星锐医药宣布其呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗STR-V003获得美国FDA临床试验批准，将开展一期临床试验。STR-V003是一种编码融合前蛋白的mRNA疫苗，由脂质纳米颗粒和preF mRNA组成，旨在预防RSV病毒感染。该疫苗在临床前实验中显示出对RSV A型和B型病毒株的免疫反应及保护作用。星锐医药CEO胡荣宽博士表示，这是公司mRNA-LNP技术平台的重要里程碑，期待为RSV疾病的预防提供新的选择。星锐医药成立于2021年，专注于RNA为核心的创新药物研发，已在mRNA疫苗和mRNA创新疗法领域布局丰富的研发管线。

普米斯生物技术公司宣布其自主研发的双特异性抗体新药PM8002通过国家药品监督管理局审评，成功纳入“突破性治疗品种名单”，用于治疗三阴性乳腺癌。PM8002是国内首个针对该疾病的创新药物，与白蛋白结合型紫杉醇联合使用，已在多个瘤种开展临床研究。该药在晚期三阴性乳腺癌的一线治疗中显示出良好的抗肿瘤活性和安全性，获得国际知名生物技术公司BioNTech SE的认可，达成超10亿美元的战略合作。普米斯致力于创新生物药研发，拥有超过20个一类生物新药项目，未来将迅速跻身国内生物制药企业第一梯队。

民为生物近日在药物临床试验登记与公示平台登记了一项针对非糖尿病超重或肥胖患者的MWN101 II期临床研究。MWN101作为国产首款GLP-1/GCG/GIP-Fc融合蛋白，是全球第五款申报临床的GLP-1R/GCGR/GIPR激动剂。研究旨在评估MWN101注射液在非糖尿病超重或肥胖受试者中的有效性、安全性及药代动力学特征。研究计划招募108例体重指数（BMI）≥28.0kg/m2的肥胖者或24.0kg/m2≤BMI＜28.0kg/m2的超重者，这些受试者需伴有糖尿病前期、高血压I级、单纯性脂肪肝、血脂异常等至少一种表现，或合并负重关节疼痛、肥胖引起的呼吸困难或有阻塞性睡眠呼吸暂停综合征等。研究主要终点包括给药24周后空腹体重变化、不良事件、生命体征等，次要终点包括给药12周、16周、20周后空腹体重变化、体重降低比例以及腰围和BMI变化等。

近日，麦肯锡发布了一份题为“Accelerating clinical trials to improve biopharma R&D productivity”的行业研究报告，深入探讨了提高研发效率所面临的障碍及可能的解决方案，包括如何吸引更多的试验参与者和改善临床试验机构的工作环境。如今，生物医药行业拥有历史上规模最大、最多样化的临床管线，这是数十年创新研究的结晶。根据麦肯锡内部数据统计，处于研发阶段的药物总量从2012年的3200种激增至2022年的6100种。此外，这一增长不仅体现在数量上，更在于产品种类的多样化，其中14%的新产品采用了在过去五年内得到验证的创新治疗方式，主要包括各类细胞和基因疗法。随着研发投资的增加，产业界极为关注如何进一步提高新药开发的效率。

iRhythm Technologies宣布完成1.50%可转换高级债券的私募发行，总收益为6.6125亿美元，用于支付债务和回购股票。债券将于2029年9月1日到期，利率为1.50%，可转换为iRhythm的普通股。iRhythm预计将使用约6.436亿美元净收益用于支付 capped call 交易成本、偿还债务、回购股票，以及用于一般公司用途，包括销售和营销、医学事务、研发和临床研究等。此外，iRhythm与金融机构签订了 capped call 交易，以减少债券转换对普通股的潜在稀释效应。

美国食品药品监督管理局批准了Wegovy（semaglutide）注射剂的新适应症，用于降低患有心血管疾病、肥胖或超重成人的心血管死亡、心脏病发作和中风风险。Wegovy应与低热量饮食和增加体力活动一起使用。Wegovy是首个被批准用于帮助预防患有心血管疾病和肥胖或超重成人的生命威胁性心血管事件的减肥药物。该药物在多国、多中心、安慰剂对照的双盲试验中被证明可以显著降低主要不良心血管事件的风险。Wegovy含有semaglutide，一种类似胰高血糖素的肽-1（GLP-1）受体激动剂，因此不应与其他含有semaglutide的产品或其他GLP-1受体激动剂同时使用。Wegovy的处方信息包含关于甲状腺C细胞肿瘤风险的警告，因此不应在患有髓样甲状腺癌或罕见的多内分泌腺瘤病综合征2型的患者中使用。Wegovy还包含关于胰腺炎、胆囊问题、低血糖、急性肾损伤、超敏反应、糖尿病视网膜病变、心率增加和自杀行为或想法的警告。Wegovy最常见的不良反应包括恶心、腹泻、呕吐、便秘、腹痛、头痛、疲劳、消化不良、头晕、腹胀、嗳气、低血糖（糖尿病患者的低血糖）、胀气和胃食管反流病（烧心）。

