Alafair Biosciences宣布其旗舰产品VersaWrap获得Vizient的创新技术合同，该合同由医院专家推荐，旨在提升医疗行业。VersaWrap是一种由透明质酸和海藻酸盐组成的凝胶，可减少手术后的再次手术，并改善患者预后。Vizient是美国最大的由医疗机构主导的健康绩效改进公司，其客户包括学术医疗中心、儿科设施、社区医院等，年采购额超过1300亿美元。该合同将有助于扩大VersaWrap在美国的覆盖范围。

美国囊性纤维化基金会投资8500万美元支持SpliSense公司继续进行其针对囊性纤维化患者吸入型反义寡核苷酸（ASO）药物的II期临床试验，该药物旨在治疗具有特定剪接突变的囊性纤维化患者，并可能治疗其他罕见突变。此投资将支持一项计划中的II期临床试验，以测试该药物对具有3849+10Kb C-to-T剪接突变的患者的疗效。一项最近的Ia期研究显示该药物安全且耐受性良好。基金会执行副总裁兼首席科学官史蒂文·罗博士表示，他们将继续追求多样化的策略，以开发现有调节疗法无法受益的囊性纤维化患者的潜在治疗方法。剪接突变会干扰正常囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）RNA的产生，导致功能失调的CFTR蛋白。SpliSense药物通过结合RNA分子并纠正指令以创建健康、全长CFTR蛋白，帮助恢复囊性纤维化患者肺部盐和液体的平衡。临床试验的目的是为ASO技术在囊性纤维症中的应用提供概念验证。如果临床试验成功，它将验证SpliSense管线中针对罕见CF突变的类似治疗方法的可行性。这些投资是基金会500亿美元“通往治愈之路”研究计划的一部分，该计划是一个雄心勃勃的研究倡议，旨在加速为所有囊性纤维症患者提供治疗方法，并最终实

Risant Health完成对Geisinger的收购，旨在建立一个以价值为基础的新医疗保健平台，以提升数百万美国人的健康水平。两家组织将结合最佳实践、工具、技术和服务，支持领先的社区型医疗保健系统。Risant Health的目标是在多元支付、多元提供者的社区型医疗保健系统中推广价值型医疗保健，改善全国各地的社区健康。Geisinger将作为Risant Health的首个医疗系统，继续其使命，同时扩展其影响范围。Risant Health计划在未来4至5年内收购4至5家领先的社区型医疗保健系统，以支持其价值型平台，提供优质健康结果和降低整体医疗成本。

GC Cell公司在2024年AACR年会上展示了其CD5 CAR-NK疗法GL205（GCC2005）针对恶性T细胞淋巴瘤的预临床研究海报，以及免疫疗法药物'Immuncell-LC'的真实世界数据。GL205（GCC2005）被证明能有效靶向CD5，为患者提供新的治疗选择。此外，公司还展示了关于'Immuncell-LC'的回顾性分析，该药物是韩国唯一商业化的早期肝细胞癌的细胞疗法治疗，通过大规模三期临床试验证明其疗效，降低了复发风险和死亡率。GC Cell专注于细胞疗法，提供从诊断到治疗的全面生物医疗解决方案，其价值链涵盖研发、生产、商业化和分销。

林纳乌斯疗法公司宣布，其主导化合物LNS8801的药物组成已获得欧洲专利局颁发的专利，该专利覆盖了LNS8801的药物组成，包括特定对映体纯化的化合物SRR G-1及其衍生物，以及包含这些成分的药物和化妆品配方。公司CEO表示，这一专利将为LNS8801提供关键的市场保护，并计划在全球范围内继续推进专利申请。目前，林纳乌斯正在进行一项开放标签的1/2期临床试验，评估LNS8801在晚期癌症患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。基于初步数据，公司计划启动一项针对转移性黑色素瘤患者的关键性随机对照试验，预计将招募135名患者。LNS8801是一种口服生物利用度高、对GPER具有高度特异性和强效的激动剂，已在临床研究中显示出良好的安全性和耐受性，并表现出针对多种肿瘤类型的抗肿瘤活性。

