Xylyx Bio获得来自美国国立卫生研究院下属国家糖尿病和消化及肾脏疾病研究所（NIDDK）的245万美元SBIR资助，用于推动其InMatrico疾病建模和药物测试平台的发展，以帮助科学家发现和测试治疗肝纤维化的药物候选物。该资助将支持开发一个整合患者来源的肝纤维化细胞外基质、肝星状细胞、库普弗细胞和肝细胞的测试平台，以加速抗纤维化药物的开发。Xylyx Bio的目标是通过提高预测性、减少对动物模型的依赖以及降低临床前决策的风险，帮助减少与药物后期淘汰相关的巨大成本，并促进为全球数百万患有肝纤维化疾病的患者开发有效药物。

Quest Diagnostics宣布已完成从Allina Health收购部分实验室资产，旨在提升明尼苏达州和威斯康星西部地区的医疗服务质量和可负担性。此次交易未披露具体财务细节，Quest Diagnostics致力于提供全面的实验室服务，以提升医疗系统及医院的诊断实验室服务质量，改善患者体验并降低成本。Allina Health是一家非营利性医疗机构，致力于在明尼苏达州和威斯康星西部地区提供全面的医疗服务。Quest Diagnostics致力于通过实验室检测提供诊断洞察，以改善健康结果，每年服务约三分之一的美国成年人、一半的美国医生和医院。

AAVantgarde公司宣布，在LUCE-1临床试验中，首个患者接受了AAVB-081（双重AAV）治疗，该试验是一项评估AAVB-081在Usher综合征1B型相关视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性的1/2期开放标签临床试验。AAVB-081利用公司专有的双重杂交基因治疗平台，将MYO7A蛋白递送至患者体内。这项双重AAV技术源自那不勒斯Telethon研究所Alberto Auricchio教授的研究，AAVantgarde是TIGEM的衍生公司，拥有该AAV双重技术的独家许可。LUCE-1试验的首个视网膜下基因治疗手术由Campania Luigi Vanvitelli大学医院眼科单元主任Francesca Simonelli教授监督。AAVantgarde的首席医疗官Jayashree Sahni博士表示，与Simonelli教授合作进行这项首个人体临床试验是一项荣誉，旨在尽快将这种可能的新型疗法带给USH1B患者社区。AAVantgarde的创始人兼首席科学官Alberto Auricchio教授表示，非常兴奋将我们的双重杂交技术在眼科适应症中最终进行临床试验。AAVantgarde生物的首席执

Coya Therapeutics公司研发的COYA 302生物制剂在治疗帕金森病（PD）的动物模型中显示出直接的中枢神经系统抗炎效果。该制剂通过皮下注射，能够显著减少小鼠模型中黑质纹状体通路中的小胶质细胞和星形胶质细胞的激活，从而减轻神经炎症。研究表明，COYA 302能够增强调节性T细胞（Treg）的功能，并抑制与PD相关的慢性炎症和免疫功能障碍。这一发现为开发针对神经炎症介导的神经退行性疾病，如阿尔茨海默病（AD）和额颞叶痴呆（FTD）的治疗策略提供了新的思路。COYA 302是一种由低剂量IL-2和CTLA-4 Ig融合蛋白组成的组合生物制剂，旨在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病、额颞叶痴呆和帕金森病。

以色列最大的医疗中心Sheba Medical Center的血液实验室与Sequentify公司合作，利用其InfiniSeq Myeloid Malignancies Panel进行一项研究，旨在检测癌症患者中的克隆性造血。该研究由来自癌症中心研究所、Maccabi医疗保健服务和Sheba癌症研究中心的顶尖临床医生共同参与，专注于识别已诊断出实体瘤的患者中的不确定潜在克隆性造血（CHIP）。研究旨在推动肿瘤学个性化医疗的发展，可能影响未来的患者护理方案。Sequentify的髓系恶性肿瘤面板是测序髓系发育不良综合征（MDS）、髓增殖性肿瘤（MPN）、急性髓系白血病（AML）和慢性髓系白血病（CML）患者的有效工具。InfiniSeq库制备协议简单高效，适用于希望增强或扩展其测序能力的实验室。Sheba医学中心诊断部负责人Dr. Dan Dominissini表示，他们很高兴与Sequentify合作，致力于在诊断创新领域保持领先地位。研究将使用下一代测序（NGS）技术对所有患者进行测序，以确保在识别CHIP时达到最高准确性和深度。Sequentify的InfiniSeq技术将样本制备时间缩短至3.15小时

