JCR制药公司宣布，其针对MPS IIIA（Sanfilippo综合征A型）的药物JR-441在日本的临床试验通知已通过日本药品医疗器械机构（PMDA）的审查。JR-441是一种利用JCR的专利技术J-Brain Cargo®跨越血脑屏障的重组型N-硫酸肝素酶。MPS IIIA是一种罕见的 lysosomal storage disorder，目前尚无针对该病的批准治疗方案。JCR制药公司董事长兼总裁Shin Ashida表示，公司致力于推进JR-441的临床开发计划，以满足这一患者群体的未满足的医疗需求。此外，JR-441已获得欧洲委员会（EC）和美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，并在德国进行了一项正在进行中的I/II期临床试验。

法国蒙彼利埃，阿斯利康与艾伯维、梯瓦制药展开合作，共同开发新药。此外，公司内部及合作伙伴的资产亦将得到充分利用。此次合作涉及药物化学成分、生产方法和质量控制等关键环节，旨在确保药物符合安全、有效和质量监管标准。同时，PDSS（注射后谵妄/镇静综合征）也是合作关注的重要议题。

ANGLE公司发布了一项临床研究结果，该结果验证了其Parsortix PC1系统在转移性乳腺癌（MBC）患者血液样本中成功捕获和收获循环肿瘤细胞（CTCs）的有效性。研究在ANGLE的英国实验室、美国罗切斯特大学和MD安德森癌症中心进行，共招募了76名MBC患者，其中45%的患者血液样本中检测到CTCs，56%的CTC阳性患者中存在具有高转移潜能的CTC簇。研究数据支持了ANGLE向FDA提交的Parsortix PC1系统作为II类医疗设备的De Novo监管审批请求，该请求已于2022年获得批准。研究发表在《实验与临床癌症研究》期刊上，并可在公司网站上查阅。

Metagenomi公司宣布，其针对血友病A的基因编辑研究性疗法MGX-001在非人灵长类动物（NHP）的12个月耐用性数据与之前发布的4.5个月数据一致，NHPs健康且体重正常增长，治疗总体耐受良好。公司计划在2026年提交IND申请，并将于9月4日举办电话会议，邀请管理团队和血友病A国际知名专家Dr. Glenn Pierce参与讨论。该研究旨在证明MGX-001在NHPs中实现FVIII活性水平长期持久，以支持其作为血友病A开发候选人的决定。研究显示，所有NHPs在12个月内均表现出持久的FVIII活性水平，其中两只NHPs的FVIII活性水平在正常/接近正常范围内，第三只NHPs的FVIII活性水平在轻度血友病范围内。治疗总体耐受良好，主要表现为AAV和LNP给药后肝转氨酶的轻度短暂升高。

Foundation Medicine与Syndax Pharmaceuticals合作开发针对携带NPM1突变的急性髓系白血病（AML）患者的伴随诊断。Syndax将支持Foundation Medicine推进基于FoundationOneHeme平台的检测方法在监管方面的审批。NPM1突变是AML患者的独特遗传改变，占新诊断AML患者的约30%。目前尚无针对NPM1突变AML患者的靶向治疗方案。Syndax正在开发的Menin抑制剂revumenib被视为NPM1突变AML的潜在治疗方案。如果该检测方法获得批准，它将成为首个用于检测血液肿瘤中基因组改变的下一代测序伴随诊断，有助于识别可能适合revumenib治疗的患者。随着血液肿瘤中靶向疗法相关生物标志物的数量达到关键转折点，医生需要高质量的测试来为患者做出明智的治疗决策。Foundation Medicine是全球伴随诊断审批的领导者，拥有60%以上的美国下一代测序（NGS）伴随诊断审批。

OncoC4公司宣布，其新型SIGLEC10免疫检查点抑制剂ONC-841在治疗实体瘤的1期临床试验中已对首位患者进行给药。ONC-841是一种潜在的首个SIGLEC10抗体，具有广泛的抗癌应用。该药物旨在打破肿瘤对免疫系统的逃避，通过激活肿瘤微环境中的抗肿瘤免疫细胞，如T细胞、NK细胞和巨噬细胞。该1期临床试验旨在评估ONC-841单药治疗的安全性、疗效和药代动力学。预计2025年将公布ONC-841单药治疗的安全性和药代动力学以及临床活性数据。

