Nutcracker Therapeutics公司在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上将推出其新型临床前药物NTX-472，该药物利用工程化mRNA编码的蛋白质同时作用于CD20、CD19和CD47，用于治疗B细胞淋巴瘤。公司还计划在同期举行的第10届萨克斯肿瘤学创新论坛（OIF）上，由产品负责人Nicole Fay博士进行展示和参与讨论。Nutcracker Therapeutics致力于通过其专有技术平台开发变革性的RNA疗法，其技术平台结合了高级工程和高精度生物合成，旨在降低RNA疗法的开发成本和时间，并在速度和产能扩展方面具有显著优势。

Lindus Health与生物技术公司Acinonyx Bio合作，在化妆品临床试验中研究其植物成分制成的局部乳膏治疗炎症性痤疮的效果。该研究旨在针对导致炎症性痤疮的丙酸杆菌（P. acnes），一种在痤疮发展中起重要作用的细菌。Acinonyx Bio的局部乳膏ACX在体外研究中显示，其杀灭P. acnes的速度与广泛使用的痤疮治疗苯甲酰过氧相似，但不含致癌物。该临床试验将招募患有中度至重度炎症性痤疮的患者，采用去中心化临床试验（DCT）模式，让病人在真实环境中参与研究。Lindus Health将利用其内部虚拟站点和数字营销能力进行患者招募，并设计一个专门的研究网站，使用其专有eClinical平台Citrus TM，让患者轻松完成预筛查和电子同意。

MoonLake Immunotherapeutics启动了针对中度至重度汗腺炎的Nanobody® sonelokimab的Phase 3 VELA临床试验，这是首个以HiSCR75临床反应水平为终点的研究。该试验预计在2025年中期公布主要终点数据，并将持续52周。Sonelokimab旨在通过抑制IL-17A/A、IL-17A/F和IL-17F/F二聚体来直接靶向炎症部位。VELA计划将在美国和欧洲的多个地点进行，包括VELA-1和VELA-2试验，其设计基于里程碑式的Phase 2 MIRA试验。MoonLake公司表示，这一里程碑式的研究将为汗腺炎患者提供新的治疗选择。

北京唯源立康生物科技股份有限公司自主研发的1类新药WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的研究取得重要进展。四川大学华西医院作为第二家研究中心，顺利召开启动会，标志着WG1025-01研究进入临床试验加速阶段。研究分为Ⅰ期和Ⅱ期，旨在评估药物的安全性、耐受性和药代动力学，以及有效性。唯源立康团队与华西医院李薇教授团队共同推进项目，期待为国内DEB患者带来新的诊疗希望。同时，公司利用HSV-1载体技术平台，致力于开发针对皮肤遗传病和其他基因缺陷疾病的基因治疗药物，致力于成为国内生物制药行业的领军企业。

Metabolon公司宣布成功关闭了一项6000万美元的信贷设施，其中初始4250万美元已到位，用于推动公司增长、扩大研发并支持全球扩张计划。此次融资由Trinity Capital领导，并使公司提前偿还了3500万美元的债务设施。CEO Rohan Hastie表示，这笔投资体现了投资者对Metabolon的信心，并有助于加速公司增长和创新。CFO Gerry Haines强调，尽管资本市场环境挑战重重，但这一投资证明了Metabolon等顶尖公司继续吸引资金的能力。Trinity Capital的Rob Lake表示，他们很高兴与Metabolon合作，并期待支持公司在行业中的持续增长和扩张。Metabolon致力于提供生化数据和洞察力，以推动生命科学研究的进展，并补充其他'组学'技术。

Biogen和Ionis宣布，基于1/2期ALSpire研究的初步结果，将终止开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的实验性反义寡核苷酸BIIB105。尽管BIIB105降低了脑脊液中的ataxin-2蛋白水平，但在6个月的安慰剂对照期间，该药物并未降低神经丝轻链（NfL）水平，NfL是神经退化和神经元损伤的标志。此外，BIIB105在功能、呼吸和力量等临床结果指标上没有显示出影响。两家公司表示，尽管终止了BIIB105的开发，但它们将继续致力于开发针对ALS的治疗方法。Ionis将继续推进针对遗传性FUS-ALS的ulefnersen的3期临床试验。

