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  • Rocket Pharmaceuticals 在美国基因与细胞治疗学会 （ASGCT） 第 27 届年会上公布了 LV 血液学产品组合的积极数据
    研发注册政策
    Rocket Pharmaceuticals 在美国基因与细胞治疗学会 （ASGCT） 第 27 届年会上公布了 LV 血液学产品组合的积极数据
    Rocket Pharmaceuticals公司在第27届美国基因和细胞治疗学会年会上公布了其 Lentiviral (LV) 矢量血液学产品组合的长期数据更新，展示了KRESLADI™（marnetegragene autotemcel）治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）和RP-L102治疗范可尼贫血（FA）的持续安全性和有效性，以及RP-L301治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的1期研究数据。KRESLADI™在严重LAD-I患者中显示出100%无造血干细胞移植（HSCT）生存率和感染相关住院次数的显著减少。RP-L102的FA研究中，观察到持续的遗传和表型纠正以及血液学稳定。RP-L301的PKD研究中，所有患者均显示出持续的具有临床意义的血红蛋白改善。Rocket的LV血液学产品组合表现出良好的安全性，至今未观察到药物相关的严重不良事件。
    Businesswire
    2024-05-10
    Rocket Pharmaceutica
  • Editas Medicine 临床前数据在美国基因与细胞治疗学会年会上强调体内基因编辑医学技术的进展
    研发注册政策
    Editas Medicine 临床前数据在美国基因与细胞治疗学会年会上强调体内基因编辑医学技术的进展
    Editas Medicine公司在ASGCT年会上展示了其在体内基因编辑药物研发方面的突破性进展，包括首次将AsCas12a应用于体内、优化LNP递送系统和基因编辑RNA引导修饰。这些数据支持了公司体内基因编辑药物管线的发展。研究团队开发了针对体内基因编辑的LNP，提高了AsCas12a mRNA和AsCas12核酸酶在体内的编辑效率，并改进了引导RNA以增强基因编辑效力。此外，公司还在小鼠模型中成功降低了与青光眼相关的高眼内压。这些成果标志着Editas Medicine在体内基因编辑治疗领域的重大进展，为未来治疗严重疾病提供了新的希望。
    GlobeNewswire
    2024-05-10
    Editas Medicine Inc
  • Tessera Therapeutics 在美国基因与细胞治疗学会第 27 届年会上呈报新的临床前数据，重点介绍其产品组合项目和平台的进展
    研发注册政策
    Tessera Therapeutics 在美国基因与细胞治疗学会第 27 届年会上呈报新的临床前数据，重点介绍其产品组合项目和平台的进展
    Tessera Therapeutics展示了其Gene Writing™平台在体内高效校正α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关突变，以及首次在人类化小鼠模型中实现血红蛋白β（HBB）基因座（导致镰状细胞病）的体内重写。此外，该平台还展示了在体内校正苯丙酮尿症（PKU）和威尔逊病（WD）相关突变的效果，以及向HSCs和T细胞递送的创新进展。Gene Writers™与专有的脂质纳米颗粒（LNP）递送相结合，能够在小鼠模型中生成肿瘤杀伤CAR-T细胞，并实现同日制造。这些数据在ASGCT年度会议上以口头和海报形式展示，Tessera Therapeutics首席执行官Michael Severino表示，公司正致力于将治疗项目推进临床试验。
    GlobeNewswire
    2024-05-10
    Tessera Therapeutics Tessera Therapeutics
  • 2024 AACR｜恒瑞医药一种新型DLL3-ADC药物HRA00130-C004研究数据亮相
    研发注册政策
    2024 AACR｜恒瑞医药一种新型DLL3-ADC药物HRA00130-C004研究数据亮相
    2024年美国癌症研究协会(AACR)年会上，恒瑞医药展示了新型DLL3-ADC药物HRA00130-C004的研究成果。该药物针对小细胞肺癌(SCLC)的DLL3靶点，具有旁观者效应、高DAR和良好安全性。研究显示，HRA00130-C004在体外和体内均表现出显著的抗肿瘤活性，且药代动力学特征良好，未发现不良反应。这为SCLC的治疗提供了新的希望。
