Onconova Therapeutics公司将在2024年美国癌症研究协会年度会议上展示关于rigosertib的预临床研究摘要，该研究旨在进一步阐明rigosertib的作用机制。研究通过一系列生化、分子和细胞生物学实验，利用CETSA-MS技术识别rigosertib的新靶点，并验证了其在RAS-MAPK信号通路、ROS介导的JNK激活以及通过NLRP3激活肿瘤微环境中的炎症相关靶点等方面的影响。这些发现可能有助于设计针对难治性癌症的临床试验。Onconova Therapeutics正在开发两种产品，narazaciclib和rigosertib，它们是针对癌症细胞增殖的特异性靶向抗癌药物。其中，narazaciclib在子宫内膜癌等癌症中处于临床试验阶段，rigosertib则通过研究者发起的研究策略在多个癌症适应症中进行评估。

Seismic Therapeutic公司宣布将在美国神经学会年会上展示其新型IgG雕塑酶候选药物S-1117的预临床数据，该药物有望治疗多种慢性及急性自身免疫性疾病，包括重症肌无力。S-1117通过降低IgG和免疫复合物水平、减少IgG效应功能以及切割记忆B细胞的抗原受体（BCR）来应对多种自身免疫机制。在动物药代动力学模型中，S-1117实现了对人IgG的深度、持续和快速降低。会议将展示S-1117与现有治疗标准的差异化特征。Seismic Therapeutic是一家利用机器学习推动免疫学疗法发现和开发的生物技术公司，拥有一个不断增长的处于临床前阶段的生物制剂管线，旨在控制失调的适应性免疫并治疗多种自身免疫性疾病。

Promontory Therapeutics完成其领先药物候选PT-112的二期临床试验患者招募，共109名患者，主要针对晚期去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。该研究旨在评估PT-112在至少接受过三种mCRPC治疗且疾病进展的患者中的疗效，包括仅骨转移的患者。研究预计在2024年末公布主要数据，并计划与FDA进行会议讨论。PT-112是一种新型小分子免疫疗法，通过抑制核糖体生物合成诱导免疫原性癌细胞死亡，具有潜在的治疗前景。

Eli Lilly公司宣布，其研发的阿尔茨海默病药物donanemab的审批将因FDA召开咨询委员会审议其安全性和有效性而被进一步推迟。对此，UsAgainstAlzheimer’s组织表示失望，并呼吁FDA尽快安排咨询委员会会议，以解决关于疾病进展和治疗的重要问题。该组织致力于结束阿尔茨海默病，重点关注预防、早期检测和诊断，以及无论性别、种族或民族都平等获得治疗的机会。UsAgainstAlzheimer’s通过与政府、科学家、私营部门及盟友组织合作，为患者和护理者发声。

TG Therapeutics宣布将在2024年美国神经学年会（AAN）上展示其BRIUMVI（ublituximab-xiiy）在多发性硬化症（MS）患者中疗效的数据。这些数据来自ULTIMATE I & II Phase 3临床试验，该试验比较了BRIUMVI与特立氟胺在复发型MS患者中的疗效。会议将于2024年4月13日至18日在科罗拉多州丹佛举行，摘要已在线发布。研究包括区分真实复发与假性复发的海报展示，以及关于BRIUMVI显著减少放射学疾病活动的分析。TG Therapeutics将在其网站上发布展示后的数据。BRIUMVI是一种针对CD20表达B细胞的独特单克隆抗体，用于治疗复发型MS。该药在临床试验中显示出减少感染和改善疾病活动的能力。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布开始一项针对肌强直性营养不良症（DM1）患者的临床试验，评估其RNA干扰（RNAi）疗法ARO-DM1的单次和多次递增剂量。该研究旨在评估ARO-DM1在48名DM1患者中的安全性和有效性，DM1是一种常见的成年型肌肉萎缩症，患者常出现肌肉无力、萎缩、肌强直、白内障和心脏传导异常等症状。ARO-DM1旨在降低肌肉中肌强直性营养不良蛋白激酶（DMPK）基因的表达，以减少DM1的病理机制。临床前数据显示，ARO-DM1在非人灵长类动物和DM1小鼠模型中均显示出良好的效果。