Aurion Biotech宣布将在2024年美国白内障和屈光手术学会（ASCRS）年会上展示其细胞疗法产品Escalón和IOTA研究的成果，该产品包含neltependocel（同种异体人角膜内皮细胞）和Y-27632（Rho相关、螺旋状结构蛋白激酶[ROCK]抑制剂）。公司总裁兼首席医疗官Michael Goldstein表示，这些研究将在多个会议中分享，对眼科界具有重要意义。Aurion Biotech近期启动了一项名为ABA-1/CLARA的1/2期临床试验，旨在评估neltependocel与Y-27632联合治疗角膜内皮功能障碍引起的角膜水肿的安全性和有效性。此外，Aurion Biotech的细胞疗法在日本获得监管批准，用于治疗角膜内皮疾病，这是全球首个同类细胞疗法的监管批准。Aurion Biotech是一家总部位于西雅图、剑桥和东京的临床阶段生物技术公司，致力于通过再生疗法恢复数百万患者的视力。

Regen BioPharma, Inc.将于2024年4月4日在新兴增长会议上进行实时互动演示，邀请个人和机构投资者、顾问及分析师参加。公司CEO David Koos博士将在会上介绍公司最新进展，特别是将HemaXellerate推进至1期临床试验的计划。会议将在东部时间4月4日4:10-4:20进行，注册链接为https://goto.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1658200&tp_key=df67ccfa7e&sti=rgbp。如无法实时参加，会议录像将在EmergingGrowth.com上提供。Regen BioPharma Inc.专注于免疫学和免疫治疗领域，目前正致力于推进mRNA和小分子疗法治疗癌症和自身免疫性疾病。

Infinant Health公司宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交申请，为其药物候选产品INF108获得孤儿药资格认定（ODD），以预防早产儿坏死性小肠结肠炎。INF108是一种基于婴儿双歧杆菌（Bifidobacterium longum subspecies infantis）的菌株，能够与母乳结合，在婴儿肠道中建立微生物群，有助于降低坏死性小肠结肠炎的发病率。该疾病在美国每天至少导致一名婴儿死亡，每年约有500人死亡。INF108的孤儿药资格认定将使该公司获得市场独占权、税收抵免、孤儿药补助金等激励措施。Infinant Health致力于通过优化婴儿健康来改变人类健康的轨迹，其投资者包括比尔及梅琳达·盖茨基金会、强生、嘉吉等知名机构。

Freenome公司宣布其血液检测在早期发现结直肠癌（CRC）的临床研究PREEMPT CRC取得显著成果，该研究纳入了48,995名平均风险成年人，结果显示检测对CRC的敏感性为79.2%，对非进展性结直肠病变的特异性为91.5%。该测试在2024年将继续优化CRC敏感性和高级腺瘤（AA）的检测，以满足指南和政策目标。研究结果表明，通过添加蛋白质，AA和CRC在90%的截止值下均提高了检测敏感性。Freenome的血液检测有望提高CRC筛查的依从率，改善社区人群的筛查可及性。

LyGenesis公司宣布，其首个同类疗法再生细胞疗法临床试验已开始，该疗法旨在为终末期肝病（ESLD）患者提供治疗。该疗法利用患者自身的淋巴结作为生物反应器，在体内再生异位器官。如果临床试验成功并获得FDA批准，这种细胞疗法有望帮助许多ESLD患者，从而缓解当前器官供需不平衡的问题。LyGenesis的细胞疗法平台不仅针对ESLD，还涵盖1型糖尿病、肾病和衰老等多种疾病。

Genprex公司的研究合作者发表了一项关于NPRL2肿瘤抑制基因的积极临床前数据，利用公司的非病毒Oncoprex®递送系统，在人类化小鼠模型中，对KRAS/STK11突变型抗PD1耐药的非小细胞肺癌（NSCLC）进行了研究。NPRL2基因治疗在KRAS/STK11突变型抗PD1耐药的转移性NSCLC中表现出显著的抗肿瘤效果，且与抗PD1（pembrolizumab）相比，效果更为显著。这些数据支持NPRL2基因治疗作为潜在治疗NSCLC亚组的可能性，为Oncoprex®递送系统提供了进一步的证据，表明其能够使用除TUSC2基因以外的其他基因成功治疗。

