当地时间 11 月 25 日，备受争议的生物制药公司 Cassava Sciences 宣布其阿尔茨海默症药物 simufilam 的 3 期试验失败——Simufilam 没有显示出任何效果。服用该药的参与者在认知或日常生活活动方面的表现并不比服用安慰剂的参与者好。 根据其发布的消息，simufilam 未能在第 3 阶段 ReThink-ALZ 试验达到任何主要、次要或探索性终点。试验失败后，Cassava 停止了对同一药物不同剂量的单独 3 期试验 ReFocus-ALZ，这两项研究包括近 2000 名参与者。此外，该公司还结束了早期试验的开放标签扩展研究，在这项研究中，患者均知情地服用了 simufilam。这意味着 Cassava 只剩下一项针对神经退行性疾病的管线。 消息发布后，Cassava 股价下跌了 84%。 ReThink-ALZ (NCT04994483) 是一项 3 期临床试验，旨在评估 Simufilam 与安慰剂相比的安全性和有效性，该试验是一项多中心、双盲、安慰剂对照、随机平行组研究，涉及美国、加拿大和澳大利亚的 75 多个临床试验点。该试验随机选择了 804 名确诊为轻度或中度 AD 的患者，这些患者由几个经过充分验证的参数定义，包括简易精神状态检查 (MMSE) > 16 和< 27，分为轻度或中度。受试者按 1:1 随机分配接受 Simufilam 100 毫克 (n=403) 或匹配的安慰剂 (n=401)，每日口服两次 (BID)，持续 52 周。 Cassava 在患者接受 52 周的口服阿尔茨海默病治疗药物 simufilam 治疗后，对患者进行了两项测试。一项测试了认知能力，另一项测试了患者进行日常生活活动的能力。但结果并未达到 Cassava 的目标。 在失败的试验的共同主要终点之一中，服用 simufilam 的患者在 52 周时阿尔茨海默病评估量表-认知量表 (ADAS-COG12) 评分平均下降了 0.39 分。首席医疗官 James Kupiec 在电话会议上表示：“尽管这一变化正在朝着改善的方向发展，但并未达到统计学意义，p 值为 0.43。” Cassava 的问题始于 2021 年。当时，该公司宣称 simufilam 可改善轻度至中度阿尔茨海默病患者的认知能力。其他药物只能减缓认知能力下降。但有批评者指出，该研究结果来自开放标签测试，患者知道他们正在接受测试药物。没有安慰剂组可供比较。 不久之后，一群卖空者指责 Cassava 操纵其测试结果。他们声称 Cassava 在一项分析中伪造了图像，使用错误的方法来从尸体上采集脑组织，并操纵了其生物标志物数据。这场风波导致 Cassava 的股价暴跌，尽管该公司一直否认这些指控。 此举引发了美国证券交易委员会的调查。 Science 杂志去年报道称，纽约市立大学神经科学家 Hoau-Yan Wang（王厚炎，simufilam 的共同发现者）被大学小组发现在为 Cassava 开展工作时存在“严重不当行为”。今年早些时候，Science 杂志披露，FDA 发现 Hoau-Yan Wang 在为一项 simufilam 研究测试临床样本的实验室程序中存在重大失误。6 月份，美国司法部起诉 Hoau-Yan Wang，指控他诈骗美国国立卫生研究院约 1600 万美元的资助，这些资助与 simufilam 和 Cassava 有关。 9 月，该公司同意向美国证券交易委员会支付 4000 万美元罚款，以和解其在早期临床试验结果上误导投资者的指控。该公司声称，2 期试验显示阿尔茨海默病患者病情显著改善。Cassava 的原首席执行官 Remi Barbier 和神经科学负责人 Lindsay Burns 离开了公司，他们二人分别支付 17.5 万美元和 8.5 万美元罚款，并且分别在 3 年和 5 年内禁止担任公众公司的董事和高级管理人员；Hoau-Yan Wang 被罚款 5 万美元。 目前，Cassava 正在评估下一步行动，并计划在稍晚时候报告两项 3 期研究的详细分析。截至第三季度末，这家生物科技公司的现金和等价物约为 1.49 亿美元。 参考链接： 1.https://endpts.com/cassava-shares-plunge-as-controversial-alzheimers-drug-fails-phase-3-trial/ 2.https://finance.yahoo.com/news/cassava-sciences-topline-phase-3-123000846.html
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
相关资讯
- 综合
重磅，礼来超10亿美元引进一款阿尔茨海默新药
北京药研汇
2026-06-15
超10亿美元！礼来引进一款阿尔茨海默口服小分子新药
Medaverse
2026-06-09
国内首个盐酸美金刚口崩片仿制药瑞畅思在阿里健康全网首发
E药经理人
2026-05-29
媒体聚焦 | 复星医药出海新样本：全球独家选择权锁定阿尔茨海默新药
复星医药
2026-05-20
Ⅱ期主要终点未达到，Biogen仍准备推上Ⅲ期
生物技术小编
2026-05-17
复星医药与AriBio达成阿尔茨海默口服新药AR1001全球独家选择权合作
复星医药
2026-05-13
认知衰退的“隐形杀手”找到！PNAS｜CSE 酶缺失触发阿尔茨海默病样病变，硫化氢信号通路成新靶点
生物谷
2026-02-15
下一代 AD 疗法来了
丁香园 Insight 数据库
2026-01-31
阿尔茨海默症早诊早筛领域大咖集结，让诊疗不再难
药精通Bio
2026-01-21
为什么诺华要花近2亿美元，买一个中国早期阿尔茨海默症管线？
BiG生物创新社
2026-01-16
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
385,671个
全球在研药物数
6,241个
本月临床试验数
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-08-29
-
2026-08-29
-
2026-08-29
-
摩熵咨询 20 8
-
摩熵咨询 34 35
-
摩熵咨询 20 5
-
颁布机构：四川省经济和信息化厅、中共四川省委军民融合发展委员会办公室、四川省教育厅、四川省科学技术厅、四川省人力资源和社会保障厅、四川省卫生健康委员会、四川省医疗保障局、四川省中医药管理局、四川省药品监督管理局 2026-08-04
-
颁布机构：国家医保局 2026-07-31
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-07-24
最新资讯
- 2026年眼科抗VEGF药物市场研究专题报告
- 2026年眼科抗VEGF药物竞争格局、核心品种表现与技术发展趋势全解析
- 2026年眼底血管病变人群分布、患者规模与抗VEGF一线治疗方案全解析
- 两款仿制药同日获批！万高药业氟比洛芬凝胶贴膏获批上市，儿童短缺药维生素K₁滴剂同步落地
- 步长制药首个喷雾剂获批上市！盐酸特比萘芬喷雾剂拿下皮肤真菌药赛道，高血压1类新药BC923同步冲线
- 吉利德HIV双药单片复方Bixlenvo获FDA批准上市！首破复杂多片经治HIV-1患者每日一片瓶颈
- 全球首款口服IL-23R拮抗剂在华获批！强生伊可白滞素拿下银屑病大适应症，峰值有望冲50亿美金
- 2026CPHI深圳展，这场CGT论坛值得重点关注！
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认
收藏
登录后参与评论
暂无评论