TC BioPharm公司宣布在进行的ACHIEVE Phase 2b临床试验中，对5名新患者进行了给药。该试验在英国进行，目前已有6名患者接受了第一剂共4次可能的剂量，每5毫升剂量含有高达2.3亿个gamma delta T细胞，预计每位患者将在四次剂量中接受约10亿个gamma delta T细胞。其中5名患者已接受第二次剂量，其中2名患者已接受第三次剂量。这一进展与TCBP在2023年第四季度实施的逐步改进方法以及2024年第一季度对试验方案的修订相关。TCB008作为一种针对血液癌症的潜在突破性单药疗法，显示出良好的招募和患者保留率，证明了临床医生对TCB008作为白血病单药疗法的兴趣。TC BioPharm计划在2024年和2025年执行其临床试验计划，包括ACHIEVE和ACHIEVE2，以及扩大制造能力以增强其运营能力和经济效率。

AVEO Oncology，一家LG Chem公司，宣布其TiNivo-2三期临床试验摘要被选为2024年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会的口头报告。该试验旨在评估将PD-1检查点抑制剂nivolumab与低剂量FOTIVDA（tivozanib）联合使用，与标准剂量FOTIVDA相比，在免疫检查点抑制剂（ICI）联合治疗后或先前ICI治疗后的二线治疗中的益处。TiNivo-2临床试验是一项旨在评估tivozanib与nivolumab联合使用在先前ICI治疗后肿瘤进展的肾细胞癌（RCC）患者中的安全性和有效性的三期临床试验。FOTIVDA是一种口服的下一代VEGFR酪氨酸激酶抑制剂，由Kyowa Kirin发现。AVEO于2021年3月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗经过两次或更多先前系统性治疗的复发或难治性晚期肾细胞癌（RCC）的成年患者。FOTIVDA在欧洲联盟和其他国家获得批准，用于治疗晚期RCC的成年患者。

REGENXBIO公司宣布，其基因疗法RGX-121在治疗MPS II（亨特综合征）的Phase I/II/III CAMPSIITE®试验中取得积极结果，该疗法有望成为首个针对MPS II的基因治疗和一次性治疗。试验数据显示，接受关键剂量水平的患者脑脊液（CSF）中关键生物标志物HS D2S6的水平显著降低，80%的患者停用了静脉酶替代疗法或保持未接受治疗状态。REGENXBIO计划在2024年第三季度提交滚动生物制品许可申请（BLA），并有望在2025年获得优先审评券。

Aspire Biopharma,Inc.与PowerUp Acquisition Corp.达成合并协议，交易估值约3.16亿美元。Aspire专注于开发利用其创新递送机制的产品，以提高FDA批准的药物、营养品和补充剂的疗效。合并后，Aspire将加速其产品管线的发展，并资助多个关键治疗项目。预计合并将在2024年第四季度或2025年第一季度完成。Aspire的首席执行官Kraig Higginson表示，公司期待与PowerUp团队合作，将创新技术推向市场。Aspire的预期产品Instaprin™是一种快速吸收的阿司匹林，用于心脏急救和疼痛管理。Aspire计划向FDA提交Instaprin™的新药申请。合并后，Aspire将扩大产品开发，加速与战略合作伙伴的关系，并推进Instaprin™的审批进程。

Cogent Biosciences宣布，其PEAK Phase 3 GIST临床试验已成功完成患者招募，共招募413名患者，超出原定目标。该试验评估了bezuclastinib与sunitinib联合治疗胃肠道间质瘤（GIST）患者的效果。此外，公司还完成了PEAK试验的预计划中期无效性分析，独立数据监测委员会建议继续进行该研究。同时，Cogent宣布，基于对非进展性系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）SUMMIT试验的强烈患者兴趣，预计将在2025年第一季度完成该研究的招募，比原计划提前约三个月。Cogent还宣布任命Darara Dibabu为营销副总裁，他拥有25年生物制药行业经验，最近担任Pfizer和SeaGen的全球品牌负责人。

字节跳动近日宣布成功收购开放式耳机品牌Oladance，完成100%控股。 本次交易中，黑蚁资本和蓝驰创投等原股东已全部退出。 Oladance成立于2019年，由前BOSE高管李浩乾与多名BOSE工程师共同创立。

