Accord BioPharma，Intas Pharmaceuticals Ltd.在美国的专业部门，宣布其生物类似物DMB-3115的Biologics License Application（BLA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的接受。DMB-3115是一种针对STELARA®（ustekinumab）的生物类似物，用于治疗由过度活跃的免疫反应引起的多种自身免疫性疾病，包括银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎。STELARA在美国的销售额达到139亿美元，是销量最高的生物制剂之一。Accord BioPharma表示，DMB-3115与参考产品ustekinumab在质量、安全性和疗效方面高度相似，且无临床意义上的差异。Accord BioPharma与Dong-A Socio Holdings和Meiji Seika Pharma合作开发DMB-3115，并计划在未来五年内推出更多生物类似物。

OnCusp Therapeutics成功完成1亿美元A轮融资，由Novo Holdings、OrbiMed、F-Prime Capital等知名投资机构联合领投。自2021年4月成立以来，公司累计融资1.39亿美元。本次融资将用于推进CUSP06（针对CDH6的ADC）的临床试验，并扩大公司产品线和团队规模。CUSP06在临床前数据中展现出成为同类最佳疗法的潜力，有望提高临床响应率和安全性。公司已获得FDA的IND批准，将在美国进行首次人体I期研究。

江苏Vcare药科技术有限公司（江苏Vcare）于2023年12月28日向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新型抗血栓药物Vicagrel胶囊的新药申请（NDA），该药物用于治疗多种血栓性心血管和脑血管疾病，包括急性冠脉综合征、缺血性卒中和外周动脉疾病。这是江苏Vcare首次从创新药物管线提交NDA，基于与FDA的持续对话和在中国及美国进行的稳健的非临床数据和临床研究支持。Vicagrel作为一种新型口服P2Y12受体拮抗剂，旨在解决未满足的临床需求，其作用机制与氯吡格雷相同，有效抑制血小板活化和聚集，同时解决“氯吡格雷耐药”问题。Vicagrel的研发历时十多年，一旦获得批准，将为约2760万美国患有冠心病和中风的患者提供新的治疗选择。江苏Vcare成立于2010年，是一家专注于创新药物开发的高科技企业，拥有超过700名员工，其中大部分为技术人员，并在南京生物医药谷设有主要研发中心。公司的研究组合包括多种临床资产和临床前项目，针对心血管和脑血管疾病、肿瘤学和自身免疫性疾病等关键领域。江苏Vcare正在寻求全球商业化合作伙伴，并欢迎有意者联系。

安锐生物宣布与美国Avenzo Therapeutics达成转让协议，将CDK2选择性抑制剂ARTS-021（AVZO-021）的全球开发和商业化权益以及一个临床前项目的独家选择权转让给Avenzo。安锐生物将获得4000万美元首付款和超过10亿美元的潜在付款。ARTS-021在临床前研究中表现出良好的药效和选择性，目前正在进行I期临床试验。Avenzo将利用其丰富的临床经验和专业知识推进AVZO-021的研发，旨在为HR+/HER2-转移性乳腺癌和其他晚期实体瘤患者提供新的治疗选择。

Lyndra Therapeutics宣布STARLYNG-1研究取得积极成果，该研究比较了口服每周一次的利培酮（LYN-005）与每日一次的即释利培酮在治疗精神分裂症和分裂情感障碍的成人患者中的药代动力学（PK）特征。研究达到了主要终点，即第5周口服每周一次利培酮的几何均数比与基线即释利培酮的几何均数比。此外，研究还达到了安全性及PANSS评分的次要终点。LYN-005总体安全且耐受性良好。Lyndra Therapeutics计划在2024年推进LYN-005的安全试验。LYNX药物输送平台有望改变口服药物的使用方式，通过50多项专利创新实现每周一次的给药频率。