SciSparc Ltd.宣布其针对治疗自闭症谱系障碍（ASD）的药物SCI-210的临床试验已开始招募首位患者。该试验旨在评估SCI-210在5至18岁儿童中的疗效和安全性。ASD是全球最常见的发育障碍之一，患病率约为每36个儿童中有一个。SciSparc计划在以色列和其他国家销售SCI-210，前提是获得必要的监管批准。该试验是一项双盲、随机和安慰剂对照研究，将使用SciSparc的专利SCI-210，这是一种结合了大麻二酚（CBD）和CannAmide™（SciSparc的棕榈酰乙二胺）的药物，旨在缓解ASD症状。试验将招募60名5至18岁的受试者，为期20周，目的是比较SCI-210疗法与标准CBD治疗在管理ASD症状方面的效果。

EYLEA HD（aflibercept）注射8mg在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）方面表现出与标准治疗EYLEA（aflibercept）注射2mg相当的非劣效视力改善效果。EYLEA HD通过延长给药间隔（12或16周）实现了持久的视觉改善和快速、持久的液体控制，其安全性特征与EYLEA相似。EYLEA HD已在美国、欧盟和日本等多个国家获得批准。PULSAR和PHOTON临床试验的结果显示，EYLEA HD在48周时，无论是12周还是16周的给药方案，与EYLEA 8周的给药方案相比，都达到了非劣效和临床等效的视力改善效果。EYLEA HD的扩展给药间隔有望显著减少患者的治疗负担。

Athira Pharma在AD/PD™ 2024国际会议上展示了关于其研究性小分子药物fosgonimeton的新临床和临床前数据，该药物旨在通过积极调节神经生长因子HGF系统来治疗神经退行性疾病，如帕金森病、阿尔茨海默病和路易体痴呆。结果显示，fosgonimeton在SHAPE 2期临床试验中表现出良好的安全性和认知促进作用，这为正在进行中的LIFT-AD 2/3期临床试验提供了信心，该试验预计将在2024年下半年公布数据。研究还表明，fosgonimeton在阿尔茨海默病和帕金森病模型中显示出神经保护作用，有助于对抗神经退行性疾病的标志，如tau蛋白病理和线粒体功能障碍。

Amylyx公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物AMX0035（在美国名为RELYVRIO，在加拿大名为ALBRIOZA）的全球三期临床试验PHOENIX未能达到主要终点，即在第48周时，与基线相比，ALS功能评分（ALSFRS-R）总分的变化没有达到统计学上的显著性。同时，次要终点也没有显示出统计学上的显著性。尽管如此，Amylyx计划在即将到来的医学会议上展示PHOENIX的数据，并在今年晚些时候在医学期刊上发表结果。公司将继续与监管机构和ALS社区进行沟通，包括ALS专家、患者和倡导者，以讨论PHOENIX的结果，并作出明智的决定。在接下来的八周内，Amylyx将考虑自愿撤回RELYVRIO/ALBRIOZA的市场，但在此期间，该药物及其相关的患者支持计划将继续为ALS患者提供。同时，公司决定暂停该药物的推广。

美国食品药品监督管理局计划召开顾问委员会会议，进一步审查和讨论donanemab药物的疗效和安全性，以决定是否批准其上市。此次会议预计将在今年晚些时候举行。这一决定被视为药物审批过程中的一个前进步骤，FDA在药物上市前进行了尽职调查。donanemab试验采用“金发策略”识别处于阿尔茨海默病早期且最有可能从治疗中受益的患者。该试验使用Amyvid和Tauvid PET扫描确认患者存在淀粉样斑块，以便在后续扫描中确认病理学清除或减少。此外，基于衰老的更广泛生物学框架，抗淀粉样疗法将成为治疗阿尔茨海默病的第一道防线。目前，近75%的阿尔茨海默病药物正在探索与衰老途径相关的各种新靶点，如炎症、代谢紊乱和血管功能障碍。最终目标是结合清除淀粉样蛋白的药物与基于每位患者个体生物标志物轮廓的精准医学方法中的新型疗法。

