INOVIO公司与Coherus公司宣布临床合作，旨在推进INO-3112与LOQTORZI（托瑞帕利单抗-tpzi）联合疗法在局部晚期、高风险、HPV16/18阳性口咽鳞状细胞癌（OPSCC）患者中的开发。Coherus将提供LOQTORZI用于INOVIO即将进行的III期临床试验。该联合疗法旨在通过激活免疫系统来治疗这种常见的头颈癌。

Max基金会与利来公司达成协议，将为肯尼亚患有激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌患者免费提供Verzenio（阿贝西利）治疗。此举是利来公司加入Max基金会发起的“人道主义关键治疗获取伙伴关系”（Humanitarian PACT）计划，旨在消除低收入和中等收入国家晚期乳腺癌患者的医疗差距。Max基金会通过Max Access Solutions模式，利用合作伙伴关系，优先考虑个体患者的需求，以改善低资源医疗环境中的癌症和其他关键疾病的预后。目前，Max Access Solutions已在77个低资源国家为超过34,000名患者提供治疗。此次与利来的合作将Verzenio的治疗范围扩展到10个低收入和中等收入国家，其中莫桑比克已通过诺华的药物捐赠成为首个获得治疗的国家。

AT-001（caficrestat）在治疗糖尿病心肌病（DbCM）患者中显示出稳定心脏功能的能力，与安慰剂组相比，安慰剂组在15个月内功能下降，而AT-001治疗组的平均变化为-0.01 ml/kg/min。在未同时接受SGLT2或GLP-1治疗的特定亚组中，AT-001治疗显示出统计学上显著的心脏功能改善，而安慰剂组则恶化。AT-001显示出良好的安全性和耐受性，没有严重不良事件。AT-001有望成为治疗DbCM患者的重要工具。目前，DbCM没有批准的治疗方法，存在对预防病情恶化和进展为显性心力衰竭的高未满足医疗需求。

Celularity公司与BioCellgraft达成独家美国商业化协议，Celularity将生产先进生物材料产品，BioCellgraft将负责在美国分销，用于口腔医疗保健领域，包括牙周病、种植牙和口腔外科等应用。该协议将为Celularity的产品进入美国市场开辟重要途径，并有望推动其在口腔医疗保健领域的发展。

Vitti Labs，一家位于密苏里州利伯蒂的AATB认证的组织库和生命科学公司，宣布其新型组合细胞疗法VL-PX10和VL-P22，该疗法结合了脐带间充质干细胞外泌体和间充质干细胞，用于治疗由长期新冠（长新冠）引起的肺纤维化患者，目前已进入II期临床试验尾声，并开始III期临床试验，同时启动了扩大访问计划（EAP）。2021年研究发现，COVID-19最常见的两种呼吸系统表现是肺扩散能力显著下降和相关的肺间质损伤。2023年报告显示，70%的美国人有COVID-19感染史，其中24.1%的人患有长新冠，而其中只有一半恢复，多达400万美国公民无法工作。长新冠造成的经济损失每年超过2000亿美元，五年累计超过1万亿美元。此外，与长新冠相关的医疗保健和失去的生活质量每年给美国经济造成5440亿美元。Vitti Labs首席科学官Philipp Vitti表示，美国有一个无人愿意谈论的问题，它默默地破坏着数百万美国人的生活质量，并使我们的劳动力丧失能力。Vitti Labs认识到医疗保健不断发展的需求，并自豪于使用尖端技术，通过创新方法提供新的治疗方法，致力于创造突破性疗法，以纯、可测量和有影响的方式改善患者的生

MapLight Therapeutics公司宣布完成了一项针对新型M1/M4选择性毒蕈碱激动剂ML-007的I期临床试验，评估了其生物利用度、安全性和耐受性。该研究包括24名健康志愿者，评估了药物在每日两次和一次给药方案下的安全性、耐受性和药代动力学特征。这是公司对ML-007进行的第三次I期研究，也是首次评估用于治疗慢性疾病的缓释剂型。缓释ML-007在试验中表现出良好的耐受性，血浆暴露量保持在预期临床相关水平，且与匹配的毒蕈碱拮抗剂联合使用时，耐受性良好。该研究的结果将有助于ML-007C-MA（ML-007和匹配的毒蕈碱拮抗剂的固定剂量组合）的配方优化，使公司能够将ML-007C-MA推进至今年晚些时候的II期临床试验。