Obsidian Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其工程化细胞和基因疗法OBX-115再生医学高级治疗（RMAT）资格，用于治疗对免疫检查点抑制剂（ICI）疗法产生耐药性的不可切除或转移性黑色素瘤患者。OBX-115是一种新型工程化肿瘤来源的自身T细胞免疫疗法（肿瘤浸润淋巴细胞[TIL]细胞疗法），通过膜结合IL15（mbIL15）增强，并使用FDA批准的小分子药物乙酰唑胺进行药理调节。这是继2024年7月宣布OBX-115获得快速通道资格后的第二次FDA资格认定。在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，初步的1期数据显示，OBX-115表现出与历史观察到的IL2依赖性非工程化TIL细胞疗法相比的有利安全性特征，在治疗经过大量预处理的疾病患者中显示出令人鼓舞的疗效，并且与非手术核心针活检肿瘤组织采集相兼容。Obsidian Therapeutics正在推进OBX-115在黑色素瘤和非小细胞肺癌（NSCLC）的临床开发。

Stoke Therapeutics在15届欧洲癫痫大会上宣布了其研发用于治疗Dravet综合症的首个疾病修饰药物Zorevunersen（STK-001）的最新数据。数据显示，Zorevunersen在减少癫痫发作、改善认知和行为方面具有显著效果。在Phase 1/2a ADMIRAL研究中，患者在接受治疗的第一年内认知和行为有所改善，随着治疗的持续，这些改善更加明显。此外，一项为期两年的自然病史研究显示，尽管接受标准抗癫痫药物治疗，Dravet综合症患者仍存在高癫痫发作率，其神经发育停滞不前，与正常同龄人之间的差距逐渐扩大。Dravet综合症是一种严重且进展性的遗传性癫痫，特征为频繁、长期且难以控制的癫痫发作，通常在婴儿出生后的第一年内开始。目前尚无针对Dravet综合症的疾病修饰疗法。Stoke Therapeutics的CEO表示，这些数据为Dravet综合症的治疗开辟了新纪元，并证实了Zorevunersen作为首个疾病修饰药物的潜力。

Vasa Therapeutics公司宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已批准其开展VS-041药物的Phase 1临床试验，以评估该药物在健康成人参与者中的安全性、耐受性和药代动力学。VS-041是一种口服化合物，具有新颖的作用机制，用于治疗心衰保留射血分数（HFpEF）。该药物的授权标志着Vasa Therapeutics在开发VS-041作为HFpEF疾病修饰疗法方面迈出了重要一步。VS-041通过抑制内毒素的释放，有望成为HFpEF管理中首个个性化方法。此外，Vasa Therapeutics的种子轮融资扩展至1100万美元，将支持VS-041的临床开发和公司其他前期项目。

BiomX公司宣布将在欧洲呼吸学会（ERS）大会上展示BX004治疗囊性纤维化患者慢性铜绿假单胞菌肺感染的1b/2a期研究数据。该研究显示，BX004-A噬菌体混合物在治疗慢性铜绿假单胞菌肺感染的患者中表现出良好的安全性和显著的微生物学和临床疗效，包括接受标准治疗（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor）的患者。该研究结果将在会议期间以海报形式展示，并将在公司网站上发布。BX004是一种固定多噬菌体混合物，用于治疗囊性纤维化患者由铜绿假单胞菌引起的慢性肺感染。BiomX计划启动一项针对慢性铜绿假单胞菌肺感染的囊性纤维化患者的随机、双盲、安慰剂对照的2b期试验。

Horizon Technology Finance Corporation，一家为科技、生命科学、医疗信息和服务、可持续性行业的风险投资支持公司提供资本贷款的金融公司，宣布向Vesta Healthcare（原名Hometeam Technologies, Inc.）提供3500万美元的贷款，其中2500万美元已初步发放。Vesta Healthcare是一家技术驱动的临床服务公司，旨在整合护理者、患者和医疗保健系统，监测高风险患者的慢性疾病，提高他们的生活质量并改善健康结果。通过减少医院入院和紧急就诊，Vesta Healthcare通过24/7临床支持和高级分析，最终帮助最大限度地减少不必要的护理利用，从而产生显著的成本节约。Vesta Healthcare得到了包括RA Capital Management、Oak HC/FT、Chrysalis Ventures、Kaiser Permanente Ventures、Lux Capital和Deerfield Management在内的顶级投资者的支持。公司将利用贷款资金用于一般增长和营运资金。

