Ventus Therapeutics公司宣布，其首个cGAS抑制剂VENT-03的1期临床试验已开始，这是该公司利用其专有的结构生物学和计算化学平台ReSOLVETM开发的差异化小分子药物。该试验旨在全面探索VENT-03在健康志愿者中的药代动力学、药效学和安全性。Ventus总裁兼首席执行官Marcelo Bigal表示，他们期待推进这一治疗候选药物，并将cGAS抑制的潜力带给患有炎症性疾病的患者。这是Ventus公司第二次在六个月内将项目带入临床试验，显示了其在药物开发方面的能力。首席科学官Mike Crackower指出，ReSOLVETM平台结合了机器学习、物理和计算化学，为设计VENT-03作为首个同类cGAS抑制剂提供了独特的见解。该试验预计在2024年下半年得出结果。

Alcyone Therapeutics宣布在PIERRE关键研究中植入首例ThecaFlex DRx系统，用于评估该系统在脊髓性肌萎缩（SMA）患者中重复腰穿、脑脊液（CSF）抽吸和SPINRAZA（nusinersen）给药的安全性及性能。该系统有望为SMA患者提供便利，减少腰穿次数，改善治疗体验。PIERRE研究将招募最多90名患者，分为两个阶段进行。Alcyone致力于提供解决方案，以改善SMA患者的治疗体验。ThecaFlex系统已获得欧洲CE标志和FDA IDE批准，但尚未获得FDA的商业用途批准。该研究是Biogen与Alcyone合作的一部分。

OcuTerra Therapeutics公司宣布完成Phase 2 DR:EAM临床试验的最后一位患者的最终访问，该试验旨在评估nesvategrast（OTT166）在治疗糖尿病视网膜病变方面的安全性和有效性。nesvategrast是一种新型、选择性的RGD整合素抑制剂，通过眼药水给药，旨在为目前缺乏有效治疗手段的数百万糖尿病视网膜病变患者提供可能的治疗方案。该临床试验的主要目标是观察接受nesvategrast治疗的患者在糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）上的改善情况。公司预计将在2024年第一季度公布试验的初步数据，并期待nesvategrast能够为糖尿病患者带来新的治疗选择。

Immusoft公司将在2024年2月4日至9日在圣地亚哥举行的WORLDSymposium 2024会议上发表关于基因工程B细胞首次人体临床试验的演讲。该试验旨在治疗粘多糖病I型（MPS I），一种罕见的溶酶体储存病。Immusoft的领先候选药物ISP-001是一种首次用于治疗MPS I的实验性疗法，它是一种自体B细胞产品，经过基因工程改造以表达人类α-L-艾杜糖苷酶（IDUA）。该临床试验的特点是不需要预处理方案或免疫抑制，这减少了副作用和感染风险。Immusoft专注于开发使用患者自身细胞持续递送蛋白质疗法的创新疗法，其技术平台Immune System Programming（ISP™）能够修改患者的B细胞，使其成为微型药物工厂。

ENYO Pharma宣布其新药Vonafexor获得美国FDA批准进入二期临床试验，用于治疗Alport综合征。同时，ENYO完成39百万欧元的C轮融资，将支持二期临床试验和Vonafexor在ADPKD等肾脏疾病中的研究。此轮融资由OrbiMed和Morningside Ventures共同领投，包括AndEra Partners、Bpifrance InnoBio和Bpifrance Large Ventures等现有投资者参与。Vonafexor是一种高度选择性的FXR激动剂，具有抗炎和抗纤维化特性，已在LIVIFY研究中显示出对肾脏功能（eGFR）的积极影响。在Alport综合征和慢性肾病小鼠模型中，Vonafexor显示出对肾脏重塑和功能的益处。2023年，Vonafexor被EMA和FDA授予孤儿药资格。ENYO Pharma首席执行官Jacky Vonderscher表示，对现有投资者的支持感到高兴，并对Vonafexor在治疗罕见肾脏疾病如Alport综合征的潜力充满信心。