SEKISUI Diagnostics与Aptitude Medical Systems达成独家分销协议，将Aptitude Metrix™ COVID-19测试引入美国市场。该测试是欧盟授权使用批准的唯一分子检测，可使用拭子和唾液样本，由医疗专业人员或消费者在家进行。Metrix™测试结合了分子测试与小型低成本阅读器，提供准确且易于使用的检测结果。SEKISUI Diagnostics计划通过此次合作扩大分子检测市场，并支持其长期战略愿景。Aptitude Medical Systems致力于通过Metrix平台将实验室级分子检测带给终端用户，提供快速、准确的结果。SEKISUI Diagnostics拥有40多年的经验，提供创新医疗诊断产品，此次合作旨在将分子检测带入家庭。

Res Nova Biologics成功治疗了四名晚期癌症患者，使用的是FloraStilbene™药物，该药物由RU486和白藜芦醇的专有配方组成。患者在接受药物治疗后未出现不良反应，且观察到肿瘤反应的临床信号。所有患者已随访超过三个月。FloraStilbene™由Cure Stat1制药公司生产，可通过处方在Right To Try下获得。Therapeutic Solutions International已证明FloraStilbene™在动物模型中刺激免疫反应的有效性，特别是针对三阴性乳腺癌模型。白藜芦醇用于癌症免疫疗法的专利由Therapeutic Solutions International获得，随后许多独立研究小组展示了该化合物阻断前列腺、乳腺癌、黑色素瘤、胶质瘤和肺癌的能力。Res Nova的创始人将原本用于终止妊娠的药物转变为抗癌药物，得到了包括军事大主教约瑟夫·L·科菲和发明终止妊娠药逆转方法的乔治·德尔加多在内的生命权运动领导者的支持。Therapeutic Solutions International的总裁兼首席执行官蒂莫西·迪克森表示，FloraStilbene™从实验室发现

Salarius Pharmaceuticals宣布，其在德克萨斯大学MD安德森癌症中心进行的血液癌症1/2期临床试验已列为活跃并开始招募患者。公司还宣布，一名额外的尤因肉瘤患者在接受seclidemstat、拓扑替康和环磷酰胺（TC）治疗后取得了部分缓解，将尤因肉瘤首次复发患者的客观缓解率（ORR）提高到60%，疾病控制率（DCR）为60%。此外，Salarius还保留了Canaccord Genuity，LLC领导对战略替代方案进行全面审查，以最大化股东价值。Salarius的seclidemstat是一种新型口服可逆性LSD1酶抑制剂，已获得FDA针对尤因肉瘤的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定。Salarius正在开发针对癌症患者的疗法，其产品组合包括seclidemstat和SP-3164，用于治疗非霍奇金淋巴瘤。

Cellectar Biosciences将于2024年1月8日早上8点（东部时间）举行电话会议，详细公布其iopofosine I 131在治疗Waldenstrom's macroglobulinemia的关键试验的初步数据。公司还将于次日参加Biotech Showcase会议。iopofosine是一种小分子PDC，旨在提供碘-131（放射性同位素）的靶向递送。Cellectar专注于开发针对癌症的药物，其核心目标是利用其专有的磷脂药物共轭（PDC）递送平台开发针对癌细胞的治疗，以提高疗效和安全性。此外，公司还在进行iopofosine在高度难治性多发性骨髓瘤患者和复发/难治性儿童癌症患者中的研究。

AC Immune公司公布了其在神经退行性疾病领域，特别是针对阿尔茨海默病和帕金森病的主动免疫疗法临床研究进展。公司目前有三个产品处于二期临床试验阶段，包括针对阿尔茨海默病的ACI-24.060、针对帕金森病的ACI-7104.056和与合作伙伴合作的针对早期阿尔茨海默病的ACI-35.030。其中，ACI-24.060和ACI-7104.056的临床试验进展顺利，预计将在2024年上半年和下半年分别获得关键数据。此外，公司通过股权融资和合作伙伴的里程碑付款，确保了到2026年的运营资金。

Ardelyx公司将于2024年1月8日举办一场线上直播活动，届时将更新关于其FDA批准的IBS-C治疗药物Ibsrela（tenapanor）的最新管理信息，并邀请消化科专家Philip Schoenfeld进行关键意见领袖讨论。活动将在旧金山的Convene举行，并通过公司网站提供网络直播链接。此外，活动还将讨论Ibsrela在儿童患者中的使用风险，包括严重脱水的风险，并强调该药物不适用于6岁以下儿童。

