Papillon Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其PPL-001药物孤儿药资格，用于治疗弗里德赖希共济失调症。PPL-001是一种实验性基因校正CD34+造血干细胞和祖细胞（HSPC）疗法，旨在纠正FXN基因内含子1中的GAA重复扩张。弗里德赖希共济失调症是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，影响全身多个组织，包括中枢神经系统、心脏、眼睛、骨骼肌、胰腺等。PPL-001的研究得到了加州再生医学研究所（CIRM）、弗里德赖希共济失调症研究联盟（FARA）和美国国立卫生研究院（NIH）的部分资助。

ScaleReady宣布授予Verismo Therapeutics一项150,000美元的G-Rex Grant，以支持其利用G-Rex优化KIR-CAR平台技术的研发和制造。此资助将帮助Verismo Therapeutics加快细胞疗法制造流程的优化，确保更高效、低成本地将救命治疗带给患者。G-Rex Grant是ScaleReady的2000万美元资助计划的一部分，旨在推进细胞和基因治疗（CGT）的研发和制造。Verismo Therapeutics将完成基于G-Rex的KIR-CAR T过程的优化，并计划将其作为平台制造流程实施。此外，Verismo还将评估Bio-Techne（R&D Systems）提供的一系列关键试剂，包括GMP细胞因子。Bio-Techne的ProPakTM GMP细胞因子预计将于2024年底商业化。Verismo Therapeutics致力于开发新的疗法和技术，以改善患者预后，G-Rex Grant将在推动公司研发工作中发挥关键作用。

Biogen加拿大公司宣布，加拿大卫生部门已接受其针对Friedreich共济失调的药物omaveloxolone的新药申请进行优先审查。omaveloxolone是一种针对16岁及以上成人和青少年的创新疗法，如果获得批准，将成为唯一针对Friedreich共济失调的疗法。Friedreich共济失调是一种罕见的遗传性疾病，影响约每4万人中就有1人，会导致肌肉协调能力逐渐丧失、言语不清、虚弱和感觉丧失等症状。该药物的申请基于MOXIe Part 2临床试验的数据，表明omaveloxolone在48周内与安慰剂相比显著改善了mFARS评分。Biogen加拿大总经理Eric Tse表示，这一进展为加拿大患者带来了希望，他们期待与加拿大卫生部门合作，为患者提供这种有潜力的治疗方法。预计将在2025年初作出监管决定。

Merit Medical Systems, Inc.与Cook Medical达成协议，以约2.1亿美元现金收购Cook Medical的完整导线管理产品组合。此举预计将在2025财年增加约4000万美元的收入，并强化Merit在电生理学和心血管疾病管理业务方面的地位。收购完成后，Merit将提供从诊断到治疗、干预和术后护理的一整套解决方案，以满足心脏介入患者的需求。此次收购预计将对Merit的GAAP和非GAAP盈利能力产生适度影响，但预计将在收购后的第二年实现盈利。此外，Merit重申了2024财年的财务预期，并更新了预期，包括收购后的影响。

口服药物gildeuretinol在治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地理性萎缩（GA）方面展现出显著效果，在24个月时，该药物在GA病变增长率方面较安慰剂组降低了0.25平方毫米/年（p

Monument Therapeutics宣布获得英国专利，该专利支持其神经炎症化合物MT1980。该专利将提供至2044年的独家权，确保MT1980作为治疗与神经炎症相关的临床指示（如阿尔茨海默病、术后认知功能障碍和长期新冠）的知识产权。MT1980采用LipiCore靶向口服药物递送技术平台，由TRx Biosciences开发并独家许可给Monument Tx用于MT1980，其独特的吸收特性解决了该化合物标准市售制剂存在的血脑屏障渗透限制。Monument Therapeutics计划进一步进行MT1980的I期多剂量研究，并证明其在脑部具有抗神经炎症作用。

Scancell Holdings plc与PharmaJet签署战略合作，将PharmaJet的Stratis IM无针注射系统用于SCIB1/iSCIB1+癌症疫苗的临床开发和商业应用。该系统已在SCOPE研究中成功用于60名患者的171剂疫苗注射，显示出良好的疫苗吸收和临床益处。双方已完成许可协议，为2025年计划的2/3期临床试验做准备，旨在为晚期黑色素瘤患者提供一种安全、耐受性良好、有效的治疗。

Lisata Therapeutics宣布在BOLSTER临床试验的第二线胆管癌（CCA）队列中治疗了第一位患者，此试验是在第一线CCA队列成功完成入组后进行的。该试验旨在评估certepetide在经过一线标准治疗失败的胆管癌患者中的疗效。certepetide是一种实验性药物，旨在通过选择性激活肿瘤特异性C端规则活性转运机制，使系统共用的抗癌药物更有效地渗透和积累在肿瘤中。Lisata Therapeutics专注于开发针对晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法，其产品候选certepetide已获得快速通道指定和孤儿药指定。

Wistar研究所的研究人员揭示了与帕金森病相关的蛋白质Parkin在癌症和T细胞激活中的重要作用。研究发现，Parkin蛋白在多种癌症中不表达，通过重新表达Parkin，能够促进干扰素的产生，从而激活并吸引T细胞来对抗肿瘤。这项研究揭示了Parkin在抑制肿瘤特性和激活先天免疫中的双重作用，为癌症治疗提供了新的思路。研究通过在体外和体内重新引入Parkin，发现其能够刺激干扰素的产生，并最终招募抗肿瘤T细胞，减缓肿瘤生长。这一发现为开发新的治疗方法和增强免疫系统对抗癌症的能力提供了可能。

