Pasithea Therapeutics宣布其新型MEK抑制剂PAS-004获得美国FDA的IND批准，用于治疗携带RAS、RAF或NF1突变或对BRAF/MEK抑制剂无效的晚期实体瘤患者。PAS-004是首个进入人体临床试验的宏环状MEK抑制剂，预计2024年第一季度开始剂量递增研究，初步数据预计在2024年第三季度。PAS-004具有独特的药代动力学和安全性，有望提高疗效和耐受性，并已获得FDA针对NF1的孤儿药指定。

Citius Pharmaceuticals完成Mino-Lok®抗生素锁溶液的关键性3期临床试验的招募，共纳入241名患者，观察到109例导管失败事件。Mino-Lok®旨在挽救患有CRBSI的患者的导管，该产品是首个此类产品。如果获得批准，Mino-Lok®将成为唯一一种能够挽救导致中央线相关血流感染的中央静脉导管的治疗方法。公司预计将在2024年第二季度提供顶线数据。

Avenue Therapeutics公司宣布，其针对脊髓性肌萎缩症（SBMA）的药物AJ201的1b/2a期临床试验已全部完成患者招募。AJ201是该公司的核心候选药物，预计将在2024年第二季度公布试验的初步数据。该试验旨在评估AJ201的安全性和耐受性，并探索其作为治疗SBMA的潜力。AJ201是一种新型药物，旨在通过多种机制治疗SBMA，包括降解异常的雄激素受体蛋白，并刺激Nrf1和Nrf2通路，以保护细胞免受氧化应激。目前，SBMA尚无批准的治疗方法。

君实生物宣布，其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液（拓益®）获得国家药品监督管理局批准，用于可切除IIIa-IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者围手术期治疗。这是特瑞普利单抗在中国获批的第七项适应症，也是全球第二个获批的肺癌围手术期疗法。该新适应症的获批基于NEOTORCH研究的数据，该研究显示特瑞普利单抗联合化疗可显著延长患者无事件生存期，降低疾病复发、进展或死亡风险。君实生物表示，这一批准标志着特瑞普利单抗的治疗人群从晚期拓展到了早期肿瘤患者，有望改善中国III期NSCLC患者的长期生存。

Gain Therapeutics公司宣布，其用于治疗帕金森病的GT-02287药物在临床前模型中表现出神经保护和恢复运动功能的新数据，该数据已被接受在2024年2月4日至9日在圣地亚哥举行的第20届WORLD会议上进行平台展示。GT-02287是一种临床阶段的GCase增强剂，该研究由Beatriz Calvo-Flores Guzman博士进行，将于2月9日早上8点PT时间进行展示。WORLD会议是一个专注于溶酶体疾病的年度研究会议，旨在提供跨学科论坛，探讨与溶酶体疾病相关的兴趣、研究和临床应用。Gain Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发下一代变构小分子疗法，其SEE-Tx®发现平台利用人工智能支持的蛋白质结构生物学、专有算法和超级计算机驱动的物理模型，以识别疾病相关蛋白上的新型变构结合位点。

Biora Therapeutics公司宣布，其BioJet™系统口服递送平台在与其合作伙伴AstraZeneca的合作研究中达到了关键性能里程碑。该平台通过无针液态喷射技术将药物递送到小肠进行全身吸收。在一项预临床研究中，该平台在猪模型中显示出比皮下注射更高的生物利用度（超过25%）和更低的变异系数（小于50%）。Biora Therapeutics首席执行官Adi Mohanty表示，BioJet平台在递送多毫克液体剂量的大分子药物方面具有独特优势，无需复杂的配方改变。Biora Therapeutics专注于开发两种治疗平台：NaviCap™靶向口服递送平台和BioJet™系统口服递送平台，旨在改善慢性疾病的管理和炎症性肠病患者的治疗效果。

INmune Bio公司在佛罗里达州博卡拉顿启动了一项针对转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的Phase I/II临床试验，首次给药于2023年12月27日。该试验使用的是INKmune™生物疗法，一种无需预介药物或细胞因子支持的门诊疗法。试验由医学教授Matt Rettig设计，他对于INKmune™在靶向NK细胞方面的治疗潜力表示乐观。试验旨在测试INKmune™的三种剂量，并监测免疫和抗癌反应，包括肿瘤杀伤记忆样NK细胞的变化和循环时间，以及前列腺特异性抗原（PSA）水平和转移性病变的数量和大小。Prof. Mark Lowdell，INKmune™的发明者，表示，INKmune™能够将休眠的NK细胞转化为记忆样NK细胞，从而攻击肿瘤。该研究采用了一种新颖的贝叶斯设计，旨在确定INKmune™的最佳剂量，并评估其安全性。