Genascence公司宣布启动其基因疗法GNSC-001的Phase 1b临床试验，用于治疗膝骨关节炎（OA），该试验正在美国10个临床中心积极招募患者。GNSC-001是一种基因药物，通过重组腺相关病毒载体表达优化的IL-1Ra蛋白，以阻断IL-1信号传导，从而抑制IL-1，IL-1是OA发病机制中的关键介质。试验预计将在2024年第一季度完成招募，并计划在2024年第四季度公布初步的六个月数据。膝骨关节炎是一种导致疼痛和关节功能丧失的关节疾病，目前尚无已知疗法可改变或减缓OA的进展。Genascence公司致力于开发针对常见疾病的基因疗法，以改变OA等疾病的治疗格局。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BridgeBio Pharma公司研发的BBO-8520新药临床试验申请。BBO-8520是一种新型口服生物利用度高、针对KRAS G12C蛋白的小分子直接抑制剂，能够同时作用于KRAS G12C蛋白的GTP结合（ON）和GDP结合（OFF）状态，有望显著提高KRAS G12C驱动肿瘤患者的治疗效果。BridgeBio计划在2024年上半年开始招募KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者参加ONKORAS-101临床试验。BBO-8520的发现是RAS倡议、劳伦斯利弗莫尔国家实验室和BridgeBio合作的结果，旨在为KRAS G12C突变癌症患者提供最佳口服小分子疗法。

ReCode Therapeutics公司宣布，一名患有由DNAI1基因突变引起的原发性纤毛运动障碍（PCD）的患者接受了RCT1100治疗，这是一种正在进行的1期临床试验中的新型mRNA疗法。这是首次有PCD患者接受靶向mRNA疗法。RCT1100利用公司专有的选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）递送平台开发，旨在将DNAI1 mRNA递送到目标细胞中，以恢复纤毛功能。PCD是一种罕见的遗传疾病，导致呼吸道纤毛功能障碍，无法清除粘液，导致慢性感染和呼吸功能受损。ReCode Therapeutics正在努力开发针对PCD患者的治疗方法，并已启动了RCT1100的1期临床试验，以评估其安全性和耐受性。

Elektrofi公司与强生旗下Janssen Biotech达成全球多目标研究合作与许可协议，旨在开发一种家庭自我注射的皮下肿瘤治疗药物。该合作由强生创新部门促成，Elektrofi将获得1800万美元的前期付款，并有权获得Janssen的独家权利以及多达四个额外目标。Elektrofi还有资格获得超过1.55亿美元的里程碑付款，以及商业化的产品全球净销售额的分层单位数位数的版税。Janssen将负责产品的临床开发和商业化。此次合作进一步扩大了Elektrofi创新配方技术平台的应用，与领先制药公司合作，有望开发多达12种独特产品。

BioCentriq，一家全球细胞疗法合同研发和制造组织（CDMO），宣布成功完成最新一轮融资，筹集到2920万美元。此次融资标志着BioCentriq在加速创新细胞疗法交付、优化和规模化GMP制造流程的使命上迈出了重要一步。公司将利用这笔资金升级设施、投资先进技术，并扩大专家团队以满足对可扩展细胞疗法解决方案的需求。BioCentriq致力于支持合作伙伴从概念到临床试验的转化，提供包括工艺开发、制造和检测在内的全面服务。此次成功融资正值细胞疗法领域日益受到关注和投资的关键时期，BioCentriq凭借其扩展的资源，将进一步推动细胞疗法研发和制造的进步。

UCB公司宣布其药物ZILBRYSQ（zilucoplan）在美国上市，用于治疗成人全身性重症肌无力（gMG）患者，这些患者为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性。该药于2023年10月17日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，以一次性预充式注射剂形式提供，每日一次给药。由于严重脑膜炎奈瑟菌感染的风险，处方ZILBRYSQ的医疗保健提供者必须注册ZILBRYSQ REMS。ZILBRYSQ最常见的副作用包括注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。UCB承诺为所有需要的人提供其药物的可负担性，并推出了ONWARD个性化患者支持计划，为符合条件的患者和护理者提供治疗支持。

