美国加利福尼亚的创新药物研发商Kimia Therapeutics完成5500万美元A轮融资，资金将用于扩展其ATLAS平台，该平台结合高通量精密化学、基因组编辑和机器学习，旨在发现治疗癌症和免疫疾病的新药物。公司由联合创始人Stig K. Hansen、Jack Sadowsky和Ray Fucini共同创立，致力于研发新药并识别可用药位点。ATLAS平台利用Chemotype Evolution与计算方法，提供适合机器学习的数据集，加速确定新靶点药物。公司通过高通量纳米级平台探索化学多样性，生成针对特定蛋白质家族的新型化合物库，并利用蛋白质组和基因编辑技术验证化学图谱。

KAID Health，一家位于美国马萨诸塞州波士顿的人工智能临床分析平台提供商，近日获得来自多家投资机构的900万美元融资，以扩大其在医疗服务提供商及其支付方合作伙伴中的市场份额。该公司专注于开发人工智能和自然语言处理技术，其Whole Chart Analysis平台能从电子病历中提取所有相关数据，并通过NLP整合所有EMR数据，自动提炼出见解，提高编码准确性和捕获率、医疗报告质量。KAID Health的技术已被广泛应用于医疗服务提供者、医疗系统、学术医疗中心和支付方，用于自动化工作流程，如编码准确性、质量测量、预先授权支持和术前评估，有效减轻了医疗服务提供者和支持人员的负担。

12月22日，第一三共和默沙东宣布，其共同研发的HER3-DXd（patritumab deruxtecan）生物制品许可申请获美国FDA受理并优先审评，用于治疗至少接受过两种系统治疗的EGFR突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌。该产品基于DXd ADC技术平台，是首款申报上市的HER3 ADC。默沙东与第一三共达成220亿美元合作协议，获得该产品全球开发和商业化权益。关键性II期HERTHENA-Lung01研究显示，HER3-DXd治疗EGFR突变型NSCLC患者的客观缓解率为29.8%，中位缓解持续时间为6.4个月。HER3-DXd安全性良好，64.9%的患者发生3级以上治疗期间不良事件，其中血小板减少症、中性粒细胞减少症、贫血等较为常见。目前，HER3靶向药物尚无获批上市，HER3-DXd在HER3赛道中处于领先地位。

enGene Holdings Inc.与Hercules Capital, Inc.签订了一项总额为5000万美元的贷款协议，用于支持其EG-70项目在BCG无反应性非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）领域的研发。这笔贷款包括2250万美元的初始贷款和可能增加的2750万美元，取决于临床和财务里程碑的完成。enGene的CEO Jason Hanson表示，这笔贷款将有助于推进EG-70的研发，并延长公司的现金周转期。Hercules Capital的R. Bryan Jadot表示，他们很高兴再次与enGene合作，支持其创新的生命科学项目。这笔贷款将用于公司的营运资金、一般企业用途以及偿还与Hercules原贷款协议相关的现有债务。enGene是一家专注于遗传药物的公司，其EG-70项目旨在为对BCG无反应的NMIBC患者提供新的治疗方案。

Mundipharma公司宣布，其抗真菌药物rezafungin（rezafungin醋酸盐）已获得欧盟批准，用于治疗成人的侵袭性念珠菌病。这一批准基于ReSTORE III期临床试验的结果，该试验显示，与每日一次给药的卡泊芬净相比，每周一次给药的rezafungin在统计学上非劣效。该药物还获得了STRIVE II期临床试验的积极结果和广泛的非临床开发计划的支持。侵袭性念珠菌病是一种严重、危及生命的血液和/或深部/内脏组织感染，对免疫系统受损的严重病患影响尤为严重，死亡率可高达40%。Mundipharma表示，这一批准标志着为侵袭性念珠菌病患者提供额外治疗选择的成果，并强调了公司支持传染病管理承诺。此外，rezafungin在欧盟已获得孤儿药资格。

Cyclacel Pharmaceuticals宣布与投资者达成协议，以每股3.315美元的价格购买388,200股普通股（或等值的预付认股权证），并发行未注册认股权证，以每股3.19美元的价格购买最多388,200股普通股，认股权证将在发行后七年内立即可执行。此外，公司还将向管理层成员发行7,956股普通股和认股权证。此次交易预计于12月26日完成，所得资金将用于公司运营资本和一般用途。Cyclacel还计划通过S-3表格注册声明在SEC注册的“货架”上出售普通股和认股权证。