Cocrystal Pharma公司发布更新，介绍其新型抗病毒药物CDI-988和CC-42344的临床开发进展。这两款药物针对流感A型病毒、冠状病毒和诺如病毒，旨在治疗流感大流行和季节性流感。CDI-988和CC-42344均采用Cocrystal独特的结构基础药物发现技术平台开发，具有广泛的抗病毒活性。正在进行中的临床试验显示，这两款药物具有良好的耐受性和安全性。CDI-988正在澳大利亚进行随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验，CC-42344在英国进行2a期临床试验。Cocrystal预计将在2024年报告这些临床试验的顶线结果。

Human Immunology Biosciences（HI-Bio）宣布完成9500万美元的B轮融资，由Alpha Wave Global领投，Viking Global Investors和Arkin Bio Capital参与，现有投资者Jeito Capital和ARCH Venture Partners也参与了此次融资。这笔资金将用于推进公司主要候选药物felzartamab的临床试验，包括多个适应症的临床数据解读和注册研究准备。felzartamab是一种针对CD38的单克隆抗体，在抗体介导的排斥（AMR）、IgA肾病（IgAN）、狼疮性肾炎（LN）和原发性膜性肾病（PMN）等疾病中展现出潜力。此外，HI-Bio还启动了针对中性粒细胞活化和趋化作用的抗-C5aR1候选药物HIB210的临床研究。Alpha Wave Global的Chris Dimitropoulos被任命为HI-Bio董事会成员。

OnQuality Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其OQL025新药临床试验申请，用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂引起的痤疮样皮疹，这是一种常见的不良反应，影响接受EGFR抑制剂治疗的患者。OQL025是一种针对EGFR抑制剂引起的痤疮样皮疹的局部治疗药物，旨在减轻炎症，使患者能够继续进行癌症治疗并提高生活质量。OnQuality致力于开发针对癌症治疗相关毒性的靶向支持性疗法，其AI驱动的CARE平台用于发现靶点和药物候选者，开发针对未满足医疗需求的靶向支持性疗法。

Madrigal Pharmaceuticals在NASH-TAG会议上发布了五篇关于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的健康经济学研究摘要。研究显示，未控制的NASH患者进展为肝硬化、失代偿性肝硬化、肝移植或全因死亡的风险在一年后从10.5%增加到五年后的31.4%。研究强调了NASH进展与不良患者结局之间的关系，并指出许多NASH患者未按临床指南推荐的频率进行监测。研究还提出了通过非侵入性检测策略和更全面的方法来评估NASH患者的心血管风险，以改善护理的机会。

BiomX公司宣布，其针对铜绿假单胞菌引起的囊性纤维化患者慢性肺感染的噬菌体混合物BX004获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。BX004此前已被FDA授予快速通道指定，用于治疗囊性纤维化患者的铜绿假单胞菌慢性肺感染。BiomX公司首席执行官Jonathan Solomon表示，BX004的设计旨在解决铜绿假单胞菌引起的慢性肺感染这一重大未满足需求，并期待与FDA合作进一步推进BX004的临床开发。孤儿药指定允许产品获得七年市场独占权、税收抵免、费用豁免、药物开发过程协助和孤儿产品赠款资金资格。BX004是基于BiomX的BOLT平台开发的，旨在治疗囊性纤维化患者的铜绿假单胞菌慢性肺感染。在Phase 1b/2a试验中，BX004显示出积极的结果，并获得了快速通道指定。BiomX是一家临床阶段公司，致力于开发针对细菌的天然和工程噬菌体混合物，用于治疗慢性疾病。

Immutep公司宣布，其新型LAG-3免疫疗法eftilagimod alpha（efti）与Bavencio（avelumab）的联合用药在INSIGHT-005 Phase I临床试验中已成功招募并给药首位患者。该试验由德国默克公司共同资助，旨在评估efti与Bavencio在30名转移性尿路上皮癌患者中的疗效和安全性。此前，该组合在INSIGHT-004 Phase I试验中已显示出对难治性晚期实体瘤的积极疗效和良好安全性，包括对PD-L1表达低或阴性的患者也有效。试验旨在为那些不适合铂类化疗或化疗后进展的患者提供新的治疗选择。该研究由德国多个癌症研究中心进行，旨在进一步阐明efti的独特免疫激活作用如何增强免疫检查点抑制剂如avelumab的抗肿瘤能力。

