Journey Medical Corporation宣布，其研发的药物DFD-29在治疗玫瑰糠疹的临床试验中取得成功，实现了所有三个主要目标，且在16周的治疗期间未出现显著的安全问题。该药物在临床试验中被证明可以安全使用长达16周，对皮肤、胃肠道或阴道的微生物群没有可检测到的效果。目前，DFD-29的新药申请正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中。该研究在2024年美国皮肤病学年会（AAD）上由Journey Medical的研发副总裁Srinivas Sidgiddi，M.D.展示，DFD-29的开发旨在与Dr. Reddy’s Laboratories Ltd.合作治疗玫瑰糠疹。Journey Medical的CEO Claude Maraoui表示，该数据表明DFD-29具有改变玫瑰糠疹治疗格局的潜力，如果获得批准，它将成为同类最佳口服药物，可同时解决玫瑰糠疹的炎症性丘疹和红斑。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，共招募了60名健康成年人（30名男性和30名女性），接受16周的治疗。

Aprea Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对APR-1051的IND申请，APR-1051是一种高度选择性的口服WEE1抑制剂，用于治疗 Cyclin E过表达的癌症，包括乳腺癌和卵巢癌。APR-1051在分子结构、对WEE1的选择性、药代动力学（PK）特性以及可能不出现QT间期延长等方面与其他WEE1抑制剂不同。Aprea计划在2024年第一季度开始进行Phase 1 ACESOT-1051剂量递增试验，以评估APR-1051的安全性、耐受性和初步疗效。

Allyx Therapeutics宣布其领先化合物ALX-001已准备好进入阿尔茨海默病和帕金森病的二期临床试验。这一消息与公司在里斯本AD/PD™ 2024会议上展示的1b期多剂量递增研究的积极结果同时发布。该研究显示，ALX-001在所有测试剂量下对认知正常的老年成年人都是安全的，并成功确定了50mg和100mg两种剂量用于未来研究。ALX-001是一种高度选择性的、首创的、针对突触的疾病修饰口服疗法，旨在治疗神经退行性疾病。该研究支持了ALX-001在治疗神经退行性疾病中具有成为首个疾病修饰小分子的潜力。Allyx Therapeutics已获得超过2000万美元的资助，并正在将ALX-001的临床研究扩展到帕金森病。

ACELYRIN公司宣布，其针对银屑病关节炎（PsA）的izokibep全球2b/3期临床试验达到了主要终点ACR50，且具有高度统计学意义。结果显示，在160毫克每周一次（QW）和每两周一次（Q2W）剂量组中，与2期临床试验中的80毫克Q2W剂量组相比，在ACR70、PASI100和最小疾病活动等更高难度终点上，响应幅度有所改善。izokibep具有良好的安全性，与IL-17A类药物和既往izokibep经验一致，未观察到针对IL-17A&F的安全性风险。该试验的停药率低于3%，注射部位反应轻微至中度，停药原因主要是注射部位反应。izokibep在缓解附着点炎症方面显示出潜力，特别是在附着点炎症负担最重的患者中，与安慰剂相比，izokibep实现了临床上有意义的缓解。这些积极的数据支持了izokibep在治疗银屑病关节炎患者中提供有意义益处的潜力。

Immuneering公司宣布，其领先项目IMM-1-104的Phase 2a临床试验已开始，该试验旨在评估IMM-1-104在胰腺导管腺癌（PDAC）、非小细胞肺癌（NSCLC）和黑色素瘤中的单药治疗和联合治疗作用。IMM-1-104是一种口服的每日一次深循环抑制MEK的药物，旨在提供广泛的RAS活性。该试验的第一位患者已经接受治疗。预计2024年3月将公布Phase 1部分的上限数据，同年晚些时候将公布多个Phase 2a试验臂的初步数据。IMM-1-104的Phase 2a部分预计将包括约150名患者，分为五个组，每组320毫克，每日一次。这些组别包括IMM-1-104单药治疗PDAC、RAS突变黑色素瘤和NSCLC，以及IMM-1-104与mFOLFIRINOX或修改后的吉西他滨联合治疗PDAC。