Atamyo Therapeutics与Dion基金会宣布合作，将针对LGMD2C/R5型肌肉萎缩症的基因疗法ATA-200的临床试验扩展至美国。法国生物技术公司Atamyo专注于开发新一代基因疗法，而Dion基金会是一家美国非营利组织，致力于罕见遗传病的研究和治疗。该临床试验已获得法国和意大利的监管批准，旨在评估ATA-200的安全性、药效学、疗效和免疫原性。Dion基金会将为该试验在美国的开展提供资金支持。ATA-200基于Atamyo首席科学官Isabelle Richard博士的研究，旨在为LGMD2C/R5患者提供一种基因治疗新选择。

Apotex公司宣布在美国推出达沙替尼片剂，这是Sprycel®的仿制药，拥有180天的独家销售权。达沙替尼是一种激酶抑制剂，用于治疗包括成人及1岁以上儿童某些类型的白血病，适用于既往治疗无效或不耐受的情况。Apotex公司总裁Christine Baeder表示，作为首个在美国推出达沙替尼的仿制药制造商，Apotex公司自豪地提供这一高质量、节省成本的选项。Apotex是一家总部位于加拿大的全球健康公司，致力于为全球数百万患者提供负担得起的创新药品和健康产品，包括多种仿制药、生物类似药和创新品牌药品。

BioVaxys Technology Corp. 将在2024年12月3日至5日在波士顿举行的个性化癌症疫苗峰会上展示其新型个性化肽和mRNA疫苗递送系统。公司首席医疗官David Berd将展示由UConn Health的Pramrod K. Srivastava教授和The Ohio State University Comprehensive Cancer Center的Hakimeh Ebrahimi-Nik博士进行的新近体内研究数据。BioVaxys正在推进DPX递送肿瘤新抗原疫苗的研究，该疫苗可诱导肿瘤排斥反应，并具有抗肿瘤能力。此外，公司正在开发基于DPX™平台的maveropepimut-S（MVP-S）等临床阶段产品，用于治疗癌症和感染性疾病。

Liberate Bio与Quantum-Si合作，将Quantum-Si的Platinum下一代蛋白质测序平台整合到其基因治疗开发平台中，以提高靶向能力。通过使用该平台的蛋白质条形码应用，Liberate Bio能够筛选脂质纳米颗粒递送载体，并简单读取递送和翻译效率，显著提高基因治疗发现和开发的精确度、速度和效率。这项创新有助于推动靶向遗传治疗的发展，Quantum-Si的蛋白质条形码应用正在改变研究人员对药物发现和开发的方法。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Big Health公司开发的数字疗法DaylightRx，用于治疗广泛性焦虑症（GAD）。这是Big Health第二次获得FDA的批准，DaylightRx是一种处方设备，提供认知行为疗法，旨在改善22岁及以上患者的GAD症状。该疗法通过教授患者基于证据的技术来改变维持慢性担忧和焦虑的思维和行为。DaylightRx包括互动课程，如应用放松以减少紧张、刺激控制以减少担忧频率、认知重构以打破焦虑思维的螺旋，以及暴露疗法以减少担忧的强度。该疗法还包括指导练习，帮助患者将这些技术融入日常生活。GAD是一种慢性且具有破坏性的疾病，患者会经历过度、无法控制的担忧，与身体症状有关，并严重干扰日常生活。焦虑症，包括GAD，是最常见且成本最高的心理健康状况之一，每年给美国经济造成超过530亿美元的损失。DaylightRx在随机对照试验中证明了治疗GAD的有效性，显示出超过70%的缓解率，并显著减少焦虑长达6个月或更长时间。

ABANZA公司成功完成Pre-Series A轮融资，筹集500万美元，资金将用于加速其创新软组织固定产品线在美国的上市，包括WasherCap™和WasherCap™ Mini。该技术通过增强固定强度和减少术后移位，解决了软组织修复市场的重大挑战。WasherCap™固定系统已获得FDA批准，用于手术中固定软组织移植物，包括在膝关节前交叉韧带（ACL）重建手术中。公司正准备推出WasherCap™ Mini，适用于更广泛的手术，如膝关节、手、腕和肘部修复。ABANZA正在扩大其销售团队，与美国的顶尖骨科专家合作。公司CEO Juan Abascal表示，此次融资是ABANZA进入美国市场的关键时刻，WasherCap™产品是公司计划推出的创新解决方案系列中的第一个。ABANZA致力于通过设计和开发尖端医疗设备，提高患者的生活质量，并成为软组织修复领域的领军企业。

