2025 CASH丨徐俊博士：坚持首创、融合全球，创新药研发未来可期

上海莱士

2025/01/07

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血友病血小板减少性紫癜上海莱士血液制品股份有限公司川崎病纤维蛋白原

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编者按

日月其迈，时盛岁新。2025年1月3日至5日，第五届中国血液学科发展大会（2025 CASH）在津盛大召开。会议继续以“大血液、大卫生、大健康”为主题，邀请国内外血液学领域顶尖专家学者，深入探讨血液学科的最新进展和未来趋势。在会议现场，我们特别邀请到我国血液制品领域的权威专家、上海莱士徐俊博士，介绍血液制品研发取得重大成功的关键因素，分享全球首创SR604注射液的研发进展以及对未来医药创新发展的独到见解。

《肿瘤瞭望-血液时讯》

您曾负责研发了多个填补国内空白的血液制品，如静脉注射用人丙种球蛋白和病毒灭活的凝血因子产品。这些成就的背后，您认为有哪些关键因素促成了这些产品的研发成功？

徐俊博士：首先，这些研究是基于当时非常迫切的临床需求，那个年代血液制品的安全性是一个非常严峻的课题。1995年以前，中国以及全球的血液制品临床使用均存在较大的挑战，面临感染艾滋病、乙肝、丙肝的风险。因此，在1995年，我们（上海莱士）率先采用了国际领先的S/D病毒灭活技术，结合凝血因子产品生产的工艺特点，在国内首创了S/D病毒灭活的凝血因子Ⅷ、纤维蛋白原和凝血酶原复合物产品，填补了国内在这方面的空白，也为当时国家药品监管部门（卫生部）对血液制品上市提出的病毒灭活高标准严要求树立了标杆。包括之后我们陆续上市的其他病毒灭活产品，给全国血友病和其他疾病患者带来了安全、优质、高效的血液制品，开启了中国血液制品安全优质高效的历史新篇章。

其次，上海莱士作为首家中外合资企业，1988年成立伊始就拥有与国际接轨的渠道和技术交流。1994年我们从纽约血液中心License-in了S/D病毒灭活技术，当然现在看来这是一个比较简单的表面活性剂和有机溶剂的处理，当时用到上面提到的三个凝血因子产品，使我们的血液制品的安全性有了保证。

此外，我们还研发了国内首个静脉注射免疫球蛋白，也是基于当时国内在免疫性疾病，包括原发性和继发性免疫疾病方面缺少治疗药物的困境。在此之前，国内只有肌肉注射的免疫球蛋白，这些产品仅能起到预防作用，而无法起到治疗作用。我们这个产品上市后，得到了国家科委等5部委授予的国家级新产品嘉奖，为血小板减少性紫癜、川崎病这些罕见病患者提供了真正可用于治疗的免疫球蛋白药物。从目前来看，该产品已是全球需求量最大的血液制品，包括在这次抗击新冠中也发挥了非常重要的作用。

《肿瘤瞭望-血液时讯》

目前您正带领团队推进的SR604注射液项目备受瞩目。想请问一下，SR604注射液的研发是基于怎样的背景？目前该项目的进展如何？在全球尚无同靶点产品上市的情况下，您如何看待SR604注射液的市场前景和潜在社会价值？

徐俊博士：如前所述，1995年上海莱士首先研发上市的病毒灭活的凝血因子Ⅷ、凝血酶原复合物，为当时血友病患者（包括甲型和乙型）的治疗提供了一个安全可靠的替代治疗方法。随着血友病诊疗领域的不断进步和完善，在提高患者的依从性和改善生活质量方面也提出了新的更高的要求。与此同时，凝血因子替代治疗也存在一定的缺点，比如患者如果使用人凝血因子Ⅷ预防治疗，每年大概需要100多次静脉注射，这对于血友病患者特别是儿童患者是不可承受的痛苦。此外，替代疗法治疗血友病时还会产生抑制物，这对近30%的严重血友病患者的治疗产生非常不利的影响。

在此背景下，我们提出了一种非因子单抗治疗血友病的新思路，即用我们全球首创的活化蛋白C单抗，通过凝血抗凝血再平衡的作用机制，使血友病患者在凝血因子缺乏凝血功能不足的情况下，能够使其抗凝血能力降低到与凝血能力相平衡的水平，从而起到预防出血作用。该研究于2023年在全球血液学权威杂志Blood上以封面文章形式发表，被同期述评文章称之为血友病治疗上的一种新的靶向治疗方法。2024年3月5日，SR604注射液获得了中国药监局临床试验的批准，目前正处于Ⅰ期临床研究中。我们希望尽快通过临床试验验证，为中国乃至全球血友病患者带来首创的中国解决方案，提高患者的治疗效果，改善患者的生活质量。

《肿瘤瞭望-血液时讯》

在塑造未来医药创新生态中，您认为哪些策略最为关键？面对研发成本、周期及监管挑战，有何创新解决方案？未来，生物技术、AI、数字化医疗将如何推动医药行业变革，带来哪些新机遇？

徐俊博士：中国血液制品的研发历史可以追溯到上世纪60年代，其间陆续上市的产品从国内首创、亚洲领先，再到当前SR604的全球首创，经历了一个漫长的过程。其中对于研发工作人员而言，我认为还是要坚持首创的理念，从长期基础研究领域的发现，然后再到创新转化，使其成为一个真正拥有全球知识产权的产品，从而造福中国乃至全球患者。

实际上，在SR604的研发当中，我们也是采用了分子模型等AI技术。统计分析了将近上万的突变体，然后用数字化模型将抗体和抗原的分辨观察距离能够缩小到埃米水平，从而使分子之间的相互关系能够通过AI的方法得以阐述。因此，我认为在今后尤其是首创药物的靶点探索、新药的成药研究中，应该充分利用各方面的技术，包括最先进的AI技术和全球的大数据资源，把我们的研发项目做得更好。

徐俊

上海莱士

血液制品专家，现任上海莱士血液制品股份有限公司副董事长、总经理，2014年“浦江计划”创新类项目责任人、2016年“上海张江国家自主创新示范区专项发展资金重点项目”责任人、中国输血协会血液制品专业委员会副主任委员。2016年获上海市人民政府“白玉兰奖”。

在上海莱士任职期间，积极推进中国血液制品的研究和开发。上世纪90年代初，负责研发了液体静脉注射用免疫球蛋白，凝血因子八等6个新产品，其中静脉注射用人丙种球蛋白和病毒灭活的凝血因子产品都填补了当时的国内空白，为成千上万的血友病患者和其他病人带来了安全优质高效的血液制品。目前带领团队正在推进的“SR604注射液”项目已经进入临床试验阶段。“SR604注射液”是治疗用生物制品1类新药，拟用于血友病及先天性凝血因子VII缺乏症患者出血的预防治疗。截至目前，全球尚无与该药物同靶点的产品上市。该项目实施期间已在国际血液学顶级期刊发表论文2篇，并完成3项发明专利的申报，目前已被中国专利局授权一项，并获得美国及欧洲专利授权。

在凝血和炎症的医学研究发面，共获得了4项美国专利，发表了20多篇学术论文，其中不乏《Nature Medicine》等顶级学术期刊。在2009年发现了血液循环中胞外组蛋白介导的炎症和凝血反应造成败血症死亡的机理，在医学界产生了重大的影响，至今已被引用了1600多次，包括哈佛大学等研究单位都证实了胞外组蛋白在中风血栓和组织损伤等多种重症疾病中的致病因素。

（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）

本文转载自：血液时讯

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