2024年4月5日至10日，美国癌症研究协会（AACR）第115届年会在美国圣地亚哥举行，届时将分享癌症科学和医学的最新进展。西湖生物研发的全球首款红细胞-抗体偶联药物WTX-212，采用独创的第三代工程化红细胞药物偶联技术，针对PD-1靶点，有效改善脾脏免疫微环境，激发抗肿瘤反应。早期临床试验显示，WTX-212对免疫治疗耐药的晚期实体瘤患者具有良好的效果和安全性。西湖生物将在AACR年会上展示WTX-212最新研究成果，并期望与业界同仁交流探讨。西湖生物成立于2019年，专注于红细胞治疗，已建立REDx技术平台，与多家科研机构和企业合作。

Sirona Biochem Corp.成功完成了一项私人配售，筹集了132,500加元，通过发行1,325,000个单位实现，每个单位价格为0.10加元，包括一股普通股和一股可转让的购买权证。权证可在发行日起两年内以每股0.15加元（第一年）和0.25加元（第二年）的价格行使。所有证券均受法定持有期限制，直至2024年8月4日。所得资金将用于一般营运资金。公司内部人士未参与此次配售，且未支付寻址费。Sirona Biochem是一家化妆品成分和药物发现公司，拥有专有平台技术，专注于稳定碳水化合物分子以提高功效和安全。其化合物在全球范围内被授权给领先公司，以换取许可费、里程碑费和持续版税支付。

Contineum Therapeutics，一家专注于神经科学、炎症和免疫学领域的高需求疾病新型口服小分子疗法的临床阶段生物制药公司，宣布其首次公开募股（IPO）定价为每股16美元，共发行687.5万股A类普通股。预计募资总额约为1.1亿美元，股票预计将于4月5日在纳斯达克全球精选市场上市，交易代码为“CTNM”。此外，Contineum授予承销商30天内以IPO价格购买额外103.125万股A类普通股的期权。此次IPO的注册声明已由美国证券交易委员会（SEC）生效。Contineum Therapeutics致力于开发针对特定临床障碍的生物通路的新型口服小分子疗法，其产品管线包括PIPE-791和PIPE-307等，分别处于一期和二期临床试验阶段。

默沙东宣布启动一项针对KRAS G12C突变且肿瘤表达PD-L1的转移性非小细胞肺癌患者的III期临床试验，该试验将评估口服选择性KRAS G12C抑制剂MK-1084联合帕博利珠单抗（Keytruda）一线治疗的有效性和安全性。研究计划在全球招募600名患者，主要终点为无进展生存期和总生存期，次要终点包括客观缓解率和缓解持续时间。同时，默沙东正在进行一项I期临床试验，评估MK-1084在KRAS G12C突变晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效，初步结果显示MK-1084在实体瘤患者中的ORR达到22%，在NSCLC患者中ORR达到71%，在PD-L1表达患者中ORR达到75%。

IASO生物技术公司宣布，其BCMA CAR-T（Equecabtagene Autoleucel，Eque-cel）的IND申请已获美国FDA批准，用于美国临床试验治疗泛发性重症肌无力（gMG）。中国NMPA已于今年1月批准Eque-cel用于该适应症。两项针对难治性重症肌无力的开放标签研究评估了Eque-cel的安全性和有效性，结果显示患者症状持续改善，安全性良好，疗效显著。Eque-cel在治疗gMG方面的IND批准标志着IASO在全球自身免疫市场的新征程。

驯鹿生物宣布其自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）在美国获得FDA默示许可，用于治疗难治性重症肌无力。该产品在中国已获得NMPA批准。一项临床研究显示，该药物在治疗难治性MG患者中表现出良好的安全性和有效性，患者症状持续改善超过18个月。驯鹿生物创始人兼首席执行官张金华表示，伊基奥仑赛注射液在美国的临床批件是公司拓展国际自免市场的重要里程碑，并将积极推进其在全球的应用。

