Milestone Pharmaceuticals Inc.将在本月于美国和德国举行的两个心脏病学会议上展示etripamil的数据。公司将在美国心脏病学会年度会议（ACC24）上做口头和海报展示，以及在欧洲心律学会年度会议上做海报展示。这些展示将在解禁后通过MilestonePharma.com提供。Milestone是一家专注于开发和商业化创新心血管药物的生物制药公司，其领先的研究产品etripamil是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷剂，正在研究用于患者自我给药，无需医疗监督，以治疗与PSVT和AFib-RVR相关的症状性发作。

Disc Medicine公司宣布，其在EPP患者中进行的AURORA II期临床试验中，使用bitopertin治疗显著降低了PPIX水平，达到了主要终点，并改善了光毒性反应和患者整体印象变化（PGIC）。20mg和60mg剂量组均显示出剂量依赖性、统计学上显著的光毒性反应减少，但60mg剂量组在PGIC方面达到统计学显著性。尽管在累计无疼痛日阳光照射时间的关键次要终点上bitopertin表现出积极反应，但未达到统计学显著性，因为安慰剂组的表现强劲。公司计划分析最终数据集并与研究人员、监管机构和患者倡导组织合作，以定义未来的注册终点。

Corcept Therapeutics宣布完成了GRADIENT三期临床试验的入组工作，该试验针对由肾上腺腺瘤或肾上腺增生引起的库欣综合征（皮质醇增多症）患者，使用其专有的选择性皮质醇调节剂relacorilant。这是首个专门针对库欣综合征患者的前瞻性安慰剂对照研究，旨在评估relacorilant对血糖代谢和高血压的改善效果。试验在美国、欧洲和以色列的多个地点进行，共随机分配了137名患者接受relacorilant或安慰剂治疗22周。Corcept Therapeutics专注于皮质醇调节，致力于治疗多种严重疾病，包括库欣综合征、卵巢癌、肾上腺癌和前列腺癌等。

Annovis Bio公司公布了一项关于其新型药物Buntanetap的新数据，该药物被证明是阿尔茨海默病（AD）患者中APP（淀粉样蛋白前体蛋白）翻译的抑制剂。这项研究使用了SILK技术来测量APP在早期AD患者中的动力学，并量化CSF中的Aβ40。结果显示，Buntanetap降低了APP的翻译速率、最大浓度、延长了Tmax，并减少了AUC。尽管由于患者数量较少，结果没有统计学意义，但这一趋势完全符合Buntanetap作为APP翻译抑制剂的机制。该研究进一步支持了Buntanetap作为治疗早期阿尔茨海默病的潜在药物。

Novavax公司在2024年世界疫苗大会（WVC）上展示了其更新的COVID-19疫苗（NVX-CoV2601）的最新研究进展，包括XBB.1.5和JN.1亚变种的抗体反应数据，以及疫苗的安全性和反应性。同时，公司还概述了其流感疫苗和COVID-19-流感组合（CIC）疫苗候选产品的研发情况，包括第三阶段临床试验的预期时间表。Novavax首席医疗官Robert Walker博士将参与关于COVID-19疫苗接种未来的讨论。

Actinium Pharmaceuticals宣布，其靶向放疗药物Iomab-B在治疗携带TP53突变的急性髓系白血病（AML）患者方面取得显著成果，该成果将在欧洲骨髓移植学会（EBMT）第50届年会上进行口头报告。Iomab-B是一种由抗CD45单克隆抗体和碘-131放射性同位素组成的靶向放疗药物。在III期SIERRA试验中，Iomab-B与骨髓移植（BMT）结合使用，显著提高了患者的完全缓解率，且在TP53突变患者中表现出特别显著的效果。Actinium首席医疗官Avinash Desai博士表示，公司期待在欧洲骨髓移植社区中进一步展示这些积极结果，并致力于将Iomab-B推广至全球患者。