Clarity Pharmaceuticals宣布，其关键性III期临床试验CLARIFY已开始进行，旨在评估64 Cu-SAR-bisPSMA在前列腺癌患者中的诊断性能。该试验在Urology Cancer Center / XCancer Omaha, NE进行，旨在招募383名高风险前列腺癌患者。该试验旨在通过使用64 Cu-SAR-bisPSMA检测区域淋巴结转移，以改善前列腺癌患者的治疗结果。Clarity的SAR-bisPSMA产品基于其专有的SAR技术平台，能够安全地携带铜同位素，具有独特的半衰期和稳定性，有望提高诊断的灵敏度和准确性。Clarity的执行董事长Dr Alan Taylor表示，CLARIFY试验的成功启动标志着该公司在开发下一代癌症治疗产品方面迈出了重要一步。

Amylyx公司宣布，其PSP（进行性核上性麻痹）治疗药物AMX0035的Phase 3临床试验ORION已开始招募患者。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估AMX0035在治疗PSP方面的疗效和安全性。试验将在全球范围内招募约600名患者，这是迄今为止最大的PSP临床试验。PSP是一种罕见的神经退行性疾病，目前尚无疾病修饰疗法获得批准。AMX0035是一种口服固定剂量组合药物，已在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）中获批准。该试验的主要疗效终点是评估从基线到第52周疾病进展的变化，次要疗效终点包括疾病进展和日常活动能力。安全性和耐受性将通过评估治疗相关不良事件和严重不良事件来评估。

Tyra Biosciences公司宣布启动了TYRA-200的SURF201 Phase 1研究，并继续对TYRA-300进行多剂量队列的剂量递增。公司还收到了FDA对TYRA-300 Phase 2 ACH研究的反馈，计划在2024年下半年提交IND申请。TYRA-300是公司基于内部SNÅP平台开发的领先精准医疗项目，目前正开发用于治疗癌症和骨骼发育不良，包括软骨发育不全。此外，TYRA-200作为一种口服的FGFR1/2/3抑制剂，正在开发用于治疗癌症，目前正在进行SURF201 Phase 1临床研究。Tyra Biosciences公司致力于开发针对FGFR生物学的下一代精准药物，其SNÅP平台能够通过迭代分子SNÅPshots快速精确地设计药物。

OliX Pharmaceuticals宣布获得阿尔弗雷德人类研究伦理委员会批准，开展针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物候选物OLX75016的1期临床试验。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的单次和多次剂量递增研究，旨在评估OLX75016在健康志愿者中的安全性和耐受性。OLX75016作为一种新型治疗药物，旨在治疗伴随肝纤维化的NASH并管理体重。公司已在非人灵长类动物（NHP）研究中获得OLX75016有效性的积极结果。与GLP-1受体激动剂（semaglutide）联合使用时，OLX75016显示出额外的减肥效果，减轻了semaglutide终止后的体重反弹，降低了全身脂肪量，并减少了腰围。这些有利效果并非由食物摄入量的变化介导，表明这种联合治疗减肥效果并非通过饮食变化或食欲调节，而是通过有益于能量消耗。OliX Pharmaceuticals是一家临床阶段的制药公司，利用其专有的RNA干扰（RNAi）技术下调疾病基因的表达，开发治疗各种疾病的药物。

Sarepta Therapeutics宣布提交了ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）的疗效补充申请，以扩大其批准的适应症，包括治疗Duchenne肌肉萎缩症（DMD）患者，这些患者DMD基因有确认的突变。该补充申请基于EMBARK（SRP-9001-301）和ENDEAVOR（SRP-9001-103）的研究结果。Sarepta还完成了EMBARK的上市后要求，并向FDA申请将ELEVIDYS的加速批准转换为传统批准。Sarepta与Roche合作，致力于改善Duchenne社区的未来，Sarepta负责ELEVIDYS在美国的监管批准和商业化，以及生产，而Roche负责全球其他地区的监管批准和将ELEVIDYS带给患者。

