法国生物技术公司HEPHAISTOS-Pharma成功筹集200万欧元种子轮资金，由xista science ventures和Fournier-Majoie基金会领投，Noshaq参与。资金将用于GMP转产、主要候选药物的临床推进和列日新子公司的开设。公司致力于开发下一代癌症免疫疗法，其产品ONCO-Boost为TLR4激动剂，能刺激患者免疫系统，增强对冷肿瘤的反应，有望提高免疫疗法成功率。此外，公司还获得EIC加速器资助和SyStInn联盟RHU资助，支持ONCO-Boost的临床试验。

驯鹿生物宣布其全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）获得国家药品监督管理局审批，用于治疗难治性全身型重症肌无力，这是继治疗多发性骨髓瘤和视神经脊髓炎谱系疾病后，伊基奥仑赛注射液的第三个适应症。该药物有望改变重症肌无力的治疗格局，为患者带来新的治疗希望。驯鹿生物致力于细胞创新药物研发，拥有完整的研发和生产能力，其产品线包括多种创新药物，旨在为全球患者提供变革性疗法。

强生两款创新药物EGFR/c-MET双抗埃万妥单抗和三代EGFR抑制剂兰泽替尼片上市申请获药监局受理，用于治疗EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。埃万妥单抗是全球首款获批上市的EGFR/c-MET双抗，可靶向作用于EGFR耐药突变、MET突变和扩增，阻断配体与EGFR和MET的结合，促进受体降解。2023年9月，强生宣布amivantamab联合Lazertinib与化疗治疗奥希替尼耐药的III期MARIPOSA-2研究达到双重主要终点，埃万妥单抗+化疗和埃万妥单抗+化疗+lazertinib可分别降低疾病进展或死亡风险52%和56%。同时，amivantamab联合Lazertinib头对头奥希替尼治疗EGFR突变局部晚期或转移性NSCLC患者的III期MARIPOSA研究也达到主要终点，与奥希替尼治疗组相比，amivantamab+Lazertinib治疗组患者的PFS具有统计学意义和临床意义的改善，同时OS也有获益趋势。

PTC Therapeutics宣布，欧洲药品管理局的药品委员会（CHMP）在重新审查程序后，对Translarna（ataluren）的临时市场授权持否定意见。该决定将导致针对欧洲患有 nonsense突变型杜氏肌营养不良症（nmDMD）的患者撤回一种被数据支持为安全有效的治疗方案。PTC Therapeutics首席执行官Matthew B. Klein表示，这一决定与患者社区和专家医生的表达意愿相悖，将对欧洲的儿童和年轻男性造成巨大打击，因为他们没有其他疾病修饰疗法可用。Translarna是一种针对由 nonsense突变引起的遗传性疾病的蛋白质恢复疗法，旨在使患者能够形成功能蛋白。Duchenne肌营养不良症是一种主要影响男性的罕见遗传性疾病，会导致从儿童早期开始的肌肉逐渐无力，并导致20多岁时因心脏和呼吸衰竭而提前死亡。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对罕见疾病的具有临床差异化的药物。

Ultragenyx制药公司宣布，其关键性1/2/3期Cyprus 2+研究第一阶段的所有患者已接受UX701剂量递增队列的给药。该研究旨在评估UX701在威尔逊病治疗中的安全性和初步疗效。UX701是一种AAV9基因疗法，旨在通过单次静脉注射稳定表达ATP7B铜转运蛋白，以实现威尔逊病患者铜代谢的正常化。第一阶段的数据预计将在2024年上半年公布，随后将在下半年进行剂量选择和第二阶段的研究启动。UX701在第一阶段的一剂量队列中表现出良好的耐受性，没有观察到意外的治疗相关不良事件。研究设计包括三个阶段，第一阶段评估UX701的三个剂量水平，第二阶段将进行随机对照试验，第三阶段为长期随访。威尔逊病是一种罕见的遗传性疾病，患者体内铜积累会导致肝、神经和/或精神问题。Ultragenyx致力于为严重罕见和超罕见遗传疾病患者提供创新疗法。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Dupixent（dupilumab）用于治疗1至11岁患有嗜酸性食管炎（EoE）的儿童，这是Dupixent在美国获批的第五个适应症，也是首个针对这一年龄段儿童的治疗EoE的药物。该批准基于3期EoE KIDS试验的数据，显示与安慰剂相比，接受Dupixent治疗的儿童中有更高比例的患者实现了组织学缓解。Dupixent的开发是基于Regeneron的VelocImmune技术，是一种完全人源化单克隆抗体，可抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）通路的信号传导，不是免疫抑制剂。