Prilenia Therapeutics公司宣布其针对亨廷顿病（HD）的治疗药物pridopidine的欧洲药品管理局（EMA）市场授权申请（MAA）已被接受。pridopidine是一种高度选择性和强效的sigma-1受体（S1R）激动剂，具有已建立的安全记录。如果获得批准，pridopidine将成为首个能够影响亨廷顿病进展的治疗药物。该MAA基于pridopidine广泛开发计划中关于安全性和有效性的全部证据。亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无任何获批的治疗方法能够影响疾病进展。pridopidine有望为患者提供减缓疾病进展的选项，提高生活质量。Prilenia公司正在与美国食品药品监督管理局（FDA）就pridopidine在美国的潜在途径进行对话，并考虑在欧洲监管审查过程完成后，向其他国家和地区的监管机构提交申请。

Lexicon制药公司宣布，一项对SCORED临床试验3期数据的回顾性分析显示，INPEFA（索他格列净）降低了所有糖尿病患者的重大心血管事件（MACE）和心力衰竭（HF）事件的风险，对于糖尿病病程较长的患者，INPEFA带来的益处更为显著。这些发现于2024年8月30日在伦敦举行的欧洲心脏病学会（ESC）大会上以及在线上公布。该分析旨在评估糖尿病病程是否会影响INPEFA的疗效，结果显示，INPEFA治疗降低了MACE和HF事件的整体风险，并且随着糖尿病病程的延长，HF事件减少的益处逐渐增加。INPEFA是一种口服的SGLT2和SGLT1蛋白抑制剂，用于降低心血管死亡、心力衰竭住院和紧急心力衰竭就诊的风险。

RedDress公司开发的ActiGraft Pro系统，一种基于患者自身全血的个性化自体伤口护理解决方案，在最近的一项多国随机对照试验中表现出卓越的疗效，显著提高了慢性神经性足部溃疡的治愈率。该研究发表在《伤口护理杂志》2024年9月期，比较了ActiGraft Pro与标准护理方法治疗慢性神经性糖尿病足溃疡的效果。结果显示，治疗组的完全伤口闭合率（根据FDA定义）在12周时比对照组高出2.73倍，治愈率高达51%，而对照组仅为18%。此外，ActiGraft Pro治疗组的伤口愈合时间更短，闭合效果更持久。该系统通过将新鲜全血与专有凝血粉末混合，在患者床边快速生成血凝块，为伤口愈合提供支持。RedDress公司致力于利用全血技术为慢性伤口提供更有效的解决方案。

为规范贵州省药物临床试验行为，加强省内药物临床试验机构（以下简称试验机构）监督管理工作，根据《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国疫苗管理法》《药品注册管理办法》《药物临床试验机构管理规定》《药物临床试验质量管理规范》《药物临床试验机构监督检查办法（试行）》等规定，结合我省实际，我局组织起草了《贵州省药物临床试验机构监督检查细则（试行）（征求意见稿）》。 前期，已向社会公开征求意见，并在充分吸收采纳相关意见的基础上进行修改完善，现向社会再次公开征求意见。 本次公开征求意见的时间为2024年9月2日至2024年9月16日 ，有关单位和个人可以将意见反馈至电子邮箱184592487＠qq．com。

9月3日，CDE 公开征求《疫苗临床试验技术指导原则》意见。 本指导原则主要分为九个章节，以及参考文献、缩写词 列表、名词解释。 九个章节： 前言、 临床开发计划、疫苗研发的一般考虑、免疫原性、保护效力、安全性、特殊人群、应对突发公共卫生事件急需的疫苗、上市后研究。

广东和博制药有限公司 于今年2月获批上市的异硫蓝注射液——博林兰®近期主动下调价格，由8860元/支的挂网价格下调到5980元/支，降幅近30%。 据悉，异硫蓝注射液是一种示踪剂，用于淋巴造影的辅助，最早于1981年美国上市，国内无厂家获批。 广东和博制药有限公司（下称“和博制药”）于2022年3月启动3类仿制申报，产品获批后填补国内市场空白。