Mirum Pharmaceuticals宣布，加拿大药物和健康技术署的加拿大药物专家委员会（CADTH）建议对LIVMARLI（马拉利巴口服溶液）进行公共报销，用于治疗Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。这一建议是在加拿大卫生部门2023年批准LIVMARLI用于这一适应症之后提出的。CADTH的建议基于包括六个年份数据在内的关键性研究ICONIC的数据，这些数据显示与安慰剂相比，LIVMARLI在减少瘙痒和血清胆汁酸方面具有统计学意义和临床意义的改善。LIVMARLI在美国和欧洲也被批准用于治疗ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒症，以及在美国和欧洲治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。

PainReform公司宣布，其针对趾骨炎手术的PRF-110药物第三阶段临床试验的第二阶段已达到50%的入组目标，累计入组超过200名患者，预计美国八个临床试验点将有约400名患者参与。公司CEO伊兰·哈达尔表示，这一里程碑标志着PRF-110在术后疼痛管理市场的潜力，有望为患者提供系统阿片类药物的替代方案。PRF-110是一种基于局部麻醉剂罗哌卡因的药物，旨在提供局部和持久的术后镇痛，减少对阿片类药物的需求。公司预计将在2024年第三季度分享初步结果。

Kiromic BioPharma公司宣布，其在第三位受试者中观察到Deltacel-01 Phase 1临床试验的初步疗效结果，显示肿瘤稳定。Deltacel-01正在评估Kiromic的异基因、现货Gamma Delta T细胞（GDT）疗法Deltacel™（KB-GDT-01），用于治疗对标准疗法无反应的晚期转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。初步成像结果显示，该患者在开始治疗六周后，所有肿瘤部位均显示疾病稳定，没有新的转移性病变。Deltacel-01安全性监测委员会（SMC）建议在下一队列的患者中继续使用初始剂量水平，而不是增加细胞剂量水平。这一建议基于支持Deltacel™安全性和耐受性的初步数据以及抗肿瘤活性的证据。Kiromic BioPharma首席执行官Pietro Bersani表示，这些结果证实了他们推进Deltacel™作为潜在现货Gamma Delta T细胞疗法的承诺。

SpyGlass Pharma公司宣布，其首个人类临床试验的1年随访数据显示，在白内障手术中植入SpyGlass Intraocular Lens（IOL）药物输送平台并使用bimatoprost的患者，在12个月后，眼内压（IOP）的平均降低率为44.6%，所有患者IOP降低超过20%，且IOP≤18 mmHg。所有患者均未使用局部降低眼压药物。所有患者的最佳矫正视力（BCDVA）均达到20/40或更好。SpyGlass平台被证明具有良好的耐受性，且没有与产品相关的副作用。公司CEO表示，SpyGlass技术有潜力改变白内障手术中青光眼患者的治疗模式，并计划在未来几个月内分享更长期的数据。SpyGlass正在美国进行一项I/II期研究，以在更大患者群体中调查其平台的安全性和有效性。

Apollomics公司在2024年美国癌症研究协会年会上展示了两种关于vebreltinib（APL-101）的研究海报。vebreltinib是一种针对MET激酶的新型、强效、口服生物利用度高、脑渗透性强的抑制剂，可针对多种肿瘤类型。研究显示，vebreltinib在多种患者来源的肿瘤模型中表现出选择性高、体内效力强，有望治疗MET改变的肿瘤。此外，vebreltinib在克服或预防EGFR阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的MET扩增依赖性耐药性方面具有潜在的临床益处。Apollomics正在积极评估vebreltinib与其他新型疗法以及多种肿瘤类型的联合应用潜力，并作为单剂癌症疗法进行开发。vebreltinib已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的Conditional Approval。

Qlaris Bio公司宣布启动两项美国II期临床试验，以研究QLS-111在眼压高和青光眼患者中的疗效。QLS-111是一种ATP敏感钾通道调节剂，旨在通过降低EVP（眼压的一个未解决成分）和远端流出阻力来降低眼压，可能适用于治疗原发性开角型青光眼、眼压高和正常张力性青光眼。QLS-111的独特机制可能为管理眼压提供显著和协同的优势。该药物在健康受试者中显示出降低眼压的潜力，并且可能单独或与多种现有青光眼药物联合使用，以实现减缓疾病进展的眼压降低水平。