Soligenix公司宣布，其研究HyBryte™（合成圣约翰草素）用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的兼容性研究结果已发表在《欧洲皮肤病学与性病学杂志》（JEADV Clinical Practice）。该研究显示，在为期8周的每周两次HyBryte™治疗后，22%的患者显示出治疗反应，与之前发表在《美国医学会杂志皮肤病学》上的3期FLASH试验结果一致。所有患者累积的mCAILS评分均有所提高，其中7个指数性病变（25.9%）的mCAILS评分至少提高了50%，4个指数性病变（14.8%）在8周治疗后完全消失。此外，HyBryte™的系统暴露和心电图测量显示，血液中的圣约翰草素水平极低，且对正常窦性心律没有影响，进一步证实了HyBryte™的安全性。该研究的结果表明，HyBryte™有望成为治疗CTCL的安全有效疗法。

Agenus公司宣布将于7月与美国食品药品监督管理局（FDA）举行B型II期临床试验结束会议，讨论botensilimab与balstilimab（BOT/BAL）联合疗法在治疗非MSI高或dMMR的复发性/难治性转移性结直肠癌（r/r MSS mCRC）患者中的研究，以及支持未来生物制品许可申请（BLA）提交的关键要素。此次会议是Agenus加快开发CRC治疗药物的努力之一，CRC因其高发病率和死亡率被认为是癌症中最具挑战性的类型之一，同时也是美国增长最快的癌症类型之一。Agenus计划与FDA紧密合作，确定未来路径，包括III期研究设计和其他支持BLA提交的要素。FDA于2023年4月授予BOT/BAL快速通道认定。Agenus致力于进一步探索创新免疫治疗策略，并将Phase 2数据提交给主要医学会议。此外，Agenus还致力于探索该联合疗法在其他癌症适应症中的潜力，并计划在即将到来的医学会议上展示更多数据。

Carisma Therapeutics公司宣布，其CAR-Monocyte细胞疗法CT-0525在治疗HER2过度表达的实体瘤患者中进行了首次人体试验。CT-0525是一种体外基因修饰的自体嵌合抗原受体单核细胞疗法，旨在治疗HER2过度表达的实体瘤。该Phase 1临床试验旨在评估CT-0525的安全性、耐受性和制造可行性。预计到2024年底将报告初步数据。CT-0525有望解决治疗实体瘤的挑战，如肿瘤浸润、肿瘤微环境中的免疫抑制和抗原异质性，并有望实现剂量增加、增强肿瘤浸润、增加持久性和减少制造时间。

Trinity Capital Inc.宣布向全球代谢组学解决方案领导者Metabolon投资6000万美元，以支持其研发和全球扩张计划。Metabolon致力于通过测量健康、疾病、营养、微生物组、药物和环境暴露等因素，推动生命科学、诊断、治疗开发和精准医学等领域的研究。此次投资将助力Metabolon加速增长，推动创新，巩固其在代谢组学领域的领导地位。Trinity Capital Inc.是一家专注于为成长阶段公司提供多元化金融解决方案的内部管理业务发展公司，其投资目标是通过投资产生当前收入和资本增值。

Voyager Therapeutics宣布在阿尔茨海默病治疗方面取得重要进展，开始进行VY-TAU01的Phase 1a单剂量递增试验，这是一种针对tau蛋白的抗体，旨在抑制病理tau蛋白的传播。试验旨在评估VY-TAU01在健康成人志愿者中的安全性和药代动力学。Voyager预计SAD试验的数据将指导2025年启动的Phase 1b多剂量递增试验的设计，该试验将在早期阿尔茨海默病患者中进行。VY-TAU01是一种用于抑制病理tau蛋白传播的重组人源化IgG4单克隆抗体，与之前的N端靶向抗体不同，它针对tau蛋白的C端表位，并在临床前模型中显示出对病理tau蛋白传播的强效抑制。

Compugen Ltd.近日宣布，其研究成果“PVRIG在肿瘤中富集的树突状细胞巢穴中的干细胞样T细胞上的表达及其阻断可能诱导非炎症性肿瘤的免疫浸润”已在线发表在《癌症免疫学杂志》。该公司发现新型免疫检查点PVRIG，并在临床试验中展示了PVRIG抗体COM701与抗TIGIT和抗PD-1的三重阻断在非炎症性肿瘤中的临床响应和安全性。研究通过单细胞RNA测序和空间转录组分析，揭示了PVRIG及其配体PVRL2在早期分化干细胞样记忆T细胞和树突状细胞上的表达差异，以及它们之间的相互作用在抑制肿瘤微环境中抗癌T细胞的募集和增殖中发挥重要作用。Compugen致力于开发针对癌症免疫疗法的药物，目前拥有COM701和COM902两个产品候选，并与阿斯利康合作开发PD-1/TIGIT双特异性抗体。

