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日前,Arrowhead Pharmaceuticals公布其在研RNAi疗法plozasiran用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者的3期PALISADE研究结果。 基于该试验积极数据, Arrowhead打算在2024年底前向美国FDA提交plozasiran的新药申请,并计划随后向其他全球监管机构寻求批准。 目前,尚无疗法获美国FDA批准用于FCS的治疗。
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