美国医疗协会（AMA）已生效新的CPT III代码，为合格医疗提供者提供途径，在FDA批准后寻求迷幻药物辅助治疗的报销。MAPS公共福利公司（MAPS PBC）宣布，这些新代码将允许医生和其他合格医疗提供者在FDA批准后寻求迷幻药物辅助治疗的覆盖和报销。该公司近期提交了用于与心理干预结合的MDMA（米多马法胺胶囊）的新药申请，用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）。这些新CPT III代码旨在用于数据收集，以证实足够的用药量，进而可能被转换为永久性CPT I代码，并赋予估值以实现广泛覆盖和报销。

atai Life Sciences公司宣布，其Phase 1研究评估口服EMP-01（MDMA的R-对映体）的结果积极。该研究旨在评估EMP-01的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。结果显示，EMP-01耐受性良好，治疗相关不良事件（AEs）如预期，剂量依赖性。药代动力学特征为剂量比例，药效学指标包括主观报告和血液生物标志物，显示出剂量依赖性变化。EMP-01与外消旋MDMA相比，在标准迷幻体验问卷上产生了不同的主观体验，这可能会对治疗产生积极影响。研究数据将在未来的医学会议上详细公布。atai Life Sciences致力于开发创新疗法治疗心理健康疾病，并期望EMP-01在临床开发中具有独特特性。

Graviton Bioscience获得Enavate Sciences、Cormorant Asset Management、Pontifax Venture Capital和Ovid Therapeutics的投资，用于开发ROCK2抑制剂，治疗多种严重纤维化、炎症和神经疾病。Enavate Sciences的投资将支持GV101的临床开发，以及Graviton的ROCK2抑制剂管线。ROCK2是Rho小GTPase的效应器，与多种疾病病理相关，包括代谢、自身免疫、炎症和神经疾病。Graviton的团队曾成功开发出Rezurock®，这是首个获批的ROCK2抑制剂，用于治疗移植物抗宿主病。Enavate Sciences首席执行官James Boylan表示，Enavate认识到新型ROCK2疗法治疗严重医疗条件的巨大潜力，并期待与合作伙伴共同推进这些技术。Graviton首席执行官兼创始人Samuel Waksal博士强调，寻找安全有效的治疗方法是他们的优先任务，并相信ROCK2抑制剂的推进和商业化将为多种疾病带来突破性药物。

Altimmune公司宣布，将在2024年1月4日至6日在犹他州帕克城举行的NASH-TAG会议上展示关于pemvidutide在代谢功能障碍相关脂肪性肝病1型患者中的研究摘要。pemvidutide是一种新型、正在研发的肽基GLP-1/胰高血糖素双受体激动剂，用于治疗肥胖和MASH2（以前称为非酒精性脂肪性肝病和NASH）。该研究摘要的标题为“Pemvidutide诱导的代谢功能障碍相关脂肪性肝病患者的肝脏脂肪减少与炎症和纤维化非侵入性标志物的改善相关：一项24周多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验的结果”，作者包括Stephen A. Harrison等。摘要将在Altimmune网站的事件部分提供。Altimmune是一家专注于开发治疗肥胖和肝脏疾病的治疗方法的临床阶段生物制药公司，其领先产品候选药物pemvidutide正在开发用于治疗肥胖和MASH。此外，Altimmune还在开发HepTcell™，一种旨在实现慢性乙型肝炎功能性治愈的免疫治疗药物。

Theratechnologies公司近日向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充生物制品许可申请（sBLA），旨在为Trogarzo®（伊巴利珠单抗-uiyk）的维持剂量提供肌肉注射（IM）给药方式。这一申请紧随公司近期获得FDA批准的Trogarzo®静脉注射（IV）推注负荷剂量之后。Trogarzo®在美国与其它抗逆转录病毒（ARV）联合使用，用于治疗多药耐药HIV-1感染且对当前ARV治疗方案无效的重度治疗经验丰富的成人。肌肉注射给药方式若获得批准，将为患者和医疗保健提供者提供更多Trogarzo®治疗方案的选择，无需定期进行静脉置管。Theratechnologies公司预计将在30天内收到sBLA申请的确认信和处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。

