Cytokinetics公司宣布，其研发的aficamten药物在针对肥厚型心肌病（HCM）患者的关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM中取得了积极结果。aficamten显著提高了患者的运动能力，与安慰剂相比，aficamten治疗组的峰值摄氧量（pVO2）增加了1.74 mL/kg/min（95% CI为1.04-2.44 mL/kg/min，p=0.000002）。此外，aficamten在所有10个预设的次要终点上也观察到统计学上显著（p

Hyloris Pharmaceuticals宣布其专有的Valacyclovir口服悬浮液的临床研究取得积极成果，该研究旨在比较其产品与Valtrex®片剂的生物利用度。研究显示，在空腹条件下，Valacyclovir口服悬浮液的相对生物利用度与Valaciclovir片剂相当。Hyloris计划在2024年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。该口服悬浮液旨在解决与压碎片剂相关的剂量不准确问题，并提高稳定性和储存性，从而提高患者依从性和生活质量。Valacyclovir是一种用于治疗由单纯疱疹病毒引起的感染的抗病毒药物，包括唇疱疹、带状疱疹和生殖器疱疹。Hyloris是一家专注于创新、改进和优化现有药物以解决重要医疗需求的公司，拥有17种改革和重新定位的增值药物组合，并正在开发高壁垒的仿制药。

Codexis公司与雀巢健康科学达成购买协议，将CDX-7108生物制剂资产的经济利益保留，同时从研发和商业化成本中去除现金消耗。Codexis将获得最高4500万美元的潜在里程碑付款，包括500万美元的预付款，以及基于净销售额的个位数版税。若雀巢健康科学行使购买两个早期阶段酶的期权，Codexis还将额外获得500万美元。雀巢健康科学将负责CDX-7108的持续开发和商业化，包括所有相关成本。该协议巩固了CDX-7108（一种用于治疗外分泌胰腺功能不全的实验性疗法）的未来发展，并使Codexis能够专注于ECO合成平台的发展以及制药制造业务的增长。CDX-7108是一种经过特别设计的脂肪酶变体，旨在克服传统胰腺酶替代疗法（PERT）的局限性。PERT是治疗外分泌胰腺功能不全（EPI）的主要治疗方法，EPI是一种由胰腺功能受损引起的胃肠道疾病，如胰腺炎、胰腺癌、克罗恩病、乳糜泻和囊性纤维化。

Scilex Holding Company宣布已向加拿大卫生部的药品药物管理局提交了ELYXYB®的新药申请，该药物是一种FDA批准的用于成人急性治疗偏头痛的口服溶液，适用于有或无先兆的偏头痛。ELYXYB®（塞来昔布口服溶液）属于非甾体抗炎药（NSAIDs）类别，具有快速起效和潜在的最低胃肠道副作用。临床研究表明，使用ELYXYB®的患者在15分钟内即可感受到疼痛缓解，约50%的患者在45分钟内与安慰剂相比显示出显著的疼痛缓解。Scilex公司致力于开发非阿片类药物以治疗急性疼痛，并计划在2024年商业化Gloperba®。此外，Scilex还拥有多个产品候选，包括用于治疗腰骶神经根痛的SP-102（SEMDEXA™）和用于治疗慢性颈痛的SP-103。

Vistagen公司宣布，欧洲专利局已发出意向通知，将授予一项关于AV-101治疗神经性疼痛的专利。AV-101是Vistagen公司研发的7-氯犬尿氨酸（7-Cl-KYNA）的口服前药，7-Cl-KYNA是一种强效且选择性的N-甲基-D-天冬氨酸受体（NMDAR）甘氨酸共激动剂位点的全拮抗剂。该专利一旦获得，将至少持续到2034年，并成为Vistagen全球专利组合中关于AV-101治疗用途和制造技术的一部分。AV-101在疼痛模型中的前临床数据显示，其具有与加巴喷丁相似的镇痛效果，但在多个疼痛模型中具有更好的副作用特征。临床数据表明，口服AV-101耐受性良好，与安慰剂相比，在任何剂量下均无有意义的不良事件差异。Vistagen计划寻求潜在的战略合作，以进一步推进AV-101的临床开发和商业化。

