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百亿眼科赛道升温！远大医药再买明星药，叫板欧康维视、恒瑞？交易并购聚焦百亿规模的眼科市场，头部药企的战略布局正在加速推进。 近日，远大医药宣布与箕星药业达成产品引进战略合作协议。 根据协议条款，在满足相关条件后，远大医药将独家获得箕星药业用于治疗干眼症的全球首创产品——酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂（OC-01）及OC-02（Simpinicline）鼻喷雾剂在大中华区的开发及商业化权益。
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诺和诺德因减肥药试验结果未达预期股价大跌，贝达恩沙替尼获FDA批准上市审批动态GLP-1+Amylin治疗68周减重20.4%。 日前，诺和诺德公布了司美格鲁肽+Cagrilintide联合治疗减重三期临床REDEFINE 1的68周疗效和安全性数据，该三期临床入组3417例肥胖或合并一种及以上风险因素的超重患者。 CagriSema、Cagrilintide、司美格鲁肽、安慰剂组治疗68周分别减重22.7%、11.8%、16.1%、2.3%。
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白血病药物全面绽放前沿研究近来，白血病领域屡有突破：前不久， Syndax 公司 Revuforj 获得美国 FDA 批准，成为首款和唯一一款该机构批准的用于治疗 KMT2A 易位的复发或难治性急性白血病的 Menin 蛋白抑制剂；亚盛医药近日披露第三代 BCR-ABL 抑制剂奥雷巴替尼针对经深度治疗的慢性期慢性髓细胞白血病（ CP-CML ）美国 Ib 期临床研究 1.5 年随访的积极数据，且可克服患者对 ponatinib 和 asciminib （ STAMP 抑制剂）的耐药 / 不耐受，同时具有良好的耐受性；诺华白血病创新药物 Scemblix 获 FDA 加速批准，进军一线治疗。 根据Prophecy Market Insights提供的数据，全球白血病治疗药物的市场规模有望从2024年的157亿美元增加到2034年的461亿美元，在未来的十年时间里，这一市场的复合年增长率（CAGR）将达到11.40%。 Revuforj的开发商Syndax Pharmaceuticals公司成立已有19年。
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2024年回顾：眼科领域八项新的FDA批准审批动态
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Nature | 大脑的“邻里效应”：细胞如何互相加速或延缓衰老？前沿研究衰老是生物体不可避免的过程，而大脑作为神经系统的核心，不仅在维持认知功能中扮演着重要角色，同时也是衰老影响最深远的器官之一。 这种空间维度的缺失限制了我们对衰老如何在组织层面扩散和加剧的深入理解。 研究结果表明， 大脑中的T细胞随年龄增长显著增加，并通过邻近效应对周围细胞产生强烈的促衰老作用；而神经干细胞则表现出显著的促年轻化效应 ，为潜在的抗衰老干预提供了重要的靶点。
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Cell | 为何肿瘤抑制基因的“二次打击”模式决定癌症的进程与疗效？前沿研究然而， 近年来的研究发现，不同类型的癌症中，TSGs的失活机制可能存在显著差异。 一些基因可能需要完全失去两个等位基因的功能（双等位基因失活，biallelic inactivation），而另一些基因的单等位基因改变即可驱动肿瘤形成。 这一领域的研究不仅深化了我们对癌症基因功能的认识，也为癌症的精准诊断和治疗提供了新的启示。
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超10亿美元！岸迈生物岸迈生物和Candid达成战略研究合作交易并购近日， 岸迈生物（EpimAb Biotherapeutics）和Candid Therapeutics共同宣布，达成战略研究合作，以发现和开发自身免疫适应症的新型T细胞接合分子的候选药物 。 Candid拥有开发和商业化合作项目的全球独家权利。 岸迈生物是一家临床阶段生物医药企业，专长于多特异性抗体的开发。