Athira Pharma完成LIFT-AD临床试验第二、三期入组，预计2024年下半年公布主要数据；计划在2024年上半年启动ATH-1105治疗肌萎缩侧索硬化症的第一项人体研究。公司专注于开发小分子药物以恢复神经元健康和减缓神经退行性疾病，其药物开发管线包括潜在的一类新药（fosgonimeton）和下一代小分子治疗候选药物（ATH-1105和ATH-1020），旨在促进神经营养性HGF系统，该系统可激活中枢神经系统的神经保护、神经营养和抗炎途径。公司药物候选药物具有独特的特性，可能适用于广泛的神经退行性疾病。

LYBALVI在长达四年的治疗中表现出良好的耐受性和稳定性，有效控制症状，未发现严重副作用。该药在治疗精神分裂症、精神分裂样障碍或双相I型障碍方面显示出长期疗效，患者体重和代谢指标保持稳定。研究显示，60%的患者报告了不良事件，但大多数为轻度至中度。LYBALVI的长期使用未导致体重和腰围显著变化，以及血脂和血糖参数的明显变化。这些数据为临床医生提供了重要信息，有助于在现实生活中为患者做出治疗决策。

Applied Therapeutics公司于2023年12月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），寻求批准其药物govorestat（AT-007）用于治疗经典半乳糖血症。同时，公司还向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市许可申请（MAA），并在12月获得EMA的验证和审查接受。这一申请基于ACTION-Galactosemia Kids III期临床试验的积极结果，显示govorestat在改善儿童半乳糖血症患者的长期临床结果方面具有显著效果，并具有良好的安全性。目前，半乳糖血症尚无有效治疗方法，全球约有超过3000名患者。

Scribe Therapeutics与Sanofi宣布，Sanofi行使了其第二次目标的选择权，作为双方共同研发基于CRISPR的体内疗法的合作项目的一部分。Scribe Therapeutics的联合创始人兼首席执行官Benjamin Oakes表示，他们很高兴继续与Sanofi合作，针对第二个治疗目标推进研究，这一进展基于他们在开发可能治愈性遗传药物方面的成果。Scribe Therapeutics的CRISPR by Design™方法，结合了Scribe的工程化CRISPR技术和Sanofi在基因组医学方面的能力，致力于将突破性的体内遗传药物带给患者。Scribe Therapeutics在2022年与Sanofi宣布了基于CRISPR的细胞疗法研究合作，以解决肿瘤学指标，并在2023年扩展了合作，以推进针对基因组疾病的体内药物。

Tonix Pharmaceuticals宣布其非阿片类止痛药TNX-102 SL在最近完成的III期临床试验中，每日疼痛减轻效果优于安慰剂（主要终点，p = 0.00005），并在六个关键次要终点上显示出积极效果。公司计划在2024年下半年向FDA提交新药申请（NDA）。Tonix的TNX-102 SL正在开发用于治疗纤维肌痛，包括纤维肌痛型长期COVID，以及TNX-1300（可卡因酯酶）治疗可卡因中毒，已获得FDA突破性疗法指定。公司还拥有针对罕见病、免疫学和传染病领域的多个开发项目。Tonix的子公司Tonix Medicines负责销售Zembrace SymTouch和Tosymra，用于治疗成人急性偏头痛。

Upstream Bio公司宣布开始进行verekitug药物的二期临床试验，该药物用于治疗伴有鼻息肉的慢性鼻炎（CRSwNP）。verekitug是一种针对TSLP受体的重组人免疫球蛋白G1单克隆抗体，旨在阻断TSLP驱动的炎症。该药物在哮喘患者的一期临床试验中显示出良好的效果，支持每12周给药一次的剂量间隔。二期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估verekitug治疗CRSwNP的疗效，主要终点是减少鼻息肉评分。此外，公司还计划在哮喘患者中启动另一项二期研究，包括12周和24周的给药间隔。Verekitug是首个在哮喘患者中证明能够持续靶向结合并维持对疾病相关生物标志物最大抑制的TSLP抑制剂，具有治疗多种过敏和炎症疾病的潜力。