Arrakis Therapeutics

B轮

公司全称：Arrakis Therapeutics

国家/地区：美国/——

类型：生物制药公司

公司介绍：

Arrakis Therapeutics is a biopharmaceutical company focused on the development of small molecules that targets RNA, for the treatment of cancer, neurological dsiease and rare genetic disorders.In April 2019, the company closed $75 million Series B financing round.In February 2017, the company raised $38 million in a Series A financing round

基本信息

成立时间：

2003-01-01

员工人数：

15~50人

联系邮箱：

info@arrakistx.com

地址：

210 Broadway CAMBRIDGE MASSACHUSETTS 02139-1959; US; Telephone: +18574884488;

公司官网：

arrakistx.com/

企业画像

行业领域：

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Arrakis Therapeutics 宣布在 2025 年 MDA 大会上发表口头报告，描述靶向 RNA 的小分子治疗强直性肌营养不良

2025-03-10 00:00:00

Arrakis Therapeutics宣布将在MDA 2025临床和科学会议上展示其针对肌强直性营养不良1型（DM1）的RNA靶向小分子（rSM）药物程序的预临床数据。该药物程序是一种理性设计的小分子遗传药物，旨在针对致病RNA以逆转DM1动物模型中的肌强直。利用公司的多模态rSM药物平台，这一方法扩大了遗传药物在治疗疾病根本原因方面的潜力，通过口服小分子药物实现全身生物分布、方便的口服给药、成本效益高的制造和成熟的供应链。肌强直性营养不良1型（DM1）是一种影响全球至少1/8000人的肌肉萎缩症，在美国约有45,000人受影响。该疾病由编码肌强直蛋白激酶（DMPK）的RNA中的三核苷酸（CUG）重复扩张引起，导致形成与细胞功能重要的剪接因子结合并隔离的核聚集体。Arrakis的rSM选择性地结合到CUG重复上，破坏细胞中的聚集体形成，释放剪接因子，并纠正驱动DM1病理的基因中的剪接缺陷，包括肌强直。Arrakis Therapeutics是一家开创性发现直接针对RNA的新类别药物的生物制药公司，正在构建一个专有的RNA靶向小分子（rSM）药物管线，专注于经过遗传验证的靶点和多个疾病领域。

Arrakis Therapeutics 公布其领先的、合理设计的 RNA 靶向小分子（rSM）药物项目的数据，证明与 RNA 的疾病修饰结合可治疗强直性肌营养不良

2024-12-04 00:00:00

Arrakis Therapeutics宣布其RNA靶向小分子（rSM）药物程序在治疗肌强直性营养不良1型（DM1）方面的首份数据，展示了该公司在合理设计疾病修饰性RNA靶向小分子方面的领先能力。这些数据展示了Arrakis的rSMs如何与DM1的致病性CUG重复RNA元素结合，逆转肌强直。该研究使用Arrakis专有的RNA特异性化学、生物和结构方法，以及RNA定向药物化学，针对DMPK mRNA中的三核苷酸（CUG）重复扩展进行基于结构的药物设计。Arrakis的CEO Michael Gilman表示，这一发现是理性设计小分子的典范，旨在解决RNA疾病靶点。这些方法也被用于推进公司其他疾病的rSM药物候选人的管线。

安进和 ARRAKIS THERAPEUTICS 宣布开展多靶点合作，以鉴定新型 RNA 降解剂小分子治疗药物

2022-01-11

Amgen和Arrakis Therapeutics宣布了一项多靶点合作，旨在发现新型RNA降解小分子疗法。双方将结合Amgen的诱导邻近平台发现专长和Arrakis的领先RNA靶向药物发现平台，共同设计并功能化分子，以特异性降解目标RNA。Amgen将支付7500万美元的前期费用，并有权提名更多项目。合作旨在开发针对难以药物治疗的靶点的RNA降解疗法，有望显著扩大可药物化基因组。

Arrakis Therapeutics 与罗氏达成战略合作和许可协议，利用 RNA 靶向小分子药物发现平台开展多靶点项目

2020-04-08

Arrakis Therapeutics与罗氏公司达成战略合作和许可协议，共同开发针对RNA的RNA靶向小分子（rSM）药物。Arrakis将主导针对罗氏研发领域内多个靶点的发现和研究活动，罗氏则有权独家推进后续的临床前和临床试验。Arrakis将获得1.9亿美元的现金预付款，以及未来可能的临床、商业和销售里程碑付款和产品版税，潜在价值超过数十亿美元。该合作体现了Arrakis rSM平台的价值，并有助于其继续在RNA靶向药物领域做出领先发现。Arrakis采用广泛的方法，针对RNA的生命周期中的多个机制进行靶向，旨在建立小分子药物发现的新范式。公司正开发内部rSM管线，以治疗癌症和其他疾病，这些疾病中已确定有强验证的靶点和疾病驱动因素，但其他药物方法难以应对。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2019-04-18

Arrakis Therapeutics Inc

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

GV;
Alexandria Venture Investments;
[+10]

——

2017-02-27

Arrakis Therapeutics Inc

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Canaan Partners;
新基制药;
[+3]

——

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I期临床

II期临床

III期临床

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