Ascendis Pharma宣布将在2024年5月11日至14日在斯德哥尔摩举行的欧洲内分泌学会会议上展示TransCon PTH（palopegteriparatide）的新数据，这些数据支持其在慢性低甲状旁腺功能减退症成人患者中的临床和生活质量益处。会议内容包括一项口头报告，展示了Phase 3 PaTHway试验的2年结果，表明使用TransCon PTH治疗的慢性低甲状旁腺功能减退症成年人的肾功能持续改善，以及一个关于患者从rhPTH(1-84)切换到TransCon PTH作为同情使用计划一部分的健康和生活质量改善的研讨会。Ascendis Pharma的高级副总裁Aimee Shu表示，公司很高兴与内分泌学领域的领先专家合作，展示这些新的、开创性的数据，这些数据展示了开始或切换到TransCon PTH治疗的健康和生活质量益处。

Surrozen公司宣布，其基于抗体的Wnt模拟技术有望治疗角膜内皮损伤和干眼症。在ARVO年度会议上，公司展示了前期研究数据，表明该技术能够减少角膜水肿并刺激内皮细胞增殖，同时增加泪液产量。这些研究评估了Wnt信号激活是否可以通过Surrozen的抗体Wnt模拟技术，即SWAP技术，诱导角膜内皮细胞增殖并恢复视力。此外，该技术还能激活泪腺腺泡细胞并恢复泪液分泌，有望在干眼症中再生泪腺组织。

Neurocrine Biosciences宣布启动了一项针对健康成人参与者的Phase 1临床试验，以评估实验性化合物NBI-1076986的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。NBI-1076986是一种口服的M4亚型选择性毒蕈碱乙酰胆碱受体拮抗剂，用于治疗运动障碍。该化合物由Neurocrine Biosciences发现并开发，旨在通过选择性靶向M4受体来治疗包括帕金森病震颤和扭转痉挛在内的多种运动协调障碍。Neurocrine Biosciences致力于发现和开发针对神经、神经内分泌和神经精神疾病的治疗方法，其产品组合包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物，以及多个处于中后期临床试验阶段的化合物。

Alto Neuroscience公司在即将于美国德克萨斯州奥斯汀和佛罗里达州迈阿密海滩举行的生物精神病学学会和临床精神药理学学会年度会议上，将展示其精准精神病学管线和基于生物标志物的分析数据。公司创始人兼首席执行官Amit Etkin博士表示，Alto通过分析大量临床和生物标志数据，致力于为抑郁症和精神分裂症患者开发新型药物。Alto的精准精神病学平台通过分析脑生物标志物，包括脑电图活动、神经认知评估、可穿戴设备数据等因素，以更好地识别可能对Alto产品候选药物有反应的患者。会议中，Alto将展示ALTO-100、ALTO-101和ALTO-300等多个临床项目的研究细节，并详细介绍其研究方法和成果。

RAPT Therapeutics公司于2024年5月9日公布了截至3月31日的第一季度财务报告，并宣布关闭和揭盲其针对特应性皮炎和哮喘的zelnecirnon（RPT193）的2b期临床试验和2a期临床试验。这两个试验因一名患者在特应性皮炎试验中发生严重肝衰竭需要移植而于2024年2月被FDA临床暂停。尽管有大量患者因暂停而无法完成特应性皮炎试验，但公司相信即使数据不具有统计学意义，也将有足够的数据来指导其未来发展并支持与FDA的讨论。公司正在与临床试验地点合作清理数据，并预计将在今年第三季度完成数据分析。财务方面，2024年第一季度净亏损为3052万美元，较2023年同期的2930万美元有所增加。研发费用为2480万美元，较2023年同期的2560万美元有所下降。一般和行政费用为770万美元，较2023年同期的600万美元有所增加。截至2024年3月31日，公司拥有现金和现金等价物及可交易证券1.416亿美元。

Inhibikase Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已确认IkT-001Pro（Pro）可作为治疗肺动脉高压（PAH）的新分子实体（NME），并符合独占性指定资格。FDA同意Inhibikase构建了imatinib在血液和胃肠道癌症中的应用与PAH之间的桥梁，并支持其Phase 2/3设计作为初始临床追求。FDA要求Inhibikase完成一项基于细胞培养的hERG离子通道预临床研究，以比较Pro与imatinib。Inhibikase正在与潜在的战略合作伙伴进行讨论，以推进Pro在PAH领域的开发。PAH是一种主要影响30至60岁女性的快速进展且往往致命的疾病，目前市场上只有一种疾病修饰疗法获得批准。