Vanda Pharmaceuticals Inc.近日宣布，其研究成果《在III期随机对照临床试验中，Tradipitant治疗糖尿病和特发性胃轻瘫患者的疗效》已发表在《临床胃肠病学与肝病学杂志》上。该研究是继2021年发表的有关Tradipitant治疗胃轻瘫研究之后的又一重要进展。该研究结果已包含在Vanda向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的关于Tradipitant治疗成人胃轻瘫的新药申请中。FDA已设定了2024年9月18日作为其决策的目标日期。Vanda是一家专注于开发和创新疗法的全球生物制药公司，致力于满足未满足的医疗需求并改善患者的生活。Tradipitant是一种由Vanda从Eli Lilly and Company许可的NK-1R拮抗剂，目前正用于治疗胃轻瘫和晕动症。FDA对超过12周的临床试验方案对Tradipitant实施了部分临床暂停。

2024年1月26日，私募股权公司Kain Capital宣布对MY DR NOW进行了后续投资，MY DR NOW是一家在亚利桑那州设有多个地点的初级和专业护理提供商。投资总额为6000万美元。公司打算利用这笔资金支持持续增长，为亚利桑那州服务不足的人群提供医疗服务。

A.D.A.M.与纽约Icahn School of Medicine at Mount Sinai宣布合作，旨在通过创新骨植入技术和软组织医疗设备开发来提升医疗保健水平。合作内容包括结合A.D.A.M.的3D打印技术和Mount Sinai BioDesign的医疗设备创新孵化器的专业能力，共同改善骨植入输送领域的患者护理。合作将进行3D打印骨组织的研究与开发，并通过“软组织工作组”探索软组织打印。此合作将在波兰Siedlce的Masovian Regional Hospital的A.D.A.M.试点设施进行工作，A.D.A.M.曾参与Mount Sinai Innovation Partners的Elementa Labs孵化器项目，而Icahn Mount Sinai对A.D.A.M.公司有财务利益。

Aptose Biosciences Inc.近日宣布，已定价8400万美元的公开发行和与韩国Hanmi Pharmaceutical的4000万美元私募。公开发行将发行491万2800股普通股，每股发行价为1.71美元，同时附带购买普通股的认股权证。私募中，Hanmi将以每股1.90美元的价格购买普通股，占公司发行后普通股的19.97%。公司计划将所得资金用于支持tuspetinib的临床试验、生产以及一般公司用途。公开发行预计于1月30日完成，私募预计于1月31日完成。

2024年1月26日，深圳赫兹生命科学技术有限公司完成B轮融资，投资方为信成基金、旦恩资本。融资金额未披露。据了解，该公司由德国及瑞士归国科学家创立， 致力于利用类病毒颗粒VLPs技术开发动物及人用疫苗，为动保福利和人类福祉做出贡献。（天眼查）

Pathos AI公司通过其全资子公司WK Merger Sub, Inc.成功完成了对Rain Oncology Inc.（纳斯达克：RAIN）所有流通普通股的现金收购，每股收购价为1.16美元，并附加一份每股的或有价值权（CVR）。收购于2024年1月25日晚上11:59分到期，共有约77%的Rain流通普通股被有效提交。收购完成后，Merger Sub与Rain合并，Rain成为Pathos的全资子公司。Rain的普通股已从纳斯达克退市，Pathos计划尽快使这些股票退市。Rain Oncology Inc.是一家专注于精准肿瘤学的公司，正在开发针对癌基因驱动因子的疗法。Pathos AI, Inc.是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于重新设计药物开发，通过利用人工智能技术、多模式真实世界数据和患者来源的生物学模型，与生物制药公司合作将精准药物推向市场。