    微信公众号
    2024-05-10
    江苏恒瑞医药股份有限公司
  • 最新动态｜向新而行-迈同生物开发的化药1类新药MT-001胶囊I/IIa期临床试验已完成第一和第二剂量组，第三剂量组给药中
    研发注册政策
    最新动态｜向新而行-迈同生物开发的化药1类新药MT-001胶囊I/IIa期临床试验已完成第一和第二剂量组，第三剂量组给药中
    浙江迈同生物医药有限公司自主研发的1类新药IDH1小分子抑制剂MT-001胶囊在上海东方肝胆外科等医院完成I/IIa期临床试验，结果显示安全性和药代动力学表现良好，为后续临床试验提供了数据基础。公司计划加速临床受试者招募，拓展MT-001在脑胶质瘤、胆管癌、软骨肉瘤的治疗应用。MT-001具有多项国际专利，迈同生物致力于难治性肿瘤新靶点药物开发，秉持原始创新理念，力求在药物研发领域取得更大突破。
    微信公众号
    2024-05-10
  • 卫材抗癫痫药物吡仑帕奈片新适应症获得国家药品监督管理局批准
    研发注册政策
    卫材抗癫痫药物吡仑帕奈片新适应症获得国家药品监督管理局批准
    2024年5月9日，卫材原研抗癫痫药物吡仑帕奈在华新适应症获得国家药品监督管理局批准，用于成人和12岁及以上儿童癫痫和原发性全面性强直-阵挛发作患者的加用治疗。该药由卫材筑波研究实验室研发，是一种高度选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂，旨在减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。自2019年以来，卫克泰已在中国获得多项批准，包括用于成人和12岁及以上儿童癫痫部分性发作患者的加用治疗，以及4岁及以上儿科患者的部分性癫痫发作治疗。此外，卫克泰已纳入中国《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年版）》，并在全球70多个国家和地区获批上市。卫材致力于神经科学领域的发展，旨在为癫痫患者提供更好的治疗方案，提升其福祉。
    微信公众号
    2024-05-10
    Eisai Co Ltd
  • Novavax 和 Sanofi 宣布达成联合独家许可协议，共同商业化 COVID-19 疫苗并开发新型 COVID-19-流感联合疫苗
    交易并购
    Novavax 和 Sanofi 宣布达成联合独家许可协议，共同商业化 COVID-19 疫苗并开发新型 COVID-19-流感联合疫苗
    Novavax与Sanofi达成独家许可协议，共同商业化Novavax的COVID-19疫苗，并允许Sanofi将其与流感疫苗结合使用。Novavax保留开发COVID-19-流感组合疫苗的权利。Sanofi将投资Novavax少数股份。双方合作旨在拓宽疫苗的全球市场，提高对COVID-19和流感的防护。
    PRNewswire
    2024-05-10
  • 2024 CSCO指南会 | 芦比替定联合免疫检查点抑制剂首次写入2024年CSCO小细胞肺癌指南
    研发注册政策
    2024 CSCO指南会 | 芦比替定联合免疫检查点抑制剂首次写入2024年CSCO小细胞肺癌指南
    2024年CSCO指南会在济南召开，柳影教授在会上解读了SCLC指南内科部分更新，芦比替定联合免疫检查点药物首次被写入复发SCLC推荐治疗注释部分，基于LUPER和2SMALL研究。芦比替定在国内外多个指南中均被推荐用于SCLC治疗，包括NCCN、ASCO、ESMO等，以及中国相关指南。芦比替定联合免疫检查点药物在复发SCLC治疗中展现出良好的疗效和安全性。
    微信公众号
    2024-05-10
    山东绿叶制药有限公司
  • 西神医药 mRNA 治疗性癌症疫苗获得 FDA 批准
    研发注册政策
    西神医药 mRNA 治疗性癌症疫苗获得 FDA 批准
    西基因生物科技公司宣布其mRNA癌症疫苗WGc-043获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，成为全球首个获批的EB病毒相关mRNA癌症疫苗。该公司由中国科学院院士魏玉泉博士和宋祥荣博士共同创立，致力于mRNA技术研究和创新药物开发。FDA对WGc-043的批准标志着癌症治疗领域的重大进步，为EB病毒相关癌症患者带来新的希望。该疫苗针对包括鼻咽癌、自然杀伤T细胞淋巴瘤、胃癌、肺癌、肝癌、食管癌、乳腺癌、宫颈癌以及多发性硬化症和系统性红斑狼疮等自身免疫疾病，具有显著疗效、低毒性、广泛适用性、高效可扩展性和成本效益。西基因拥有超过20种针对多种疾病的mRNA治疗产品管线，并已在mRNA药物开发的三个关键技术领域取得突破，包括mRNA序列设计、递送载体和制造，其离子化脂质专利已在包括中国、美国和欧洲在内的国家和地区获得授权。