Travere Therapeutics将在北卡罗来纳州夏洛特市举办的遗传代谢疾病学会（SIMD）和遗传代谢营养师国际（GMDI）会议上展示关于经典同型半胱氨酸尿症（HCU）的八篇海报。公司将介绍新型酶替代疗法pegtibatinase的关键性3期HARMONY研究的试验设计，分享该疗法在3期HARMONY研究和开放标签扩展ENSEMBLE研究中的饮食管理和监测创新工具的开发情况，以及pegtibatinase在经典HCU的1/2期COMPOSE研究中6期安慰剂对照试验的积极结果。经典HCU是一种罕见的遗传代谢疾病，目前治疗选择有限，患者面临巨大挑战。Travere Therapeutics致力于开发针对经典HCU的首个潜在疾病修饰治疗方法。

Sensei Biotherapeutics公司宣布在《自然通讯》杂志上发表了一篇同行评审的研究论文，该研究由Sensei Biotherapeutics、genOway和华盛顿大学圣路易斯分校医学院Robert Schreiber博士实验室的科学家共同完成。论文描述了Sensei Biotherapeutics开发SNS-101的方法，这是一种旨在强力且选择性地靶向VISTA蛋白的pH敏感型单克隆抗体，VISTA蛋白在抑制T细胞激活中起着重要作用。SNS-101通过阻断VISTA与T细胞上的PSGL-1相互作用来抑制VISTA，从而激活T细胞。在多种临床前模型中，SNS-101显示出减轻细胞因子释放综合征（CRS）风险并保持有利的药代动力学和安全性特征，这些特征曾阻碍了第一代非pH敏感型抗VISTA抗体的临床开发。Sensei Biotherapeutics首席科学官Edward van der Horst表示，这项研究验证了公司的肿瘤靶向方法，并证实了其设计在肿瘤微环境中靶向VISTA的高度选择性抗体的能力。

Galapagos NV将在2024年4月14日至17日在英国格拉斯哥举行的欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）第50届年会上展示四篇摘要，包括两个口头报告和一个海报，内容涉及其针对非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）/里希特转化的七日静脉到静脉CAR-T产品GLPG5101和GLPG5201的初步临床和转化数据。这些研究旨在评估GLPG5101和GLPG5201在复发/难治性NHL、复发/难治性CLL和RT患者中的安全性和有效性。主要目标是确定推荐剂量，并评估客观缓解率（ORR）等次要目标。Galapagos致力于通过其创新的分散式CAR-T制造平台，缩短治疗时间，提高患者体验。

Caribou Biosciences宣布，美国FDA已批准其IND申请，用于治疗狼疮性肾炎和肾外狼疮的CB-010 CAR-T细胞疗法。GALLOP Phase 1临床试验预计将于2024年底启动。CB-010在r/r B-NHL的ANTLER临床试验中显示出令人鼓舞的安全性和有效性，因此其临床开发已扩展到包括自身免疫性疾病。此外，ANTLER Phase 1试验的2L LBCL的初始剂量扩展数据将在2024年第二季度的一个医学会议上公布。Caribou将继续在第二线LBCL设置中招募患者，并计划在2024年第一季度之前使用现金、现金等价物和可交易证券来资助其当前运营计划。

Eilean Therapeutics宣布其新药lomonitinib获得澳大利亚人类研究伦理委员会批准，可进入针对复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的Phase I临床试验。lomonitinib是一种针对FLT3突变和IRAК4的强效选择性抑制剂，可抑制FLT3抑制剂耐药机制。该试验旨在评估lomonitinib在R/R AML患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性，预计2024年第二季度在澳大利亚多个研究地点开始。Eilean Therapeutics是一家专注于开发针对血液和实体肿瘤逃逸突变的创新药物的公司，其研发平台结合了人工智能和生物化学工具。