Synlogic公司宣布获得约100万美元的合同，以开发一种制造工艺，支持其潜在益生菌产品的开发。这是该公司自2020年与麻省理工学院合作参与空军合成生物学挑战以来工作的延续。Synlogic的这项活动预计将在2024年第一季度开始，并在2025年第一季度完成。Synlogic是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型口服非全身吸收的生物疗法，以改变严重疾病的治疗方式。其产品管线专注于罕见代谢疾病，包括用于苯丙酮尿症（PKU）的labafenogene marselecobac（SYNB1934）等。

First Wave BioPharma宣布与一家未公开的生物医药公司达成非约束性条款清单，出售其尼可沙米项目，用于治疗炎症性肠病（IBD）。此举将使First Wave BioPharma将资源集中于其三个后期临床项目：Capeserod、Adrulipase和Latiglutenase。交易包括尼可沙米的权利和未来里程碑及版税。交易预计在2024年上半年完成。First Wave BioPharma计划在2024年快速推进这些项目，以解决目前尚无有效疗法的胃肠道疾病。尼可沙米是一种由世界卫生组织列为基本药物的处方非系统性小分子药物，曾获美国食品药品监督管理局批准用于治疗肠道绦虫感染，并已在数百万患者中安全使用。

艾利·利利公司宣布成功收购了POINT生物制药公司，一家专注于放射性同位素疗法治疗癌症的生物医药公司。此次收购以每股12.50美元的现金价格进行，收购完成后，POINT的股票将从纳斯达克资本市场退市。利利公司表示，期待与POINT团队的合作，共同推进放射性同位素疗法的研究与开发，以期为癌症患者带来新的治疗选择和改善其治疗效果。此次收购对利利公司而言，是拓展其生物医药领域的重要一步，旨在通过创新药物研发，为全球患者提供更多治疗选择。

Hoth Therapeutics宣布，其针对EGFRi相关皮肤毒性的治疗药物HT-001，已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，将在迈阿密大学进行首次人体临床试验。这是一项随机、安慰剂对照的2a期剂量范围研究，旨在评估HT-001治疗皮肤毒性的疗效、安全性和耐受性。Hoth Therapeutics首席执行官Robb Knie表示，公司对获得临床试验批准感到非常高兴，并期待在2024年第一季度向投资者和患者更新试验进展。Hoth Therapeutics致力于开发创新、有影响力的治疗药物，以提高患者的生活质量。

Innovent与Xuanzhu生物制药公司宣布合作开展临床试验，研究PD-1抑制剂斯尼替尼与新型ADC候选药物KM-501的联合治疗，针对中国晚期实体瘤患者。斯尼替尼是由Innovent与Eli Lilly共同开发的新型PD-1抑制剂，已在中国获批并纳入国家医保药品目录。KM-501是Xuanzhu生物制药公司设计的针对HER2的双特异性ADC药物，适用于治疗HER2阳性/表达、扩增或突变的局部晚期/转移性实体瘤。此次合作旨在评估联合治疗在中国晚期实体瘤患者中的抗肿瘤活性和安全性。

Biocytogen与CtM Bio合作开发针对细胞内靶点的三特异性T细胞结合剂取得重要进展，成功识别出针对WT1/HLA-A02的T细胞结合剂，具有优异的抗癌活性。该抗体结合T共刺激信号，具有同类最佳和首创潜力。其临床前数据将在2024年AACR年会上展示。Biocytogen利用其RenTCR-mimic小鼠和高通量筛选平台生成针对WT1的抗体，CtM Bio则利用其T细胞结合剂技术，使抗体具有高效、安全、可控的多特异性。双方期待将此候选药物推进临床试验，为急性髓系白血病、卵巢癌和多种实体瘤患者提供治疗选择。

