近日，为解决注射剂、滴眼剂生产企业在生产过程中可见异物检查工作存在的困惑，满足《中国药典》以及GMP附录1的要求，由中国医药质量管理协会主办，上海细胞治疗集团股份有限公司承办的细胞治疗产品可见异物课题启动会，在上海细胞治疗集团学术报告厅举办。 中国医药质量管理协会常务副会长赵贵英女士，中国医药质量管理协会秘书长刘燕鲁女士，深圳市市场监管局许可审查中心首席专家毕军先生，上海细胞治疗集团董事长兼CEO钱其军教授出席并讲话。 可见异物为细胞治疗产品放行检测的安全性指标，目前行业内普遍存在生产制备过程难以控制、检测放行无切实可行统一标准的难题。

上海心光生物医药有限责任公司完成数百万元Pre-A+轮融资，专注于血透便利性发展。公司掌握酶用于血液净化领域的高壁垒核心技术，提供透析耗材、血管介入到便携式透析机的整体解决方案。首款产品便携式透析平台采用透析液再生技术，重量轻，操作简便，适用于基层医院、家庭、疫情和战争条件。创新采用气动隔膜泵技术，降低成本，简化操作流程，实现全自动化。产品提供血透、腹透、CRRT等多种治疗功能，降低护士专业要求和学习成本。创始人李祥海表示，家庭透析和便携化智能化是市场需求，公司致力于帮助全球透析患者就近治疗。领汇创投王忠慧博士认为便携式透析设备具有投资成本低、提升患者生存质量的优势，希望心光生物推动产品量产取证，惠及更多患者。

8月7日晚间，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示， 重庆精准生物的 普基仑赛注射液 （ pCAR-19B细胞自体回输制剂）的 新药上市申请拟纳入优先审评 ，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。 这意味着，这款创新CAR-T疗法有望在中国加速获批上市。 公开资料显示， 普基仑赛注射液由 精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的 CAR-T 细胞免疫治疗产品。

根据GSK新闻稿介绍，此次获批使得 Jemperli成为新加坡 dMMR/MSI-H原发性晚期或复发性子宫内膜癌的 首个一线免疫肿瘤治疗药物， 可用于该类患者的早期治疗 。 Jemperli早前已获得新加坡HSA的批准，作为dMMR复发或晚期子宫内膜癌成人患者的 单药治疗 ，这些患者在任何情况下在先前含铂方案中或之后进展，并且不适合治疗性手术或放疗。 Dostarlimab（商品名：Jemperli）是一种程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体，可结合PD-1受体并阻断其与PD-1配体PD-L1和PD-L2的相互作用。

8月7日， 益普生 （Ipsen） 宣布 ， 用于中枢性性早熟治疗的达菲林（注射用双羟萘酸曲普瑞林）六月剂型在成都市妇女儿童中心医院开出首张处方。 新闻稿指出，达菲林六月剂型是 目前中国国内首个获批用于中枢性性早熟治疗的超长效剂型 ，首方落地意味着这款产品正式进入临床应用，将有效改善治疗依从性和满意度，惠及更多中枢性性早熟患儿。 作为目前国内中枢性性早熟治疗领域首个超长效剂型，达菲林®六月剂型长效持续释放的特性能够以一定的速率释放药物，以维持有效血药浓度，减少给药次数。

迄今为止，整个项目已入组超过1000例患者。 获得FDA授予的快速通道资格，用于治疗R/R WM。 BGB-16673 (BTK CDAC)。

“国产HPV疫苗降价至一杯奶茶钱”。 从300多元到20多元。 国产HPV疫苗降价近九成。

近日，太阳制药在治疗斑秃领域取得了可喜的成果， FDA批准了太阳制药的口服JAK抑制剂 Leqselvi ，用于治疗患有严重斑秃的成年人。 在 Leqselvi 获批前，礼来的治疗斑秃药物 Olumiant（巴瑞替尼）于2022年获得FDA批准，这是FDA批准用于治疗斑秃的首款系统性疗法。 Leqselvi是一款每日两次口服的JAK1/JAK2选择抑制剂。

当地时间2024年8月6日，卫材宣布，已经与万春医药（Beyond Spring）子公司——美国蛋白质降解新创Seed Therapeutic签署合作协议，以发现、开发和商业化用于多种未公开的神经退行性疾病和肿瘤学靶点的新型分子胶降解剂。 并将由Seed Therapeutic率先进行神经退化性疾病和肿瘤学相关的临床前研究。 根据协议条款，Seed有权获得高达15亿美元的预付款以及临床前、临床、监管和销售里程碑付款，以及卫材在战略研究合作下行使其独家权利时获得的分级特许权使用费。

诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准了Fabhalta（iptacopan），这是一种首创的补体抑制剂，用于降低患有原发性IgA肾病（IgAN）且疾病进展风险较高的成年人的蛋白尿。该药物针对免疫系统中的替代补体途径，旨在减少蛋白尿。这一批准基于III期APPLAUSE-IgAN研究的预先规定的中期分析，该研究比较了9个月时与安慰剂相比蛋白尿的减少。目前尚不清楚Fabhalta是否能减缓IgAN患者的肾脏功能下降。Novartis正在推进两种额外的IgAN疗法的后期开发，分别是atrasentan和zigakibart。Fabhalta的安全性和有效性数据支持了其批准，该药物可能引起严重感染，因此仅通过风险评估和缓解策略（REMS）提供。

辰欣药业于8月4日在北京成功举办抗流感新药WXSH0208的III期研究方案讨论会，标志着该药正式进入临床III期研究阶段，旨在治疗甲型和乙型流感。会议由中日友好医院曹彬副院长主持，吸引40名专家参与，深入探讨了临床试验设计和运营管理。WXSH0208是辰欣药业自主研发的创新药物，具有独立知识产权，能有效抑制流感病毒复制，对耐药病毒株也有杀灭作用。II期临床试验结果显示其安全性和耐受性良好，III期研究将进一步确证其安全性和有效性。辰欣药业计划在未来3年内将此药推向市场，为全球流感患者提供更优质的治疗选择。

7月29日，中国生物制药（1177.HK）下属企业南京正大天晴收到国家药品监督管理局药品审评中心核准签发的《药物临床试验批准通知书》， 批准公司自主研发的1类创新药补体因子B（CFB）抑制剂NTQ5082胶囊开展补体参与介导的溶血性疾病的临床试验。 补体系统是体内重要的免疫效应放大系统，由多种血清蛋白和细胞表面蛋白组成，参与介导多种溶血性疾病，例如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）等。 南京正大天晴NTQ5082胶囊是以CFB为作用靶点的口服小分子抑制剂，具有良好的靶点抑制活性和高度的靶点选择性，有望满足由补体系统介导的溶血疾病患者的临床需求。

Alnylam Pharmaceuticals，一家在ARNi疗法领域的领先企业，宣布将在2024年8月30日至9月2日在伦敦举行的欧洲心脏病学会（ESC）大会上展示vutrisiran治疗心脏ATTR型淀粉样变性的3期研究HELIOS-B的结果。这是该公司在心脏病治疗领域的重要进展，标志着其在开发针对特定疾病新型疗法方面的努力。

美国食品药品监督管理局批准了Zurnai，这是首个用于成人及12岁以上儿童急性阿片类药物过量的nalmefene氢氯酸盐自动注射器。该机构在2023年5月已批准nalmefene的鼻喷剂型。药物过量是美国严重的公共卫生问题，2023年有超过107,000起致命的药物过量事件，主要由非法芬太尼等合成阿片类药物引起。nalmefene和纳洛酮是两种可用的逆转阿片类药物过量的药物。FDA致力于增加这两种药物的可获得性和可及性，以鼓励减少伤害并降低过量死亡。FDA专员罗伯特·M·卡利夫表示，自2022年启动FDA过量预防框架以来，该机构一直致力于解决影响国家的过量危机。Zurnai是一种单剂量、预先填充的自动注射器，仅可通过处方获得。FDA批准Zurnai是基于安全性、药代动力学研究和在健康个体中进行的评估其作用速度的研究。最常见的副作用包括发热、头晕、恶心、头痛、寒战、呕吐、疼痛（如轻轻触摸皮肤）、心悸、耳鸣、耳部不适、异常感觉、烧灼感、潮热和易怒。在阿片类药物依赖患者中使用nalmefene氢氯酸盐可能导致阿片类药物戒断症状，包括身体疼痛、腹泻、心率加快、发热、流鼻涕、打喷嚏、鸡皮疙瘩、出汗、打哈欠、恶心或呕吐、

而且，相比前两代EGFR靶向药，MET扩增更常见于三代EGFR靶向药奥希替尼治疗的患者中。 目前， 奥希替尼已成为 EGFR 突变患者的一线治疗选择，但患者耐药后的治疗选择还很有限 ，以铂类化疗为主。 同时抑制MET扩增和EGFR的策略 有望改善耐药后治疗。

在多种癌症类型中，肿瘤被神经支配与患者的不良后果相关，这意味着神经对肿瘤的支配可能调节肿瘤的转移。 洛克菲勒大学（The Rockefeller University）的研究团队发现， 乳腺癌细胞通过诱导感觉神经对肿瘤的支配，可以帮助癌细胞的转移。 因此，研究人员猜测，乳腺癌肿瘤中的感觉神经可能起到调节癌细胞转移的作用。

今日，美国FDA官网显示， FDA已经批准诺华（Novartis）公司的潜在重磅疗法Fabhalta（iptacopan）扩展适应症，用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平 ，这些患者有疾病迅速进展的风险。 诺华此前的新闻稿表示， Fabhalta是 首个针对替代补体通路的IgAN疗法 。 该研究的两个主要终点分别为患者24小时尿蛋白与肌酐比率（UPCR）和24个月内估计的肾小球滤过率（eGFR）斜率。