Egle Therapeutics将在2024年4月5日至10日举行的美国癌症研究协会年度会议上展示其新型免疫细胞因子EGL-001的研究成果。EGL-001是一种针对T调节细胞的创新免疫细胞因子，能够特异性地结合并抑制T调节细胞，从而降低T调节细胞的频率和功能，促进效应T细胞反应。该研究在体外人类肿瘤培养和体内小鼠模型中观察到T调节细胞频率和功能的降低，并与抗PD-1治疗联合使用，在小鼠模型中诱导了抗肿瘤反应。EGL-001是Egle发现平台产生的第一个药物候选物，旨在治疗晚期实体瘤并恢复对PD-1抑制的敏感性。Egle Therapeutics致力于开发针对抑制性调节T细胞的免疫疗法，利用专有发现平台开发针对T调节细胞的创新药物候选物。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了AstraZeneca和Daiichi Sankyo公司研发的ENHERTU（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）作为首个针对HER2阳性实体瘤的肿瘤不特异性HER2靶向疗法，用于治疗既往接受过系统性治疗的转移性HER2阳性实体瘤患者。这一批准基于三项II期临床试验的结果，显示ENHERTU在多种肿瘤类型中均显示出临床意义的反应。ENHERTU现在拥有五个批准的适应症，包括HER2表达（IHC 3+）的转移性癌症。ENHERTU的安全性和有效性在多项临床试验中得到评估，包括DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01和DESTINY-CRC02等，这些试验均显示出ENHERTU在多种肿瘤类型中的有效性和安全性。

SkylineDx公司在欧洲皮肤肿瘤学会大会上宣布了两项即将发表的科学论文，展示了Merlin测试（CP-GEP模型）在识别早期皮肤黑色素瘤患者高风险复发方面的能力。一项由丹麦研究者Weitemeyer等领导的研究，对2010年至2015年间接受哨点淋巴结活检的400多名患者进行了分析，发现CP-GEP模型能够有效区分低风险和高风险疾病进展的患者。另一项由德国图宾根大学Amaral博士领导的研究，评估了CP-GEP模型在未进行哨点淋巴结活检的患者群体中的表现，特别是在头颈部黑色素瘤患者中。两项研究均表明CP-GEP模型在风险分层早期黑色素瘤患者方面具有潜力，有助于支持治疗和监测策略。

Protara Therapeutics宣布了其TARA-002细胞疗法在非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）临床试验中的积极三个月数据。TARA-002在BCG无反应/有经验的NMIBC患者中表现出43%的完全缓解率，在仅CIS患者中表现出63%的完全缓解率。该疗法显示出良好的安全性和耐受性，没有3级或更高级别的治疗相关不良事件。预计将在2024年下半年发布TARA-002在NMIBC中进行的ADVANCED-2试验的六个月初步数据。

Contineum Therapeutics在纳斯达克全球精选市场上市，计划通过IPO筹集1.1亿美元用于其针对Boehringer Ingelheim和Roche的挑战性药物的临床试验。该公司于2023年4月获得强生支付5000万美元购买其资产PIPE-307，但还需资金支持其多发性硬化症II期临床试验。Contineum还希望获得资金来试验其完全拥有的肺纤维化（IPF）和MS项目PIPE-791。该公司计划通过出售约690万股股票，每股16美元，筹集约1.1亿美元。Contineum计划将约6600万美元用于PIPE-791的开发，该候选药物是一种口服小分子LPA1受体抑制剂，可能有助于治疗IPF和MS。此外，Contineum还计划对PIPE-307进行II期临床试验，并将从IPO收益中拨款1620万美元用于该研究。

MarinHealth医疗中心宣布成功植入全球首个双腔无导线起搏器系统AVEIR DR，成为北加州首家实施此项技术的医院。该系统于2023年6月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，为约80%需要心脏两个心腔起搏的患者提供了一种新的微创治疗方案。MarinHealth自豪地处于心律失常临床治疗的前沿，最近完成了脉冲场消融的临床试验，并拥有湾区最大的经皮左心耳封堵项目。该无导线起搏器系统由两个装置组成，包括心室（VR）和心房（AR）无导线起搏器，采用创新的i2i技术，通过血液池的导电特性发送高频脉冲，显著降低能量需求并延长设备电池寿命。与传统起搏器相比，无导线起搏器无需皮肤切口或放置电池的口袋，因此愈合过程更平滑，尤其适合老年患者和有感染风险的患者。MarinHealth致力于帮助患者实现最佳健康，提供世界级的医疗服务和丰富的服务项目。