德国Desitin公司宣布，其针对阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的新药研究取得积极成果。该研究名为FLOW，涉及298名患者，结果显示夜间呼吸暂停次数显著减少，达到了研究的主要终点。这些积极结果为OSA首例口服治疗药物的最终临床三期开发奠定了可靠的基础。OSA对健康有严重影响，但只有约三分之一的患者长期使用标准疗法——持续正压通气（CPAP）。目前全球约有4.25亿患者受到影响，对替代治疗的需求很高。Desitin公司致力于为OSA患者提供创新和耐受性好的药物，以改善患者的生活质量。

Tonix Pharmaceuticals宣布，其针对纤维肌痛的药物Tonmya（TNX-102 SL，环苯扎品HCl舌下片）在Phase 3 RESILIENT研究中达到了主要终点，即每日疼痛减轻（p=0.00005），并在所有六个关键次要终点上实现了统计学上显著的改善，包括睡眠、疲劳、FIQ-R症状和FIQ-R功能的改善效果从0.3到0.5不等。认知功能障碍（“脑雾”）在FIQ-R记忆项上也有所改善（p=0.001）。预计将在2024年下半年提交新药申请（NDA），并在2024年第二季度与FDA举行预NDA会议。Tonmya未导致收缩压或舒张压升高，也未出现体重增加或性功能障碍等副作用。这些结果支持Tonmya可能成功治疗纤维肌痛，并可能为美国数百万受影响的成年人提供新的治疗选择。

在ACELYRIN公司公布的Phase 2b临床试验长期数据中，izokibep在治疗HS（汗腺炎）方面表现出显著疗效，约三分之一的患者在16周内达到HiSCR100，即脓肿和结节的缓解。安慰剂组转为活性治疗的病人也观察到深层次的HiSCR反应，显著减少的引流隧道和皮肤疼痛改善了生活质量。izokibep具有良好的耐受性和安全性，与IL-17A类药物一致，且表现出与其他IL-17A和IL-17A&F类药物相比的早期高临床反应。这些结果在未来的科学会议上将进行展示。

Anixa生物科学公司宣布，其董事长兼首席执行官Amit Kumar博士将于2024年4月1日至4日举行的第24届世界疫苗大会上发表演讲。Kumar博士将在4月4日的癌症免疫疗法轨道上介绍Anixa乳腺癌疫苗的1期临床试验的积极中期结果，其中75%的女性显示出免疫反应。该疫苗旨在通过一种前所未有的机制引导免疫系统摧毁三阴性乳腺癌细胞。试验由克利夫兰诊所合作进行，并获得美国国防部资助。Anixa是一家专注于癌症治疗和预防的临床阶段生物技术公司，其疫苗组合包括与克利夫兰诊所合作开发的预防乳腺癌和卵巢癌的疫苗。

Ordaōs公司收购了Carterra的LSA平台，以加速其利用先进技术设计创新药物疗法的过程。Carterra是一家提供高通量技术的领先公司，其LSA平台能大幅提升药物发现的速度和效率。Ordaōs利用该平台设计新型微型蛋白质，有望在治疗难治性疾病方面取得突破。这些微型蛋白质具有更好的渗透性、稳定性、溶解度和更低成本等优势。此次合作将使Ordaōs在药物设计过程中获得速度和效率的提升，加快药物研发进程。

Avenue Therapeutics公司宣布，其研发的BAER-101药物在SynapCell的GAERS模型中成功抑制了癫痫发作，这一模型是评估抗癫痫药物疗效的可靠指标。BAER-101是一种选择性GABA A受体激动剂，在GAERS模型中表现出良好的抗癫痫效果，其最小有效剂量为0.3 mg/kg，且作用迅速且稳定。这些数据支持BAER-101在2a期临床试验中的进一步开发。此外，Avenue Therapeutics还计划在ASENT 2024年会上展示更多关于BAER-101的研究成果。

Linus Health公司宣布收购Aural Analytics，一家在临床级语音分析领域的领导者，以增强其认知评估能力。此次收购包括Aural Analytics的技术和知识产权。Aural Analytics的语音分析软件“Speech Vitals”被用于医疗保健系统和生命科学组织，用于评估认知状况。Linus Health的CEO和联合创始人David Bates表示，通过这次收购，公司能够将语音分析技术与其他信号结合，进一步扩展其独特的脑健康评估能力。此次收购标志着Linus Health在生命科学行业的拓展，并有助于推动早期认知障碍的检测和干预。

