Cytokinetics公司宣布将在2024年1月25日至27日在伦敦举行的CMR 2024会议上进行一项关于Aficamten对阻塞性肥厚型心肌病患者结构和功能影响的展示。该研究由俄勒冈健康与科学大学肥厚型心肌病中心负责人Ahmad Masri博士进行，将于1月25日下午2:40至3:40在快速火环节进行，具体展示时间为下午2:55至3:00。Cytokinetics专注于开发针对心肌功能的治疗药物，Aficamten是其下一代心脏肌球蛋白抑制剂，目前正在进行多项临床试验，包括评估其在不同类型肥厚型心肌病中的疗效。此外，公司还在开发其他治疗心脏衰竭的药物，如心脏肌肉激活剂omecamtiv mecarbil和心脏肌球蛋白抑制剂CK-586。

Tvardi Therapeutics将在2024年1月19日于旧金山举行的2024 ASCO胃肠道癌症研讨会上展示其正在进行的REVERT LIVER CANCER研究，这是一项评估新型STAT3抑制剂TTI-101在晚期肝细胞癌患者中作为单药治疗和联合标准治疗方案的安全性和临床活性的1b/2期临床试验。该研究旨在评估TTI-101在多线治疗中的潜力，以改善HCC患者的预后。TTI-101是一种口服的小分子STAT3直接抑制剂，其靶点STAT3在HCC的发生发展中起着关键作用。Tvardi Therapeutics正在开发针对STAT3的小分子抑制剂，目前已有三个针对STAT3驱动疾病的2期临床试验正在进行中。

Optinose公司宣布，其药物XHANCE在两项随机对照的3期临床试验ReOpen1和ReOpen2中显著减少了慢性鼻窦炎患者的症状和鼻窦堵塞。XHANCE是一种药物-器械组合产品，结合了广泛使用的鼻用抗炎药和Exhalation Delivery System™，旨在将药物送达难以到达的鼻窦和鼻窦引流通道。临床试验结果显示，XHANCE在改善症状和减少鼻窦内炎症方面优于接受EDS-placebo的患者。此外，XHANCE的安全性表现与现有标签安全信息一致，最常见的不良反应包括鼻出血、头痛和鼻咽炎。Optinose公司表示，这些数据支持了其于2023年向FDA提交的补充新药申请，并有望成为首个被FDA批准用于治疗慢性鼻窦炎的药物。

Deciphera Pharmaceuticals宣布，在ASCO胃肠癌研讨会上，John Zalcberg博士将展示INTRIGUE Phase 3临床试验的新长期结果，比较QINLOCK（ripretinib）与sunitinib在既往接受imatinib治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中的疗效和安全性。结果显示，QINLOCK与sunitinib的总生存率相似，且QINLOCK的安全性优于sunitinib。此外，第三线治疗中，使用QINLOCK的患者与使用sunitinib的患者相比，患者预后相当。Deciphera首席医疗官Matthew L. Sherman博士表示，这些结果表明QINLOCK在更广泛的第二线GIST患者群体中具有强大的临床活性。基于INTRIGUE研究的主要结果，QINLOCK已被纳入国家综合癌症网络临床实践指南作为对sunitinib不耐受的晚期GIST患者的首选二线治疗方案。

加拿大最大的生物技术公司STEMCELL Technologies宣布收购了位于马里兰州的生物技术公司Propagenix，专注于再生医学新方法的技术开发。此次收购标志着STEMCELL成长历程中的重要一步，也是加拿大生物技术产业的成就。Propagenix的技术有望在癌症、呼吸道疾病和其他疾病的治疗中，为实验室和临床研究带来重大进展。STEMCELL Technologies的总裁兼首席执行官艾伦·伊夫斯博士表示，他们欢迎Propagenix的技术组合加入STEMCELL的产品系列。Propagenix成立于2014年，开发了包括其专利的EpiX技术在内的独特技术。STEMCELL Technologies此次收购包括Propagenix的所有资产、知识产权组合、现有业务安排以及与乔治城大学独家许可的Conditional Reprogramming技术。Conditional Reprogramming技术允许科学家在实验室环境中培养肿瘤和健康组织，具有再生医学和个性化药物筛选的潜在应用。STEMCELL Technologies致力于支持科学家们推进研究，开发临床应用，最终为治疗某些疾病的患者创造更好的