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终审结果：基蛋生物要付4696万医药投融资基蛋生物 12月19日公告，近日，公司收到湖北省武汉市中级人民法院下发的《民事判决书》[（2024） 鄂 0192 民终 17284 号]，判决如下： 驳回上诉，维持原判。 3、驳回原告（反诉被告）武汉众聚成咨询管理有限责任公司的其他诉讼请求；。 4、驳回被告（反诉原告）基蛋生物科技股份有限公司的反诉请求。
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Sci China Life Sci丨张锋/杨晓玉/谭跃球/汪凌波等团队合作发现MYCBPAP基因有害变异导致弱畸精子症前沿研究目前，不孕不育已成为一个全球性的生殖健康问题。 在导致不孕不育的诸多因素中，男性因素约占30-50%。 男性不育的发病机制复杂多样，作为男性不育症的一种表征，弱畸精子症越来越多地被发现与遗传因素有关。
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Cancer Res丨张艳桥团队发现靶向花生四烯酸代谢增强ARID1A缺失型肠癌的免疫治疗效果前沿研究ARID1A是SWI/SNF复合物的核心成分，在大约5-10%的结直肠癌 （CRC） 中发生突变。 虽然ARID1A缺乏对应于CRC中免疫活性的增强，但在实际临床实践中免疫检查点抑制剂 （ICIs） 在这些患者中的疗效有限。 首先，课题组建立了三种不同的结直肠癌的临床治疗队列 (免疫治疗队列、贝伐珠单抗治疗队列和西妥昔单抗治疗队列) ，并根据ARID1A突变状态分组分析PFS和OS。
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Clin Mol Hepatol丨陈志南/边惠洁团队揭示UBE2S通过E3酶非依赖的泛素化修饰促进肝癌糖酵解的调控机制前沿研究近日，空军军医大学国家分子医学转化中心/细胞生物学教研室 陈志南 院士/ 边惠洁 教授团队在 Clinical and Molecular Hepatology 杂志上发表了题为 UBE2S promotes glycolysis in hepatocellular carcinoma by enhancing E3 enzyme-independent polyubiquitination of VHL 的研究论文， 该研究阐述了UBE2S在肝癌细胞糖代谢重编程中的作用及调控机制，并证实靶向抑制UBE2S及其下游信号通路可以有效延缓肝癌进展 。 泛素化是一个在泛素激活酶E1、泛素交联酶E2和泛素连接酶E3的作用下将泛素分子共价连接到底物蛋白的级联酶促反应。 因此，从泛素化修饰入手，系统深入地研究肝癌发生发展过程中具有重要临床价值的关键分子，对于阐明肝癌的分子机制并探索新的治疗策略具有重要意义。
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JCI丨宋章法团队研究揭示BRAF V600E突变晚期结直肠癌BRAF/EGFR双靶耐药新机制前沿研究BRAF V600E突变晚期结直肠癌患者的平均中位生存时间仅为1年左右，靶向BRAF及EGFR的联合治疗是最新的标准治疗方案，双靶治疗尽管有效但肿瘤仍会在短期内出现耐药和进展。 寻找引起双靶向治疗耐药的机制及开发新的治疗策略对改善患者的生存至关重要。 肿瘤的代谢重编程是肿瘤发生发展的重要特征，但脂质代谢引起肿瘤耐药的具体机制研究还较为缺乏。
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Blood丨唐小芃/Heyu Ni/赖仞/王建勋/申传斌揭示先天免疫与凝血、止血和血栓调控机制，报道新型 “血友病相关因子”前沿研究凝血与炎症之间存在密切关联，但先天免疫系统在凝血调节中的关键通路仍不完全明了。 近日，青岛大学基础医学院 唐小芃 教授团队牵头，联合多伦多大学、中国科学院昆明动物研究所、中国海洋大学、中国科学院成都生物研究所、康复大学附属青岛市中心医院和青岛大学附属医院在 Blood 杂志发表题目为 Deficiency of neutrophil gelatinase-associated lipocalin elicits Hemophilia-like bleeding and clotting disorder 的研究成果。 首先，研究团队借助差异蛋白组学技术，发现深静脉血栓患者的血浆的中性粒细胞明胶酶相关载脂蛋白 （NGAL） 水平显著上调。