    PRNewswire
    2024-05-10
    成都威斯津生物医药科技有限公司
  • SN Bioscience 获得 FDA 小细胞肺癌快速通道资格
    研发注册政策
    SN Bioscience 获得 FDA 小细胞肺癌快速通道资格
    韩国生物科技公司SN Bioscience宣布，其新药SNB-101（API：SN-38）获得美国FDA的小细胞肺癌（SCLC）快速通道认定，该药是一种用于临床试验的聚合物纳米抗癌药物。SNB-101去年7月被认定为小细胞肺癌的孤儿药，今年2月被认定为胰腺癌的孤儿药。快速通道认定将加速其开发并可能使该药在完成2期临床试验后立即商业化。SNB-101是全球首个将极难溶解的SN-38转化为聚合物纳米粒子的抗癌药物，其纳米胶束技术显著降低了消化系统的不良反应，并在肺癌患者中显示出优异的疗效。目前，SNB-101的1期临床试验已完成，韩国2期临床试验的IND已获批准，全球临床试验计划在今年下半年开始。SN Bioscience成立于2017年，专注于抗癌药物的研发，其研发的SNB-101有望在肺癌、胰腺癌和胃癌等更多癌症中发挥作用。
    PRNewswire
    2024-05-10
  • 国内首款 | 荃信生物QX013N慢性自发性荨麻疹适应症获批临床
    研发注册政策
    国内首款 | 荃信生物QX013N慢性自发性荨麻疹适应症获批临床
    荃信生物宣布其自主研发的人源化IgG1单克隆抗体QX013N获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验默示许可，用于治疗慢性自发性荨麻疹。QX013N是中国首款针对c-kit靶点的候选生物药物，旨在通过抑制肥大细胞达到治疗目的。慢性自发性荨麻疹是一种常见的慢性皮肤病，严重影响患者生活质量。荃信生物致力于自身免疫及过敏性疾病生物疗法，其产品管线覆盖多个适应症，包括银屑病、特应性皮炎等。
    微信公众号
    2024-05-10
    江苏荃信生物医药股份有限公司
  • 天泽云泰ASGCT公布VGR-R01治疗BCD的临床I/II期最新数据
    研发注册政策
    天泽云泰ASGCT公布VGR-R01治疗BCD的临床I/II期最新数据
    上海天泽云泰生物医药有限公司在2024年5月9日的美国基因与细胞治疗学会年会上公布了针对结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗产品VGR-R01的临床I/II期最新数据，展示了该产品的优异疗效和安全性。VGR-R01是全球首个获得临床批件的针对BCD的治疗产品，通过视网膜下注射显著改善患者视力，有望使BCD患者不再无药可治。临床数据显示，VGR-R01能显著提高患者视力，增强昏暗环境下的功能性视力，且具有良好的耐受性和安全性。天泽云泰致力于将前沿的基因及细胞治疗技术转化为临床治疗方法，以造福更多患者。
    微信公众号
    2024-05-10
    上海天泽云泰生物医药有限公司
  • 乐天医疗宣布在 ASCO 2024 年年会上进行海报展示和展位展示
    研发注册政策
    乐天医疗宣布在 ASCO 2024 年年会上进行海报展示和展位展示
    Rakuten Medical将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示基于Alluminox™平台的光免疫疗法的研究进展，该疗法使用ASP-1929与抗PD-1联合治疗复发或转移性头颈鳞状细胞癌。同时，日本治疗医生将展示一项多机构观察研究，评估光免疫疗法在日本临床实践中治疗复发鼻咽癌的疗效和安全性。Rakuten Medical的ASP-1929是一种抗体-染料偶联物，用于治疗多种癌症，包括头颈癌、乳腺癌、肺癌、结直肠癌、前列腺癌和胰腺癌。该药物已在美国获得快速通道指定，并在全球范围内进行III期临床试验。在日本，ASP-1929已获得批准用于不可切除的局部晚期或复发性头颈癌。
    PRNewswire
    2024-05-10
    Rakuten Medical Inc
  • Arvinas 宣布即将在 2024 年欧洲肿瘤内科学会 （ESMO） 乳腺癌年会上展示 Vepdegestrant 壁报
    研发注册政策
    Arvinas 宣布即将在 2024 年欧洲肿瘤内科学会 （ESMO） 乳腺癌年会上展示 Vepdegestrant 壁报