Delcath Systems公司宣布，其在欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示了关于HEPZATO KIT™（美法仑/肝靶向系统）在转移性脉络膜黑色素瘤（mUM）患者中的新亚组分析数据。该分析评估了不同肝肿瘤负担、有无肝外疾病以及治疗经历的患者，结果显示在OS、ORR和PFS方面无显著差异，而更广泛的肝侵犯与更差的OS结果相关。研究还发现，在治疗期间观察到肿瘤反应，且反应持续至第六个治疗周期，表明继续治疗直至最佳反应的策略是有效的。严重不良事件和3/4级不良事件的发生率保持一致，表明没有累积毒性。这些发现强调了HEPZATO KIT™在该患者群体中的良好获益风险特征，为治疗选择有限的病人提供了有意义的选项。

NervGen Pharma Corp. 宣布，其针对脊髓损伤患者的 Phase 1b/2a 期临床试验中，针对慢性脊髓损伤患者的目标入组接近完成。该试验旨在评估其创新药物 NVG-291 的疗效。NVG-291 是一种针对神经系统修复机制的新型治疗肽，已在美国食品药品监督管理局获得快速通道资格。NervGen 预计，所有符合入组条件的患者都将有机会参与研究，可能使慢性队列的入组人数超过20人。该试验由 Wings for Life 部分资助。

AstraZeneca公司宣布，其IMFINZI（durvalumab）与化疗联合使用在肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）患者中显示出显著的疗效。NIAGARA III期临床试验结果显示，与单纯化疗相比，IMFINZI联合化疗在无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）的关键次要终点方面具有统计学和临床意义的改善。患者在接受新辅助化疗和根治性膀胱切除术（膀胱切除术）后，接受了IMFINZI作为辅助单药治疗。这些结果将在2024年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会期间在巴塞罗那进行展示，并同时在《新英格兰医学杂志》上发表。中期分析显示，接受IMFINZI围手术期方案治疗的患者，疾病进展、复发、未进行手术或死亡的风险比对照组降低了32%。IMFINZI方案组的患者中有67.8%在两年内无事件发生，而对照组为59.8%。IMFINZI方案组的患者中有82.2%在两年内存活，而对照组为75.2%。IMFINZI治疗总体耐受性良好，未观察到新的安全性信号。IMFINZI正在各种治疗组合中测试，包括非肌肉浸润性疾病、铂类不耐受或拒绝铂类的MIBC患者以及局部晚期或转移性疾病。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）在III期KEYNOTE-522试验中，与化疗联合作为术前（新辅助）治疗，并在手术后继续作为单一药物作为辅助治疗，显著提高了高风险早期三阴性乳腺癌（TNBC）患者的总生存期（OS）。试验结果显示，与化疗加安慰剂组相比，KEYTRUDA方案将死亡风险降低了34%，五年OS率为86.6%。这些数据首次在2024年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。KEYTRUDA是首个和唯一一种免疫疗法方案，在化疗和手术后的辅助治疗中显示出与安慰剂加化疗相比的统计学上显著和临床上有意义的OS改善。

Replimune公司宣布，其在欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示了IGNYTE临床试验的初步分析数据，该试验评估了RP1与nivolumab联合治疗抗PD1失败黑色素瘤的效果。数据显示，在所有亚组中，包括先前接受过抗PD1和抗CTLA-4治疗或对抗PD1有原发性耐药的患者，注射和非注射病变均以相似频率、深度、持续时间和动力学响应。总缓解率（ORR）为33.6%，完全缓解率为15%。在先前接受过抗PD1和抗CTLA-4的患者中，ORR为27.7%，而在对抗PD1有原发性耐药的患者中，ORR为35.9%。中位缓解持续时间从缓解开始为21.6个月，从治疗开始为27.6个月。这些积极数据将为公司提交RP1在2024年下半年针对抗PD1失败黑色素瘤的BLA申请奠定基础。

Bristol Myers Squibb公布了CheckMate-067临床试验的10年随访数据，该试验是一项随机、双盲、三期临床试验，结果显示Opdivo（nivolumab）联合Yervoy（ipilimumab）治疗和Opdivo单药治疗在未经治疗的晚期或转移性黑色素瘤患者中，与单独使用Yervoy相比，持续改善了生存率。Opdivo联合Yervoy的中位总生存期（OS）为71.9个月，Opdivo单药治疗的中位OS为36.9个月，Yervoy单药治疗的中位OS为19.9个月。这些数据在ESMO24会议上展示，并发表在《新英格兰医学杂志》上。在所有随机患者中，64%接受联合治疗的患者、50%接受Opdivo治疗的患者和33%接受Yervoy治疗的患者在10年随访时未接受后续系统性治疗。这些数据表明，Opdivo联合Yervoy在治疗黑色素瘤方面具有显著的持久临床益处。

