据罕见病信息网统计，2026 年 3月，全球共有 6 款新药首次进入临床 Ⅲ 期，其中包括1型发作性睡病、特发性嗜睡症、进行性肺纤维化等罕见病适应症。 #基因治疗 #药物研发 #公司动态 #管线进展 #罕见病
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