YolTech Therapeutics宣布，其用于治疗家族性高胆固醇血症（FH）的基因编辑候选药物YOLT-101已开始进行人体试验，标志着该药物作为单剂量、可能治愈性疗法的研发进入新阶段。FH是一种遗传性疾病，影响身体清除血液中的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇。YOLT-101旨在通过先进的基因编辑技术和脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，干预与FH相关的特定基因突变。临床前数据显示，YOLT-101在非人灵长类动物模型中单剂量给药后，LDL-C水平显著降低并持续近两年。目前，该药物正在进行一项由研究者发起的单臂、开放标签、剂量递增临床试验，旨在评估其安全性、耐受性以及确定最佳生物活性剂量（OBD），并初步评估YOLT-101对血浆中脂质和脂蛋白水平的影响。YolTech致力于推进YOLT-101的临床开发，并与监管机构、医疗保健专业人士和患者倡导团体紧密合作，以推动基因编辑疗法的进步。

Ocugen公司宣布，其基因疗法OCU400获得FDA批准，在3期临床试验中针对广泛视网膜色素变性（RP）进行测试，成为首个获得RP广泛适应症的基因疗法项目。OCU400的3期临床试验预计将于2024年4月开始。此外，OCU400获得了FDA的再生医学高级治疗（RMAT）指定。公司还完成了OCU410和OCU410ST基因疗法临床试验的第一阶段剂量，分别针对地理萎缩（GA）和Stargardt病。Ocugen致力于通过其改良基因疗法平台改变基因治疗领域，其产品OCU410和OCU410ST正在招募患者，旨在为GA和Stargardt病患者提供新的治疗选择。Ocugen还宣布其黏膜疫苗候选药物OCU500被选入NIAID Project NextGen计划，预计将于2024年中开始临床试验。同时，公司的3D再生细胞疗法平台NeoCart®预计将于2024年下半年开始3期临床试验。

Eureka Therapeutics宣布UCSF Benioff儿童医院成为首个加入ARYA-2临床试验的加州站点，该试验旨在评估其ARTEMIS T细胞疗法治疗儿童肝细胞癌的效果。这项疗法针对alpha-fetoprotein（AFP）-肽/HLA-A2复合物，旨在为1至21岁的儿童提供新的治疗选择。UCSF儿科临床教授Arun Rangaswami表示，这种疗法有望为患有高度复杂且缺乏有效治疗选择的儿童提供希望。加州再生医学研究所（CIRM）也支持这项研究，为其提供了1060万美元的资助。Eureka Therapeutics的ARTEMIS T细胞疗法旨在克服治疗实体瘤的挑战，UCSF的参与将加速该疗法对年轻患者的治疗进程。

Myrtelle公司宣布，其针对Canavan疾病的基因疗法产品rAAV-Olig001-ASPA获得美国FDA的再生医学高级治疗（RMAT）指定，旨在加速药物开发与审批流程。该疗法针对脑细胞受损的Canavan病患者，旨在恢复酶活性与脑部发育。此外，rAAV-Olig001-ASPA还获得孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道指定，以及欧洲药品管理局和英国药品与保健产品监管机构的创新许可和准入途径。Myrtelle致力于开发神经退行性疾病的治疗方法，与辉瑞公司就Canavan疾病项目达成独家全球许可协议。

Corbus制药公司宣布，在美国启动了CRB-701（SYS6002）的1期临床试验，这是一款针对Nectin-4的下一代抗体-药物偶联物（ADC）。该试验旨在评估CRB-701在具有高Nectin-4表达的晚期实体瘤患者中的安全性、有效性和药代动力学。该试验以剂量递增开始，随后进行剂量优化，最后进行剂量扩展以确定推荐用于2期试验的剂量。CSPC制药集团在2024年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症（ASCO-GU）会议上报告的数据表明，CRB-701与PADCEV（enfortumab vedotin-ejfv）相比，具有差异化的药代动力学和安全特征，这可能为mUC和其他Nectin-4阳性实体瘤患者带来临床益处。Corbus是一家专注于精准肿瘤学的公司，致力于通过将创新科学方法应用于已知的生物途径，帮助人们战胜严重疾病。

Jazz Pharmaceuticals公司已完成向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的zanidatamab生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准该药作为治疗既往治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性HER2阳性胆管癌（BTC）的药物。该药是基于Phase 2b HERIZON-BTC-01临床试验的数据，该试验在既往接受过治疗的HER2阳性BTC患者中达到了其主要终点。zanidatamab是一种针对HER2的双特异性抗体，如果获得批准，将成为美国首个专门针对BTC的HER2靶向治疗药物。该药物的开发旨在为HER2阳性BTC患者提供一种新的治疗选择，并正在多个临床试验中进行评估。

Kiniksa公司计划于2024年下半年启动Abiprubart在干燥综合征的2b期临床试验，并公布了Abiprubart在类风湿关节炎2期临床试验中的数据。Abiprubart是一种针对CD40的人源化单克隆抗体，旨在抑制CD40-CD154（CD40配体）相互作用。公司预计将保持年度现金流为正，并已获得Abiprubart在干燥综合征3期开发中的全部资金支持。

D&D Pharmatech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物DD01针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的快速通道资格，该药物旨在治疗患有代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的成人。FDA的决定基于DD01在2型糖尿病（T2D）和代谢功能障碍相关脂肪肝疾病（MAFLD）的肥胖/超重受试者中的安全性及疗效数据。DD01治疗在4周内显著减少了肝脏脂肪，且在100%的受试者中通过MRI-PDFF实现了≥30%的肝脏脂肪减少。动物模型中也观察到DD01治疗降低了肝脏脂肪、小叶炎症、气球样变和纤维化迹象。DD01的上市有望加速治疗NASH的药物研发和审批进程，满足该疾病领域的未满足需求。