Scorpion Therapeutics在ESMO大会展示了STX-478的初步临床试验结果，这是一种针对PI3Kα突变癌症患者的口服、每日一次的突变选择性allosteric PI3Kα抑制剂。研究显示STX-478在多种癌症类型中表现出潜在的最佳PI3Kα抑制效果，包括HR+/HER2-乳腺癌、妇科肿瘤和其他实体瘤。STX-478在包括糖尿病前期、糖尿病患者和经过大量治疗的病人中耐受性良好，未观察到野生型介导的毒性。初步数据表明，STX-478在治疗PI3Kα激酶或螺旋结构域突变的实体瘤患者中具有克服现有抑制剂局限性的潜力，并有望显著改善临床结果。

Exelixis公司宣布了其新药cabozantinib（CABOMETYX®）与atezolizumab（Tecentriq®）联合治疗晚期去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的详细最终总生存期（OS）结果。这些数据在2024年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示，结果显示该联合治疗方案在患者中显示出生存期改善的趋势，特别是在肝转移患者中。尽管最终分析显示的总生存期（OS）改善不具有统计学意义，但在多个临床亚组中观察到改善，包括有骨或肝转移的患者。Exelixis计划在2024年晚些时候向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请。

Ipsen公司宣布，其药物Cabometyx（卡博替尼）与atezolizumab联合使用在治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的III期临床试验中，虽然未达到总生存期（OS）的主要终点统计显著性，但显示出改善的趋势。试验中，该联合方案与另一种新型激素疗法（NHT）相比，在无进展生存期（PFS）方面显示出统计学上的显著益处。基于最终OS分析结果和预期在Ipsen拥有商业化权利的国家（除美国和日本外）的监管环境挑战，Ipsen决定不在这些国家推进该联合方案的监管提交。Ipsen对Cabometyx作为单药治疗和与免疫疗法联合使用的已证明疗效保持信心，包括其在批准和潜在未来适应症中的应用。该试验由Exelixis赞助，Ipsen、Roche和Takeda共同资助。

Veracyte公司宣布，其Decipher Prostate Genomic Classifier在多中心随机STAMPEDE临床试验中显示出对临床结果具有预测性，并能够预测转移性前列腺癌患者从多西他赛治疗中获益的情况。这一发现支持了Veracyte计划将Decipher Prostate测试从目前广泛用于指导局部前列腺癌护理扩展到转移性疾病患者。该研究分析了STAMPEDE试验中1,523名晚期或转移性前列腺癌患者的数据，发现Decipher Prostate测试分数较高的患者死亡风险增加。在832名患有转移性疾病的患者中，只有那些Decipher Prostate分数较高的患者从添加多西他赛到雄激素剥夺疗法（ADT）中获得了显著的生存益处。Veracyte预计将在2025年初开始为转移性前列腺癌患者提供Decipher Prostate测试，预计Medicare将对其提供报销。

默克公司（在美国和加拿大以外称为MSD）宣布，从关键性3期KEYNOTE-006试验中获得了长期总生存期（OS）数据，该试验评估了默克公司的抗PD-1疗法KEYTRUDA（派姆单抗）在晚期黑色素瘤患者中的疗效。基于10年的随访数据，与ipilimumab相比，接受KEYTRUDA单药治疗的晚期黑色素瘤患者的生存结果持续改善。这些突破性数据将在欧洲肿瘤学会（ESMO）大会2024年首次公布，并发表在《肿瘤学年鉴》上。对于晚期黑色素瘤患者，这些长期随访数据显示，KEYTRUDA的10年OS率为34.0%，而ipilimumab为23.6%。KEYTRUDA显示出持续的OS益处，将死亡风险降低了29%（HR=0.71 [95% CI, 0.60-0.85]）。在10年时，KEYTRUDA的中位OS比ipilimumab翻了一番以上（32.7个月 versus 15.9个月）。默克公司表示，KEYTRUDA已成为治疗某些类型癌症的变革性突破，并期待未来10年及以后为患者带来更多创新。

Precede Biosciences在2024年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）年会上展示了其创新性全面表观基因组液体活检平台在前列腺癌治疗中的应用。该平台能够通过血液检测肿瘤PSMA表达，为患者提供一种微创、临床可行的肿瘤PSMA表达替代指标。这一发现对于确定患者是否适合使用已批准的PSMA靶向药物以及参与正在进行的研究具有重要意义。由于PSMA-PET在全球范围内并不均匀可及，从血液中评估PSMA肿瘤表达有助于优化患者识别。Precede Bio的科研团队表示，这些数据突显了其平台从简单血液样本中解析重要治疗靶点的潜力，支持了其在前列腺癌治疗中指导药物选择的前景。Precede Bio致力于通过液体活检技术推动精准医疗的发展，并计划与其他高价值靶点如DLL3和STEAP1一起，旨在为针对这些靶点的药物提供精准的疗法选择。