    Arvinas公司宣布，将在2024年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）乳腺癌年会（5月15-17日，柏林）上展示关于vepdegestrant的临床试验数据。vepdegestrant是一种新型研究性PROTAC雌激素受体（ER）降解剂，由Arvinas和辉瑞共同开发，用于治疗早期、局部晚期或转移性ER阳性/HER2阴性（ER+/HER2-）乳腺癌患者。会议将展示vepdegestrant联合palbociclib治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌的1b期临床试验结果，以及vepdegestrant联合PF-07220060治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌的1b/2期研究进展。Arvinas与辉瑞于2021年7月宣布全球合作，共同开发和商业化vepdegestrant，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定。
    GlobeNewswire
    2024-05-10
    Arvinas Inc
  • Travere Therapeutics 将出席美国国家肾脏基金会春季临床会议和第 61 届欧洲肾脏协会大会
    研发注册政策
    Travere Therapeutics 将出席美国国家肾脏基金会春季临床会议和第 61 届欧洲肾脏协会大会
    Travere Therapeutics公司在NKF春季临床会议上将展示九篇关于罕见肾脏疾病的摘要，包括FILSPARI（sparsentan）作为IgA肾病（IgAN）一线治疗的新数据。公司将在NKF和ERA会议上展示FILSPARI与历史RASi标准护理相比的疗效分析，以及FILSPARI在减缓肾脏功能下降方面的效果。此外，还将展示FILSPARI在IgAN患者中的疗效数据。Travere Therapeutics的首席医疗官Jula Inrig表示，这些分析证明了FILSPARI相对于历史RASi标准护理的优越疗效，并认为这种非免疫抑制性疗法可以直接作用于肾脏损伤，从而改变IgAN患者的最佳基础护理。
    GlobeNewswire
    2024-05-10
    Travere Therapeutics
  • Fusion Pharmaceuticals 宣布在 AlphaBreak 试验的 2 期部分完成首例患者给药，以评估 FPI-2265 在转移性去势抵抗性前列腺癌中的疗效
    研发注册政策
    Fusion Pharmaceuticals 宣布在 AlphaBreak 试验的 2 期部分完成首例患者给药，以评估 FPI-2265 在转移性去势抵抗性前列腺癌中的疗效
    Fusion Pharmaceuticals宣布，其研发的针对转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的放射性偶联药物FPI-2265（225Ac-PSMA I&T）的AlphaBreak临床试验已开始进行，首名患者已接受给药。该试验旨在评估FPI-2265在mCRPC患者中的安全性和有效性，特别是那些之前接受过177Lu-PSMA放射疗法的患者。AlphaBreak试验分为2/3期，包括剂量优化和全球注册两个阶段，预计将于2024年底完成60名患者的招募。FPI-2265是一种基于锕-225的PSMA靶向放射性偶联药物，具有更有效的癌细胞杀伤和靶向递送潜力，以减少对周围健康组织的损害。
    PRNewswire
    2024-05-10
  • Anaptys 宣布 Imsidolimab （IL-36R） 治疗全身性脓疱型银屑病 （GPP） 的 GEMINI-2 3 期临床试验结果呈阳性
    研发注册政策
    Anaptys 宣布 Imsidolimab （IL-36R） 治疗全身性脓疱型银屑病 （GPP） 的 GEMINI-2 3 期临床试验结果呈阳性
    GEMINI-1和GEMINI-2两项全球性3期临床试验评估了实验性药物imsidolimab（IL-36R单克隆抗体）在泛发性脓疱型银屑病（GPP）患者中的安全性和有效性。GEMINI-1试验中，接受750mg单次静脉注射imsidolimab的患者中有53%在4周时达到GPPPGA评分0/1（皮肤清晰或几乎清晰），而接受安慰剂的患者中这一比例为13%。GEMINI-2试验中，从GEMINI-1中随机分配接受每月皮下注射200mg imsidolimab维持治疗的患者中，100%维持了GPPPGA评分0/1，没有患者出现复发。AnaptysBio计划在2024年将imsidolimab授权给合作伙伴，并计划在2024年提交生物制品许可申请（BLA）。
    GlobeNewswire
    2024-05-10
    AnaptysBio Inc
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