4月22日,记者从 成都金唯科生物科技有限公司 (以下简称“金唯科”) 获悉,其自主研发、用于治疗眼皮肤白化病1型(OCA1型)的JWK010注射液,在四川大学华西医院眼科由陆方教授团队顺利完成首例受试者给药。 这是全球首例针对眼皮肤白化病1型(OCA1型)的眼科基因治疗临床给药,标志着我国在遗传性眼病基因治疗领域取得又一重要突破。 据了解,眼皮肤白化病1型(OCA1型)是较为常见的白化病亚型,由酪氨酸酶基因(TYR)突变所致,患者因黑色素缺乏常伴重度视力低下、眼球震颤、斜视等症状,长期以来缺乏针对核心病因的有效干预手段。
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