4月8日， 《Nature》 的研究报道“ Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia ”，首次披露了利用新型碱基编辑器（Transformer base editor, tBE）治疗输血依赖型β-地中海贫血（Transfusion-dependent β-thalassaemia, TDT）的1期临床试验数据。 这项研究不仅标志着碱基编辑（Base editing）技术在β-地中海贫血治疗中首次成功步入临床阶段，更为患者带来了早期、快速且持久的脱离输血依赖的可能。 血液枯竭的根源：β-地中海贫血的分子困境。
2026-06-05
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