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锦篮基因：又一款腺相关病毒注射液申报临床，针对罕见遗传病

医麦客News医麦客News
2024/11/14
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150
肝豆状核变性 ATP7B

了解企业： 锦篮基因

了解药品： 铜

根据其官网管线，GC310拟定适应症为 肝豆状核变性 。 肝豆状核变性又称Wilson病，是一种罕见的以 铜代谢障碍 为特征的 常染色体单基因隐性遗传疾病 。 该病由于 ATP7B 基因的突变导致ATP7B蛋白的缺失，而ATP7B蛋白是一种运送铜元素的蛋白，它的功能缺失 导致铜元素在肝脏和其它组织中积累 。

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