台湾制药公司Formosa Pharmaceuticals与巴西的Cristlia达成许可协议，获得APP13007（氯倍他索丙酸眼药纳米悬浮液，0.05%）在巴西的商业化权利，用于治疗眼部手术后炎症和疼痛。APP13007正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中，并已设定PDUFA日期为2024年3月4日。该许可协议包括前期费用、开发里程碑和销售提成，并在协议期间有额外考虑。APP13007的活性成分是超强效的皮质类固醇氯倍他索丙酸，源自Formosa Pharma的专有APNT纳米颗粒配方平台。这种新型配方可实现方便简单的给药方案（每日两次，持续14天），同时提供快速和持续的炎症和疼痛缓解，在3期临床试验中，其效果在统计学和临床上均优于匹配的安慰剂（p

UC Davis Medical Center加入Femasys公司开展的FemBloc关键性临床试验，成为第三个参与该试验的学术中心。该试验旨在评估FemBloc，一种非手术、永久性避孕方法的疗效和安全性。FemBloc是一种创新的、非植入式的办公室解决方案，旨在为寻求永久性避孕的女性提供更安全、成本更低的选项。UC Davis的Mitchell Creinin教授作为该试验的初始顾问，对FemBloc的发展提供了长期支持。Femasys公司致力于为全球女性提供创新的医疗解决方案，包括FemaSeed和FemVue等诊断产品。

Swift Medical，一家专注于为伤口护理提供者提供数字健康技术的公司，宣布成功完成了一轮800万美元的融资，由现有投资者BDC Capital的“女性科技风险投资基金”和Virgo投资集团管理的基金共同领投。Swift Medical利用人工智能技术改善慢性病和急性病伤口护理的临床和经济成果，这笔融资加速了其技术升级的步伐。Swift Medical已建立了一个市场领先的伤口护理工具，提高了患者的治疗效果，简化了提供者的繁忙工作流程。公司首席执行官Brian Litten表示，他们对现有和新投资者的支持感到高兴，这笔融资将使公司扩大规模并提升技术，进一步革新伤口护理并影响患者护理。Swift Medical计划在2024年对其平台进行重大升级，包括增强数据安全、提高互操作性和增强设备功能，旨在提升客户体验并推动医疗技术卓越。Swift Medical是全球领先的数字伤口护理公司，总部位于多伦多，业务遍及美国和加拿大。他们的使命是通过人工智能和技术力量，让高质量护理更易于获取。Swift Medical是北美超过4000家医疗机构的信任伙伴，拥有超过20,000名临床用户，通过其应用已捕捉到2000多万

ESSA药业公司在2024年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上公布了其针对转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者进行的masofaniten（原名EPI-7386）与enzalutamide联合用药的1/2期临床试验的最新剂量递增数据。数据显示，该联合用药方案耐受性良好，患者PSA水平显著且持久下降，其中81%的患者达到PSA90，69%的患者在90天内达到PSA90，63%的患者PSA降至0.2ng/mL以下。目前PSA进展的中位时间为16.6个月。该研究的2期剂量扩展部分正在进行中，旨在评估masofaniten与enzalutamide联合用药与单用enzalutamide相比，在mCRPC患者中的PSA下降比例。

佛罗里达癌症专家与研究学院（FCS）开发的一项最佳实践项目显示，对于接受赛琳纳索治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的成年患者，该方案能够改善治疗效果。一项为期一年的回顾性观察研究结果发表在《当前肿瘤学》杂志上。该研究由FCS的“真实世界证据”团队收集数据，结果显示，通过教育提供者关于赛琳纳索剂量指南和毒性管理的知识，保持患者对治疗的依从性，并积极处理不良反应，可以优化治疗反应和生存率。研究评估了实施最佳实践（BP）期间结束时的电子病历，包括41名接受赛琳纳索疗法治疗的病人与实施BP前接受赛琳纳索疗法治疗的68名病人进行比较。结果表明，针对赛琳纳索量身定制的BP方案，患者接受低于FDA批准的起始剂量，并联合标准化止吐疗法，降低了治疗失败的可能性，增加了治疗持续时间，并降低了剂量限制性毒性（DLTs）的发生率。