近期，全球领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY)，发布2022年度业绩预告：2022年全年净产品收入8.94亿美元，同比35%(按固定汇率计算为43% )；截至2022年12月31日，公司拥有现金及等价物约22亿美元。
其中公司的重磅RNAi药物ONPATTRO (patisiran)在2022年营收5.58亿美元（约为37.8亿人民币），同比增长17.5%，ONPATTRO是首款获得FDA批准的RNAi疗法（2018年8月获批），用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的周围神经疾病（多发性神经病）成人患者。
一、其他RNAi药物销售情况
Amvuttra(vutrisiran)在2022年6月获得FDA批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)，这是全球第5款获批上市的siRNA疗法，也是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病损伤的RNAi药物，同年9月获得欧盟批准。AMVUTTRA去年实现营收9400万美元，其中Q4营收在6900万美元。
ONPATTRO和AMVUTTRA都是Alnylam的核心RNAi药物，用于治疗转甲状腺素蛋白样变，截至2022年底，全球有超过2975名患者正在接受ONPATTRO或AMVUTTRA治疗。
GIVLAARI (givosiran)去年销售额为1.73亿美元，相比去年同期增长35%；其中Q4销售额为0.47亿美元，环比增长3%，主要用于治疗急性肝卟啉症(AHP)，截止目前，全球范围内已经有520名患者在接受本品的治疗。
OXLUMO (lumasiran)去年销售额为7000万美元，同比增长17%；四季度销售额为2400万美元，环比45%，主要用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)，目前有280多名患者在接受本品的治疗。
Alnylam Pharmaceuticals目前市值287亿美元，过去一年涨幅65%。
Alnylam研发管线
二、关于Alnylam
基于诺贝尔奖得主的科学，RNAi疗法代表了一种强大的，临床验证的方法，产生变革性药物。自20年前成立以来，Alnylam领导了RNAi革命，并继续实现大胆的愿景，将科学的可能性变成现实。Alnylam已商业化的RNAi药物有ONPATTRO (patisiran)、AMVUTTRA (vutrisiran)、GIVLAARI (givosiran)、OXLUMO (lumasiran)和Leqvio (inclisiran)，后者由Alnylam的合作伙伴诺华(Novartis)开发和商业化。Alnylam拥有丰富的试验药物储备，包括多种处于后期开发阶段的候选产品。Alnylam正在执行其“Alnylam P5x25”战略，通过可持续创新和卓越的财务业绩，为全球各地的罕见和常见病患者提供变革性药物，从而成为领先的生物技术企业。Alnylam总部位于马萨诸塞州剑桥市。
三、关于ONPATTRO (patisiran)
Onpattro（patisiran）是Alnylam公司开发的一种靶向转甲状腺素蛋白的RNAi药物，这类药物通过沉默一部分参与致病的mRNA起作用。Onpattro将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，通过与编码异常TTR的mRNA相结合，阻止TTR的产生。2018年8月，该药获得FDA批准，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的周围神经疾病（多发性神经病）成人患者，成为了首款获得FDA批准的RNAi疗法。
四、关于GIVLAARI (givosiran)
GIVLAARI是一种靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)的RNAi药物，已在美国和巴西获批用于治疗成人急性肝卟啉症(AHP)。GIVLAARI在欧盟也被批准用于治疗成人和12岁及以上青少年的AHP。
五、关于OXLUMO (lumasiran)
OXLUMO (lumasiran)是一种皮下注射的RNAi疗法，它靶向编码肝脏中乙醇酸氧化酶（glycolateoxidase，GO）的HAO1基因的mRNA。通过降低GO的表达来降低肝脏草酸盐的产生。这款RNAi药物使用了Alnylam公司的增强稳定化学（EnhancedStabilizationChemistry）-GalNAc递送技术平台。这一技术平台不但提高了RNAi疗法的稳定性，而且促进疗法向肝脏的靶向递送。2020年11月25日，获得美国FDA批准上市，治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。
六、总 结
在糖尿病领域，Alnylam也有涉足。2022年12月21日，Alnylam宣布，该公司已向加拿大卫生部提交临床试验申请(CTA)，以启动ALN-KHK的1/2期研究。ALN-KHK是一款靶向己酮糖激酶(KHK)的研究性RNAi药物，用于治疗2型糖尿病。如果在糖尿病领域能取得成功，无疑又给行业树立一个标杆。
Alnylam是全球RNAi疗法龙头公司，目前市值287亿美元，旗下RNAi药物营收保持稳定增长，也是给整个行业增加了很大信心。
参考资料：
1美元 ≈ 6.781900人民币
https://investors.Alnylam.com/press-release?id=27161
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