Vaxart公司获得美国卫生与公众服务部下属生物医学高级研究与发展局（BARDA）的927万美元资助，用于准备一项针对其XBB COVID-19口服片剂疫苗候选产品的10,000名受试者的2b期临床试验。该研究将评估Vaxart的下一代口服疫苗与一种已批准的mRNA疫苗的对比效果。Vaxart的CEO迈克尔·芬尼博士表示，这项资助将支持其口服疫苗平台创新方法，并有望在抗击疫情和多种传染病疫苗接种方面带来革命性变革。Vaxart首席医疗官詹姆斯·F·坎贝尔博士指出，Vaxart的口服疫苗有望克服注射疫苗的恐惧，并可能使更多人更快地接种疫苗。此外，Vaxart的口服疫苗对多种SARS-CoV-2变种具有交叉反应性，并可能引发持久的免疫反应，提供比第一代疫苗更广泛、更持久的保护。该项目得到美国卫生与公众服务部战略准备和应对署生物医学高级研究与发展局（BARDA）的资助。Vaxart是一家处于临床试验阶段的生物技术公司，致力于开发基于其专有递送平台的口服重组疫苗。

Basilea Pharmaceutica Ltd宣布，其抗真菌药物Cresemba（isavuconazole）在2023年由合作伙伴Knight Therapeutics Inc.在拉丁美洲的销售超过了触发首次销售里程碑支付的门槛。Cresemba已在包括美国、欧盟成员国、中国、日本和拉丁美洲在内的70多个国家上市。2022年10月至2023年9月，Cresemba全球市场销售额达到4.45亿美元，同比增长22%。Basilea致力于开发针对严重细菌和真菌感染的创新药物，已成功推出Cresemba和Zevtera两款产品。

2024年1月19日，神经退行性疾病药物开发商Alpha Cognition宣布根据其先前宣布的公司单位的私募，它已经完成了最终交割。根据最终交割，公司以每单位0.22美元的价格发行了16,965,762股公司股票，总收益为3732467美元。每个单位由普通股和认股权证组成，每个认股权证持有人有权以0.31美元的价格购买额外的普通股，为期三年。迄今为止收到的发行总收益为845万美元，其中包括已全额认购的30%超额配售股份。公司预计将此次私募的净收益用于研发、一般事务和行政事务以及营运资金。

迈克·E·德贝基美国退伍军人事务部医疗中心宣布了一项针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新细胞疗法临床试验。该试验使用名为CK0803的现货型、同种异体T调节细胞，经过改造以针对神经炎症。这项名为REGALS（T调节细胞用于ALS）的研究旨在评估CK0803的安全性和有效性。该试验的首批受试者已完成，目前正在进行1/1b期研究。ALS是一种罕见的、迅速进展的致命神经退行性疾病，全球约有55,000人受到影响。该中心是全美唯一一家参与这一多中心研究的退伍军人事务部医院。Cellenkos公司表示，他们致力于为患有ALS的退伍军人提供这种前沿疗法，并相信他们的细胞疗法能够改善患者的生活质量。

ALK公司宣布已完成其针对花生过敏的实验性舌下免疫疗法（SLIT）片剂的1期临床试验第一阶段，该阶段主要评估了不同起始剂量下14天治疗的安全性及耐受性。结果显示，所有剂量水平下的花生片剂均表现出安全性和耐受性良好，与已批准的SLIT片剂相似。基于第一阶段的结果，第二阶段将评估最高耐受维持剂量。此外，ALK决定修改ALLIANCE研究方案，增加第三部分，涉及约100名额外患者，以评估维持治疗后的安全性和疗效。第三部分的实施将取决于第二部分的成功。修订后的方案预计将很快提交给相关当局。该研究旨在为花生过敏患者提供新的治疗选择，改善患者及其家庭的生活质量。

Elevar Therapeutics在2024年美国临床肿瘤学会胃肠癌会议上展示了其药物camrelizumab与rivoceranib组合治疗不可切除性肝细胞癌（uHCC）的研究成果。研究发现，该组合疗法在改善患者生活质量方面优于索拉非尼，无论患者的基线肝功能如何。此外，Elevar还分享了关于肝功能对生存结果影响的行业专家演讲，强调了该组合疗法在治疗uHCC患者中的潜在重要性。基于CARES-310研究结果，Elevar与江苏恒瑞医药有限公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了rivoceranib的新药申请和camrelizumab的生物制品许可申请，用于uHCC的一线治疗。