英国伦敦，2024年9月4日，专注于癌症恶病质和其他肌肉萎缩疾病治疗的创新药物研发的英国临床阶段专业制药公司Actimed Therapeutics Ltd（Actimed）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其S-oxprenolol（ACM-002）孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。ALS是一种影响大脑和脊髓神经细胞的进行性、致命性神经肌肉疾病，最终导致肌肉控制丧失和瘫痪。S-oxprenolol在ALS的早期临床前模型中显示出减缓疾病进展、改善生存、减轻肌肉损失、保护运动神经元、减少体重减轻和改善瘦体质量等显著益处。Actimed首席执行官Robin Bhattacherjee表示，很高兴获得S-oxprenolol在ALS治疗中的孤儿药资格，这种疾病中体重减轻和肌肉萎缩对生存有重大影响。FDA孤儿药资格授予旨在治疗罕见病或影响美国少于20万人的疾病的研究性疗法，为药物开发者提供包括美国某些开发成本减免、增加FDA互动和批准后七年市场独占权等好处。Actimed Therapeutics是一家专注于肌肉萎缩疾病治疗的临床阶段专业制药公司，其重点领域是恶病质，目前正准备进行癌症恶病质

Outlook Therapeutics公司宣布完成NORSE EIGHT临床试验的入组工作，该试验评估了ONS-5010在湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）患者中的疗效。NORSE EIGHT是获得FDA特殊协议评估（SPA）协议的试验，成功后将是提交ONS-5010生物制品许可申请（BLA）前最后的临床试验。试验结果显示，OCT-5010有望成为视网膜专家、患者和支付者的需求解决方案。Outlook Therapeutics计划在2024年第四季度报告NORSE EIGHT试验的顶线结果，并计划在2025年第一季度重新提交ONS-5010的BLA。

荷兰文洛，2024年9月4日（全球新闻社）——QIAGEN公司（纽约证券交易所：QGEN；法兰克福一级标准：QIA）今日宣布与礼来公司合作，共同开发用于检测阿尔茨海默病相关APOE基因型的QIAstat-Dx体外诊断（IVD）产品。这是QIAstat-Dx检测套件首次商业化，标志着QIAGEN在神经退行性疾病临床应用领域的首次公开合作，并增加了与其它公司合作的两个诊断开发项目。QIAstat-Dx系统采用成本效益高、单次使用的卡式，内置样本处理和板载试剂，利用多重实时PCR技术，约一小时即可可靠地检测遗传变异。QIAstat-Dx在全球已部署超过4000台仪器，在传染病检测领域具有强大影响力，现在扩展到其他疾病和应用领域。QIAGEN与全球制药和生物技术公司拥有超过30项主合作协议，以开发和商业化诊断测试，包括从下一代测序（NGS）到聚合酶链反应（PCR）和数字PCR（dPCR），从液体活检到组织样本，以及从癌症到帕金森病等疾病领域。

IN8bio公司宣布优化资源分配，通过管线优先级调整和裁员约49%来降低风险。公司专注于INB-100在AML患者中的临床数据，以进一步降低注册路径风险并确认100%的无进展生存率。同时，公司暂停GBM开发计划，继续监测INB-200和INB-400临床试验的患者。裁员将涉及纽约市和阿拉巴马州伯明翰的员工，并减少管理层和董事会成员的现金薪酬。IN8bio计划在2025年上半年完成INB-100的额外入组，并预计在2025年和2026年发布长期随访结果。

Koya Medical宣布，其非气动压缩设备Dayspring在治疗下肢淋巴水肿方面，与先进的气动压缩设备相比，显示出更高的疗效和患者满意度。TEAYS临床研究的完整结果发表在《血管外科学杂志》上，结果显示Dayspring在降低肢体体积、改善生活质量、提高患者依从率等方面均优于先进的气动压缩设备。该研究由田纳西大学健康科学中心外科副教授Michael Barfield领导，患者对Dayspring治疗的偏好显著高于先进气动压缩设备。Dayspring是一种集压缩、肌肉泵激活和移动性于一体的非气动治疗方案，适用于上下肢护理。Koya Medical致力于通过创新的患者中心平台，为淋巴水肿和静脉疾病提供突破性治疗方案。