Boehringer Ingelheim公司宣布，其研发的nerandomilast药物在FIBRONEER™-IPF临床试验中达到了主要终点，即在第52周与安慰剂相比，肺功能指标（FVC）的绝对变化。这是迄今为止在特发性肺纤维化（IPF）领域进行的最大规模临床试验，涉及全球30多个国家的超过330个研究点。基于这些结果，Boehringer Ingelheim计划向美国食品药品监督管理局（FDA）和其他全球卫生机构提交nerandomilast的新药申请。nerandomilast是一种口服的PDE4B抑制剂，目前尚未获得批准使用，其安全性和有效性尚未确定。该药物正在FIBRONEER™全球项目中作为潜在治疗IPF和进展性肺纤维化（PPF）的候选药物进行研究。

Immatics公司在ESMO 2024会议上展示了其新型TCR双特异性分子TCER IMA401的临床概念验证数据，该分子针对MAGEA4/8蛋白，在多种实体瘤中具有高靶点拷贝数。来自第一阶段剂量递增试验的数据显示，IMA401单药治疗在35名经过大量治疗的晚期患者中表现出初步的抗癌活性，耐受性良好。客观缓解率（ORR）为29%，确认的ORR（cORR）为25%，疾病控制率（DCR）为53%，肿瘤缩小率为53%。IMA401的药代动力学数据显示，中位终末半衰期超过两周，支持目前的每两周一次的给药方案，并追求未来每四周一次的给药方案。由于Bristol Myers Squibb在产品组合优先级方面的持续努力，Immatics将重新获得IMA401的全面临床开发和商业化权利。Immatics将继续推进IMA401的临床开发，并计划在2025年提供下一轮数据更新。

Certa Therapeutics宣布其创新药物FT011获得世界卫生组织授予的国际非专利名称“asengeprast”，该药物针对GPR68受体，有望治疗多种器官的慢性纤维化疾病。asengeprast在炎症和纤维化疾病模型中显示出良好的疗效，并在系统性硬化症（SSc）患者的临床试验中表现出良好的疗效、安全性和药代动力学特性。Certa Therapeutics计划进行IIb期临床试验，并致力于开发生物标志物和基因特征以识别最有可能对治疗产生反应的患者。公司还开发了一系列针对其他器官的GPR68抑制剂，旨在治疗多种纤维化相关的肾脏疾病。

BeyondSpring公司发布Dublin-3研究最终数据，显示Plinabulin/Docetaxel组合在EGFR野生型非小细胞肺癌患者中显示出良好的安全性和疗效，与单独使用Docetaxel相比，显著提高了总生存期、无进展生存期和客观缓解率，同时显著降低了重度中性粒细胞减少症的发生率，并改善了患者的生活质量。该研究是一项多中心、单盲、随机对照试验，纳入了来自澳大利亚、中国和美国的58个医疗中心的559名患者。结果显示，Plinabulin/Docetaxel组合具有良好的耐受性，并显著降低了重度中性粒细胞减少症的发生率，同时减少了粒细胞集落刺激因子（G-CSF）的使用，并改善了患者的生活质量。该研究为EGFR野生型非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。

Clene Inc.及其全资子公司Clene Nanomedicine Inc.计划于2024年11月底前与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的CNM-Au8药物开发。此次会议将包括FDA新药办公室、神经科学办公室以及神经病学1部（DN1）审查团队，以及ALS、生物统计学和生物标志物的知名专家。尽管DN1最初认为Clene的CNM-Au8简报资料不支持加速审批途径的新药申请（NDA），但在进一步对话后，FDA同意亲自重新评估Clene的提交。Clene期待专家向FDA提出观点并解答关于ALS生物标志物、相关临床终点和生存数据的问题，这些Clene认为对理解其CNM-Au8至关重要。Clene拥有超过700个患者年的CNM-Au8安全性数据，显示没有发现显著的安全问题或安全趋势，至今没有临床试验研究人员将任何严重不良事件（SAE）与CNM-Au8治疗相关联。Clene是一家专注于改善线粒体健康和保护神经元功能，以治疗神经退行性疾病，包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和多发性硬化症的后期临床阶段生物制药公司。CNM-Au8是一种研究性的一类疗法，通过靶向线粒体功能和NAD途径来改