Ocuphire Pharma宣布获得FDA对LYNX-2 Phase 3临床试验方案和统计分析的特别协议评估，以评估苯妥拉明眼科溶液治疗暗光条件下视力下降的疗效。公司预计2024年第一季度开始患者招募。该试验旨在评估苯妥拉明眼科溶液在200名美国患者中的安全性和有效性，主要终点为在暗光条件下15天后视力改善3行（或15个字母）。Viatris将资助该药物的开发，Ocuphire有资格在FDA批准后获得里程碑付款。

Poseida Therapeutics在2023年取得了显著进展，其细胞和基因治疗产品线在临床前和临床研究中均取得了积极成果。公司在ASH 2023年会议上展示了其异基因CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1在治疗多发性骨髓瘤方面的早期临床数据，显示出良好的安全性和疗效。此外，公司还与罗氏公司扩大了合作，加速了某些里程碑的实现时间，并推进了所有阶段的研发项目。P-CD19CD20-ALLO1作为首个针对CD19和CD20的双特异性异基因CAR-T疗法，已获得FDA的IND批准，预计2024年将开始临床试验。在基因治疗领域，公司正在推进P-FVIII-101项目，旨在治疗血友病A。Poseida计划在2024年继续推进其研发计划，并在基因治疗和细胞治疗领域举办研发日活动，展示其技术平台和研究成果。

EG427公司宣布其基因治疗产品EG110A在神经源性逼尿肌过度活动（NDO）和过度活跃膀胱（OAB）治疗中的新临床前研究结果。在非临床药理学研究中，EG110A与肉毒毒素A相比，显示出相似的疗效和良好的安全性，且不会增加残余尿量，这是肉毒毒素A在NDO和OAB治疗中已知的不良反应。在长期非临床动力学研究中，EG110A在动物体内表现出至少六个月的持久转基因表达。这些结果支持EG110A为NDO和OAB患者提供长期缓解的潜力。EG427计划在2024年第一季度提交EG110A的药物临床试验申请，并预计将在2024年第二季度开始进行首次人体1b/2a期试验。

Manhattan BioSolutions与百奥赛图达成评估与潜在授权协议，将获得针对新型肿瘤抗原的抗体，该抗原在多种实体瘤中异常过表达，具有卵巢特异性。百奥赛图提供全人单克隆抗体，MABS将评估并开发抗体类疗法。合作旨在为治疗化疗耐药、侵袭性或转移性肿瘤提供新机会。

Cybin公司宣布其新药CYB003在治疗重度抑郁症的二期临床试验中取得积极成果，显示出与现有抗抑郁药物相比有显著疗效。公司预计在2024年第一季度末启动三期临床试验，并计划在2024年第一季度末与FDA举行会议，讨论后续研究设计。此外，Cybin还计划在2024年第一季度开始针对广泛性焦虑症的二期临床试验。Cybin的DMT项目包括CYB004和SPL028，这些分子具有更便捷、患者友好的给药方式。Cybin致力于开发基于迷幻药物的疗法，以解决精神健康领域的未满足需求。

Verrica Pharmaceuticals近日与美国食品药品监督管理局（FDA）举行了关于其药物YCANTH治疗寻常疣的3期临床试验计划的C型会议，并获得了FDA的同意。YCANTH目前仅被批准用于治疗成人及两岁以上儿童的水痘。Verrica表示，此次会议成果显著，双方对3期临床试验的设计达成一致，基于2期临床试验的积极结果，Verrica认为YCANTH在治疗寻常疣这一市场规模巨大且目前尚无FDA批准产品的市场具有巨大潜力。Verrica将继续致力于解决皮肤病学领域的一些未满足的需求，并评估YCANTH的标签扩展机会。