Rigel Pharmaceuticals宣布，其研发的REZLIDHIA（奥拉替尼）在治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者方面显示出潜力。该药是一种针对突变异柠檬酸脱氢酶-1（mIDH1）的小分子抑制剂，针对对之前基于维奈克拉的方案无效的患者。分析显示，REZLIDHIA在治疗失败后能诱导持久缓解，并具有良好的耐受性，为这些难以治疗的病人提供了宝贵的治疗选择。研究发表在《白血病与淋巴瘤》杂志上，并提供了关于REZLIDHIA在不同mIDH1 R/R AML患者群体中潜在益处的宝贵见解。

PHERGain临床试验由致力于推动国际肿瘤学独立临床研究的公司MEDSIR开发，其研究成果发表在权威期刊《柳叶刀》上。研究显示，约三分之一患有局部晚期HER2阳性乳腺癌的患者可通过该疗法治愈，无需化疗，从而大幅减少副作用。

实验性治疗CAN-2409在边缘可切除胰腺导管腺癌（PDAC）患者中显示出显著的生存期改善，与安慰剂对照组相比，中位总生存期从12.5个月延长至28.8个月。在24个月时，接受CAN-2409治疗的患者的生存率为71.4%，而对照组仅为16.7%。在36个月时，CAN-2409组的估计生存率为47.6%，而对照组为16.7%。没有观察到新的安全信号，表明CAN-2409的多次注射通常耐受性良好，没有剂量限制性毒性，也没有胰腺炎病例。此外，对切除肿瘤的分析显示，在CAN-2409治疗后，PDAC组织中存在密集的免疫细胞聚集，包括CD8+细胞毒性肿瘤浸润淋巴细胞和树突状细胞，证实了强大的抗肿瘤免疫反应的激活。Candel Therapeutics公司宣布，其多模式生物免疫疗法CAN-2409在PDAC治疗中显示出良好的疗效和安全性，FDA已授予其快速通道资格。

Biora Therapeutics宣布其药物-设备组合BT-600在治疗溃疡性结肠炎的临床试验中取得积极进展。该试验测试了口服NaviCap™设备递送特定药物到结肠的耐受性和药代动力学。试验结果显示，所有药代动力学终点均达到，且所有NaviCap™设备均按预期工作，耐受性良好，未观察到任何安全信号。BT-600在结肠的递送与通过传统口服途径吸收相比，系统吸收降低3-4倍，显示出局部递送的优势。目前，多剂量递增部分试验正在进行中，预计将在2024年第二季度末公布最终结果。

Myeloid Therapeutics公司在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上将提供其新型TROP2靶向RNA CAR疗法MT-302的预临床更新。MT-302目前正在进行一项1期临床试验，以评估其在晚期或转移性上皮肿瘤患者中的安全性和活性。这是首个任何体内嵌合抗原受体（CAR）疗法的临床试验。Myeloid还将分享其免疫细胞编程CAR产品组合的信息。公司首席执行官Daniel Getts博士表示，Myeloid在体内免疫细胞编程领域处于前沿，MT-302编程的髓系细胞可以提供显著的优势，因为它可以协调完整的免疫反应。此外，Myeloid展示了其广泛的CAR产品组合，将体内编程扩展到多种免疫细胞亚群，如NK和T细胞。这些数据强调了RNA免疫疗法在革命性治疗癌症方面的多样性和广泛潜力。在AACR会议上，Myeloid将展示其战略愿景，即LNP递送的mRNA CAR可以选择性激活靶向免疫细胞，为癌症患者提供未来细胞疗法般的治疗效果，无需体外自体细胞处理或异体细胞工程和制造。

Tempest Therapeutics公司宣布，其研发的TPST-1120，一种新型口服PPARα拮抗剂，在PD-1抑制剂耐药和免疫受损的癌症患者中显示出临床活性。根据后续积极随机数据，公司正准备将TPST-1120推进至关键性3期临床试验。该药在1期临床试验中表现出良好的耐受性，包括作为单药治疗和与nivolumab联合使用。此外，TPST-1120在晚期肝细胞癌（HCC）患者中的1b/2期临床试验中显示出临床优势。这些数据支持了PPARα抑制作为癌症治疗的一种激动人心的新方法。