Can-Fite BioPharma Ltd.获得以色列卫生部的批准，将开展一项针对晚期胰腺癌患者口服Namodenoson的IIa期临床试验。该试验旨在评估Namodenoson的安全性、临床活性和药代动力学，并有望在胰腺癌患者群体中证明其安全性和有效性。试验由以色列拉宾医疗中心肿瘤研究所的Dr. Stemmer和美国德克萨斯大学西南医学中心的Dr. Al Mutar共同进行，预计将招募约20名可评估的患者。Namodenoson是一种小分子口服药物，具有高度选择性地与A3腺苷受体结合，此前已在II期临床试验中用于治疗肝细胞癌和非酒精性脂肪性肝病。

HIMALAYA三期临床试验更新结果显示，阿斯利康的IMFINZI（度伐鲁单抗）加上IMJUDO（特雷莫利单抗-actl）在五年随访期内，对未接受过系统性治疗且不符合局部治疗的不可切除性肝细胞癌（HCC）患者显示出持续的、具有临床意义的总生存期（OS）益处。这一分析显示，与索拉非尼相比，STRIDE方案（单次特雷莫利单抗-actl定期间隔度伐鲁单抗）将死亡风险降低了24%。在疾病控制的患者亚组分析中，STRIDE方案治疗组的五年生存率显著高于索拉非尼组。这些数据强调了这种新型双重免疫疗法方案的重要性，并为晚期肝细胞癌患者带来了新的希望。

Jazz Pharmaceuticals在ESMO 2024会议上公布了zanidatamab的II期临床试验更新数据，该药物是一种针对HER2阳性转移性胃食管腺癌（mGEA）的实验性双HER2靶向双特异性抗体。数据显示，zanidatamab与化疗联合作为一线治疗，在41名HER2阳性mGEA患者中，中位无进展生存期（mPFS）为15.2个月，客观缓解率（cORR）为84%，中位缓解持续时间（DoR）为18.7个月，Kaplan-Meier估计的30个月总生存率（OS）为59%。这些结果表明zanidatamab在HER2阳性mGEA患者中具有显著的抗肿瘤活性，有望成为该疾病的重要治疗选择。

ScaleReady和Bio-Techne公司宣布推出适用于单步使用的G-Rex优化ProPakTM GMP细胞因子包装，专为高效率的封闭系统细胞和基因修饰细胞疗法（CGT）制造而设计。该产品包含可焊接袋，内装液态配方的GMP级细胞因子，如白细胞介素-7（IL-7）或白细胞介素-15（IL-15），常用于体外制造CAR-T和TCR-T细胞。每个ProPakTM中包含的IL-7和IL-15足以在推荐的10ng/mL浓度下对1升G-Rex生物反应器进行剂量。使用ProPak GMP细胞因子将使CAR-T和TCR-T细胞疗法制造商通过显著简化获取、储存、准备和施用这些关键试剂的过程来降低运营成本和复杂性。

Psyence Biomedical Ltd.近日宣布，其主导的临床项目正在澳大利亚进行一项IIb期临床试验，评估天然来源的裸盖菇素与心理治疗联合使用作为姑息治疗中调节障碍的潜在治疗方法。公司还与Optimi Health签订了一份非约束性意向书，以支持该研究，并计划将GMP级天然来源的裸盖菇素提取物作为其III期临床试验（如果IIb期研究成功）以及后续商业化的独家供应商。此外，公司还宣布了第二个开发指示，将评估GMP级天然来源的裸盖菇素作为潜在治疗物质使用障碍（SUDs），包括酒精使用障碍（AUD）。为此，公司与Psylabs签订了独家供应协议，为这些指示提供高度纯化的裸盖菇素提取物。同时，公司还宣布收购了基于合成裸盖菇素的药物开发商Clairvoyant，以加强其在AUD的开发项目。这些举措使得公司有望在不久的将来在两个不同的指示下进行两个关键的IIb期数据公布。