Labcorp将在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示涵盖免疫学、细胞生物学、基因组学和液体活检等领域的21篇摘要，其中13篇为Labcorp研究人员内部研究，8篇与顶尖学术机构和医疗中心的研究伙伴合作完成。这些研究涉及分子残留疾病、免疫疗法、全基因组测序等，旨在推动癌症精准治疗，增强患者护理，并支持制药行业从发现到伴随诊断开发，直至商业化，以促进患者获得新型靶向疗法。Labcorp致力于通过其精准肿瘤学研究和全球合作，引领癌症护理，并展示其对创新和个性化医疗未来的承诺。

RedHill Biopharma Ltd.与私人投资者达成协议，以溢价购买214.4万份美国存托股（ADSs）及其附带的认股权证，总金额约125万美元。此次交易价格较3月28日纳斯达克资本市场的收盘价高出10%。认股权证行权价格为每股0.75美元，有效期五年。公司计划将所得净收益用于一般企业用途和营运资金。此外，公司还计划于4月8日左右提交2023年20-F文件。

Evaxion公司与合作伙伴进行了一项针对金黄色葡萄球菌的疫苗抗原测试，该测试在临床相关动物模型中进行了手术部位感染的研究。结果显示，Evaxion设计的疫苗抗原在大型非啮齿动物中显著降低了手术部位感染，显示出在人体临床试验中具有临床有效性的潜力。目前，两家公司正在讨论下一步的行动计划。EVX-B1疫苗抗原的设计使用了Evaxion的AI-Immunology™平台，该平台利用人工智能识别了新的金黄色葡萄球菌抗原，为开发具有广泛保护临床相关金黄色葡萄球菌菌株潜力的疫苗铺平了道路。金黄色葡萄球菌是一种可以引起多器官和组织感染的病原体，对慢性病患者和手术患者等风险较高。目前，尚无针对金黄色葡萄球菌的人用疫苗。

Sutro Biopharma宣布以每股5.18美元的价格，发行1447.88万股普通股，预计筹集约7500万美元资金，用于一般公司用途，包括研发、临床和工艺开发、产品候选人的制造、增加营运资金、发展商业化基础设施、扩大制造能力、收购或投资于与自身业务、产品或技术互补的业务，以及资本支出等。此次发行由一群新和现有专注于医疗保健的机构投资者领导，预计于4月4日左右完成。Sutro计划利用此次发行的净收益，结合其现有的现金、现金等价物和可交易证券，主要用于一般公司用途。

德国Merz Group下属的Merz Therapeutics与纳斯达克上市公司Acorda Therapeutics达成收购协议，收购两种上市药物资产，旨在加速其增长战略，扩大产品组合并增强北美市场地位。交易预计2024年6月完成，收购报价1.85亿美元，需经法院批准。Merz Group表示，此次收购是其在美国的第三笔交易，也是第二次投资纳斯达克上市公司，强调在全球范围内开展创新收购的意愿。Merz Therapeutics首席执行官Stefan König强调将继续为Acorda的疗法提供患者关怀和支持，强化公司在关键治疗领域的雄心。

Scantox, une entreprise danoise, a achevé l'acquisition de QPS Neuropharmacology, un organisme de recherche sous contrat spécialisé dans la découverte de médicaments pour des maladies neurodégénératives, rares et mentales, sous le nom de Scantox Neuro. QPS Neuropharmacology, fondée en 1999, est renommée pour ses services de haute qualité et sa réputation mondiale. Cette acquisition élargit considérablement la chaîne de valeur de Scantox, ajoutant des capacités de recherche sur le système nerveux central. QP

信宸资本宣布主导收购咽喉健康领域领军企业桂龙药业，标志着其在非处方药及大健康行业的投资布局进一步深化。桂龙药业拥有30年历史，以“传承中国医药精华，康健民众”为宗旨，打造了覆盖非处方药及大健康领域的产品体系，培育出“桂龙”和“慢严舒柠”等知名品牌。信宸资本看好中国非处方药市场前景，将利用其产业资源和并购能力助力桂龙药业发展，并持续丰富产品矩阵。信宸资本在医疗健康产业深耕多年，已建立丰富的被投企业生态圈，本次收购体现了其在并购领域的经验和能力。

信达生物制药集团与和黄医药联合宣布，其针对晚期子宫内膜癌的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理并优先审评。该新药是基于信迪利单抗与呋喹替尼的联合疗法，旨在治疗既往系统性抗肿瘤治疗后疾病进展的患者。FRUSICA-1研究的数据支持了这一申请，该研究评估了联合疗法在子宫内膜癌患者中的疗效。信迪利单抗是一种PD-1抑制剂，呋喹替尼是一种VEGFR抑制剂，两者联合使用有望改善子宫内膜癌患者的预后。信达生物制药集团与和黄医药均对这一进展表示兴奋，并期待为患者带来新的治疗选择。

甫康药业宣布其创新药物CVL237片在PTEN基因缺失的晚期实体瘤患者中的II期临床研究已启动，该研究旨在评估CVL237片的有效性和安全性。这是全球首个针对PTEN缺失的篮式研究，涉及七种肿瘤，包括胃癌、前列腺癌等。CVL237片作为全球首个开展PTEN缺失的篮式研究的PI3Kβ/δ双重抑制剂，有望成为该领域的首个靶向药物。研究由中国药科大学附属上海高博肿瘤医院等机构共同进行，甫康药业CEO沈孝坤博士表示，公司将继续推进CVL237片的国际多中心临床研究，为全球患者提供更精准的治疗选择。