日本厚生劳动省批准了argenx公司使用Halozyme的ENHANZE药物输送技术的VYVDURA®（efgartigimod alfa和hyaluronidase-qvfc）注射剂，用于皮下注射治疗对激素或非激素免疫抑制疗法反应不足的成年全身性重症肌无力（gMG）患者。这一批准允许患者在家自行给药，为患者提供了额外的治疗选择。VYVDURA®在日本被称为VYVGART® Hytrulo，其批准基于3期ADAPT-SC研究的积极结果，该研究证明了VYVDURA®在降低总免疫球蛋白G（IgG）水平方面的疗效，与VYVGART® IV相当。Halozyme Therapeutics公司致力于开发改善患者体验和结果的创新解决方案，其ENHANZE®技术已许可给多家知名制药和生物技术公司。

Hoth Therapeutics公司获得FDA批准，对HT-001临床试验进行多项方案修订，旨在开发治疗皮肤毒性的EGFRI抑制剂。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的多中心2a期剂量研究，旨在评估HT-001治疗EGFRI诱导的皮肤毒性的疗效、安全性和耐受性。研究包括接受EGFRI治疗的成年患者，分为两个平行队列：开放标签队列和随机、平行臂研究。研究目标是确定最小有效剂量，评估剂量效应、应用部位安全性评估和基于主要和次要终点的治疗效果。Hoth Therapeutics致力于为皮肤毒性患者提供安全有效的治疗。

NeuroBo Pharmaceuticals宣布其新型GPR119激动剂DA-1241与DPP4抑制剂西格列汀联合使用在临床前研究中表现出良好的安全性数据。公司已完成与FDA的协议修订，并已开始第二阶段2a临床试验的第二部分，旨在评估DA-1241与西格列汀联合治疗代谢功能障碍性脂肪性肝炎（MASH）的疗效和安全性。DA-1241在动物模型中显示出改善肝和全身炎症的效果，与单药DA-1241相比，与西格列汀的联合使用增强了抗炎效果。预计将在2024年下半年报告第二部分试验的完整数据。

Korro Bio公司在2024年1月9日的J.P. Morgan Healthcare Conference上展示了其RNA编辑药物KRRO-110的新数据，该药物针对AATD（α1-抗胰蛋白酶缺乏症）具有潜力成为同类最佳疗法。KRRO-110在非人灵长类动物中实现了超过40%的SERPINA1 RNA编辑，并在小鼠模型中通过GalNAc共轭物实现了超过50%的编辑。此外，Korro的RNA编辑平台OPERA™在生成新的蛋白质变体方面取得了进展，展示了RNA编辑技术的潜力。Korro还更新了其管线，包括KRRO-110的进展，该药物预计将在2024年下半年提交监管申请，并在2025年下半年可能获得初步的临床结果。

TScan Therapeutics公司宣布，其研发的T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法（TCR-T）TSC-100和TSC-101在治疗血液恶性肿瘤方面的初步数据将在即将举行的美国移植和细胞治疗会议（ASTCT）和全球骨髓移植研究中心（CIBMTR）的联合会议上进行口头报告。该研究旨在评估TSC-100和TSC-101在急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）或急性淋巴细胞白血病（ALL）患者接受造血干细胞移植（HCT）后治疗残留疾病和预防复发的效果。该报告将于2024年2月23日在德克萨斯州圣安东尼奥举行，并在公司投资者关系网站上提供报告材料。

Nanoscope Therapeutics Inc.近日与美国食品药品监督管理局（FDA）和冰岛药品管理局（IMA）进行了监管讨论，并参加了IMA的科学建议会议，就MCO-010治疗视网膜色素变性（RP）的监管路径进行了更新。FDA认为，低视力患者在基线变化中的视力敏锐度测量可以作为适当的疗效评估指标。MCO-010已获得FDA的孤儿药和快速通道指定。IMA也支持将视力敏锐度作为评估MCO-010治疗后低视力RP患者的适当主要终点。Nanoscope已将视力敏锐度作为正在进行中的随机、双盲、多中心2b期研究（RESTORE）的主要终点。Sulagna Bhattacharya，Nanoscope的联合创始人兼首席执行官表示，FDA和IMA对视力敏锐度作为临床程序主要终点的持续反馈是Nanoscope的一个重大里程碑，为MCO-010在美国和欧洲的监管路径提供了清晰的路径。MCO-010是一种针对视网膜色素变性的基因治疗，旨在恢复因晚期RP而永久失去的视力。