近日，著名歌手 邓紫棋 在直播中透露自己患有 地中海贫血 ，因此常年被疲惫感困扰。 这也让“地中海贫血”这个罕见病走入大众视野。 就在几天前，全球奖金最高 （300 万美元） 的科学奖项、素有“科学界奥斯卡”之称的“ 科学突破奖 ” （Breakthrough Prize） 授予了 Stuart H. Orkin 和 Swee Lay Thein ，他们二人因开发了治疗 镰状细胞病 和 β-地中海贫血 的 CRISPR 基因编辑疗法—— Casgevy ，这是 首个获批上市的 CRISPR 基因编辑疗法，彻底改变了镰状细胞病和 β-地中海贫血的治疗方式，为全球数百万患者提供了可能治愈的单次疗法。
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