近期,Hansa Biopharma和Genethon宣布启动GNT-018-IDES,这是一项针对体内预先存在抗AAV抗体的Crigler-Najjar综合征(Crigler-Najjar syndrome)患者的2期试验。 该试验将评估在用imlifidase(Hansa创新免疫球蛋白G(IgG)抗体裂解酶疗法)进行预处理后,对患有严重Crigler-Najjar综合征和预先存在AAV血清型8(AAV8)抗体的患者单次静脉注射Genethon基因疗法GNT-0003的疗效和安全性。 Genethon首席执行官Frédéric Revah补充道:“这项新的临床试验反映了Genethon致力于追求创新战略,以确保和扩大罕见病患者获得基因治疗的机会。
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