美国食品药品监督管理局（FDA）已完成对安进公司（Amgen）补充新药申请的审查，该申请寻求对LUMAKRAS（sotorasib）进行完全批准。此审查基于CodeBreaK 200试验结果，该试验用于治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。FDA还发布了一项新的上市后要求（PMR），要求进行一项额外的确认性研究以支持完全批准，该研究将在2028年2月前完成。此外，FDA得出结论，LUMAKRAS 960 mg每日一次剂量与较低剂量相比的安全性和有效性比较的上市后要求已得到满足。公司表示，LUMAKRAS 960 mg每日一次剂量将继续作为加速批准下KRAS G12C突变NSCLC患者的剂量。自2021年5月以来，LUMAKRAS成为首个在美国获得监管批准的KRAS G12C抑制剂，至今已有超过15,000名患者通过临床试验、早期获取和商业使用接受了LUMAKRAS/LUMYKRAS治疗。

Oncternal Therapeutics更新了其ROR1靶向自体CAR T细胞疗法ONCT-808的I/II期临床试验ONCT-808-101的进展，该疗法用于治疗复发性或难治性侵袭性B细胞淋巴瘤患者，包括之前CD19 CAR T治疗失败的患者。在初始剂量下，两名患者达到完全代谢反应，一名患者达到部分反应。但一名80岁患者在第二剂量级别治疗中出现了与细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关神经毒性综合征一致的致命严重不良事件。Oncternal正在与FDA沟通，计划修改试验方案，包括修改合格标准并测试ONCT-808的较低剂量。公司表示，患者的安全是首要任务，并计划尽快实施方案修订。

60 Degrees Pharma获得IRB批准，开展一项关于tafenoquine治疗住院巴贝斯虫病患者的双盲、安慰剂对照研究。FDA将原定于1月15日的会议推迟至1月17日。这项研究旨在评估tafenoquine联合标准治疗药物在降低复发的住院巴贝斯虫病患者中的疗效和安全性。巴贝斯虫病是一种由蜱虫传播的潜在致命疾病，每年在美国约有4.7万例。Tafenoquine在美国已批准用于疟疾预防，但尚未被FDA批准用于治疗或预防巴贝斯虫病。该研究预计将于2024年第二季度开始，在美国至少招募24名患者。主要终点是分子治愈时间，由FDA批准的核酸测试（NAT）确定。

Brainstorm Cell Therapeutics Inc.近日宣布，其成人干细胞神经退行性疾病治疗药物NurOwn®和NurOwn-Exosomes的三项专利申请获得批准。欧洲专利局授予了一项关于鉴定细胞是否适合治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的专利，澳大利亚和以色列专利局也分别批准了关于从MSC-NTF细胞中分离出的Exosomes及其在治疗神经退行性疾病中的应用的专利。这些专利的获得加强了Brainstorm的技术创新，并有助于在全球范围内拓展NurOwn的市场。NurOwn®技术平台是一种针对神经退行性疾病的治疗方法，其临床研究已取得重要进展，并发表了多篇同行评审论文。

海思科自主研发的创新药HSK39297片近日完成首例受试者入组和用药，标志着其Ⅰ期临床试验的顺利进行。该药物针对原发性或继发性肾小球疾病，旨在解决当前治疗手段不足、药物匮乏的问题。临床试验旨在评估其安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学，预计受试者数量为98例。临床前研究显示，HSK39297疗效确切、安全性高，具有广阔的临床应用前景，有望成为肾小球相关疾病的有效治疗药物。

台湾生物制药公司Senhwa Biosciences宣布，台湾食品药物管理局已批准其新型抗癌药物Silmitasertib（CX-4945）的II期临床试验申请，用于治疗由病毒感染引起的社区获得性肺炎（CAP）。这项多中心、随机对照的前瞻性研究旨在探究Silmitasertib是否能通过抑制与SARS-CoV-2和流感病毒相关的细胞因子释放来延缓CAP的进展。Silmitasertib通过抑制CK2蛋白激酶，调节多种与先天免疫反应相关的信号通路，从而减轻炎症反应。Senhwa Biosciences CEO黄金丁表示，这项II期试验旨在证明Silmitasertib不仅限于治疗特定病毒感染，而且适用于多种病毒。据市场研究，相关治疗药物的市场规模在2020年已超过1206亿美元，预计到2030年将增长至3390亿美元。Silmitasertib目前正在进行多个针对成人及儿童癌症的I期和II期临床试验，并已获得美国FDA针对胆管癌、儿童脑瘤等疾病的孤儿药资格认定。