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针对基因治疗中的拦路石，AAV抗体2期临床启动

罕见病信息网罕见病信息网
2025/02/24
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53
Hansa Biopharma AB 硫唑酸

近期，Hansa Biopharma和Genethon宣布启动GNT-018-IDES，这是一项针对体内预先存在抗AAV抗体的Crigler-Najjar综合征（Crigler-Najjar syndrome）患者的2期试验。 该试验将评估在用imlifidase（Hansa创新免疫球蛋白G（IgG）抗体裂解酶疗法）进行预处理后，对患有严重Crigler-Najjar综合征和预先存在AAV血清型8（AAV8）抗体的患者单次静脉注射Genethon基因疗法GNT-0003的疗效和安全性。 Genethon首席执行官Frédéric Revah补充道：“这项新的临床试验反映了Genethon致力于追求创新战略，以确保和扩大罕见病患者获得基因治疗的机会。

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