HighField Biopharmaceuticals在西班牙巴塞罗那举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上宣布，其CEO兼科学创始人徐宇宏博士展示了正在进行的一期临床试验中，针对难治性转移性癌症患者使用HF1K16（K16）的积极安全性和有效性结果。K16是一种结合脂质双层结构和全反式视黄酸（ATRA）的免疫调节脂质体，它靶向未成熟的免疫细胞——髓源性抑制细胞（MDSCs），诱导它们成为成熟的活性免疫细胞，如树突状细胞，从而召唤T细胞攻击癌症。徐博士表示，他们对于正在进行的一期临床试验的初步安全性和有效性数据感到兴奋，并强调ATRA作为一种高度活跃的维生素A代谢物，通过HighField的脂质体技术，能够向患者注入高浓度的ATRA，触发治疗机制。该一期剂量递增研究（NCT05388487）显示出显著的免疫调节和疗效信号，目前正在进行招募的扩展队列专注于复发/难治性胶质瘤。截至2024年9月1日，已有19名患有II、III和IV级肿瘤的患者入组，其中10名患有II和III级胶质瘤的患者中位总生存期（mOS）为629天，9名患有IV级或胶质母细胞瘤的患者中位总生存期为315天。下一步将是确定在二期研究中，K

Medigene AG在ESMO Congress 2024上展示了其针对KRAS基因的T细胞受体（TCR）库的最新进展，包括针对G12D突变的3S TCR，旨在扩大治疗选择并改善难治性实体瘤患者的治疗效果。公司还介绍了UniTope和TraCR技术，这是一种用于标记和跟踪重组TCR（rTCR）的通用系统，适用于多种治疗模式，如TCR-T疗法。Medigene AG首席科学官Dolores Schendel表示，公司正致力于扩展其TCR库，并将新的专有技术整合到其端到端（E2E）平台中，以提供精确的数据，确定TCR-T疗法的正确药物剂量。研究显示，TCR-T细胞在刺激mKRAS G12D阳性肿瘤细胞时，表现出增加干扰素γ（IFNγ）释放，并观察到mKRAS G12D阳性肿瘤细胞系在暴露于共表达rTCR mKRAS G12D-HLA-A*11和PD1-41BB CSP的T细胞时，癌细胞存活率降低。此外，UniTope和TraCR技术能够确保rTCR序列中唯一标识符的100%共表达，为TCR引导的疗法中rTCR的检测提供了显著进步。

中国国家知识产权局授予PolTREG公司关于通过鞘内注射治疗多发性硬化症（MS）的专利，该专利涉及PTG-007 Treg细胞疗法的鞘内给药。在I期临床试验中，鞘内给药显示出良好的结果。PolTREG计划在2024年第四季度针对两种类型的MS（复发缓解型MS和原发性进展型MS）分别启动一项II期研究。PolTREG正在推进Treg疗法在自身免疫疾病领域的研发，其领先候选药物PTG-007正在进行1型糖尿病的II期临床试验，并计划在2024年下半年开始针对MS的II期研究。此外，PolTREG还拥有多种工程化Treg细胞疗法，包括CAR-Treg、抗原特异性Treg和TCR-Treg，处于临床前研究阶段。

在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）会议上，Akeso公司（9926.HK）公布了其ivonescimab与化疗联合作为三阴性乳腺癌（TNBC）一线治疗的II期临床试验结果。初步数据显示，在仅10个月的中位随访期内，ivonescimab联合治疗方案在一线TNBC患者中展现出卓越的疗效和良好的安全性。浙江大学医学院附属浙江省肿瘤医院的王晓家教授，作为该研究的主要研究员之一，在会议上口头报告了研究结果。截至2024年5月31日，共有30名局部晚期无法手术切除或转移性TNBC患者被纳入研究，其中80%的患者PD-L1联合阳性评分（CPS）小于10，60%的患者之前接受过基于紫杉烷的新辅助或辅助治疗（这一比例高于类似涉及靶向药物的研究）。尽管随访期相对较短，数据尚未成熟，但研究仍表明ivonescimab联合治疗方案为TNBC患者带来了卓越的无进展生存（PFS）益处，安全性也与之前的ivonescimab相关研究一致。

