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FIC新药研究成果获国际血液顶刊重磅发布，中国生物制药持续加码创新突破

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2025/03/10

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中国生物制药有限公司伊布替尼罗伐昔替尼恶性血液病皮质类固醇

近日，中国生物制药（1177.HK）下属企业正大天晴自主研发的首创新药（First-in-class）罗伐昔替尼研究成果在国际血液学领域顶级期刊《Blood》（IF:21.0）重磅发布，这是国产原研创新药在国际舞台的又一突破。作为全球首个进入临床阶段的JAK/ROCK双重小分子抑制剂，罗伐昔替尼在治疗慢性移植物抗宿主病、骨髓纤维化、噬血细胞综合征等疾病中均展现出治疗潜力，目前在国内正处于上市审评阶段。

创新慢性排异疗法，受试者BOR达86.4%

异基因造血干细胞移植（HSCT）是治疗恶性血液病的有效方法。慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是HSCT后的主要并发症之一，是导致患者长期并发症、非复发死亡、生活质量下降的主要原因，30%-70%的移植受者会受其影响^[1-4]。糖皮质激素是cGVHD的一线标准治疗药物，但是这种治疗方案并非对所有cGVHD患者有效，近50%-60%的患者需要在两年内进行二线治疗^[5-7]。

此次见刊《Blood》的临床研究，是一项在中国进行的开放标签、多中心的Ib/IIa期临床，主要聚焦于评价罗伐昔替尼治疗糖皮质激素难治性或依赖性慢性移植物抗宿主病的安全性和有效性。

研究共纳入44例中度或重度糖皮质激素难治性或依赖性cGVHD患者，两个剂量组（10mg bid和15mg bid）均未出现剂量限制性毒性，且未发生与罗伐昔替尼相关导致停药的不良事件。研究总体人群的最佳总体缓解率（BOR）为86.4%，两个剂量组之间无差异。其中，BOR在糖皮质激素难治性队列中达到72.7%（8/11），在糖皮质激素依赖性队列中为90.9%（30/33）。无论先前接受过何种治疗，所有受累器官均有缓解表现。在接受罗伐昔替尼治疗的受试者中，12个月无失败生存率（FFS）为85.2%，88.6%的受试者降低了对糖皮质激素剂量的需求，59.1%的受试者cGVHD相关症状得到改善。

罗伐昔替尼：全球首创JAK/ROCK双重抑制剂

首创新药（First-in-class）是指使用全新的、独特的作用机制来治疗某种疾病，在国内外均未上市销售的原创药品。罗伐昔替尼作为全球First-in-class JAK/ROCK双重抑制的小分子抑制剂，通过创新性双重抑制作用，同步阻断异常免疫激活和纤维化进展，在cGVHD患者中表现出更优的临床缓解率。此次研究获《Blood》权威认证，不仅印证了药物的科学价值，更为cGVHD患者提供了全新的治疗选择。

中国生物制药已于2024年7月递交罗伐昔替尼用于治疗中高危骨髓纤维化的上市申请，并获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，2024年10月启动罗伐昔替尼用于治疗中重度cGVHD的Ⅲ期临床试验。此外，今年1月，罗伐昔替尼获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展cGVHD的Ⅱ期临床试验。中国生物制药将加速罗伐昔替尼的全球临床开发，并致力于开发更多First-in-class创新药物，造福广大患者。

参考文献：

[1] 王筱淇,张曦.《慢性移植物抗宿主病(cGVHD)诊断与治疗中国专家共识(2024年版)》解读[J].临床血液学杂志,2024,37(09):597-601.

[2] Zeiser R. Novel Approaches to the Treatment of Chronic Graft-Versus-Host Disease. J Clin Oncol 2023; 41(10): 1820-4.

[3] Zeiser R, Blazar BR. Acute Graft-versus-Host Disease - Biologic Process, Prevention, and Therapy. N Engl J Med 2017; 377(22): 2167-79.

[4] Malard F, Holler E, Sandmaier BM, Huang H, Mohty M. Acute graft-versus-host disease. Nat Rev Dis Primers 2023; 9(1): 27.

[5] Miklos DB, Abu Zaid M, Cooney JP, et al. Ibrutinib for First-line Treatment of Chronic Graft-Versus-Host Disease: Results From the Randomized Phase Ⅲ iNTEGRATE Study[J].Clin Oncol,2023,41(10):1876-887.

[6] Zeiser R ,Socie G,Schroeder MA,et al. Efficacy and safety of itacitinib versus placebo in combination with corticosteroids for initial treatment of acute graft-versus-host disease(GRAVTAS-30l):a randomised,multicentre,double-lind,phase Ⅲ trial[J].Lancet Haematol,2022,9(1):e14-e25.

[7] 王筱淇,张曦.《慢性移植物抗宿主病(cGVHD)诊断与治疗中国专家共识(2024年版)》解读[J].临床血液学杂志,2024,37(09):597-601.

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内容来源：中国生物制药有限公司官网、正大天晴药业集团公众号