本文介绍了由Benzinga和Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.合作撰写并发布的文章，讨论了猴痘病毒（以前称为猴痘）在全球范围内日益成为健康问题的现状。文章指出，尽管美国FDA已批准两种疫苗——Jynneos和ACAM2000，但它们存在局限性，无法满足全球需求。Tonix的TNX-801疫苗作为一种新型疫苗候选，有望提供更有效的解决方案。TNX-801与世卫组织最新发布的单一剂量疫苗目标产品文件（TPP）相吻合，强调疫苗具有良好的耐受性和单剂量接种，可在非洲和全球范围内使用。文章还讨论了当前疫苗的局限性，如Jynneos和ACAM2000的不足，以及TNX-801在动物试验中的表现，包括提供单一剂量保护、对免疫受损个体的适用性以及降低病毒传播的风险。此外，文章强调了单剂量疫苗的重要性，并介绍了Tonix与全球最大疫苗制造商之一的Bilthoven Biologics的合作，旨在扩大TNX-801的生产规模。最后，文章指出TNX-801在应对猴痘危机和未来流行病预防方面的潜力。

Serán Bioscience，一家领先的合同研发和制造组织（CDMO），宣布了一笔超过2亿美元的战略增长交易，由Bain Capital Life Sciences领投，现有投资者Vivo Capital继续作为公司的重要股东。这笔交易将支持Serán继续增长，包括建设一座新的商业规模制造设施，以提供从早期开发到商业供应的集成能力。新设施预计于2026年完成，将支持口服、肺部和鼻部给药方式，并提供商业规模的粒子工程解决方案，包括喷雾干燥、热熔挤出、纳米研磨和流化床制造，以及包括改良释放产品在内的全面成品剂量能力。此外，一座相邻的设施正在建设中，将提供广泛的包装、标签、序列化和分销能力。Serán拥有200多名团队成员，其中150多名是科学家和工程师，随着建设进展，将再招聘150名员工，在俄勒冈州本德建立一个近20万平方英尺的园区。

Blackmaple Group (BMG)的WHAAPA宣布LiNA Medical为其独家合作伙伴，为美国WHAAPA成员提供先进的办公室宫腔镜手术系统。LiNA Medical的LiNA OperaScope单次使用宫腔镜手术系统将方便地应用于BMG WHAAPA的医生，以提升诊断和治疗效率。LiNA Medical与BMG的合作旨在推动妇科医疗领域的创新，共同为医生和患者提供更优质的临床结果和成本效益解决方案。LiNA Medical成立于1977年，专注于女性医疗设备创新；BMG成立于2013年，专注于医疗设备采购和医疗集团管理。

Zai Lab Limited宣布，其内部发现的针对特应性皮炎（AD）的IL-13/IL-31双特异性抗体ZL-1503的临床前研究数据将在2024年9月25日至28日在荷兰阿姆斯特丹举行的欧洲皮肤病学和性病学大会（EADV）上作口头报告。ZL-1503有望成为治疗中重度特应性皮炎及其他涉及IL-13和IL-31通路疾病的新型治疗药物。目前，抑制IL-4/IL-13信号传导的药物显著改善了AD的治疗前景，但某些AD症状由IL-31介导，而IL-4/IL-13抑制只能部分减轻IL-31。Zai Lab正在评估ZL-1503抑制IL-13和IL-31信号通路的能力。Zai Lab总裁兼全球研发负责人Rafael G. Amado表示，同时靶向炎症和瘙痒通路对于扩大特应性皮炎和其他相关疾病的治疗选择具有重要意义。Zai Lab将在EADV 2024上分享ZL-1503的临床前研究初步结果。

Papillon Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其PPL-001孤儿药资格，这是一种针对弗里德赖希共济失调的实验性治疗方法。PPL-001是一种基因校正的CD34+造血干细胞和祖细胞（HSPC）疗法，旨在纠正FXN基因内含子1中的GAA重复扩张。弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，影响全身多个组织，包括中枢神经系统、心脏、眼睛、骨骼肌、胰腺等。PPL-001的研究得到了加州再生医学研究所（CIRM）、弗里德赖希共济失调研究联盟（FARA）和美国国立卫生研究院（NIH）的部分资助。