美国FDA批准了Intensity Therapeutics公司针对软组织肉瘤的开放标签、随机三期临床试验，并计划在2024年上半年启动该试验。该试验将使用公司主要产品INT230-6作为单药治疗，与标准护理药物相比，用于治疗某些软组织肉瘤亚型的二线和三线治疗。此外，公司已成功开发出INT230-6的关键成分的质控方法，并获得了FDA关于化学制造和控制的会议批准，为未来新药申请做准备。INT230-6是一种直接瘤内注射的药物，由顺铂、长春碱硫酸盐和渗透增强剂SHAO组成，能够有效杀伤肿瘤并激发免疫系统。

INOVIO公司计划于2024年下半年提交INO-3107的新药上市申请（BLA），作为治疗复发呼吸道乳头状瘤病（RRP）的潜在药物。这一决定是在与FDA进行初步的多学科突破性疗法会议后做出的，会议讨论了提交BLA所需数据包的关键方面。INOVIO总裁兼首席执行官Jacqueline Shea博士表示，公司计划在2024年下半年完成BLA的提交，并请求优先审查。同时，公司还将启动一项确认性试验，并继续推进商业化计划，目标是在2025年推出INO-3107。如果获得批准，INO-3107将成为美国首个针对RRP患者的DNA药物，也是INOVIO的首个批准产品。该药物旨在激发针对HPV-6和HPV-11蛋白的抗原特异性T细胞反应，以杀死感染细胞，预防或减缓新乳头状瘤的生长。

Sionna Therapeutics，一家专注于开发针对囊性纤维化（CF）的差异化小分子药物的临床阶段生物科技公司，宣布其新型小分子药物在针对CFTR蛋白的NBD1区域及其互补机制方面取得进展。公司计划在2024年启动多达三项1期临床试验，评估高度有效的Series 2 NBD1调节剂和互补的ICL4调节剂SION-638。SION-638作为公司首个NBD1调节剂，已完成1期SAD和MAD剂量研究，预计2024年上半年完成1期研究。公司还计划推进三项额外临床项目进入1期，包括两个新型NBD1稳定剂和针对ICL4区域的调节剂。Sionna的药物管线旨在纠正由ΔF508突变引起的蛋白缺陷，有望为CF患者带来最佳疗效和长期益处。

Vasa Therapeutics，一家专注于心血管衰老新型疗法的生物制药公司，近日宣布完成由Orphinic Scientific SA领投的种子轮融资，总额达6百万美元，并获得了2.3百万美元的非稀释性赠款资金。投资方还包括NuFund Venture Group、SeedFolio等私人投资基金。Vasa Therapeutics的CEO兼联合创始人Artur Plonowski表示，很高兴获得一群高质量的美国和国际投资者的支持，他们与Vasa的使命一致，即开发能够延长健康寿命的心血管衰老变革性疗法。Vasa的候选药物VS-041，用于治疗心功能保留性心力衰竭（HFpEF），目前正处于临床前开发的最后阶段，并获得了FDA的积极反馈。Orphinic的CEO Adam Kruszewski表示，Vasa的原创生物标志物策略有可能为HFpEF这一异质性疾病带来基于个性化医学的疗法。Orphinic的董事会主席Jarosław Leszczyszyn将加入Vasa的董事会，代表本轮种子投资者。Vasa Therapeutics致力于开发针对心血管衰老病理的疗法。

Ultragenyx制药公司完成了一项针对安格曼综合症（AS）儿童患者的GTX-102 Phase 1/2临床试验的患者招募。该试验共招募了74名患者，其中剂量扩展队列（A-E）招募了53名患者。GTX-102是一种通过鞘内给药的实验性反义寡核苷酸，旨在靶向并抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-AS）的表达。公司计划在2024年上半年报告至少20名扩展队列患者接受治疗至少6个月的结果，并期待累积的安全性和有效性数据将支持其Phase 3项目。GTX-102的研究在2023年10月宣布的初步数据中显示出改善，长期数据表明，在重新给药后，停止并重新开始治疗的患者重新获得了之前获得的发展技能。该研究旨在评估GTX-102在具有全母系UBE3A基因缺失的安格曼综合症儿童患者中的安全性和耐受性，并评估临床反应。安格曼综合症是一种罕见的神经遗传性疾病，由母系遗传的UBE3A基因功能丧失引起。GTX-102已被授予孤儿药资格、罕见儿科疾病资格和快速通道资格。