诺和诺德宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Wegovy®的新适应症，用于降低已知患有心脏病、肥胖或超重成人的主要心血管事件风险，包括死亡、心脏病发作或中风，需配合低热量饮食和增加体力活动。这一新适应症增加了Wegovy®的处方标签，该药物之前已被批准用于12岁及以上肥胖的成人和儿童，以及一些同时患有体重相关医疗问题的超重成人，以帮助他们减轻多余体重并保持体重。FDA的决定基于SELECT 3期心血管结局试验的结果，该试验评估了在已知患有心血管疾病（CVD）的肥胖成人中，将Wegovy®2.4毫克或安慰剂添加到心血管标准治疗中的效果。Wegovy®2.4毫克显著降低了首次发生由心血管死亡、非致命性心脏病发作或非致命性中风组成的三部分复合MACE终点事件的风险。

UCB公司宣布，在2024年美国皮肤病学年会（AAD）上，分享了BIMZELX治疗中度至重度汗腺炎（HS）患者皮肤疼痛和引流隧道的研究结果。分析显示，接受BIMZELX治疗的病人在48周内报告了皮肤疼痛的显著改善，包括HS症状问卷（HSSQ）皮肤疼痛项、患者整体皮肤疼痛严重程度印象（PGI-S-SP）和皮肤疼痛严重程度变化（PGI-C-SP）。此外，与安慰剂组相比，病人在第16周时引流隧道数量减少更多。这些改善在48周时得到维持或进一步改善。长期数据显示，约六成病人在接受48周bimekizumab治疗后，对皮肤疼痛的评价为“显著改善”。UCB公司表示，这些积极结果强调了他们致力于开发对人们生活产生有意义和持久影响的解决方案。BIMZELX目前尚未获得任何监管机构批准用于治疗中度至重度HS。

Alumis公司宣布，其研发的口服疗法ESK-001在治疗中度至重度斑块型银屑病的2期临床试验中取得了积极成果。该试验达到了主要终点，即12周时与安慰剂相比，达到PASI 75改善比例的患者比例，以及所有临床相关剂量下的关键次要疗效终点。ESK-001在最高剂量（40mg每日两次）下实现了持续的、最大程度的靶点抑制，且安全性良好。在开放标签扩展（OLE）研究中，数据显示随着时间推移，PASI反应率不断提高，最高剂量下80-90%的患者达到PASI 75，并保持了良好的安全性特征。这些数据支持了2024年下半年启动ESK-001的3期临床试验的计划。ESK-001是一种高度选择性的allosteric tyrosine kinase 2 (TYK2)抑制剂，用于治疗中度至重度斑块型银屑病患者。

Regor Therapeutics Group宣布启动其高度选择性的口服GLP-1激动剂RGT-075的二期临床试验，针对患有肥胖或超重且伴有体重相关合并症的成年人。该试验于2024年3月8日开始，预计在2024年下半年公布主要结果。RGT-075旨在每日一次口服给药，作为单一疗法或潜在口服联合治疗方案用于治疗肥胖。一期临床试验数据显示，尽管治疗时间较短，但RGT-075在探索性体重趋势方面显示出希望。这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究旨在评估每日一次口服RGT-075与安慰剂相比在肥胖或超重且伴有体重相关合并症的成年患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Regor Therapeutics Group成立于2018年，专注于代谢、肿瘤和自身免疫领域的领先资产，其中包括RGT-075和RGT-419B。

LEO Pharma公司在82届美国皮肤病学年会（AAD）上公布了一项关于Adbry®（tralokinumab-ldrm）治疗中重度特应性皮炎（AD）成人患者的长期疗效数据。该研究分析了347名中重度AD成年患者在3期临床试验和开放标签扩展试验中连续使用Adbry长达52周至152周的治疗效果。结果显示，超过70%的患者在长达三年的治疗期间保持了稳定的Eczema Area and Severity Index（EASI）评分，表明Adbry在长期治疗中具有良好的疗效和安全性。这一数据进一步巩固了Adbry在治疗中重度AD患者中的地位，并为患者提供了更多治疗选择。