Shuttle Pharmaceuticals宣布已与两家新的地点达成协议，以进行Ropidoxuridine治疗胶质母细胞瘤的Phase 2临床试验。目前，已有四个试验地点准备招募患者，包括UVA癌症中心、约翰·特鲁尔癌症中心、阿勒格尼健康网络癌症中心和迈阿密癌症中心。Shuttle Pharma的董事长兼首席执行官Anatoly Dritschilo表示，这标志着临床试验的关键里程碑，并强调了选择参与研究的六个大学和医院的重要性。Ropidoxuridine是Shuttle Pharma的主要候选药物，用于与放疗结合治疗脑肿瘤，目前是治疗胶质母细胞瘤的唯一批准标准。该Phase 2临床试验旨在招募IDH野生型、甲基化阴性胶质母细胞瘤患者，预计将在18至24个月内完成。美国每年约有80万名癌症患者接受放疗，其中约50%用于治愈目的，市场机会巨大。

Adagene公司宣布，其新型抗体疗法ADG126与Pembrolizumab联合使用在转移性微卫星不稳定的结直肠癌（MSS CRC）患者中展现出良好的疗效和安全性。在未发生肝和腹膜转移的患者中，联合疗法的总缓解率（ORR）达到24%，中位无进展生存期（PFS）为8.5个月。12个月的总生存率（OS）在无肝转移的患者中为74%，在无肝和腹膜转移的患者中为82%。ADG126与Pembrolizumab的联合使用显示出改善患者预后的潜力，尤其是在标准治疗中。

Impact BioMedical Inc.宣布其首次公开募股（IPO），以每股3美元的价格发行150万股普通股，预计股票将于2024年9月16日在纽约证券交易所美国市场开始交易，股票代码为“IBO”。募股预计于9月17日完成，承销商有权在45天内额外购买22.5万股普通股。公司还向承销商发行了购买最多7.5万股普通股的认股权证，行使价格为IPO价格的125%。Impact BioMedical Inc.专注于发现和开发人类医疗和健康领域的新产品，与许可、共同开发、合资企业和其他合作关系将产品推向市场。

Actuate Therapeutics公司在2024年美国癌症研究协会特别会议上公布了FOLFIRINOX联合elraglusib和losartan治疗未治疗转移性胰腺导管腺癌的初步数据。研究表明，这种组合疗法在3/6名患有广泛肝转移的患者中观察到深而持久的反应，初步证据表明elraglusib可能克服与FOLFIRINOX相关的关键耐药机制，从而增强联合疗法的有效性。该Phase 2试验旨在确定联合疗法的安全性、耐受性和无进展生存期，预计将招募70名未接受治疗的转移性胰腺腺癌患者。

RevBio公司获得240万美元的NIH资助，用于进行一项首次人体临床试验，测试其名为TETRANITE的再生骨粘合剂在颅骨瓣固定中的应用。该试验旨在评估TETRANITE在颅脑手术后固定骨瓣的安全性和有效性，以替代传统的金属板和螺丝。试验已在田纳西州孟菲斯市的Semmes Murphey诊所和马萨诸塞州波士顿的Brigham and Womens Hospital进行，已成功招募了首批五名患者。初步结果显示，使用TETRANITE固定骨瓣的患者愈合良好，无并发症。RevBio公司致力于开发用于牙科、颅骨和更广泛的骨科市场的专利合成骨粘合剂技术。

Kairos Pharma，一家专注于开发抗癌药物以逆转耐药性和免疫抑制的生物医药公司，宣布其首次公开募股（IPO）定价为每股4美元，共发行155万股。公司股票获准在纽约证券交易所美国市场（NYSE American）上市，交易代码为“KAPA”。预计募资总额约为620万美元，将用于资助ENV 105临床试验，ENV 105是一种旨在逆转标准治疗药物耐药性的药物候选产品。此外，还将用于推进包括KROS 101在内的其他临床前候选药物的研究，KROS 101是一种针对GITR配体的分子激动剂，旨在促进T细胞生长和增强其对癌症的杀伤作用。

在2024年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上，一项名为ARANOTE的III期临床试验结果显示，NUBEQA（达鲁他胺）联合雄激素剥夺疗法（ADT）在转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者中，与安慰剂联合ADT相比，显著提高了无进展生存期（rPFS）。该研究数据同时发表在《临床肿瘤学杂志》上。NUBEQA的安全性与已知数据一致，未观察到新的安全信号。这些结果为医生提供了更多数据，可能扩大NUBEQA在mHSPC患者中的使用范围，并可能为化疗使用与否的患者带来显著益处。Bayer计划将ARANOTE试验的数据提交给美国食品药品监督管理局（FDA），以支持NUBEQA在mHSPC患者中的扩大使用。