Soligenix公司宣布，其正在进行的SGX302（合成贯叶金丝桃素）Phase 2a临床试验中，第二组（Cohort 2）的初步结果令人鼓舞。该试验旨在评估SGX302治疗轻度至中度银屑病的效果。在Cohort 2中，患者接受了比Cohort 1更积极的治疗，治疗期间无药物相关的不良事件。在四名可评估的患者中，两名达到“几乎清除”的疾病状态，PASI评分平均下降了约50%。Soligenix表示，这些结果表明SGX302在治疗银屑病方面具有临床意义，并计划继续推进该药物的研发。

Aldeyra Therapeutics宣布推进其RASP调节剂平台，包括预计向FDA提交扩大Phase 2临床试验的提案，将研究性RASP调节剂ADX-629的试验范围扩展到儿童患者，启动ADX-629治疗中度酒精性肝炎的Phase 2临床试验，提交ADX-246的IND申请以进行Phase 1临床试验，预计将扩大到包括特应性皮炎患者，预计提交ADX-248的IND申请以进行干型年龄相关性黄斑变性（AMD）和暗适应缺陷患者的Phase 1/2临床试验，以及启动RASP调节剂在代谢性疾病中的临床前项目。Aldeyra Therapeutics公司致力于发现和开发针对免疫介导疾病的创新疗法，其产品包括RASP调节剂ADX-629、ADX-246和ADX-248等，旨在优化多个通路，同时降低毒性。

Krystal Biotech公司宣布，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）为VYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt）分配了永久且产品特定的J代码（J3401），这是首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的治疗方法。这一J代码自2024年1月1日起生效，将有助于确保VYJUVEK的报销效率和准确性，进一步使公司能够将这一重要治疗方法带给DEB患者。VYJUVEK是一种非侵入性、局部、可重复使用的基因疗法，旨在将两份COL7A1基因直接应用于DEB伤口。该疗法旨在从分子水平上治疗DEB，为患者的皮肤细胞提供制造正常COL7蛋白的模板，从而解决疾病的基本致病机制。

Newron Pharmaceuticals宣布其研究药物evenamide作为抗精神病药物附加治疗治疗难治性精神分裂症（TRS）的开放标签研究014/015的最终一年结果为阳性。数据显示，evenamide治疗与持续的临床显著益处相关，并在治疗的一年中不断增加。最终结果在一年的治疗结束时表明，evenamide与抗精神病药物联合使用具有良好的耐受性，治疗中断率低，没有出现运动或中枢神经系统症状、体重增加、性功能障碍或实验室/心电图（EKG）异常。在随机分配的161名TRS患者中，75%完成了为期一年的治疗。这些结果支持启动一项潜在的III期、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估evenamide作为TRS患者的附加治疗。

InflaRx公司宣布，其口服低分子量C5aR抑制剂INF904在多剂量递增（MAD）部分的I期临床试验中表现出色，该试验包括24名受试者接受14天不同剂量（30mg每日一次、30mg每日两次或90mg每日两次）的INF904治疗。结果显示，INF904在所有测试剂量下均表现出良好的耐受性，且未出现安全性问题。药代动力学（PK）和药效学（PD）数据支持INF904作为同类最佳药物候选人的潜力，包括在14天给药期间达到≥90%的C5a诱导的中性粒细胞激活阻断率。INF904计划于2024年底进入II期临床试验。

Pharos Capital Group收购了RhythMedix公司多数股权，RhythMedix是一家领先的远程心脏监测系统制造商和服务提供商。RhythMedix的RhythmStar®是首个内置4G细胞连接的可穿戴心脏ECG监测器，提供更快、更舒适、更全面的房颤检测。Pharos Capital Group将与RhythMedix的现有管理团队共同投资，并支持其增长和创新。此次收购是Pharos Capital Partners IV基金的第6笔投资，旨在促进基于价值的护理，降低成本，改善结果，并扩大对不发达社区的访问。