Cingulate Inc.在2023年12月31日结束的年度中，通过多种渠道筹集了1780万美元资金，并将910万美元债务转换为股权。公司重点产品CTx-1301在治疗ADHD的III期临床试验中表现出色，引起了美国、欧洲及其他地区制药公司的兴趣，并正在进行商业化的许可谈判。公司股价在2024年1月20日上涨，并在1月和2月进行了两次股票发行，筹集了1070万美元。此外，公司还任命了三位独立董事，并获得了FDA对CTx-2103的监管路径指导。2023年研发费用为1550万美元，比2022年增长70.6%，而行政和一般费用为730万美元，比2022年下降14.3%。净亏损为2354万美元，比2022年增长32.6%。

Vincerx Pharma将于2024年4月8日举办虚拟投资者会议，届时将审查VIP236 Phase 1剂量递增研究的初步临床数据，并更新管线进展。会议将包括Vincerx Pharma首席执行官Ahmed Hamdy博士以及关键意见领袖Uma Borate博士和Vivek Subbiah博士的演讲。注册和观看直播的链接为https://edge.media-server.com/mmc/p/xhv7kxf7/，会议结束后将在Vincerx投资者页面网站上提供网络直播的存档回放。Vincerx Pharma是一家致力于开发针对癌症患者未满足医疗需求的差异化新疗法的临床阶段生物制药公司，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托，在德国Monheim设有研究设施。

Solid Biosciences宣布，美国FDA已授予其下一代杜氏肌营养不良症（Duchenne）基因疗法候选药物SGT-003罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道指定。计划于4月启动临床试验，预计2024年第二季度开始对患者进行给药。该试验旨在评估SGT-003在患有DMD的儿童患者中的安全性和耐受性。SGT-003利用肌肉靶向的专利外壳递送编码缩短型肌营养不良蛋白的DNA序列，有望显著改善现有治疗方法。

生物制药公司Context Therapeutics Inc.宣布向美国食品药品监督管理局提交了CTIM-76的IND申请，以启动针对Claudin 6阳性妇科和睾丸癌患者的CTIM-76 Phase 1剂量递增和扩展临床试验。CTIM-76是一种针对CLDN6的bispecific抗体，具有高度选择性，预临床研究显示其具有便捷的剂量、低免疫原性风险和可扩展的制造能力。公司CEO Martin Lehr表示，这是Context的一个重要里程碑，他们致力于推进CTIM-76的研发，并准备启动Phase 1临床试验，以便尽快将CTIM-76应用于临床。

Glaukos公司将在2024年4月5日至8日在波士顿举行的美国白内障和屈光手术学会（ASCRS）年会上展示多个科学摘要，并在展位#631上展出。公司还将赞助一场名为“推动介入性青光眼革命的催化剂：iDose® TR（曲伏前列素眼内植入剂）75 mcg和iStent infinite®”的教育研讨会。会议将邀请多位眼科专家参与。此外，Glaukos还将展示其关键青光眼和角膜健康研究摘要。Glaukos是一家专注于开发治疗青光眼、角膜疾病和视网膜疾病新疗法的眼科制药和医疗技术公司，其产品iDose® TR和iStent infinite®旨在降低眼内压。

Genelux公司公布了2023年第四季度和全年的财务报告及业务更新。公司重点推进了铂敏感化药物的临床试验，包括铂耐药/难治性卵巢癌的III期临床试验，预计2025年第二季度公布主要结果。此外，公司还启动了非小细胞肺癌的II期临床试验，预计2024年第一季度开始。公司财务状况良好，现金、现金等价物和短期投资为2320万美元。 Genelux公司致力于开发新一代的肿瘤免疫疗法，其最先进的候选药物Olvi-Vec正在进行多项临床试验，旨在为癌症患者提供新的治疗希望。