Lineage Cell Therapeutics宣布，其研发的用于治疗年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩的细胞疗法OpRegen（RG6501）的临床前研究结果将在2024年5月5日至9日在华盛顿州西雅图举行的2024年眼科学会（ARVO）年会上展示。OpRegen是一种同种异体视网膜色素上皮细胞悬浮液，目前正在进行临床试验。该研究旨在评估OpRegen通过视网膜下给药在4周后对视网膜色素上皮的植入情况。Lineage与罗氏公司和基因泰克公司（罗氏集团成员）独家合作开发OpRegen，并正在进行一项针对年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩患者的2a期临床试验。ARVO年会是全球眼科学界的重要会议，汇集了来自世界各地的眼科学者、学生和相关领域的专业人士，分享最新研究成果并合作创新解决方案。地理萎缩是导致成年人失明的主要原因之一，影响着全球至少500万人。Lineage Cell Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对未满足医疗需求的细胞疗法。

EmpowerPharm Inc.宣布，其研发的制药级大麻二酚（CBD）治疗社交焦虑症的临床试验已进入最后阶段，这是首个获得FDA批准的同类研究。该研究为多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照试验，旨在评估CBD在社交焦虑症患者中的疗效、安全性和耐受性。公司开发的SNEDDS技术平台确保了药物的高生物利用度、稳定性和持久效力。预计4月将公布试验结果，随后将进入III期临床试验，预计2028年患者可用。EmpowerPharm寻求战略合作伙伴以推广这一创新，预计该创新药物每年可带来1.6亿至3.2亿美元的销售额，并有望为抑郁症和睡眠质量等疾病市场带来超过80亿美元的新机遇。

TiumBio公司于2024年2月底向韩国食品药品安全部提交了TU2218新药临床试验申请，并计划在即将到来的2024年美国癌症研究协会年会上展示TU2218的初步临床研究结果。TU2218是一种新型口服双抑制剂，针对转化生长因子β受体1（TGFR1）和血管内皮生长因子受体2（VEGFR2），旨在提高免疫肿瘤药物的效果。TiumBio正在进行TU2218与Keytruda联合治疗晚期实体瘤的1b期临床试验，并计划在2a期试验中针对胆管癌、头颈鳞状细胞癌和结直肠癌进行评估。此外，TiumBio还进行了TU2218与其他免疫肿瘤药物组合的体内疗效研究，结果显示了显著的抗肿瘤活性。TiumBio致力于开发针对罕见和不可治愈疾病的新型治疗方法。

BioNTech将在2024年4月5日至10日在美国圣地亚哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其肿瘤学管线中选定候选人的临床试验数据。这些数据包括基于mRNA的癌症疫苗和新型抗体-药物偶联物（ADC）方法。会议将展示个性化mRNA癌症疫苗平台和现货肿瘤相关抗原（TAA）基础mRNA治疗性癌症疫苗候选药物BNT116的初步结果。此外，还将介绍针对B7H3免疫检查点蛋白的ADC候选药物BNT324/DB-1311的全球1/2a期试验。BioNTech拥有超过20个临床肿瘤学项目，包括基于mRNA治疗性癌症疫苗、靶向疗法（包括细胞疗法和ADC）以及针对未满足医疗需求的实体瘤的新型免疫调节剂。这些候选药物正在超过30项临床研究中进行评估，包括9个处于2期临床试验阶段的程序和2个处于关键3期临床试验阶段的候选药物。

三年前，一家在疫情中融资超过10亿美金的公司，错过了疫情窗口期，没有产品问世。 在时代红利下的人与人之间尊严和体面，正在一点点被剥离。 那一天，中国证监会围绕IPO标准和股份减持两方面大幅收紧了上市公司的准入门槛，叠加上融券业务调整以及降印花税等政策组合拳，史称“828四箭齐发”，第二天上证指数以罕见的5个点大幅高开。