长森药业自主研发的新一代口服JAK1选择性抑制剂LW402获得白癜风临床研究批准，该药已在类风湿性关节炎和特异性皮炎等适应症中表现出显著疗效和安全性。白癜风是一种全球患病率约2%的慢性自身免疫性疾病，目前市场上缺乏对症药物治疗，全球范围内尚无口服靶向药上市。LW402在临床前研究中成功促进白癜风模型动物脱色部位复色，有望填补百亿级白癜风药物市场空白。长森药业成立于2012年，是一家创新药研发公司，专注于抗病毒、肿瘤免疫、自身免疫疾病等领域的创新药开发与产业化，其核心产品LW402具有成为治疗类风湿关节炎、特应性皮炎、白癜风等疾病的最佳选择，商业化前景广阔。

Yara Growth Ventures投资了Dynelectro，该公司致力于开发提高固体氧化物电解（SOE）系统寿命的技术，以解锁固体氧化物电解在可再生能源制氢和e-燃料生产中的潜力。目前，SOE系统寿命问题限制了其应用，但Dynelectro的技术将系统寿命从通常的2年延长至10年，并允许SOE与间歇性可再生能源电力集成，这对于大规模应用至关重要。Yara Growth Ventures的投资旨在支持化肥生产脱碳，并推动氢经济的发展。Dynelectro的种子轮融资由丹麦出口和投资基金（EIFO）领投，包括Vsquared Ventures等投资者。资金将用于示范项目和进一步的技术开发。Dynelectro致力于通过其高效电解器单元提供清洁氢、合成气或e-燃料，以及电网辅助服务，以构建一个后碳能源未来。Yara Growth Ventures是Yara国际公司旗下的风险投资团队，专注于投资全球农业食品行业的颠覆性初创企业，以推动可持续性发展。

Galimedix Therapeutics公司开发的口服小分子GAL-201在阿尔茨海默病（AD）模型中展现出神经保护作用和改善认知功能的潜力。GAL-201能够特异性地结合并阻止错误折叠的Aβ单体聚集形成有毒的Aβ寡聚体和原纤维，从而保护突触密度和认知功能。这些研究结果支持了GAL-201作为治疗AD的潜在药物候选人的地位，并有望推动其进入临床开发阶段。GAL-201被认为是新型Aβ聚集调节剂，具有独特的上游作用机制，有望成为治疗AD的有效药物。

Zymeworks在2023年财报中宣布，由于临床情况变化，HER2双抗ADC ZW49的II期研究将暂缓启动，并继续探索其开发与商业合作。ZW49是基于公司Azymetric和ZymeLink技术平台设计的双抗ADC，I期研究显示30例HER2阳性实体瘤患者中，确认客观缓解率为30%，疾病控制率为73%。此前，Zymeworks曾计划开展ZW49联合K药治疗HER2过度表达非小细胞肺癌的II期研究。2018年，Zymeworks与百济神州达成合作，授予其在亚洲、澳大利亚和新西兰的独家开发和商业化权益。然而，2023年11月，百济神州终止了ZW49项目的合作。

百悦泽（泽布替尼）作为首个且唯一获批五项肿瘤适应症的BTK抑制剂，获得美国FDA加速批准，用于联合奥妥珠单抗治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。这一批准基于ROSEWOOD试验的积极结果，显示百悦泽联合奥妥珠单抗治疗的总缓解率高于奥妥珠单抗单药治疗。百悦泽在滤泡性淋巴瘤治疗领域具有显著优势，为患者提供了新的治疗方案。百济神州致力于将这一重要治疗选择带给全球患者，并已在全球70个市场获批多项适应症。

Boan Biotech宣布其Dulaglutide注射剂（BA5101）在中国完成三期临床试验，并计划提交生物制品许可申请。BA5101是一种针对2型糖尿病的GLP-1受体激动剂，每周一次给药，具有降低血糖和HbA1c水平、改善β细胞功能、减少低血糖风险和改善心血管风险因素等优势。Boan Biotech拥有强大的CMC能力，成功解决了氧化、截断、电荷异质性等挑战，使BA5101在物理化学性质和生物活性上与Trulicity®高度相似。全球糖尿病患者数量庞大，预计到2045年将达到7.84亿，Boan Biotech相信BA5101将在全球市场拥有广阔前景。