基本信息:
Alexion Pharmaceuticals是一家全球性生物制药公司,致力于生物治疗产品的发现、开发和商业化,旨在治疗罕见病和患有严重威胁生命的疾病,包括血液系统、肾脏和神经系统疾病、移植排斥、癌症和自身免疫性疾病的患者。其主要产品为两款补体抑制剂Soliris和Ultomiris。这两款药物已经获批,分别用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)等补体信号通路介导的罕见疾病。此外,Alexion还有两款酶替代疗法,用于治疗低磷酸酯脢症(HPP)和溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)。