NUBEQA（达鲁他胺）联合雄激素剥夺疗法（ADT）在治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者中显示出显著和有临床意义的益处，其在III期ARANOTE临床试验中与安慰剂联合ADT相比，在放射学无进展生存期（rPFS）方面有统计学意义的改善。该研究结果在2024年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会和《临床肿瘤学杂志》上同时发布。试验中，接受NUBEQA联合ADT治疗的患者中，严重不良事件的发生率与接受安慰剂联合ADT的患者相似，而因治疗相关不良事件（TEAEs）停药的比例在两组之间也有所不同。NUBEQA在美国被批准用于与多西紫杉醇联合治疗mHSPC患者，以及用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者。Bayer计划将ARANOTE试验的数据提交给美国食品药品监督管理局（FDA），以支持NUBEQA在mHSPC患者中的更广泛使用。

Allarity Therapeutics宣布，在针对晚期卵巢癌的stenoparib Phase 2临床试验中，两名患者已经接受治疗超过一年，显示出持续的疗效。这两名患者经过Allarity的药物反应预测器（DRP）诊断，被认定为可能从stenoparib治疗中获益。stenoparib是一种新型的PARP/Tankyrase双重抑制剂，其独特的机制使其在治疗卵巢癌方面具有潜力。临床试验继续评估stenoparib的安全性和有效性，显示出多个患者的完全反应和长期疾病稳定。Allarity正在积极规划stenoparib项目的进一步发展，并致力于探索其在DRP选择的患者的长期临床效益。

Cullinan Therapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药研究申请，以评估其CD19xCD3双特异性T细胞趋化剂CLN-978治疗系统性红斑狼疮（SLE）的效果。CLN-978是一种新型、高效、半衰期延长的CD19xCD3双特异性T细胞趋化剂，旨在为SLE等自身免疫疾病患者提供一种可能改变疾病进程的治疗选择。目前，SLE的治疗方案并不能常规引起无治疗性缓解，大多数患者需要终身免疫抑制治疗，仅能缓解症状而无法改变疾病进程。Cullinan Therapeutics致力于开发新的治疗方案，以改善SLE患者的治疗体验。

Exelixis公司宣布了CABINET III期临床试验的最终数据，该试验评估了cabozantinib（CABOMETYX®）与安慰剂在先前接受治疗的神经内分泌肿瘤患者中的疗效，包括胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）和晚期非胰腺神经内分泌肿瘤（epNET）。数据显示，cabozantinib在无进展生存期（PFS）方面提供了显著的疗效，并在多个临床亚组中观察到治疗益处。这些数据在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。Exelixis计划与FDA合作，尽快将cabozantinib作为治疗晚期神经内分泌肿瘤的新选择。

TransCon CNP在ApproaCH临床试验中表现出优于安慰剂的疗效，5-11岁儿童组在52周时平均治疗差异为1.78厘米/年（p

Summit Therapeutics公司在2024年欧洲肿瘤学会年会上公布了其新型潜在首创双特异性抗体ivonescimab的数据，该抗体在多种癌症类型中表现出良好的疗效和安全性。数据包括在中国进行的两项II期临床试验，涉及晚期三阴性乳腺癌、复发/转移性头颈鳞状细胞癌和转移性微卫星稳定结直肠癌。基于这些数据，Summit计划进一步开发ivonescimab在实体瘤领域的临床应用，包括非小细胞肺癌以外的其他肿瘤类型。ivonescimab是一种结合了PD-1阻断和VEGF阻断的免疫治疗和抗血管生成治疗的新型抗体，具有独特的四价结构，能够在肿瘤微环境中提高结合亲和力。Summit Therapeutics正在全球范围内进行ivonescimab的多项III期临床试验，并已在中国获得营销授权。

Summit Therapeutics的Ivonescimab（SMT112）在第三阶段临床试验中取得突破，其在中国进行的试验结果显示，与默克公司的Keytruda（pembrolizumab）相比，Ivonescimab将疾病进展或死亡风险降低了49%，中位无进展生存期几乎翻倍，达到11.14个月，而Keytruda为5.82个月。这一成果震撼了非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗格局，Summit的股价因此飙升，而默克公司的股价则出现下跌。Summit随后宣布了一项2.35亿美元的私募，进一步巩固了其进军肿瘤市场的决心。Ivonescimab的成功和随后的资本筹集凸显了NSCLC治疗领域的动态变化，Summit有望重塑标准护理。同时，Nuvectis Pharma的NXP900作为一种新型疗法，旨在解决NSCLC和其他癌症的耐药性问题，通过抑制SRC/YES1激酶，针对EGFR和ALK耐药性，为那些对现有疗法产生耐药性的患者提供新的治疗选择。NXP900在临床前研究中表现出对EGFR和ALK抑制剂耐药的NSCLC模型的强大活性，并显示出与现有治疗药物如AstraZeneca的osimertinib（Tagri

