近日，基因编辑公司Editas Medicine（Nasdaq: EDIT）宣布了EDIT-101的1/2期Brilliance试验的临床数据。临床数据显示，EDIT-101适用的患者数量较少，因此该公司决定暂停该CRISPR基因编辑药物的BRILLIANCE试验招募工作，并寻找合作伙伴继续开发EDIT-101。
在临床试验中，14位接受治疗的受试者中有3位患者获得了临床意义上的改善， 并且这3例获益的患者中有2例是纯合子，这意味着他们有两个IVS26基因突变的拷贝。数据表明，该突变患者将从该治疗中获益最大。而突变的患者人群约为1/5的LCA患者。
由于CEP290 IVS26突变纯合子的LCA10患者在美国估计约有300人，该公司将不会独立推进该计划，并将寻求合作伙伴来继续开发EDIT-101。因此，Editas暂停了BRILLIANCE试验的进一步招募工作，并将继续对迄今为止接受过治疗的患者进行长期随访。
关于EDIT-101
据药融云数据库显示，EDIT-101是Editas Medicine自主研发的CEP290单靶向药，是一种体内Cas9/ CRISPR基因编辑药物，用于治疗遗传性失明疾病Leber先天性黑蒙10型（LCA10）。LCA10是由于CEP290基因中的双等位基因功能丧失突变引起，最常见的LCA10突变位点是IVS26。通常出现在婴儿早期，患者表现出严重的视锥营养不良，而且视力低下，甚至完全丧失。
EDIT-101药物基本信息（部分）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
EDIT-101使用了AAV5病毒作为载体，搭载Cas9和CEP290特异性指导RNA（gRNA），通过视网膜下注射给药的形式，直接传递至感光细胞，可以消除CEP290突变，恢复正常的蛋白表达、感光功能，最终恢复视力。该疗法可以做到一次性给药即治愈。
EDIT-101作用机制（来源：Editas公司官网）
关于Editas Medicine
Editas Medicine成立于2013年，由华裔生物学家张锋和诺贝尔奖得主Jennifer Doudna等人联合创办的一家基于CRISPR技术的基因编辑生物科技公司，致力于将基因编辑技术应用到人类治疗中，研发出更多CRISPR基因编辑药物，以造福更多疾病患者。
Editas公司的研究和开发工作主要集中在那些治疗手段很少或尚无治疗手段的疾病上，目前拥有多个在研项目，适应症涵盖眼部疾病、杜氏肌肉营养不良症、神经系统疾病、镰状细胞病、β地中海贫血、癌症等，此外公司也正在与合作伙伴开发基于CRISPR/Cas系统编辑的免疫细胞治疗。
Editas Medicine研发管线
信息参考：
[1] Editas官网：https://www.editasmedicine.com
[2] 药融云数据库：vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz
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