加拿大临床阶段制药公司Algernon Pharmaceuticals Inc.宣布，计划将其AP-188（N,N-二甲基色胺或DMT）的静脉注射配方作为主要资产推进其脑卒中研究项目。该公司于2024年3月27日以200万美元现金和Seyltx公司20%的普通股股权为代价出售了Ifenprodil研究项目。Seyltx计划在2024年启动Ifenprodil的多中心2b期安慰剂对照慢性咳嗽研究。Algernon于2023年成立了全资子公司Algernon NeuroScience（AGN Neuro），以推进DMT脑卒中项目的研究和开发。AGN Neuro完成了可行性研究并最终确定了40名患者的2a期DMT脑卒中研究的临床试验设计。AGN Neuro是世界上首家研究DMT治疗脑卒中和促进脑损伤愈合中神经可塑性的公司。2a期脑卒中研究将研究急性缺血性卒中后住院患者的静脉注射亚迷幻剂量DMT。该决定基于公司在荷兰莱顿的人类药物研究中心（CHDR）进行的1期临床试验的积极数据。该研究显示，与神经可塑性相关的DMT血浆水平可以通过持续6小时的DMT输注实现，而不会引起迷幻体验。给予的剂量超过了在预临床研究中用于证明神

Antibe Therapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）口头通知其药物otenaproxesul的临床试验被暂停，导致原计划的II期临床试验推迟。公司预计将在30天内收到FDA的正式临床暂停信。此外，Nuance Pharma Limited在安大略省高等法院提起诉讼，要求承认和执行Antibe之前宣布的安大略省仲裁裁决。Antibe董事会成立了一个由罗伯特·霍夫曼、丹·莱古尔和杨·吴组成的执行委员会，以更好地协调运营和治理事务。Antibe将继续及时向市场通报任何其他重要信息。Antibe是一家利用其专有的硫化氢平台开发针对疼痛和炎症的下一代疗法的临床阶段生物技术公司，其产品管线包括旨在克服非甾体抗炎药（NSAIDs）引起的胃肠道溃疡和出血的药物。

Axsome Therapeutics宣布启动了名为ENGAGE的3期临床试验，旨在评估solriamfetol在治疗成人暴食症（BED）方面的疗效和安全性。solriamfetol是一种实验性治疗药物，属于多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂，同时也是痕量胺相关受体1（TAAR1）激动剂。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，预计将有约450名患者被随机分配接受solriamfetol（150或300毫克）或安慰剂治疗12周。主要终点是暴食发作的变化。该试验的首位患者于2024年3月被筛选。暴食症是一种常见的慢性生物基础性障碍，特点是反复在短时间内摄入大量食物，同时感到无法控制，对暴食感到痛苦，且没有像神经性厌食症中常见的补偿性行为。solriamfetol尚未获得FDA批准用于治疗暴食症。Axsome Therapeutics是一家专注于开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病的创新疗法的生物制药公司。

VOYDEYA™（达尼考潘）在美国获得批准，作为ravulizumab或eculizumab的辅助治疗，用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人患者的血管外溶血（EVH）。该药物是首个口服的D因子抑制剂，旨在与标准治疗药物ULTOMIRIS®（ravulizumab-cwvz）或SOLIRIS®（eculizumab）联合使用，以解决大约10-20%的PNH患者在使用C5抑制剂治疗时出现的临床显著EVH的需求。美国食品药品监督管理局（FDA）的批准基于ALPHA III期临床试验的积极结果，该试验结果显示VOYDEYA在改善血红蛋白水平、避免输血和改善疲劳评分等方面均达到主要和关键次要终点。VOYDEYA已被授予突破性疗法指定和优先药物（PRIME）地位，并获得美国、欧盟和日本的孤儿药指定。

2024年3月30日，广东众生睿创生物科技有限公司在厦门成功举办GLP-1/GIP双重受体激动剂RAY1225注射液治疗超重肥胖/糖尿病的两项Ⅱ临床试验全国研究者会。会议邀请北京大学人民医院纪立农教授等100多名专家代表出席，众生睿创总裁陈小新博士与纪立农教授分别致辞，介绍了众生睿创的研发战略和现有研发管线。会议中，专家们对RAY1225注射液的机制、药效、安全性等方面进行了深入讨论，并分享了临床研究方案设计、项目管理、风险把控等方面的经验。会议旨在推动RAY1225注射液的II期临床研究，为降糖减重治疗新篇章做出贡献。