Cerevance公司将在葡萄牙里斯本举办的国际帕金森病及相关疾病协会第29届世界大会上，展示其新型GPR6反向激动剂CVN424在帕金森病二期临床试验中的疗效。该药在临床试验中显著减少了患者的“关期”时间，且安全性良好，不良事件发生率低，患者日常活动中的运动功能也有所提升。Cerevance专注于中枢神经系统疾病的精准治疗，利用其独特的NETSseq平台和机器学习技术，正在推进CVN424、CVN766和CVN293等多个治疗药物的临床开发，旨在改善帕金森病及其他神经退行性疾病患者的生命质量。

Reviva Pharmaceuticals宣布，公司创始人、总裁兼首席执行官Laxminarayan Bhat博士将在ASPET 2024年度会议上展示关于brilaroxazine的新药理学数据。该会议将于2024年5月16日至19日在弗吉尼亚州阿灵顿举行。Bhat博士将进行两个海报展示，分别介绍brilaroxazine与临床相关药物转运蛋白的相互作用以及其在大鼠中的吸收、代谢和排泄情况。brilaroxazine是一种针对精神分裂症及其共病症状的关键血清素和多巴胺受体的强效和选择性新化学实体。全球III期RECOVER试验的积极数据显示，brilaroxazine在4周内成功达到所有主要症状领域的所有主要终点，与安慰剂相比，50mg的brilaroxazine显示出统计学上和临床上显著的减少，且副作用发生率与安慰剂相当，停药率低于安慰剂。此外，brilaroxazine在治疗肺动脉高压（PAH）和特发性肺纤维化（IPF）方面已获得美国FDA的孤儿药资格认定。Reviva计划开发brilaroxazine用于其他神经精神疾病，包括双相情感障碍、重度抑郁症（MDD）和注意力缺陷多动障碍（ADHD）。

Intercept Pharmaceuticals将在2024年消化疾病周（DDW）上展示关于原发性胆汁性胆管炎（PBC）的五篇摘要，包括来自Phase 2试验的新数据和来自里程碑式的Phase 3 POISE试验的新分析。这些数据展示了公司对改善PBC患者生活的持续承诺。DDW将于5月18日至21日在华盛顿特区举行，Intercept将在会议期间进行口头和海报展示，并设有展位供参会者访问。PBC是一种罕见的、渐进性的、慢性的自身免疫性疾病，主要影响40岁以上的女性，如果不治疗，可能导致肝硬化、肝移植或死亡。

AEON Biopharma公司宣布了其晚期临床试验项目ABP-450的最新进展，ABP-450是一种专有的肉毒毒素复合物，用于治疗多种致残性疾病。公司表示，尽管ABP-450在治疗慢性偏头痛的2期临床试验中未显示出与安慰剂相比的统计学上显著的优越性，但这并不减少公司对其偏头痛项目的热情，包括其新型偏头痛注射方案所获得的专利。AEON的ABP-450项目涵盖了偏头痛、颈椎肌张力障碍、胃轻瘫和创伤后应激障碍等多种适应症。其中，颈椎肌张力障碍的3期临床试验即将启动，胃轻瘫的2期临床试验准备就绪，而创伤后应激障碍的IND使能研究也已计划进行。AEON表示，结合其临床管线和独特的商业模式，公司看到了许多有吸引力的机会。

Rani Therapeutics公司宣布将在2024年5月18日至21日在华盛顿特区举行的消化疾病周（DDW）会议上展示其口服递送平台RaniPill胶囊的临床和预临床数据。该公司将展示其口服机器人药丸（RP）在健康人体参与者中可靠且安全地递送ustekinumab生物类似物RT-111，与皮下注射ustekinumab相比具有高生物利用度。此外，还将展示通过机器人药丸递送的ustekinumab生物类似物RT-111在犬类中的生物利用度与皮下注射相当。RaniPill胶囊是一种创新的机器人药丸，能够在胃中完整移动，然后到达小肠，通过经肠注射递送药物，注射无痛，药物快速吸收。RT-111是一种口服RaniPill胶囊，含有ustekinumab生物类似物CT-P43，旨在为患有银屑病和其他慢性炎症性疾病的患者提供与注射生物制剂和口服小分子和肽相比高度差异化的给药方案。Rani Therapeutics是一家专注于推进口服递送生物制剂和药物技术的临床阶段生物制药公司。