《新英格兰医学杂志》最新一期报道，以色列海法和美国迈阿密的全球医疗保健公司Insightec利用聚焦超声技术破坏血脑屏障，在治疗阿尔茨海默病方面取得积极成果。该研究由西弗吉尼亚大学洛克菲勒神经科学研究所（RNI）与Insightec合作进行，通过聚焦超声技术打开血脑屏障，并输送系统性单克隆抗体，增强清除脑部β-淀粉样蛋白，这是阿尔茨海默病的特征。这种创新的治疗方法有望提高阿尔茨海默病和其他神经系统疾病的靶向药物递送。Insightec首席执行官兼董事会主席Maurice R. Ferré表示，聚焦超声为与制药公司合作改善药物向大脑递送提供了新的机会。RNI执行主席Ali Rezai表示，与Insightec的长期紧密合作有助于加速阿尔茨海默病和其他神经系统疾病的治疗进展。这一突破性发现为研究开辟了新的途径，为患者及其家属带来了新的希望。

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布完成对关键性3期临床试验的筛选，该试验评估setmelanotide在患有获得性下丘脑肥胖的患者中的疗效。西班牙卫生当局已批准IMCIVREE®（setmelanotide）用于治疗巴德-比德综合征（BBS）和POMC/LEPR缺乏症患者的肥胖及饥饿控制。FDA接受了RM-718的新药研究申请，RM-718是一种新型每周一次的治疗药物，旨在比setmelanotide更具有针对性和效力，且不会引起色素沉着。Rhythm预计将在2024年上半年开始RM-718的1期临床试验，包括在患有下丘脑肥胖的患者中进行的多剂量递增研究。

Click Therapeutics公司宣布，其与Boehringer Ingelheim共同开发的CT-155数字疗法（PDT）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性设备指定。CT-155是一款针对精神分裂症负面症状的移动设备软件，旨在辅助标准药物治疗。该疗法有望为精神分裂症患者提供新的治疗选择，缓解其认知障碍和日常功能损害。CT-155的研发进展顺利，已启动注册临床试验，有望成为首个针对精神分裂症负面症状的数字疗法。

朗信生物旗下朗信启昇宣布其AAV眼科基因治疗药物LX102注射液获得美国FDA新药临床试验许可，即将启动国际多中心临床试验。LX102注射液通过眼内注射高效转导视网膜细胞表达抗VEGF蛋白，具有特异性抑制VEGF生物活性的作用，临床前研究验证其在靶向性和转导效率方面表现出卓越优效性。朗信生物创新的AAV基因治疗平台支持了LX102注射液的IND申报和临床研究药物的工艺开发与GMP生产。LX102注射液在中国已进入II期临床试验，初步结果显示良好安全性和疗效趋势，有效率100%，患者无需抗体挽救治疗。朗信生物致力于基因治疗创新药物研发制造，以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用。

Generate:Biomedicines在临床管线和生成式AI平台方面取得重要进展，包括GB-0895首次给药、GB-0669一期临床试验进展以及与Amgen合作协议的扩展。公司CEO Mike Nally将在J.P. Morgan Healthcare Conference上概述这些更新，并分享公司加强其在生成生物学领域领导地位的策略。Generate:Biomedicines将概述其差异化的临床管线关键里程碑和进展，并计划在未来24个月内将4-5个资产推进到临床。公司还将分享其AI在治疗发现和开发中的应用，如Generate Platform的进展。此外，公司将与Amgen扩大合作，Amgen将支付一笔未公开的前期款项，以及高达3.7亿美元的里程碑和版税。Generate:Biomedicines致力于通过生成生物学方法，利用AI技术创建新的药物，以解决未满足的医疗需求。

2024年1月4日，三生国健宣布其重组抗IL-5人源化单克隆抗体注射液（SSGJ-610）治疗嗜酸性粒细胞增高的重度哮喘II期临床研究达到主要终点。研究纳入127例受试者，结果显示610两个剂量组在改善FEV1、ACQ评分和SGRQ总分方面均优于安慰剂组，且安全性良好。该研究为重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者提供了新的治疗选择，有望推进610在国内市场的竞争潜力。三生国健将继续致力于开发更安全有效的治疗性生物制剂。