Actinium Pharmaceuticals将在2024年ASTCT和CIBMTR联合举办的TCT会议上展示五个关于Iomab-B和Iomab-ACT的研究摘要，包括两个口头报告和三个海报展示。这些研究聚焦于Iomab-B在骨髓移植和CAR-T细胞疗法中的应用，特别是其在治疗高风险复发/难治性急性髓系白血病（AML）方面的效果。公司董事长兼首席执行官Sandesh Seth表示，他们期待在会议上继续推广Iomab-B和SIERRA试验的数据，并强调Iomab-B在改善患者预后方面的独特能力。会议将于2024年2月21日至24日在德克萨斯州圣安东尼奥举行。

药明巨诺与2seventy bio签订独家合作协议，共同开发、制造和商业化针对自身免疫疾病的CAR-T细胞治疗产品，项目名为自身免疫性疾病项目（AID项目）。药明巨诺将在中国率先开展工艺流程开发并启动首次人体临床试验，双方共同分摊开发费用。药明巨诺拥有该产品的许可磋商和大中华区域开发、制造和商业化的独家许可权，并可收取开发、监管和销售里程碑付款及全球净销售额（大中华区域除外）的特许权使用费。双方基于共同理念与目标，旨在通过优势资源和专业知识形成共赢和协同效应，推动细胞治疗开发能力深化，为药明巨诺在自身免疫疾病领域开发突破性细胞治疗药物提供机会。该合作基于药明巨诺细胞免疫治疗技术的开发能力，旨在更快探索和验证基于T细胞的免疫治疗产品在大中华区域的应用。

Virios Therapeutics公司收到FDA关于推进IMC-2（包括瓦萨洛韦和塞来昔布的联合用药）作为治疗与长期新冠（LC）相关的疲劳、直立性不耐受等症状的反馈。FDA同意在即将进行的2期概念验证研究中，将疲劳作为主要终点，直立性不耐受作为关键次要终点来评估IMC-2治疗PASC的有效性。FDA建议评估包括高于目前批准剂量强度的瓦萨洛韦在内的多种IMC-2剂量，以确保有效抑制复活的单纯疱疹病毒。Virios Therapeutics正在探索推进IMC-2 LC 2期研究计划。IMC-2有可能成为第一种专门针对LC的批准治疗。公司董事长兼首席执行官Greg Duncan表示，美国国家卫生统计服务估计约有7%的美国成年人曾患有长期新冠，其中3.4%的成年人目前患有长期新冠。澳大利亚的一项研究发现，与SARS-CoV-2感染相关的74%的发病率与长期新冠疾病有关，进一步突出了对新的长期新冠治疗的需求。

南拉帕特制药公司宣布，其创新镇痛药物SRP-001的Phase 1临床试验成功完成，显示出卓越的安全性和良好的药代动力学特性。该药物针对中脑的PAG区域，是一种新型镇痛药。Phase 1试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了SRP-001在健康受试者中的安全性和耐受性。SRP-001已获得美国FDA的快速通道指定，标志着其在安全有效治疗疼痛方面的潜力。公司计划进行两项设计良好的Phase 2临床试验，以证明其与安慰剂和阳性对照的统计学显著性。SRP-001有望为急性、慢性、神经性疼痛提供一种非成瘾性、无肝毒性、安全有效的镇痛解决方案，以应对当前疼痛治疗中存在的问题，如成瘾和毒性。

Syndax Pharmaceuticals近日提交了axatilimab治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD）的BLA申请，并与Incyte公司共同在美国商业化axatilimab。同时，公司提交了revumenib治疗复发/难治性KMT2Ar急性白血病的NDA申请，并计划在2024年完成mNPM1患者队列的入组，预计第四季度公布顶线数据。此外，公司完成了2.3亿美元的后续融资，将资金使用期限延长至2026年。Syndax首席执行官Michael A. Metzger表示，公司正在与FDA合作审查监管提交，并准备在2024年推出两个一线和最佳类别的产品。Revumenib是一种针对KMT2A重排的急性白血病的药物，而Axatilimab是一种针对CSF-1R的单克隆抗体，用于治疗GVHD和IPF。