antibody SYN-2510/IMM2510 in combination with chemotherapy in front-line n

Quantum BioPharma Ltd.完成了一项非经纪私募发行，发行了6类A多重投票股份，每股价格为6美元，筹集了36万美元。此次发行由公司首席执行官兼联合主席Zeeshan Saeed受益的信托Xorax和公司董事Anthony Durkacz所在的Fortius Research and Trading Corp.购买。这些内部人士的参与被视为相关方交易。公司打算将筹集的资金用于一般营运资金。在发行后，Xorax和Fortius分别持有公司50%的A类股份和32.15%的投票权。此次发行符合加拿大证券法规定的相关法规，并按照规定提交了预先警告报告。Quantum BioPharma致力于开发治疗神经退行性疾病、代谢性疾病和酒精滥用障碍的创新药物。

诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Kisqali（ribociclib）与芳香化酶抑制剂（AI）联合使用，用于治疗激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）II期和III期早期乳腺癌（EBC）患者的辅助治疗，包括那些有淋巴结阴性（N0）疾病的患者。这一批准基于关键性III期NATALEE试验的结果，该试验显示，与单独使用内分泌治疗（ET）相比，Kisqali联合ET治疗显著降低了HR+/HER2- II期和III期EBC患者的疾病复发风险，包括那些有高风险N0疾病的患者。Kisqali在400mg剂量下的安全性良好，不良事件主要是由于无症状的实验室检查结果。此外，NATALEE试验的最新分析显示，在完成三年治疗期后，侵袭性无病生存期（iDFS）的益处持续存在，与单独使用ET相比，患者的复发风险降低了28.5%。诺华将继续评估NATALEE患者以获得更长期的结局，包括总生存期。

Autobahn Therapeutics公司启动了名为AMPLIFY的二期临床试验，旨在评估ABX-002作为辅助治疗成人重度抑郁症（MDD）的疗效和安全性。ABX-002是一种口服的、强效的甲状腺激素β受体（TRβ）激动剂，旨在增强甲状腺激素在脑部的作用，以提高疗效和安全性。在完成的一期临床试验中，ABX-002显示出与脑部激活的甲状腺效应一致的大脑靶点结合证据，且耐受性良好，未观察到严重不良事件。AMPLIFY试验是一项针对230名患有中度至重度抑郁症的成年人的安慰剂对照、双盲试验，主要终点是治疗六周后汉密尔顿抑郁评定量表-17（HAMD-17）的基线变化。Autobahn Therapeutics预计将在2025年下半年报告AMPLIFY二期临床试验的顶线数据，并计划在2024年底开始ABX-002用于双相情感障碍抑郁症的第二期临床试验。

Somite Therapeutics宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的领先项目SMT-M01获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）和罕见儿科疾病指定（RPDD）。这一里程碑对公司和患者来说意义重大，强调了对DMD治疗需求的紧迫性。SMT-M01利用公司专有的AlphaStem AI平台开发新型细胞替代疗法，计划在未来18个月内启动临床试验。FDA的这些指定将为SMT-M01的临床开发带来税收抵免、免除用户费和上市后七年的市场独占权等好处。

2024年9月16日，微生物基因组学咨询服务平台Abrinca Genomics从Venture Kick获得了Venture Kick的15万瑞士法郎资助。Abrinca将使用这笔资金来促进销售和营销，完善其商业模式，并加速产品开发，包括基于云的新解决方案和端到端服务管道。这笔资金还将用于支付运营成本，以支持微生物基因组学研究的可扩展增长。

Janssen-Cilag International NV宣布，其正在进行中的SunRISe-4 II期研究显示，对于肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）患者，使用新辅助治疗TAR-200联合cetrelimab（CET）与单独使用CET相比，病理完全缓解（pCR）率几乎翻倍。这项研究的数据在2024年9月13日至17日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）2024年大会上作为突破性口头报告展出。TAR-200是一种靶向释放系统，旨在将吉西他滨持续、低剂量地输送到肿瘤部位，而cetrelimab是一种PD-1单克隆抗体。研究结果表明，TAR-200联合CET作为新辅助治疗，可能改变肌肉浸润性膀胱癌的治疗方式，为许多不符合当前手术前治疗标准的患者提供了一种可能的替代方案。

Celldex Therapeutics宣布，其研发的barzolvolimab在治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）方面展现出显著疗效和良好的安全性。在52周的治疗期间，71%的患者在使用150 mg Q4W剂量的barzolvolimab后达到完全缓解，UAS7评分在第一周就开始显著改善，并在52周内持续加深。该药对既往使用omalizumab的患者同样有效，且耐受性良好。Celldex正在全球范围内进行Phase 3 CSU临床试验的招募工作。

Alafair Biosciences将展示其旗舰产品VersaWrap，一款由透明质酸和海藻酸盐组成的组织滑动促进剂，该产品近期获得了Vizient的创新技术合同。VersaWrap是一种II类医疗设备，已获得FDA批准，用于肌腱、韧带、骨骼肌和周围神经（包括神经根）的修复保护。该产品由植物基成分构成，无动物或人体材料，可完全溶解，不增加组织体积。Alafair Biosciences将在Vizient举办的创新技术交流会上展示VersaWrap，这是公司连续第二年参展。Vizient是美国最大的由供应商驱动的医疗保健绩效改进公司，该交流会将于9月18日在内华达州拉斯维加斯举行。

HIMALAYA三期临床试验更新结果显示，阿斯利康的IMFINZI（durvalumab）与IMJUDO（tremelimumab-actl）组合疗法在未经治疗的晚期肝细胞癌患者中显示出前所未有的总生存期（OS）益处，其中五分之一的患者存活五年。这一发现将在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2024年大会上进行展示。STRIDE方案（Single Tremelimumab-actl Regular Interval Durvalumab）与索拉非尼相比，将死亡风险降低了24%，五年生存率从索拉非尼的9.4%提高到19.6%。这一突破性进展为晚期肝细胞癌患者带来了新的希望。