天演药业在2024年1月18日至20日美国临床肿瘤学会（ASCO）胃肠道癌症研讨会上公布了其新型抗体药物ADG126联合帕博利珠单抗治疗转移性微卫星稳定型结直肠癌的1b/2期研究结果。结果显示，ADG126在10mg/kg剂量下每3周一次给药方案下，观察到临床获益及多例确认的肿瘤缓解，针对无肝和腹膜转移结直肠癌患者，其中位无进展生存期（PFS）高达7个月。此外，ADG126联合帕博利珠单抗在多线治疗的晚期/转移性患者中表现出同类最佳的安全性，3级治疗相关不良事件（TRAE）发生率为10.8%，无4级或5级治疗相关不良事件，停药率为6.5%。这些数据支持进一步评估ADG126与帕博利珠单抗联用在微卫星稳定型结直肠癌患者中的疗效。

UniFAHS，一家专注于利用噬菌体技术推动可持续农业和食品安全的生物技术公司，近日宣布在种子轮融资中筹集了1400万美元。此轮融资由A2D Ventures领投，亚洲开发银行风险投资（ADB Ventures）和InnoSpace（泰国）提供支持，彰显了各方对UniFAHS创新方法和未来潜力的坚定信心。公司由康奈尔大学校友、噬菌体研究和食品安全领域的领军人物Kitiya Vongkamjan博士和拥有农业、食品、饲料和动物健康丰富人脉的营销和销售专家Chalita Wongpukdee共同创立。UniFAHS的专利噬菌体解决方案处于对抗抗菌素耐药性和推广气候友好型农业实践的前沿。此次融资将助力公司扩大生产能力，通过加强与分销合作伙伴的合作，在2024年将客户群体扩大20%，对全球食品生产产生重大影响。

江苏威凯尔医药科技有限公司自主研发的新一代抗耐药TRK抑制剂VC004在中国关键II期临床试验中完成首批受试者入组，旨在评估其在治疗NTRK基因融合突变患者中的有效性和安全性。VC004是公司重点开发的新一代TRK抑制剂，在早期临床研究中显示良好安全性和显著疗效。江苏威凯尔将加速推进其后续临床开发进程，以满足国内外患者对抗耐药治疗的临床需求。VC004有望成为全球范围内领先的新一代TRK抑制剂。江苏威凯尔是一家专注于创新药物与领先疗法开发的高科技医药企业，拥有多项临床在研I类创新药项目，并已入选多个省级和市级创新企业培育库。

Alex Therapeutics和Vicore Pharma宣布了COMPANION研究的积极结果，该研究调查了Almee（一种通过智能手机或平板电脑访问的9周数字认知行为疗法（CBT）干预）的疗效。研究达到了其主要终点，即GAD-7焦虑评分的基线变化，与控制组相比，GAD-7评分提高了2.7分，这被认为具有临床意义。GAD-7量表在临床实践中广泛用作焦虑评估工具；评分范围从0到21，分为四个等级，从轻微焦虑（0到4）到严重（15到21）。观察到的2.7分提高反映了在降低焦虑水平和为应对肺纤维化（PF）的个人提供实质性缓解方面的良好疗效。生活质量（通过K-BILD衡量）是关键次要终点，与控制组相比提高了4.4分，K-BILD心理领域提高了6.5分。COMPANION研究招募了来自美国的108名参与者，这是一项随机、对照、平行组的临床研究，旨在评估Almee对诊断为PF的成年人的心理症状负担的影响。阿莱克斯疗法首席执行官约翰·德拉肯伯格表示，阿莱克斯疗法与Vicore Pharma的合作关系取得了突破性的成果，这种合作设计和发展引人入胜、用户友好的患者应用程序是改变行为和改善患者结果的最佳方式。Vicore首

近日，个人护理品牌“水之蔻”宣布成功获得A轮融资，投资方为青锐。本轮融资将主要用于品牌建设、产品研发、产品线拓展以及供应链建设等方面，以进一步推动品牌发展。