STOCKHOLM, Sept. 17, 2024 /PRNewswire/ -- Safe Life, a Stockholm-based provider of life-saving solutions with portfolio companies across Europe and North America, announces the strategic acquisition of its most recent European company, Medisol BV ("Medisol"). This addition marks acquisition number 27 for Safe Life since 2019, and strengthens the company's position as the market leading provider of AEDs in North America and Europe."We have been impressed by Medisol for an extended period and are thrilled to

Sonoma Pharmaceuticals宣布获得美国FDA的新510(k)认证，其基于Microcyn技术的解决方案包括针对面部、眼睑和睫毛的OTC使用说明。Microcyn伤口护理溶液可用于面部、眼睑和睫毛的轻微皮肤擦伤、撕裂和刺激的OTC管理。Sonoma认为这是HOCl行业中OTC眼科护理的最强声明。此外，关于面部的新的声明将扩大Sonoma市场其OTC皮肤科产品的方式。Sonoma通过展示2盎司产品尺寸的安全性、有效性和稳定性来支持这一510(k)认证，为Sonoma提供了将某些产品包装成更小尺寸以吸引消费者的新机会。Sonoma的CEO Amy Trombly表示，这些新的扩展声明体现了Sonoma在基于HOCl技术的产品开发方面的领导地位，新的面部、眼睑和睫毛声明将使Sonoma能够进一步开发行业领先的产品以治疗常见疾病。Sonoma的产品在全球55个国家直接或通过合作伙伴销售，公司积极寻求新的分销合作伙伴。

Enzian Pharmaceutics研发了一种新型剂量形式，旨在提高癌症疗法的疗效并减少副作用。该新型剂量形式由纤维素纤维的交叉层压结构组成，在吞咽后由于吸水而膨胀，形成一种在胃中停留时间较长的膨胀粘弹性凝胶，从而以恒定速率释放药物。这种剂量形式已在动物实验中得到验证，研究表明，它能在狗和猪的胃中停留约一天，然后安全溶解排出。该研究发表在《国际药物学杂志》上，显示这种剂量形式能够将癌症药物以恒定速率输送到狗的血液中，确保血液中药物浓度的稳定性。Enzian Pharmaceutics的创始人、首席执行官和首席科学家Aron Blaesi博士表示，目前正在进行将这种剂量形式在人体中验证的工作。

贝吉纳公司宣布，以色列卫生部门批准其药物TEVIMBRA（替西利单抗）作为单药疗法，用于治疗不可切除或转移性食管鳞状细胞癌的成年患者，此前已接受过系统性化疗。这一批准为以色列癌症患者提供了新的治疗方案，贝吉纳公司计划在以色列扩大TEVIMBRA的可用性，并提交了针对鳞状和非鳞状非小细胞肺癌以及食管鳞状细胞癌和胃癌的申请。TEVIMBRA已在全球范围内用于超过90万名患者，显示出在多种肿瘤类型中改善生存率和生活质量的潜力。

Telix Pharmaceuticals Limited宣布已选定Cardinal Health, Inc.作为其PET1剂Zircaix2（TLX250-CDx）的商业分销商，用于美国肾脏癌的成像，待监管批准。为准备商业推广，Telix与Cardinal Health签订合同，确保Zircaix2在美国广泛地区的可用性。Zircaix2是一种正在开发的PET剂，旨在以非侵入方式对不确定的肾脏肿块进行ccRCC或非ccRCC的表征。Telix的ZIRCON III期临床试验已完成，结果显示TLX250-CDx在诊断ccRCC方面具有高准确性和一致性。Telix正在美国进行扩大访问计划，在欧洲进行命名患者计划，在澳大利亚进行特殊访问方案，以允许在临床试验之外继续为患者提供TLX250-CDx。

Verismo Therapeutics获得ScaleReady的150,000美元G-Rex资助，以支持其KIR-CAR平台技术的开发和制造优化。这项资助是ScaleReady 2000万美元资助计划的一部分，旨在推进细胞和基因治疗（CGT）的发展与制造。Verismo计划利用G-Rex技术优化其KIR-CAR T细胞制造流程，并评估Bio-Techne的GMP细胞因子，包括ProPakTM GMP细胞因子。该公司致力于开发新型疗法和技术，以改善患者预后，并计划将G-Rex技术作为其平台制造流程。

CSL加入Accumulus Synergy，共同推动行业变革。Accumulus Synergy推出创新云信息交换平台后，CSL成为其首个会员组织。Accumulus Synergy致力于加速全球监管交流和数据标准化，以推动数字转型，加快疗法向全球患者提供。Accumulus Synergy会员可享受宝贵资源、思想领导力、网络机会和政策制定努力。Accumulus Synergy致力于建立和维持一个满足监管、网络安全和隐私要求的平台，以促进生命科学组织与全球监管机构之间的协作和效率。CSL作为全球生物技术公司，致力于开发挽救生命的药物，提供全球超过100个国家的生命-saving产品。

MinervaX与Wacker Biotech宣布合作生产针对B族链球菌的预防性疫苗。MinervaX正在扩大其新型GBS疫苗的供应，为即将进行的III期临床试验做准备。Wacker Biotech将制造疫苗的活性成分，并在监管批准后为商业供应做准备。该疫苗旨在解决GBS带来的未满足的医疗负担，包括通过孕妇疫苗接种预防不良妊娠结果和婴儿的致命性感染，以及通过为老年或高风险成年人接种疫苗。MinervaX的领先疫苗候选物是一种基于GBS表面蛋白中高度免疫原性和保护性蛋白域融合的新型仅蛋白疫苗。Wacker Biotech将制造MinervaX新型疫苗候选物的活性成分，并在荷兰阿姆斯特丹的工厂进行技术转移、工艺验证和工艺表征活动，以确保稳定的商业供应。