Innovent Biologics在2024年ESMO大会上展示了IBI354（HER2单克隆抗体-喜树碱衍生物偶联物）在晚期卵巢癌、乳腺癌和其他实体瘤中的临床数据。IBI354是一种针对HER2的抗体-药物偶联物，用于治疗晚期实体瘤。在Phase 1/2研究中，368名晚期实体瘤患者接受了不同剂量的IBI354单药治疗，其中42.7%的患者之前接受了五次或更多次系统性治疗方案。IBI354单药治疗表现出良好的安全性，剂量提升至18mg，未观察到剂量限制性毒性事件。最常见的不良事件为恶心、白细胞计数下降和贫血，间质性肺病的发病率仅为1.6%。在铂耐药卵巢癌队列中，IBI354单药治疗的总客观缓解率为40.2%，疾病控制率为81.6%。在HER2阳性乳腺癌队列中，ORR和DCR分别为67.8%和88.1%。IBI354在多种肿瘤类型中显示出有希望的疗效信号，有望为患者提供更多和更好的治疗选择。

DeepCure公司宣布将在EMBO 2024大会上展示其针对巨噬细胞活化综合征（MAS）的BRD4（BD2）抑制剂DC-9476的初步安全性和有效性数据。MAS是一种可能导致死亡的疾病，约15%的幼年Still病（系统性幼年特发性关节炎）和成人Still病患者会患上此病。DC-9476在动物模型中表现出阻止MAS疾病发展的作用，优于目前标准治疗药物地塞米松，能够恢复白细胞计数并降低血清铁蛋白水平。DC-9476通过直接抑制巨噬细胞活化来阻止MAS疾病发展，具有广泛的活性，降低了IL-1β、IL-18等MAS相关细胞因子的产生。与现有疗法相比，DC-9476不会进一步降低血小板水平。DeepCure计划将DC-9476推进到临床试验阶段，作为治疗MAS及其潜在疾病的有效药物。

Linnaeus Therapeutics公司在2024年ESMO年会上展示了其新型小分子抗癌药物LNS8801在转移性黑色素瘤患者中的临床数据。该药物作为单药疗法，在无法耐受免疫疗法的患者中表现出良好的耐受性和抗肿瘤活性。LNS8801治疗使生物标志物阳性患者的疾病控制率达到100%，初步的无进展生存期超过6个月。公司计划在第四季度启动一项针对不可切除、治疗难治性黑色素瘤的随机对照临床试验，评估LNS8801单药治疗、LNS8801与pembrolizumab联合治疗或医生选择疗法的疗效。

在2024年ESMO大会上，Immutep公司宣布了其新型LAG-3免疫疗法eftilagimod alpha（efti）与KEYTRUDA联合治疗复发或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的积极疗效和安全性结果。结果显示，在PD-L1表达任何水平（CPS≥1）的患者中，efti与KEYTRUDA联合使用在CPS≥20的患者中表现出最佳疗效，客观缓解率（ORR）为31.0%（包括数据截止后部分缓解的34.5%），而KEYTRUDA单独使用的ORR为18.5%。此外，efti联合KEYTRUDA使患者的缓解持续时间达到17.5个月，且安全性良好。这些结果将在ESMO大会上以口头报告的形式呈现，并引起了业界的关注。Immutep公司计划在2025年与监管机构讨论进一步的开发路径。

Korro Bio与全球医疗保健公司Novo Nordisk合作，利用Korro的独家OPERA平台，针对两种未公开的目标进行寡核苷酸引导的RNA编辑，旨在治疗心血管代谢疾病。合作价值高达5.3亿美元，包括前期、开发和商业化里程碑付款，以及分层特许权使用费和研发资金。Korro将推进至临床前开发，Novo Nordisk可进一步推进至临床试验。Korro专注于开发基于RNA编辑的遗传药物，旨在治疗罕见病和高度普遍的疾病。