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密集融资！如何赋能类器官加速发展？医药投融资12月16日， 默克宣布签署了收购HUB Organoids Holding B.V. （HUB）的最终协议 ，后者是类器官领域中的佼佼者，拥有类器官的基础专利组合，并提供包括新模型生成、检测开发和高通量筛选在内的全面服务。 12月3日， 希格生科宣布获得超过7000万元人民币的Pre-A轮融资及项目资助 ，加速推进其类器官疾病模型+AI驱动的癌症创新药研发。 7月， 耀速科技宣布完成亿元级人民币天使+轮融资 ，以进一步开发AI+类器官芯片技术平台，推动在新药研发领域的深度应用。
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长效降脂！Ionis反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市审批动态FCS是一种罕见的遗传性疾病，会导致机体无法有效分解血液中的脂肪（甘油三酯）。 正常的甘油三酯水平应低于150 mg/dL，而超过500 mg/dL则被视为严重升高（重度高甘油三酯血症）。 FCS患者的甘油三酯水平可能高达数千，极高的甘油三酯水平会引发严重的腹痛、急性胰腺炎以及皮肤脂肪沉积（黄色瘤）。
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唯柯医疗C轮融资圆满收官，数亿基金助力医疗新篇章｜山蓝Family医药投融资近日， 武汉唯柯医疗科技有限公司（简称“唯柯医疗”）正式宣布，公司已顺利完成C轮融资，融资数额达数亿元人民币 ，由无锡市梁溪区知名投资机构博华资本全额领投。 本轮融资将为唯柯医疗在产品研发，市场拓展及国际化战略布局等方面提供强有力的资金支持。 唯柯医疗自2018年7月成立以来，始终聚焦于心血管领域的重大临床需求，特别是在心衰及结构性心脏病微创介入领域。
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欧盟修订上市许可申请数据透明度指南审批动态指南对 2024 年 3 月发布的指南草案进行了微小修订。 包含公众反馈意见的报告将于 2025 年初发布。 指南概述了个人数据的基本原则，包括与具有法律明确责任的专家或指定人员相关的数据、与没有法律明确责任的工作人员相关的个人数据、参加临床试验的个人以及与药物安全相关的数据。药时代2024-12-21欧盟 上市许可
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千亿级化工收购案，取得重要进展！交易并购中东油气巨头阿布扎比国家石油公司(Adnoc)收购德国化工巨头科思创交易案，迎来重要节点。 12月19日，ADNOC旗下公司XRG对外宣布，在12月16日额外接受期结束后，通过对科思创全体股东的自愿公开收购要约，连同此前收购股份，其已持有科思创所有对外发行股份的91.3%。 作为交易的一部分，科思创还将增发10%的新股，接受ADNOC 11.7亿欧元的资金注入，用于推动增长战略的进一步实施。中国化工报2024-12-21巨头
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百利药业：PD-L1/4-1BB/CD3/CD19四抗进军自免赛道审批动态百利药业有3款四抗进入临床阶段，GNC-038为进度最快的四抗，靶向PD-L1/4-1BB/CD3/CD19。 从机制上看，CD3/CD19/4-1BB增加了共刺激信号，增强杀伤B细胞的能力，不过PD-L1主要还是在肿瘤场景发挥解除免疫抑制的效应。 这一波自免的热潮迅速吸引了不同设计的分子入局，除了CAR-T、CD3/CD19、CD3/CD20之外，恩沐生物的CD3/CD19/CD20授权给葛兰素史克，维立志博的CD3/CD19/BCMA通过NewCo出海，惠和生物的CD3/CD19/CD28已经在自免IIT中取得积极疗效，此次百利药业的四抗也将进入自免临床阶段。
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李甦雁教授：内源性真菌性眼内炎的迷雾与曙光专家观点EFE：真菌侵袭下的眼部危机与应对。 眼内炎可分为感染性眼内炎与非感染性眼内炎两大类。 内源性眼内炎的常见病原体包括细菌、病毒、真菌以及寄生虫等，其中，EFE尤为常见，以白色念珠菌（白假丝酵母菌）为首要致病菌，其次是曲霉菌和镰刀菌。国际眼科时讯2024-12-21白色念珠菌 感染 内源性真菌性眼内炎
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