2023年12月17日，广州嘉越医药科技有限公司在广州市举办“JYP0322在ROS1基因融合阳性晚期实体瘤患者中的临床试验”研究者会，来自全国15家中心的近30位研究者及申办方团队参会。中山大学肿瘤防治中心张力教授致开场辞，肯定JYP0322前期临床数据，期望推动项目进展。嘉越医药董事长李永国博士介绍公司发展及研发产品线，赵洪云教授和唐磊教授分享NSCLC临床研究进展和肿瘤影像学评估。会议讨论了临床试验方案及进展，汪博士总结会议，展望项目前景，确定下一步研发计划，鼓励团队共同努力，以造福更多患者。JYP0322作为第三代ROS1靶向创新药，具有高度选择性和安全性，有望克服ROS1 TKI耐药和脑转移。

AlloVir公司宣布将终止其三项针对posoleucel的Phase 3临床试验，这是基于独立数据安全监测委员会（DSMB）的三次预先计划的无效性分析，分析结果表明这些研究不太可能达到其主要终点，且未发现任何安全性问题。公司计划优先考虑资本保护并审查战略选择。截至2023年9月30日，AlloVir拥有现金、现金等价物和短期投资2.133亿美元。公司将继续分析这些研究的数据，以了解可能影响结果或任何明显亚组益处的变量。AlloVir将审查公司及其病毒特异性T细胞疗法组合的战略替代方案，包括合并、出售、资产剥离、许可或其他战略交易。

Bristol Myers Squibb宣布将以每股330美元的现金收购Karuna Therapeutics，总股权价值140亿美元，交易净额127亿美元。Karuna是一家专注于精神疾病和神经疾病治疗的生物制药公司，其主打产品KarXT（xanomeline-trospium）是一种新型抗精神病药物，已获得美国FDA的审查批准。Bristol Myers Squibb认为KarXT具有巨大的收入贡献潜力，并看好Karuna的早期和临床前管线。交易预计将在2024年上半年完成，需满足常规交割条件，包括Karuna股东的批准和必要的监管批准。

Senti Biosciences公司宣布，其IND申请获得FDA批准，将开展SENTI-202的Phase 1临床试验，该试验旨在治疗CD33和/或FLT3表达的血液恶性肿瘤。试验预计将在2024年第二季度开始，并计划在美澳多地进行。SENTI-202是一种创新的CAR-NK细胞疗法，旨在选择性杀死癌细胞，同时保护健康的骨髓细胞。公司预计将在2024年底公布初步疗效数据，并在2025年公布持久性数据。

2023年12月21日，生物制药公司Almirall S.A.宣布启动SIM0278（ALM223）的海外I期临床研究，旨在评估其安全性、药代动力学、免疫原性和药效动力学。SIM0278是一种白介素2突变融合蛋白，可激活调节性T细胞，用于治疗多种自身免疫疾病。2022年，先声药业将SIM0278在大中华地区以外的开发及商业化权益授权给Almirall。SIM0278在中国由先声药业负责临床开发，I期研究已于2023年8月启动。该蛋白通过降低与效应T细胞的亲和力，提高对Treg细胞的选择性，有望恢复免疫平衡。Almirall首席科学官Karl Ziegelbauer博士表示，对SIM0278的临床开发感到高兴，期待其在治疗免疫疾病方面取得进展。先声药业是一家创新研发驱动的制药公司，专注于肿瘤、神经系统、自身免疫及抗感染领域，致力于研发更有效的药物。

贝灵哲公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BRUKINSA（zanubrutinib）标签更新，包括来自3期ALPINE试验的优越的无进展生存期（PFS）结果，该试验比较了BRUKINSA与IMBRUVICA（ibrutinib）在先前接受治疗的复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中的疗效。ALPINE试验是首个也是唯一一个在CLL中头对头比较ibrutinib的PFS优势的研究。BRUKINSA于2023年初在美国获得批准用于治疗CLL，此次更新的标签基于ALPINE试验的预定分析，显示BRUKINSA在R/R CLL患者中比ibrutinib具有优越的疗效和良好的心脏安全性。更新的标签包括中位随访31个月的数据，其中BRUKINSA在R/R CLL患者中显示出比ibrutinib优越的PFS（HR：0.65 [95% CI，0.49-0.86] P=0.0024）。此外，BRUKINSA表现出良好的心脏安全性特征，房颤/房扑发生率显著低于ibrutinib（5.2% vs. 13.3%），与BRUKINSA相比，ibrutinib导致的心脏疾病死亡为零，而ibrutinib导