Theriva™ Biologics获得西班牙政府资助，用于与巴塞罗那自治大学合作推进其悬浮细胞平台，用于腺病毒和腺相关病毒疗法的临床制造。项目名为THERICEL，获得228万欧元资金，其中Theriva将获得133万欧元贷款，巴塞罗那自治大学获得95万欧元拨款。Theriva将利用这笔资金扩大其领先候选产品VCN-01的生产，同时巴塞罗那自治大学将评估悬浮细胞系在基因疗法产品制造中的潜力。

Avenacy公司宣布在美国推出Metoclopramide Injection，USP，作为Reglan®的替代品，用于治疗糖尿病胃轻瘫、预防化疗引起的恶心和呕吐、预防术后恶心和呕吐、小肠插管和放射学检查。这是Avenacy自2023年成立以来推出的第13个商业产品，标志着公司在关键注射药物领域取得的重大进展。Metoclopramide Injection，USP将采用Avenacy独特包装和标签，以支持准确的药物选择。Avenacy计划本周开始向批发合作伙伴发货，并拥有经过FDA检查的全球开发和合同制造合作伙伴网络。

加拿大批准了Bavarian Nordic公司生产的VAXCHORA单剂量口服霍乱疫苗的商业上市，这是加拿大唯一一种批准用于预防霍乱的疫苗。霍乱是一种严重的肠道感染，会导致急性水样腹泻，每年全球约有130万至400万病例。VAXCHORA疫苗在加拿大获得批准后，将有助于预防国际旅行者在前往霍乱流行的国家时感染霍乱。Bavarian Nordic公司还计划推出狂犬病疫苗，并已在澳大利亚、英国、欧盟和美国获得批准。

Sanofi公司正在向美国私人医疗保健提供者和疾病控制与预防中心运送BEYFORTUS（nirsevimab-alip）50mg和100mg注射剂，以确保在呼吸道合胞病毒（RSV）季节到来之前，大多数剂量可供使用。BEYFORTUS是首个也是唯一一种获准用于预防新生儿和出生时或进入第一个RSV季节的婴儿以及24个月大以下仍易受严重RSV疾病影响的儿童的RSV下呼吸道疾病（LRTD）的长效单克隆抗体。Sanofi与阿斯利康合作，提前生产并包装了BEYFORTUS的新填充线，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，以扩大供应。此外，Sanofi还推出了BEYFORTUS预订计划，以便更好地满足医疗保健提供者的需求。

研究结果表明， 特瑞普利单抗联合安罗替尼治疗复发性GBM可改善患者生存期 ， 中位总生存期（OS）达4.96个月，临床缓解率（CBR）达63.64% ， 且安全性可接受。 此外，预后分析显示，年龄、肿瘤直径（大小）、复发模式和治疗周期是影响患者无进展生存期（PFS）和OS的独立预后因素。 54例GBM患者中，男性33例，女性21例；平均年龄为53岁。

Nuvalent公司宣布开始一项3500万美元的A类普通股公开募股，所有股份由Nuvalent提供。此次募股受市场和其他条件影响，无法保证具体完成时间或规模。Nuvalent还预期给予承销商30天期权，以购买额外15%的A类普通股。J.P. Morgan、TD Cowen、Jefferies和Stifel担任联合簿记经理。募股依据2023年3月16日向美国证券交易委员会（SEC）提交的自动生效的存托凭证。募股通过招股说明书和补充招股说明书进行，可在SEC网站免费获取。Nuvalent是一家专注于为癌症患者开发精确靶向疗法的临床阶段生物制药公司，拥有针对ROS1阳性、ALK阳性和HER2改变的非小细胞肺癌的候选药物和多个研究阶段的研究项目。

Scinai Immunotherapeutics Ltd.将于2024年9月18日举办一场科学研讨会，探讨治疗轻度至中度斑块型银屑病的未满足需求，并介绍Scinai的新型抗IL-17A/F VHH抗体局部注射作为潜在治疗方案。研讨会还将涵盖单域VHH抗体介绍、Scinai的产品管线以及生物药物开发至市场授权的整个过程。