瑞士生物制药公司Debiopharm在2024年美国癌症研究协会年会上发布了其两种抑制癌细胞DNA损伤反应（DDR）的化合物Debio 0123（选择性WEE1抑制剂）和Debio 0432（选择性USP1抑制剂）的初步临床数据。Debiopharm自2017年起专注于DDR抑制剂领域，通过Debio 0123和近期引入的USP1抑制剂资产，展示了其在DDR抑制剂开发领域的专业知识和对攻克难治性癌症的承诺。公司致力于开发针对肿瘤学和细菌感染领域未满足的医疗需求的创新疗法，通过临床验证其安全性和有效性，并与大型制药公司合作，以全球范围内最大化患者的可及性。

ZyVersa Therapeutics公司正在开发一种名为IC 100的抗体，旨在通过抑制NLRP3炎症小体通路来减少动脉粥样硬化病变并改善糖尿病患者的血糖控制。一项发表在《生化与生物物理研究通讯》上的研究显示，抑制NLRP3可显著改善糖尿病小鼠模型的动脉粥样硬化斑块面积和稳定性。该研究还发现，患有冠心病和糖尿病的患者的冠状动脉中NLRP3的表达和血清水平高于仅患有冠心病者。ZyVersa公司对这一发现表示兴奋，并期待在2024年上半年看到IC 100在动脉粥样硬化动物模型中的预临床数据。IC 100是一种新型人源化IgG4单克隆抗体，旨在通过抑制ASC蛋白来阻断炎症反应的启动和持续。该抗体通过结合ASC蛋白的特定区域，抑制多种炎症小体的形成，包括NLRP1、NLRP2、NLRP3、NLRC4、AIM2和Pyrin，从而阻断IL-1β的激活。

Outpace Bio公司宣布，将在2024年美国癌症研究协会（AACR）会议上展示其非临床数据，包括其领先管线项目OPB-101的进展，这是一种针对间皮素（MSLN）的CAR T细胞疗法候选药物，旨在治疗MSLN阳性肿瘤。公司利用其端到端平台能力，包括计算蛋白设计、合成生物学、细胞编程和转化免疫学，以实现前所未有的疗效。此外，还将展示肿瘤限制性IL-12的数据，这是一种利用Outpace的OUTSMART™技术设计的疗法，旨在增强实体瘤T细胞疗法。Outpace生物公司的首席科学官Aaron Foster博士表示，他们的OPB-101项目结合了多种技术，在严格的预临床模型中实现了持久的反应，并且治疗剂量非常低。这些技术旨在解决先前实体瘤临床研究中观察到的疗效和安全性关键障碍。

Odyssey Therapeutics与Janssen Pharmaceutica NV达成战略合作，共同发现和优化针对特定治疗靶点的分子药物。双方将结合人工智能、机器学习、计算化学和药物发现领域的专业知识，以AI和ML技术解决难以治疗的靶点。自2021年成立以来，Odyssey Therapeutics组建了一支经验丰富的药物猎人团队，并利用下一代计算工具解决治疗难题。此次合作将加速药物发现和开发进程，通过优化工具、数据共享和模型开发，共同开发针对患者需求的创新药物。Odyssey Therapeutics将获得前期付款，并有权获得里程碑付款和版税。

UCB公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对BIMZELX（bimekizumab-bkzx）的补充生物制品许可申请（sBLA），该药物是一种IL-17A和IL-17F抑制剂，用于治疗成人中度至重度痤疮。此外，针对BIMZELX 2mL装置呈现形式的第二个sBLA也已被接受。该sBLA基于BE HEARD I和BE HEARD II研究的临床数据，显示BIMZELX在治疗中度至重度痤疮方面具有显著疗效。同时，UCB还计划寻求BIMZELX 2mL安全注射器和2mL自动注射器的批准，以提供另一种给药选择。这些新监管里程碑是今年FDA接受的五个BIMZELX sBLA中的两个，包括先前宣布的银屑病关节炎（PsA）、非放射学脊柱关节炎（nr-axSpA）和强直性脊柱炎（AS）的申请。