Annovis Bio公司宣布，其针对早期帕金森病患者的buntanetap三期临床试验数据清洗工作已完成，预计将在6月公布主要疗效数据。由于在数据解盲阶段发现血浆样本中buntanetap含量异常，公司对整个流程进行了全面检查，最终确认是由于药代动力学测量方法被修改导致的误差。经过两个月的数据重复测量，公司现在对数据评估充满信心，并计划在6月向公众和FDA报告结果。Annovis Bio是一家专注于神经退行性疾病治疗的临床阶段药物平台公司，致力于开发针对阿尔茨海默病和帕金森病的药物。

Trevi Therapeutics公司宣布，其高级管理层将于5月和6月参加多个投资者、商业发展和医学会议。公司将出席5月13日至14日在纽约举行的Citizens JMP生命科学会议，并在5月14日中午12点（东部时间）进行公司展示。此外，公司代表Jacky Smith教授将在5月17日至22日在圣地亚哥举行的ATS 2024国际会议上发表关于纳布啡缓释剂减少特发性肺纤维化患者咳嗽发作的论文。Trevi Therapeutics还计划于5月20日在圣地亚哥举行的慢性咳嗽专家讨论会上进行讨论。6月3日至6日，公司将在圣地亚哥举行的2024年BIO国际大会上亮相，而6月26日至28日，公司将在纽约蒙托克举行的生命科学峰会中介绍其产品。Trevi Therapeutics正在开发名为Haduvio的纳布啡缓释剂，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）和难治性慢性咳嗽（RCC），并计划将其扩展到治疗结节性痒疹。

2024年5月9日，成都奥睿药业的盐酸ORIC-1940临床试验申请获国家药品监督管理局受理，该药旨在治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH），一种因免疫调节功能异常导致的病理性免疫激活综合征。该药能有效抑制炎症因子分泌，控制细胞因子风暴，针对HLH中细胞因子过度释放所致症状进行对症治疗。目前，HLH患者对一线治疗方案HLH-94的应答率在46.43%到72%之间，成年HLH患者的死亡率高达41%。奥睿药业的盐酸ORIC-1940有望成为首个用于继发HLH的药物，为患者争取更多时间治疗原发病因，降低死亡率。

Oncolytics Biotech Inc.获得潘癌行动网络（PanCAN）的500万美元治疗加速奖，支持其GOBLET研究的第五队列，该队列将评估pelareorep与改良FOLFIRINOX（mFOLFIRINOX）联合使用，并可能加入PD-L1免疫检查点抑制剂atezolizumab（Tecentriq®），用于新诊断的胰腺导管腺癌（PDAC）患者。该研究预计将在2024年第二季度开始招募首位患者。Oncolytics与PanCAN、罗氏和AIO合作，旨在通过GOBLET研究进一步丰富其与胰腺癌社区的学术关系，并推动胰腺癌治疗的新进展。

Optinose公司宣布，已与现有和新投资者达成协议，出售约5500万股普通股和预先支付普通股认股权证，预计融资约5500万美元。此次融资由Nantahala Capital和D.E. Shaw Group领导，包括多家新和现有专注于医疗保健的投资者参与。Optinose公司预计，在2024年全年，XHANCE的净收入将在8500万至9500万美元之间。融资所得的约1亿美元现金和现金等价物将用于支持公司运营和债务偿还义务，直至2025年。Optinose公司还宣布，其XHANCE药物获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗无鼻息肉的慢性鼻炎。

Verona Pharma与Oaktree Capital Management和OMERS Life Sciences达成战略融资协议，获得高达6.5亿美元的融资，支持ensifentrine在美国的商业推广和临床活动扩展。ensifentrine正在美国食品药品监督管理局（FDA）审批中，若获批准，将成为20多年来首个针对慢性阻塞性肺病（COPD）维持治疗的创新吸入机制。此次融资将帮助Verona Pharma加强现金储备，提升财务灵活性，支持公司未来至2026年及以后的商业化和发展。