Kyowa Kirin公司宣布，其研究产品rocatinlimab（AMG 451/KHK4083）在治疗中重度特应性皮炎（msAD）的2b期临床试验中，对患者的临床反应数据将在美国皮肤病学会（AAD）2024年年度会议上展示。该研究显示，rocatinlimab在治疗msAD患者中，2周内显著改善了瘙痒症状，6周内显著改善了皮肤症状，且不良反应与安慰剂组相似。Kyowa Kirin与Amgen合作开发rocatinlimab，Amgen负责全球除日本外的开发和商业化，Kyowa Kirin在日本保留所有权利。

Acumen Pharmaceuticals在葡萄牙里斯本的国际阿尔茨海默病和帕金森病会议上展示了其针对阿尔茨海默病（AD）的创新疗法sabirnetug（ACU193）的临床试验数据。sabirnetug是一种针对可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）的人源化单克隆抗体，在早期AD患者中表现出对AβOs的选择性结合。试验结果显示，sabirnetug能够降低脑脊液中的神经颗粒素和pTau181水平，表明其具有改善AD病理的潜力。此外，Acumen还展示了用于测量sabirnetug与AβOs结合的原创性检测方法，该方法有助于深入了解sabirnetug在体内的作用机制。Acumen计划在2024年上半年启动sabirnetug的二期临床试验，并在年中进行皮下注射的一期研究。

Asha Therapeutics利用其革命性的PRISM™药物设计技术，旨在通过原子级别的精确设计，创建针对难以治疗的疾病的新药，以恢复正常生物学功能并提供功能性治愈。公司首席科学官Dr. Bradlee Heckmann将在2024年AD/PD™国际会议上展示其领先药物ASHA-091在帕金森病和阿尔茨海默病中的突破性疗效和安全性数据。ASHA-091通过恢复线粒体功能，在临床前疾病模型中显示出疾病修饰的疗效。Asha计划在2024年底将ASHA-091项目过渡到临床试验。为准备临床试验，Asha任命了Dr. Michael Gold和Dr. Allan Levey加入其科学顾问委员会，两位专家均拥有丰富的临床和科学经验。Asha的领先治疗项目ASHA-624和ASHA-091预计将在2024年底进入临床试验，旨在治疗肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病和帕金森病。

Target RWE在AAD 2024会议上发布了关于银屑病、特应性皮炎、汗腺炎和慢性自发性荨麻疹患者的新患者报告结果数据，证实了中度至重度斑秃患者存在高度未满足的医疗需求和重大疾病负担。TARGET-DERM AA是美国最大的纵向真实世界证据研究，观察免疫介导的炎症性皮肤病患者。研究显示，随着斑秃工具（SALT）评分的增加，临床医生报告的结局和患者报告的严重程度和生活质量结局均恶化。TARGET-DERM AA旨在解决中度至重度斑秃患者对护理的真正世界访问、疾病进展、诊断和治疗问题。TARGET-DERM是一个持续进行的纵向观察登记处，通过美国和加拿大的学术和社区站点，在真实世界中描述免疫介导的炎症性皮肤病的自然史。Target RWE已招募超过6,000名患者，包括特应性皮炎、斑秃、汗腺炎和慢性自发性荨麻疹患者。

Daxor Corporation宣布，其BVA诊断技术在优化患有肾功能不全的心力衰竭患者个体化治疗方面具有显著优势。在杜克大学医学中心进行的研究中，该技术被证明比其他替代指标更准确地反映血液容量。研究显示，BVA系统在测量血液容量方面准确率达到98%，而常用的压力指标如右心房压力和毛细血管楔压在测量血液容量方面的作用有限。研究还发现，肾功能不全患者存在血液容量异质性，只有BVA技术能够准确测量。Daxor的BVA技术为临床医生提供了98%准确、可操作的数据，以优化治疗方案和个性化护理，提高治疗效果，同时减少治疗时间和成本。

TransThera公司宣布，其新一代FGFR抑制剂tinengotinib在治疗FGFR-altered胆管癌（CCA）的全球多中心三期临床试验（FIRST-308）已获得欧盟监管机构的批准。该药针对FGFR2激酶域突变具有高活性，对化疗和FGFR抑制剂难治或复发的FGFR-altered CCA患者显示出良好的临床效益。EMA已授予tinengotinib孤儿药资格，用于治疗胆道癌（BTC），这将使tinengotinib在欧盟的临床开发和商业化获得更多支持，包括协议协助、费用减免和10年的市场独占权。TransThera将继续推进tinengotinib的全球临床开发和商业化，希望尽快将这一创新药物带给全球患者。