Ipsen公司宣布，其药物Cabometyx（卡博替尼）在CABINET III期临床试验中，与安慰剂相比，在经过先前系统性治疗后疾病进展的晚期胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs）和晚期非胰腺神经内分泌肿瘤（epNETs）患者中，显著降低了疾病进展或死亡的风险。该研究数据在ESMO 2024会议上展示，并在《新英格兰医学杂志》上发表。这些数据表明，与安慰剂相比，卡博替尼在pNETs患者中的疾病进展或死亡风险降低了77%（风险比（HR）0.23），在epNETs患者中降低了62%（HR 0.38）。这些结果强调了卡博替尼在晚期神经内分泌肿瘤治疗中的潜力，尤其是在目前治疗选择有限的情况下。

MaxCyte公司与Kamau Therapeutics公司达成战略平台许可协议，Kamau获得MaxCyte的Flow Electroporation技术和ExPERT平台的使用权，MaxCyte则获得年度许可费和项目相关收入。Kamau致力于开发新一代基因校正疗法，其平台基于HDR编辑技术，旨在治疗包括镰状细胞病在内的严重疾病。MaxCyte的ExPERT平台提供高转染效率、无缝可扩展性和增强功能，支持细胞疗法市场。这是MaxCyte的第29个临床/商业合作伙伴关系，将产生预商业化里程碑收入。

Cybrexa Therapeutics宣布其新型肿瘤靶向肽药物偶联物（PDC）疗法CBX-12（alphalex™ exatecan）的Phase 1临床试验结果积极。结果显示，CBX-12在卵巢癌、乳腺癌、胸腺癌、胆囊癌、非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌等多种晚期或转移性实体瘤中表现出良好的耐受性和活性。在TOP1未接触过的卵巢癌和HR+ HER2-乳腺癌患者中，CBX-12显示出强劲的响应率。此外，CBX-12在铂耐药性卵巢癌患者中的Phase 2研究已于2024年第三季度启动。这些数据支持了CBX-12在广泛肿瘤类型中的进一步开发，并验证了该平台的应用潜力。Cybrexa计划在2025年开始进行其他实体瘤的Phase 2研究。

Ascendis Pharma宣布，其研发的TransCon CNP（navepegritide）在针对软骨发育不全儿童的关键性ApproaCH临床试验中取得了主要目标，显示出与安慰剂相比的显著疗效。该试验纳入了84名2至11岁的软骨发育不全儿童，结果显示，接受每周一次TransCon CNP治疗的儿童在52周时的年生长速度（AGV）显著优于安慰剂组。此外，TransCon CNP在改善身高Z得分和其他生长参数方面也显示出统计学意义上的改善。该药物总体耐受性良好，注射部位反应发生率低。Ascendis计划在2025年第一季度向美国食品药品监督管理局提交TransCon CNP的新药申请，并在第三季度向欧洲药品管理局提交上市许可申请。

Checkpoint Therapeutics公司在2024年ESMO大会上公布了其抗PD-L1抗体cosibelimab在局部晚期和转移性皮肤鳞状细胞癌（cSCC）治疗中的长期数据。数据显示，与初步分析相比，cosibelimab在109名cSCC患者中表现出更高的客观缓解率和完全缓解率，且安全性良好。公司期待在2024年12月28日的PDUFA截止日期前获得批准，并相信cosibelimab有望成为美国肿瘤科医生的首选免疫疗法。

Instil Bio和ImmuneOnco宣布了PD-L1xVEGF双特异性抗体SYN-2510/IMM2510在一线非鳞状和鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）以及一线三阴性乳腺癌（TNBC）中的全球注册策略。在中国，ImmuneOnco计划于2024年底启动一项1b/2期一线化疗组合研究，以加速IMM2510/SYN-2510在一线NSCLC的开发。同样，ImmuneOnco也计划于2025年初开始一线TNBC的初步1b/2期化疗组合研究。在美国，Instil优先考虑SYN-2510/IMM2510在NSCLC和TNBC的开发，预计于2024年底提交US IND申请，并开始进行SYN-2510/IMM2510单药二线NSCLC的2期临床试验。如果取得积极的概念验证数据，ImmuneOnco和Instil可能将启动联合全球随机3期化疗组合试验，针对一线非鳞状和鳞状NSCLC和/或一线TNBC。