4月8日， 《Nature》 的研究报道“ Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia ”，首次披露了利用新型碱基编辑器（Transformer base editor, tBE）治疗输血依赖型β-地中海贫血（Transfusion-dependent β-thalassaemia, TDT）的1期临床试验数据。 这项研究不仅标志着碱基编辑（Base editing）技术在β-地中海贫血治疗中首次成功步入临床阶段，更为患者带来了早期、快速且持久的脱离输血依赖的可能。 血液枯竭的根源：β-地中海贫血的分子困境。
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
相关资讯
- 综合
上海国投公司调研正序生物 推动基因编辑创新成果加速转化
正序生物
2026-06-18
6月第一周生物医药投融资盘点：抗衰老、基因编辑、AI+RNA获大额融资，跨国药企合纵连横加速BD布局
药市场透视
2026-06-08
全球首例！6 基因编辑「猪肝+猪双肾」联合移植至人体
医麦创新药
2026-06-02
煜辰达生物与佰炼医药达成战略合作，共同推进基因编辑的造血干细胞药物临床转化
医麦客
2026-05-22
体内基因编辑，开出中东“沙漠之花”
研发客
2026-05-18
柑橘黄龙病"源头阻断"新方案！EPA批准全球首款基因编辑嵌入式保护剂
世界农化网
2026-05-15
FDA指导运用“下一代测序”评价基因编辑安全性
识林
2026-05-11
一日两家企业官宣融资，基因编辑及 iPSC 获青睐，应用领域进一步拓宽
医麦创新药
2026-05-06
邓紫棋所患“不治之症”有了中国解法：国内企业技术突破引关注
药渡
2026-04-29
22.5亿美元！礼来与与AI公司Profluent合作开发基于重组酶的基因编辑
Medaverse
2026-04-28
共发布文章：903篇
最新发布文章
- Nature | 先有发育程序，还是先有多细胞生命？
- Science | 高尔基体竟能“指挥”线粒体融合，一种新的细胞器通讯机制被揭示
- Cell | 当AI读懂细胞图像：SPARCS开启百万级复杂表型CRISPR筛选新时代
- 一周前沿回顾·疾病治疗 | 从新药疗效到诊断与风险沟通：多项研究重估疾病诊疗与临床决策的证据边界
- Nature Biotechnology | 让细胞自己筛出最优代谢通路：一种全新的哺乳动物代谢工程范式
- Nature | 同义密码子并不“等价”？研究揭示AGA翻译如何影响前列腺癌治疗敏感性
- Nature | 从静态结构到动态开关：新研究重构LPS跨膜运输的完整调控逻辑
- Nature | 肺泡细胞竟能“跨区修复”气道：研究揭示AT2细胞重建细支气管的新机制
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
392,993个
全球在研药物数
3,894个
本月临床试验数
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-10-23
-
2026-10-23
-
2026-10-23
-
摩熵咨询 33 46
-
摩熵咨询 20 1
-
摩熵咨询 20 9
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-10-16
-
颁布机构：国家药品监督管理局药品审评中心 2026-09-28
-
颁布机构：国家药品监督管理局 2026-09-10
最新资讯
- 正大天晴拿下乌美溴铵维兰特罗国内首仿！10亿级慢阻肺病市场迎来首个仿制药选手
- 石药集团/和铂医药巴托利单抗获批上市！进口1类新药破局全身型重症肌无力，FcRn抑制剂再添一员
- 2026年第42周10.12-10.18全球创新药研发概览
- 2026年第42周10.12-10.18国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第42周10.12-10.18国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
- 2026年第42周10.12-10.18国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
- 康缘药业中药1.1类新药十味安肠颗粒获批临床，靶向溃疡性结肠炎新赛道
- GSK全球首款乙肝功能性治愈ASO药物获批，贝普若韦生获美国FDA批准上市
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认
对不起，您今日剩余下载额度不足，请明日再来！
返回
对不起！您还未登录！请登录后查看
收藏
登录后参与评论
暂无评论