β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因缺陷导致β-珠蛋白肽链合成障碍所致的遗传性溶血性疾病，是一种常见的单基因遗传病，每年在全球范围内影响超过40,000名 新生 儿 童 。 输血依赖型β-地中海贫血 （transfusion-dependent β-thalassemia， TDT ） 患 者需要终身输血才能维持生命。 近年来，随着基因编辑技术的快速发展，研究者们正在积极探索利用基因编辑工具治愈β-地中海贫血等疑难病症的可能。
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