Applied Therapeutics公司宣布将在2024年美国心脏病学会（ACC）年会上口头报告其针对糖尿病心肌病（DbCM）的药物AT-001（caficrestat）的3期ARISE-HF研究的完整结果。该研究在1月份已公布初步结果，显示AT-001治疗能够稳定心脏功能，并在未接受SGLT2或GLP-1联合治疗的患者亚组中显示出统计学上显著的差异。ACC会议还将包括关于进展为显性心力衰竭和其他次要结果指标的重要数据。AT-001治疗在DbCM患者中防止了进展为显性心力衰竭，与安慰剂相比（p=0.0285）。此外，还将展示详细的药物安全性数据，表明AT-001在大规模患者群体中安全且耐受性良好。研究结果将在ACC会议后的同一天在《美国心脏病学会杂志》（JACC）上同步发表。

ADC Therapeutics公司宣布完成了LOTIS-7 Phase 1b临床试验中ZYNLONTA联合bispecific抗体glofitamab或mosunetuzumab治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者的剂量递增部分。在剂量递增阶段，所有患者均未观察到剂量限制性毒性、无或低级别细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。此外，初步评估显示，大多数患者表现出抗肿瘤活性。基于第一阶段的数据，所有三个剂量水平（90、120和150 µg/kg）均已获批准，并已开始第二阶段剂量扩展的入组，ZYNLONTA与glofitamab在120 µg/kg和150 µg/kg剂量水平下联合使用治疗2L+弥漫大B细胞淋巴瘤。研究显示ZYNLONTA与bispecifics在淋巴瘤患者中的潜在结合性，且在社区环境中具有更广泛的应用潜力。

Johnson & Johnson宣布，其心血管产品组合的临床和真实世界证据将在2024年4月6日至8日在乔治亚州亚特兰大举行的美国心脏病学会第73届科学会议和展览（ACC.24）上展出。包括五个口头报告在内的11篇摘要将展示公司赞助的研究数据，证明突破性药物（如XARELTO®）和介入技术（如Abiomed®和Biosense Webster®）的疗效，以帮助治疗心血管疾病，包括心房颤动（AF）和周围动脉疾病（PAD）。公司致力于提高心血管疾病的治疗标准，并展示其如何通过创新药物和解决方案改善心血管疾病患者的预后。

Pharvaris公司宣布，其两项关于口服巴瑞辛B2受体拮抗剂Deucrictibant的研究摘要被接受在2024年4月12日至13日在德克萨斯州阿灵顿举行的CIIC春季会议上展示。其中一项研究探讨了Deucrictibant对遗传性血管性水肿（HAE）患者早期反应的影响，另一项则展示了Deucrictibant在预防HAE攻击中的有效性和安全性，研究结果由John Anderson博士进行报告。相关海报和演示文稿将在Pharvaris公司投资者关系网站上提供。Pharvaris是一家专注于开发治疗和预防HAE的新型口服巴瑞辛B2受体拮抗剂的生物制药公司，致力于为所有HAE亚型患者提供高效、安全、易于使用的治疗方案。

默克公司宣布启动一项针对MK-1084的III期临床试验，MK-1084是一种研究中的口服选择性KRAS G12C抑制剂，与KEYTRUDA联合用于治疗携带KRAS G12C突变并表达PD-L1（肿瘤比例评分[TPS]≥50%）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的首次治疗方案。该试验旨在评估MK-1084与KEYTRUDA联合使用在安全性、耐受性、药代动力学和疗效方面的表现，并计划在全球范围内招募约600名患者。MK-1084目前正在进行一项I期临床试验，以评估其在KRAS G12C突变晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。此外，默克公司与泰豪制药和Astex制药合作开发MK-1084。默克公司致力于通过其大型免疫肿瘤临床研究项目推动肺癌的研究，并正在评估KEYTRUDA在肺癌早期阶段的应用以及与KEYTRUDA联合使用的新组合和共配方的效果。

Achilles Therapeutics公司宣布了其针对晚期非小细胞肺癌和恶性黑色素瘤的cNeT（克隆性新抗原反应性T细胞）疗法的临床试验的初步数据。VELOS™制造工艺得到改进，提高了cNeT剂量。在CHIRON和THETIS试验中，使用增强的宿主化疗条件与IL-2联合标准TIL疗法，首三位患者显示出cNeT持久性和植入的改善。试验中观察到的不良反应与标准TIL疗法相似，且耐受性良好。VELOS™制造工艺持续改进，18位患者中平均cNeT剂量为1.72亿，较2022年12月的1800万显著增加。公司计划在2024年下半年报告有意义的更新数据。