Ionis Pharmaceuticals宣布，其研发的ION582在HALOS Phase 1/2a开放标签研究中对安格尔曼综合症的治疗显示出积极效果。该药物在研究中表现出良好的安全性和耐受性，并在认知、沟通和运动功能等关键领域观察到显著的改善。Ionis计划独立推进ION582的开发，并已与监管机构讨论了关键性研究的设计。Biogen决定不执行其许可ION582的期权。安格尔曼综合症是一种严重的神经发育障碍，目前尚无批准的治疗方法。ION582旨在通过激活父本UBE3A等位基因来增加大脑中UBE3A蛋白的产生。Ionis预计将在安格尔曼综合症基金会会议上报告HALOS研究的详细数据。

Flamingo Therapeutics宣布，其药物danvatirsen在两个临床试验中用于评估治疗头颈癌和AML/MDS癌症的安全性和有效性。其中一项由美国纽约Montifore Einstein Comprehensive Cancer Center和休斯顿MD Anderson Cancer Center主导的IIT试验，旨在评估danvatirsen在复发或对一线治疗无反应的AML和MDS患者中的疗效。该试验由Aditi Shastri博士领导，并获得美国FDA孤儿产品开发办公室的多年资助。同时，Flamingo正在进行一项名为PEMDA-HN的II期临床试验，评估danvatirsen与pembrolizumab联合治疗头颈鳞状细胞癌的疗效。

Tourmaline Bio公司宣布，其研发的针对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和其他心血管疾病的创新药物TOUR006的Phase 2 TRANQUILITY临床试验已开始，首名患者已接受给药。该试验旨在评估TOUR006在具有炎症风险和慢性肾脏病（CKD）的患者中的安全性、药代动力学和药效学。预计2025年上半年将公布初步数据，若结果积极，TOUR006有望进入Phase 3临床试验。TOUR006是一种长效、全人源抗IL-6单克隆抗体，具有独特的药代动力学特性，包括自然长半衰期、低免疫原性和高亲和力。该药物在治疗ASCVD和其他心血管疾病方面展现出巨大潜力。

Eli Lilly公司宣布，其研发的每周一次注射的胰岛素Efsitora在QWINT-2和QWINT-4两项III期临床试验中均达到了主要终点，即与每日一次注射的胰岛素相比，Efsitora在降低2型糖尿病患者的糖化血红蛋白（A1C）方面非劣效。该药物在首次使用胰岛素治疗（胰岛素初治）的成年人和已使用GLP-1受体激动剂或未使用该药物的成年患者中均表现出良好的安全性和有效性。QWINT-2试验中，Efsitora与每日一次注射的胰岛素类似物胰岛素地格列净相比，在52周内降低了A1C，且在次要终点中，Efsitora在血糖控制方面表现更优。QWINT-4试验中，Efsitora与每日一次注射的胰岛素甘精胰岛素相比，在26周内降低了A1C。两项试验均显示Efsitora具有良好的耐受性，且安全性良好。Efsitora是一种融合蛋白，结合了胰岛素的单链变体和人类IgG2 Fc结构域，旨在每周一次皮下注射，以提供更稳定的血糖水平。

Arvinas公司与Pfizer公司宣布，vepdegestrant与palbociclib联合用药在治疗晚期ER+/HER2-乳腺癌患者中表现出良好的临床活性。经过六个月的额外随访，vepdegestrant在200mg推荐剂量下与palbociclib联合使用，患者的无进展生存期中位数为13.9个月。研究显示，vepdegestrant在所有剂量组中均显示出肿瘤DNA的显著减少，且在200mg剂量组中，突变型ESR1循环肿瘤DNA水平在多个治疗周期中持续下降。这些数据在2024年欧洲医学肿瘤学会乳腺癌年会上公布，显示出vepdegestrant在治疗晚期乳腺癌患者中的潜力。