近期，儿童用药研发屡获红利，迎来一波政策“红包雨”。

新发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称新版药品目录）新增38个儿童用药品种；十三届全国人大常委会第十二次会议审议通过的新修订《药品管理法》第十六条鼓励儿童用药品的研制和创新；国家卫健委、工业和信息化部、国家药品监管局联合发布《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》，列入利多卡因喷雾剂等34个药品的相应剂型和规格，至此，我国已发布3批鼓励研发申报儿童药品清单，共纳入105种药品。

亚宝药业集团股份有限公司董事长任武贤表示，一直以来，政府通过出台多项政策鼓励企业开发儿童用药，此次新修订《药品管理法》写入相关专门条款，着实令人惊喜。“国家非常重视儿童用药，我们企业将加强创新研发，提供更多临床需要儿童药。”

儿童用药存供应缺口

8月24日，在2019年（第36届）全国医药工业信息年会开幕前夕，一场关于儿童药的研讨会正在进行。会上，中国医药工业信息中心主任郭文介绍，这是全国医药工业信息年会举办以来，首次设立儿童药专场，反映出行业对儿童用药的高度关注。

有数据显示，2017年我国0～14岁儿童人口数约为2.47亿，约占全国总人口数的17.8%。我国儿童用药市场巨大，但存在供应缺口。

研讨会上，国家卫健委科教司相关人士表示，儿童药包括儿童专用药、儿童适用药、成人儿童共用药等。我国医药行业经过多年发展，儿童用药基本上可满足需求，但已上市的儿童专用药和适用药数量与儿童人口规模并不匹配，且在儿童药供应上存在结构性失衡，大部分药品分布在呼吸、消化等常见病领域，罕见病等领域治疗用药短缺。此外，还存在着药品说明书不完整等情况。

儿童是特殊群体，一旦发生用药失误，面临损害的风险远高于成人。近年来，业界已关注到儿童在用药方面的特殊性，尽管如此，首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲指出，临床依然面临各种儿童用药问题，如儿科常见病、多发病用药的儿童适宜剂型不足，企业对修改说明书态度不积极，肿瘤等重大疾病治疗缺少儿童用药数据等。

“解决儿童用药问题应从药品研发、新药评价和上市后评价，以及药品上市后的合理规范使用等多个环节入手，多管齐下，多措并举。”王晓玲总结说。

企业面临现实难题

品种缺、剂型少、说明书不完整是儿童用药存在的痛点，但要解除这些痛点，企业也遇到现实难题。

开发儿童适宜品种和剂型方面，企业苦恼不少，且不仅仅是研发投入大、市场相对小。一位企业人士直言，企业面对的一个重要困扰是儿童药定义和内涵有待进一步明确。他也提出，在儿童药剂型、规格和口味改良中，药用辅料发挥着重要作用，但企业遇到的现实问题是，支持研发可用的辅料很少。

任武贤告诉记者，一方面，我国儿科医生缺口巨大，难以支持新药、新剂型开发对研究者的需要；另一方面，由于家长对儿童参与药物试验研究存在顾虑，企业在招募受试者时，要在说服家长的工作上投入大量人力和时间成本。

影响儿童药研发的因素不仅如此，王晓玲强调，儿科临床试验方面还存在儿科临床试验机构分布不平衡、缺乏标准化的儿科GCP标准、开展的儿童临床试验数量相对少等亟待解决的问题。

有多位医生在研讨会上表示，医生在临床中发现儿童药说明书存在待完善之处，把相关信息反馈给企业，然而事情往往没有下文。

对于临床医生反映的问题，一位企业负责人告诉记者，企业在修订说明书时其实也会遇到困难。他举例说，企业在修改说明书的相关研究中，获取临床使用中的不良反应情况相对容易，但如果需要进行更换辅料等操作，则要开展大量工艺验证和报批工作，甚至要开展临床试验。可以说，完善修改说明书问题要解决，最终的落脚点依然是须破解儿童药开发之难。

政策组合拳“解忧”

儿童药短缺问题的解决涉及药监、医保等政府部门配合与政策衔接。

为激励儿童药创新研发，近年来，我国从药物审评审批、临床使用等多方面出台鼓励政策。据《2018年度药品审评报告》，国家药监局药品审评中心2018年纳入优先审评程序的313件注册申请中，包括儿童用药和罕见病用药63件。

近期，儿童药利好消息频传。8月20日，新版药品目录发布，正式公布国家医保常规准入部分的药品名单，其新增的148个品种中包括38个儿童用药。8月26日，十三届全国人大常委会第十二次会议表决通过的新修订《药品管理法》，其第十六条第三款明确，“国家采取有效措施，鼓励儿童用药品的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，对儿童用药品予以优先审评审批”。

在全国人大常委会办公厅随后召开的新闻发布会上，全国人大常委会法制工作委员会行政法室主任袁杰介绍了新修订《药品管理法》背后的故事——“药品管理法修改过程中，根据常委会提出的意见，我们增加了对儿童用药的规定，一直到最后马上就要通过时，委员们还提出了这方面的意见，我们对儿童用药专门用一款进行规定。”袁杰说，对于鼓励相关药品开发，这一款规定“写得非常具体”。

在这场新闻发布会上，国家药监局政策法规司司长刘沛也表示，药监部门要在落实新修订《药品管理法》的过程中研究具体的配套规章和政策，出台相应的技术指导原则，鼓励和促进儿童用药的研制和创新。

“国家政策的支持，让企业很受鼓舞。”任武贤表示。

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